화요일, 금융 서비스 회사 Stifel은 생명공학 기업 uniQure (NASDAQ: QURE)가 유전자 치료제 AMT-130의 신속 승인 과정에 대한 주요 사항들을 미국 식품의약국(FDA)과 합의했다고 발표한 후 긍정적인 전망을 제시했습니다.
uniQure는 헌팅턴병 치료제인 AMT-130에 대한 진행 중인 1/2상 연구의 데이터와 외부 대조군을 사용할 수 있다고 밝혔습니다.
FDA는 uniQure가 연구의 평가 지표로 복합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)를 사용하는 것에 동의했습니다. 올해 초 실시된 2년 분석에서 자연 경과와 비교했을 때 통계적으로 유의미한 차이를 보였는데, 이는 회사에 유리한 발전으로 간주됩니다.
"우리의 관점에서 볼 때, 이는 주식에 있어 큰 승리입니다. 특히 불일치하고 혼란스러운 mHTT KD 데이터를 고려할 때, 신속 승인 경로가 실제로 실현될 수 있다는 기대가 낮았던 상황에서 이루어진 성과입니다."라고 Stifel 분석가들은 말했습니다.
승인 과정의 세부사항, 예를 들어 자연 경과와의 비교 시점이나 통계 분석 계획(SAP)의 세부사항 등에 대한 의문이 남아있지만, Stifel은 uniQure가 2025년 상반기 동안 FDA와의 논의를 계속함에 따라 추가 업데이트가 있을 것으로 예상하고 있습니다.
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