Intellia Therapeutics Inc (NTLA)

게놈 편집 회사인 인텔리아 테라퓨틱스는 치료용 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사의 생체 내 프로그램에는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 NTLA-2001, 유전성 혈관부종 치료를 위한 NTLA-2002, 알파-1 항트립신 결핍 관련 폐 질환을 위한 NTLA-3001이 있습니다. 또한 혈우병 A형과 혈우병 B를 포함하는 프로그램과 다양한 암 및 자가면역 질환을 치료하기 위한 공학 세포 치료법 개발에 초점을 맞춘 독점 프로그램 연구에도 주력하고 있습니다. 또한 클러스터형, 규칙적으로 간격을 둔 짧은 팔린드로믹 반복(CRISPR/Cas9) 시스템으로 구성된 툴을 제공합니다. 혈우병 A형 및 혈우병 B 치료를 위한 잠재적 제품을 공동 개발하기 위해 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals, Inc.), 동종 범용 CAR-T 세포 치료제를 개발하고 면역 종양학 적응증을 위한 동종 범용 CAR-T 세포 제품을 공동 개발 및 공동 상업화하기 위해 어벤셀 테라퓨틱스(AvenCell Therapeutics, Inc.), 안구 질환 치료를 위해 CRISPR/Cas9 기술을 활용한 새로운 게놈 의약품 개발을 위해 스파링비전 SAS, 안구 질환 치료를 위해 카이버나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics, Inc.), 안과 질환을 대상으로 하는 유전자 치료제 및 면역 치료제를 공동 개발하고 공동 상업화하기 위해 사이언스 인사이트 및 공동 연구를 진행하고 있는 사이언스인사이드와 라이선스와 협업 계약을 맺고 있다. 와 다양한 B세포 매개 자가면역질환 치료를 위한 동종 CD19 CAR-T 세포 치료제 개발, 암 환자 치료를 위한 조작된 NK 세포 치료제 개발을 위한 ONK 테라퓨틱스(ONK Therapeutics, Ltd.)에 투자했습니다. 인텔리아 테라퓨틱스는 2014년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.