RADNOR, Pa. - 발작 장애 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업 Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS)가 ganaxolone의 3상 임상시험이 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 발표했습니다. 결절성 경화증(TSC) 환자의 발작 빈도를 줄이는 것을 목표로 한 TrustTSC 임상시험 결과가 통계적 유의성을 달성하지 못했습니다.
TSC 관련 간질을 앓고 있는 129명의 아동 및 성인을 대상으로 한 이번 임상시험에서 28일 동안의 발작 빈도 중앙값 감소율은 ganaxolone 투여군에서 19.7%, 위약군에서 10.2%로 나타났으며, p값은 0.09였습니다. 수치상으로는 ganaxolone이 유리했지만, 통계적 유의성이 부족해 추가 신약 신청(sNDA) 제출을 뒷받침하기 어려울 것으로 보입니다.
Ganaxolone은 임상시험에서 전반적으로 내약성이 좋았으며, 졸음이 가장 빈번하게 보고된 부작용이었습니다. Marinus는 안전성 프로파일이 이전 연구들과 일치한다고 언급했습니다.
이러한 결과를 고려하여 Marinus는 ganaxolone의 추가 임상 개발을 중단하고 인력 감축을 포함한 비용 절감 조치를 시행하기로 결정했습니다. 회사는 CDKL5 결핍 장애와 관련된 발작 치료제로 FDA 승인을 받은 ZTALMY® (ganaxolone) 경구 현탁액 CV에 대한 지원은 계속할 예정입니다.
또한 Marinus는 주주 가치를 극대화하기 위한 전략적 대안을 모색하기 위해 Barclays와 협력하고 있습니다. 이 과정은 잠재적인 거래를 포함한 다양한 결과로 이어질 수 있지만, 결과나 시기에 대한 확실성은 없습니다.
TrustTSC 임상시험은 여러 국가에서 진행된 글로벌, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구였습니다. 참가자들은 최소 두 가지 이상의 항경련제 치료에도 불구하고 발작 조절이 불충분한 환자들이었습니다.
결절성 경화증은 비암성 종양, 피부 이상, 난치성 발작을 포함한 신경학적 문제를 유발할 수 있는 희귀 유전 질환입니다. TSC 환자의 최대 90%에서 신경학적 증상이 나타나는 유전성 간질의 주요 원인입니다.
이 발표는 Marinus Pharmaceuticals의 보도자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 다른 소식으로, Marinus Pharmaceuticals는 발작 치료제 ganaxolone에 대한 3상 RAISE 임상시험에서 유망한 결과를 보고했습니다. 이 임상시험은 발작 중단 시간의 유의미한 감소와 24시간 이내 추가 치료 필요성 감소를 보여주었습니다. 공동 1차 평가변수 중 하나에서 통계적 유의성을 달성하지 못했음에도 불구하고, 이 임상시험은 난치성 간질 중첩증에 대한 빠르고 효과적인 치료제로서 IV ganaxolone의 잠재력을 입증했습니다.
이러한 개발 외에도 Marinus는 간질 치료제 ZTALMY에 대한 새로운 미국 특허를 확보했습니다. 2042년 9월에 만료되는 이 특허는 다양한 간질 장애 치료를 다루고 있습니다. 미국 특허상표청 특허심판원은 또한 ganaxolone 사용과 관련된 Marinus Pharmaceuticals의 특허를 유지했으며, 이로써 회사의 해당 약물에 대한 독점적 권리를 보장받게 되었습니다.
회사의 2분기 순제품 매출은 주로 ZTALMY 덕분에 $8백만으로 증가했습니다. Marinus는 2025년 하반기에 결절성 경화증 치료제로 ZTALMY의 잠재적 출시를 계획하고 있습니다. 2분기에 $35.8백만의 법인세 차감 전 순손실을 기록했음에도 불구하고, 회사는 2024년 순제품 매출 $33백만에서 $35백만 사이를 목표로 하는 매출 가이던스를 달성하고자 합니다.
애널리스트들도 Marinus를 주시하고 있습니다. TD Cowen은 회사에 대한 매수 등급을 유지했고, Oppenheimer는 주식 등급을 아웃퍼폼으로 상향 조정했습니다. 두 회사 모두 임상시험 설계와 ganaxolone의 잠재적 효능에 대해 자신감을 표명했습니다. 이는 Marinus Pharmaceuticals의 최근 발전 사항 중 일부입니다.
InvestingPro 인사이트
Marinus Pharmaceuticals의 ganaxolone 3상 임상시험 실패에 따라 투자자들은 회사의 재무 건전성에 대해 더 명확한 그림을 찾고 있을 수 있습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, Marinus의 시가총액은 $93.09백만으로, 이는 이번 소식 이후 시장의 현재 기업 가치 평가를 반영합니다.
2023년 2분기 기준 지난 12개월 동안의 회사 매출은 $30.26백만이었으며, 같은 기간 동안 16.56%의 매출 성장률을 기록했습니다. 이러한 성장은 긍정적이지만, ganaxolone의 임상 개발 중단과 계획된 비용 절감 조치로 인해 그 의미가 퇴색될 수 있습니다.
InvestingPro 팁은 Marinus의 재무 상황의 몇 가지 중요한 측면을 강조합니다. 회사가 "현금을 빠르게 소진하고 있다"는 점은 기사에서 언급된 인력 감축을 포함한 비용 절감 조치 시행과 일치합니다. 이러한 현금 소진율은 Marinus가 "지난 12개월 동안 수익성이 없다"는 또 다른 InvestingPro 팁과 함께 회사가 직면한 과제를 부각시킵니다.
약간의 긍정적인 측면으로, 한 InvestingPro 팁은 "유동자산이 단기 부채를 초과한다"고 지적하며, 이는 Marinus가 Barclays와 함께 전략적 대안을 모색하는 데 있어 어느 정도의 재무적 유연성을 가질 수 있음을 시사합니다. 그러나 투자자들은 "주가가 지난 1년 동안 크게 하락했다"는 점을 인지해야 하며, 이는 실망스러운 임상시험 결과와 회사의 불확실한 미래 방향과 일치합니다.
Marinus 주식을 고려하는 투자자들에게는 InvestingPro가 제공하는 5개의 추가 팁이 회사의 전망에 대한 더 많은 통찰력을 제공할 수 있다는 점을 주목할 만합니다. 이러한 추가 팁은 투자자들이 이번 임상시험 실패가 Marinus의 장기적 전망에 미치는 영향을 평가하는 데 특히 가치 있을 수 있습니다.
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