- ByInvesting.com
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는 미국에서 RNA 표적 치료제를 발견하고 개발하는 회사입니다. 이 회사는 소아 및 성인 환자의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자, 성인의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증으로 인한 다발성 신경병증 치료를 위한 안티센스 주사제 테그세디, 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 및 가족성 부분 지방영양증 치료를 위한 안티센스 의약품 웨이리브라를 공급하고 있습니다. 또한 모든 유형의 ATTR을 치료하는 월 1회 자가 피하 주사제인 에플론터센, FCS 및 중증 고중성지방혈증(SHTG) 환자를 위한 올레자르센, 유전성 혈관부종 환자를 위한 도니달로센 등 다양한 적응증에 대한 의약품을 개발 중이며 3상 임상시험을 진행 중입니다; 근위축성 측삭경화증 환자를 위한 ION363, 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1의 생성을 억제하는 토퍼센, 심혈관 질환이 확립되고 지단백(a)이 높은 환자를 위한 펠라카센, B형 간염 바이러스와 관련된 바이러스 단백질 생성을 억제하는 베피로비르센 등이 있습니다. 또한 보체 인자 B와 대체 보체 경로의 생성을 억제하는 IONIS-FB-LRx와 디아실글리세롤 아실전달효소 2의 생성을 억제하는 ION224를 개발하고 있습니다. 이 회사는 신경계 질환 치료를 위해 바이오젠과 전략적 협력 관계를 맺고 있으며, 메타게노미, Inc, 아스트라제네카, 바이엘 AG, 글락소스미스클라인, 노바티스, 로슈, 스웨덴 오르펀 바이오비트럼 AB, PTC 테라퓨틱스와 협력 및 라이선스 계약을 맺고 있습니다. 이 회사는 1989년에 설립되었으며 캘리포니아 칼스배드에 본사를 두고 있습니다.