BALA CYNWYD, Pa. - 시가총액 3억9,369만 달러의 임상 단계 생명공학 기업 Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR)는 오늘 프리드라이히 운동실조증(FA) 잠재적 치료제인 nomlabofusp에 대한 연구에서 초기 긍정적 데이터를 발표했습니다. 진행 중인 공개 연장(OLE) 연구에서 25 mg의 nomlabofusp를 최대 260일 동안 매일 피하 주사한 결과 일반적으로 잘 견딘 것으로 나타났습니다.
연구 참가자들은 90일째에 구강 및 피부 세포 모두에서 증가가 관찰된 조직 프라탁신(FXN) 수준의 기준선 대비 평균 변화를 보여주었습니다. FXN 수준은 FA가 프라탁신 결핍으로 특징지어지기 때문에 중요합니다. 이 연구는 임상 결과의 개선에 대한 초기 경향을 보여주어 FA 환자들에게 광범위한 잠재적 이점을 시사했습니다.
약동학 데이터는 nomlabofusp 혈장 수준이 30일째에 정상 상태에 도달했으며, 장기간 매일 투여 후 추가 축적이 없었음을 보여줍니다. 회사는 6명의 참가자에 대해 50 mg으로 용량을 증가하기 시작했으며, 안전성 및 약동학 데이터 평가 후 소아 약동학 연구에서 청소년들을 OLE 연구로 전환할 계획입니다.
Larimar는 또한 2024년 9월 30일 기준으로 2억370만 달러의 현금과 투자금을 보유하고 있어 2026년 2분기까지 재정 운용이 가능할 것으로 전망된다고 발표했습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 회사는 13.1의 강력한 유동비율을 유지하고 있으며, 대차대조표상 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있습니다. InvestingPro의 공정가치 분석에 따르면 LRMR 주식은 현재 적정하게 평가된 것으로 보입니다. 더 깊이 있는 통찰력을 원하는 투자자들은 InvestingPro의 상세한 연구 보고서를 통해 종합적인 재무 분석과 8개의 추가 ProTips에 접근할 수 있습니다.
nomlabofusp에 대한 글로벌 확증/등록 연구는 2025년 중반에 시작될 예정이며, 잠재적 가속 승인을 지원하기 위해 2025년 하반기에 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출할 계획입니다.
Larimar의 사장 겸 CEO인 Carole Ben-Maimon 박사는 수집된 모든 데이터를 바탕으로 nomlabofusp의 치료 잠재력에 대해 낙관적인 견해를 표명했습니다. 최고 의료 책임자인 Rusty Clayton 박사는 치료의 일반적인 내약성과 현재 및 새로 등록된 모든 참가자들의 용량을 50 mg으로 증가시킬 계획을 강조했습니다.
OLE 연구 중 보고된 두 건의 심각한 부작용에도 불구하고, 이는 24시간 이내에 해결되었으며 시험은 계획대로 진행되고 있습니다. 회사는 또한 글로벌 확증 연구를 위한 지속적인 준비와 FDA와의 생산적인 논의를 강조했습니다. 주가가 $6.17에 거래되고 있고 애널리스트 목표가가 $12.36에서 $36 사이인 상황에서, InvestingPro 구독자들은 회사의 잠재력을 더 잘 평가하기 위해 상세한 가치 평가 지표와 전문가 분석에 접근할 수 있습니다. 다음 실적 발표는 2025년 3월 12일로 예정되어 있습니다.
이 보고서는 Larimar Therapeutics의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 다른 뉴스에 따르면, Larimar Therapeutics는 프리드라이히 운동실조증(FA) 치료를 목표로 하는 주요 제품 후보인 nomlabofusp로 상당한 진전을 이루고 있습니다. FA의 근본 원인인 프라탁신 결핍을 표적으로 하는 이 치료법은 1상 및 2상 연구에서 긍정적인 결과를 보여주었습니다. H.C. Wainwright는 Larimar에 대한 매수 등급을 재확인하며 2030년까지 3억5,600만 달러의 매출을 전망했습니다. Citi와 Leerink Partners도 각각 매수와 아웃퍼폼 등급을 유지했으며, Wedbush는 아웃퍼폼 등급을 부여하며 nomlabofusp가 2031년까지 15억 달러의 매출을 창출할 수 있을 것으로 예측했습니다. Jones Trading과 Baird는 Larimar에 대한 보도를 시작하며 각각 매수와 아웃퍼폼 등급을 부여했고, 2031년까지 13억 달러의 최고 미조정 매출과 2026년까지 nomlabofusp가 60% 확률로 승인을 받을 것으로 전망했습니다. 이러한 발전으로 Larimar는 투자자들과 애널리스트들 사이에서 긍정적인 주목을 받고 있습니다.
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