런던 - 주요 생명과학 투자자인 Syncona Ltd가 포트폴리오 기업 Spur Therapeutics를 통해 고셔병 치료를 위한 새로운 유전자 치료제 후보 FLT201의 1/2상 GALILEO-1 연구에서 긍정적인 결과를 관찰했다고 발표했습니다. 이 결과는 이탈리아 로마에서 열린 제31회 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT) 연례 회의에서 발표되었습니다.
이 임상시험에는 6명의 환자가 참여했으며, 4.5e11 vg/kg 용량의 FLT201을 1회 주입받았습니다. 환자들은 투여 후 7개월에서 15개월 동안 모니터링되었습니다. 효능 결과는 5명의 환자를 기반으로 하며, 1명은 FLT201을 전달하는 AAVS3 캡시드에 대한 기존의 중화항체로 인해 제외되었습니다. 안전성 분석은 모든 참가자를 포함했으며, 치료는 양호한 안전성과 내약성 프로필을 보였습니다.
2024년 9월 27일 기준 연구 데이터에 따르면, 주입 반응, 용량 제한 독성 또는 심각한 부작용이 없었습니다. 이 치료법은 고셔병의 주요 임상 반응 바이오마커인 lyso-Gb1 수치를 42%에서 96%까지 지속적으로 감소시켰습니다. 이러한 감소는 기존의 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 감소 요법(SRT)에도 불구하고 높은 lyso-Gb1 수치를 보인 환자들에게서도 관찰되었습니다.
5명의 환자 모두에서 골수 부담의 개선이 관찰되었으며, 이는 FLT201이 기존 치료법으로는 효과적으로 도달하지 못했던 더 깊은 조직에 도달한다는 것을 시사합니다. 또한, 이 치료법은 ERT 또는 SRT 중단 후 비장 및 간 용적, 헤모글로빈 수치, 혈소판 수의 유지 또는 개선과 연관되었습니다.
Syncona Investment Management Limited의 CEO이자 Spur Therapeutics의 의장인 Chris Hollowood는 이 데이터의 중요성에 대해 언급하며, FLT201이 고셔병 치료 분야에 상당한 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 강조했습니다. 그는 이 데이터가 FLT201의 지속성과 현재 치료법보다 장기적인 이점을 제공할 수 있는 잠재력을 뒷받침한다고 말했습니다. 긍정적인 임상 결과는 또한 Spur의 기술 신뢰성을 강화하고 파킨슨병과 같은 더 흔한 질환에 대한 전임상 파이프라인의 진전을 돕습니다.
Syncona는 Spur Therapeutics가 2025년에 3상 임상시험을 시작할 수 있도록 지원을 준비하고 있습니다. 이 발표는 Syncona Ltd의 보도자료를 기반으로 합니다.
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