케임브리지, 매사추세츠 - (NASDAQ: AMLX)는 오늘 임상 2상 HELIOS 임상 시험의 중간 데이터에서 자사의 약물 AMX0035가 희귀 유전 질환인 울프람 증후군 성인 환자에게 잠재적 혜택을 제공한 것으로 나타났다고 발표했습니다.
이 연구에는 24주간의 치료를 마친 8명의 참가자가 참여했으며, 그 결과 췌장 기능 및 혈당 조절이 개선되고 시력이 일부 개선된 것으로 나타났습니다.
임상시험의 1차 유효성 평가변수는 췌장 베타세포 기능 및 혈당 조절의 지표인 C-펩타이드 수치의 변화에 초점을 맞추었습니다. 2024년 3월 5일 기준 데이터를 기반으로 한 중간 분석 결과, 참가자들은 평균적으로 총 C-펩타이드 반응이 증가했으며, 참가자 8명 중 7명은 일반적으로 질병이 진행됨에 따라 증가하는 최고 C-펩타이드 반응까지의 시간이 단축된 것으로 나타났습니다.
또한 대다수의 참가자가 혈당 수치가 더 잘 조절되었다고 보고했으며, 이는 헤모글로빈 A1C(HbA1c)와 목표 혈당 범위의 시간 개선으로 입증되었습니다. 특히 한 참가자의 시력은 법적으로 실명 상태였던 것이 정상 시력으로 개선되었습니다.
8명의 참가자 모두 사전에 지정된 반응자 기준을 충족하여 환자 보고 글로벌 변화 평가(PGIC) 및 임상의 보고 글로벌 변화 평가(CGIC) 척도에 따라 질병이 개선되거나 안정화되었음을 보여주었습니다. 이 약물은 일반적으로 내약성이 좋았으며 가장 흔한 부작용은 설사였습니다.
HELIOS 임상시험의 수석 연구자인 후미히코 우라노 박사는 일반적으로 시간이 지남에 따라 악화되는 결과를 고려할 때 이러한 결과가 울프람 증후군 커뮤니티에 미치는 영향이 매우 중요하다고 강조했습니다. 이번 중간 결과는 질병을 개선하는 치료법의 시급한 필요성을 해결하는 데 고무적인 것으로 평가됩니다.
AMX0035는 울프람 증후군의 세포 사멸과 신경 퇴화에 관여하는 것으로 여겨지는 소포체(ER) 스트레스와 미토콘드리아 기능 장애를 표적으로 삼고 있습니다. HELIOS 시험은 강력한 전임상 데이터를 바탕으로 울프람 증후군 커뮤니티와의 협력의 일환입니다.
Amylyx는 규제 당국과 협력하여 울프람 증후군에 대한 AMX0035의 개발 경로를 논의할 계획입니다. 24주차에 12명의 참가자 전원에 대한 탑라인 데이터는 올해 하반기에 나올 예정입니다.
회사는 오늘 오후 1시 30분(미국 동부 시간)에 웹캐스트를 통해 중간 데이터를 발표할 예정입니다. 이 뉴스는 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: AMLX)가 최근보고 한 임상 발전에 비추어 회사의 재무 지표는 투자자가 시장 잠재력을 평가하는 데 더 넓은 맥락을 제공합니다. 현재 Amylyx의 조정 시가총액은 1억 8,987만 달러로, 진행 중인 임상시험과 연구 개발로 인한 시장의 평가를 반영하고 있습니다.
2023년 4분기 기준 지난 12개월 동안 1612.94%의 인상적인 매출 성장률을 기록한 Amylyx는 재무 성과가 크게 증가했습니다. 이러한 성장은 2023년 4분기에 395.54%의 분기별 매출 증가로 더욱 두드러졌습니다. 특히 최근의 임상시험 성공과 관련하여 수익을 크게 늘릴 수 있는 회사의 능력은 잠재적 투자자들에게 긍정적인 지표가 될 것입니다.
같은 기간 매출 총이익률이 59.66%에 달하는 등 Amylyx의 재무 건전성은 회사가 매출 증가뿐만 아니라 운영 수익성도 유지하고 있음을 시사합니다. 이는 연구 개발에 지속적으로 투자하는 Amylyx 비즈니스 모델의 장기적인 지속 가능성을 고려하는 투자자에게 중요한 요소입니다.
인베스팅프로 팁에서는 현재 3.72인 주가수익비율과 2023년 4분기 기준 최근 12개월 조정 주가수익비율(4.44로 약간 높음)을 자세히 살펴볼 수 있습니다. 이 밸류에이션 지표는 주가 대비 회사의 수익을 측정하려는 투자자에게 특히 유용할 수 있습니다. 추가 분석 인사이트를 탐색하는 데 관심이 있는 분들을 위해 인베스팅프로는 구독자에게 총 [추가 팁 수 삽입] 팁을 제공하는 등 더 많은 팁을 제공합니다.
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