캘리포니아주 리치먼드 - 시가총액 4억 9,200만 달러의 유전체 의학 기업 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics, Inc.)(NASDAQ:SGMO)는 오늘 Pfizer가 협력 관계를 종료하기로 결정함에 따라 혈우병 A 유전자 치료제 후보인 giroctocogene fitelparvovec의 개발 및 상용화 권리를 곧 재획득할 것이라고 발표했습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 이 회사는 지난 6개월 동안 614%의 주식 수익률을 기록하며 놀라운 실적을 보였지만, 현금 소진 문제에 직면해 있습니다. 상가모는 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻은 후 프로그램을 진행하기 위해 새로운 파트너 모색을 포함한 모든 가능한 옵션을 고려할 예정입니다.
2024년 7월에 완료된 AFFINE 임상시험은 주요 및 핵심 2차 목표를 달성하여 중등도에서 중증 혈우병 A 환자에서 표준 예방요법과 비교했을 때 이 치료법의 효능을 입증했습니다. 이러한 결과에도 불구하고 Pfizer는 규제 당국 제출이나 상용화를 진행하지 않기로 결정했으며, 이에 따라 상가모는 2025년 4월 21일부터 프로그램의 통제권을 다시 갖게 됩니다. InvestingPro 분석에 따르면 이 회사는 중간 수준의 부채로 운영되며 1.35의 유동비율을 유지하고 있어, 독자적으로 프로그램을 진행할 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 구독자는 플랫폼에서 12개의 추가 ProTips와 종합적인 재무 지표에 접근할 수 있습니다. 회사는 실망감을 표명했지만 이 유망한 치료법의 앞길을 모색하는 데 전념하고 있습니다.
상가모의 CEO Sandy Macrae는 이 치료법이 삶을 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있으며 회사가 유전체 의학 파이프라인을 발전시키는 데 전념하고 있음을 강조했습니다. 회사의 주가가 InvestingPro 공정가치에 근접해 거래되고 있지만, 투자자들은 분석가들이 올해 매출 감소를 예상하고 있으며 지난 12개월 동안 매출이 74% 감소하여 5,229만 달러를 기록했다는 점에 주목해야 합니다. 자세한 통찰력과 전문가 분석을 위해 InvestingPro에서 제공하는 이 회사와 1,400개 이상의 다른 미국 주식을 다루는 종합적인 Pro Research Report를 참고하시기 바랍니다. 상가모의 진행 중인 프로젝트에는 신경학 중심 파이프라인과 파브리병 유전자 치료 프로그램이 포함되어 있으며, 2025년 하반기에 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출이 예상됩니다.
전환의 일환으로 AFFINE 임상시험의 모든 참가자들은 계속해서 모니터링될 것입니다. 임상시험의 긍정적인 결과는 치료 후 연간 출혈률의 통계적으로 유의미한 감소를 보여주었으며, giroctocogene fitelparvovec은 일반적으로 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났습니다.
회사는 또한 Genentech 및 Astellas와의 파트너십과 함께 파브리병 유전자 치료 프로그램에 대한 진전된 논의를 신경학 유전체 의학 파이프라인의 원동력으로 강조했습니다. 특발성 소섬유 신경병증을 위한 ST-503의 1/2상 연구 등록은 2025년 중반에 시작될 것으로 예상되며, 프리온 질병 프로그램에 대한 임상시험 승인 신청은 추가 자금 확보를 전제로 2025년 4분기에 계획되어 있습니다.
상가모 테라퓨틱스는 치료 옵션이 제한적이거나 없는 심각한 신경학적 질환을 위한 유전체 의학 개발에 중점을 두고 있습니다. 회사의 접근 방식은 아연 핑거 후성유전학 조절인자와 캡시드 발견 플랫폼을 포함하여 잠재적으로 신경학적 장애를 해결하고 전달 능력을 확장하는 것을 목표로 합니다.
이 뉴스는 보도자료 성명을 바탕으로 하며 상가모의 유전자 치료제 후보와 진행 중인 프로젝트의 미래에 대한 현재의 기대와 계획을 반영합니다.
다른 최근 뉴스로, 상가모 테라퓨틱스는 Astellas Pharma와 2,000만 달러의 라이선스 계약을 체결하여 Astellas에게 신경학적 질환의 유전자 치료 응용을 위한 상가모의 STAC-BBB 캡시드 기술에 대한 전 세계 독점 라이선스를 부여했습니다. 상가모가 개발한 이 기술은 신경학적 장애 치료와 관련된 과제를 해결하는 것을 목표로 합니다. 이 거래로 상가모는 최대 13억 달러의 마일스톤 지불금과 협력을 통해 개발된 제품의 순매출에 대한 단계별 로열티를 받을 수 있습니다.
또한, 상가모는 Roche가 혈우병 A에 대한 유전자 치료 프로그램을 중단하기로 결정한 후 주가가 급등했습니다. 상가모는 현재 Pfizer와 같은 질환을 대상으로 하는 경쟁 유전자 치료제를 협력 개발 중입니다.
더불어, Truist Securities는 상가모의 주식 등급을 Hold에서 Buy로 상향 조정했으며, 2025년 초 3상 혈우병 A 유전자 치료제에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 및 판매 허가 신청(MAA) 제출 가능성 등 몇 가지 주요 발전 사항을 강조했습니다. 또한 2025년 상반기에 예상되는 파브리병 치료에 대한 전체 데이터로 인해 상가모가 치료제 발전을 위한 매력적인 파트너가 될 수 있다고 언급했습니다.
마지막으로, 2024년 3분기 실적 발표에서 상가모는 파브리병 프로그램의 진전과 Pfizer와의 혈우병 A 치료제 협력을 포함한 유전자 치료 프로그램의 중요한 진전을 보고했습니다. 회사는 여러 BLA 제출을 준비 중이며 Genentech로부터 5,000만 달러의 마일스톤 지불금을 받아 강력한 재무 상태를 나타냈습니다.
이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.