WATERTOWN, Mass. - 생명공학 회사인 Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)는 오늘 Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 치료를 위한 bitopertin의 규제 경로에 관한 2상 종료 회의에서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 긍정적인 피드백을 받았다고 발표했습니다.
회사는 FDA가 2025년 중반까지 시작될 예정인 APOLLO 연구의 모든 제안된 속성에 동의했다고 설명했습니다. 이 연구는 12세 이상의 EPP 및 X-linked Protoporphyria (XLP) 환자를 대상으로 6개월 동안 60 mg 용량의 bitopertin에 초점을 맞출 것입니다. 주요 평가 지표는 치료 후 마지막 달 동안 통증 없이 햇빛에 노출된 평균 월간 총 시간을 측정할 것입니다.
주요 평가 지표 외에도 APOLLO 연구는 protoporphyrin IX (PPIX) 변화, 광독성 반응 발생, 누적 총 무통 햇빛 노출 시간, 환자 전반적 변화 인상(PGIC) 등의 평가를 포함할 것입니다. FDA가 이러한 측정 항목에 동의한 것은 bitopertin이 EPP 치료에서 중요한 미충족 필요를 해결할 잠재력을 반영합니다.
FDA는 또한 기존 데이터를 바탕으로 가속 승인 가능성을 인정했으며, PPIX 감소가 대리 평가 지표로 사용될 수 있습니다. 가속 승인이 부여되면 APOLLO 시험이 확증적 연구 역할을 하게 됩니다.
Disc Medicine은 APOLLO 연구 세부사항을 확정하기 위해 FDA와 만날 계획이며, 2025년 1분기에 논의 결과와 신약 신청(NDA) 제출 일정에 대한 업데이트가 예상됩니다.
GlyT1 억제제인 bitopertin은 여러 임상 시험에서 연구되었으며 헴 생합성을 조절하도록 설계되었습니다. 회사는 2021년 5월 Roche로부터 이 조사 약물에 대한 전 세계 권리를 획득했습니다. EPP와 XLP는 햇빛 노출에 심각한 반응을 일으켜 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미치는 희귀 질환입니다. 현재 치료법은 제한적이며, Scenesse®가 EPP에 대해 FDA 승인을 받은 유일한 치료제입니다.
보도 자료는 또한 Disc Medicine이 심각한 혈액 질환에 대한 치료법 개발에 전념하고 있다는 점을 개괄적으로 설명했으며, bitopertin이 아직 전 세계 어느 관할 구역에서도 치료용으로 승인되지 않았다고 언급했습니다.
투자자와 관심 있는 당사자들은 오늘 오전 8시(EST)에 열린 경영진의 컨퍼런스 콜에서 이러한 업데이트에 대해 논의했습니다.
최근 다른 소식으로, Disc Medicine은 임상 시험과 운영에서 상당한 진전을 이루었습니다. 이 생명공학 회사는 비투석 의존성 만성 신장 질환(NDD-CKD) 및 빈혈 환자를 대상으로 한 DISC-0974의 1b상 연구에서 새로운 결과를 보고했습니다. 연구 결과, DISC-0974의 단일 용량이 환자의 헵시딘 수치를 크게 감소시키고 철분 동원 및 헤모글로빈 수치를 개선시키는 것으로 나타났습니다. Disc Medicine은 또한 Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 치료를 목표로 하는 주요 약물 후보인 bitopertin의 2상 결과가 유망하다고 보고했습니다.
애널리스트 측면에서, Disc Medicine은 Jefferies로부터 매수 등급을, Wells Fargo로부터 비중확대 등급을 받았습니다. H.C. Wainwright는 Disc Medicine에 대한 매수 등급과 $70.00의 주가 목표를 유지했으며, BMO Capital Markets는 전망을 수정하여 주가 목표를 $50에서 $70로 상향 조정했습니다.
Disc Medicine은 또한 주요 인사를 영입했습니다. 제약 산업에서 20년 이상의 경험을 가진 Rahul Rajan Kaushik 박사를 최고기술책임자로, Steve Caffé 박사를 최고규제책임자로 맞이했습니다. 또한 Disc Medicine은 Frazier Life Sciences와 Logos Capital이 주도하는 약 $178 million 규모의 공모주 발행을 발표했습니다. 조달된 자금은 bitopertin을 포함한 제품 후보의 연구 및 임상 개발을 진전시키는 데 사용될 예정입니다. 이는 Disc Medicine이 심각한 혈액 질환 치료제 개발을 계속함에 따른 최근의 운영 발전 사항입니다.
InvestingPro 인사이트
Disc Medicine (NASDAQ:IRON)이 bitopertin의 규제 경로를 진전시키는 가운데, 투자자들은 회사의 재무 지표와 시장 성과에서 추가적인 맥락을 찾을 수 있습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, Disc Medicine의 시가총액은 $1.4 billion으로, 희귀 질환 분야에서의 회사 잠재력에 대한 현재 시장 평가를 반영하고 있습니다.
회사의 재무 건전성은 개발 단계에서 몇 가지 강점을 보여줍니다. InvestingPro 팁은 Disc Medicine이 대차대조표상 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있다고 강조합니다. 이는 연구 개발에 많은 투자를 하는 생명공학 회사에게 중요합니다. 이러한 견고한 현금 포지션은 향후 APOLLO 연구와 잠재적인 NDA 제출에 필요한 자금을 제공할 수 있습니다.
긍정적인 규제 소식에도 불구하고, Disc Medicine이 현재 수익성이 없다는 점에 주목해야 합니다. 2024년 2분기 기준 지난 12개월 동안 EBITDA가 -$110.8 million입니다. 이는 개발 단계에 있는 생명공학 회사에서 흔히 볼 수 있는 현상이며, 투자자들은 종종 즉각적인 수익성보다는 파이프라인 진행 상황에 초점을 맞춥니다.
흥미롭게도, InvestingPro 데이터에 따르면 이 주식은 지난 6개월 동안 58.21%의 총 수익률을 기록하며 상당한 가격 상승을 보였습니다. 이러한 급등은 bitopertin의 진전과 EPP 시장에서의 잠재력에 대한 투자자들의 낙관론을 반영할 수 있습니다.
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