CAMBRIDGE, Mass. - 유전자 편집 치료 분야의 선구자인 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, Inc.)(나스닥:NTLA)가 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 환자를 위한 잠재적 1회 치료제를 개발하는 중요한 단계인 NTLA-2001에 대한 3상 MAGNITUDE 시험을 개시했습니다. 오늘 첫 번째 환자가 투약을 받음으로써 이 치명적인 질환의 치료 환경을 바꿀 수 있는 연구가 시작되었음을 알렸습니다.
CRISPR/Cas9 기술을 사용하여 만들어진 NTLA-2001은 TTR 유전자를 비활성화하여 질병을 유발하는 TTR 단백질의 생산을 중단하는 것을 목표로 합니다. ATTR 아밀로이드증은 심부전 및 기타 심각한 합병증을 유발하며, 매년 진단 건수가 증가하고 있습니다. 무작위, 이중맹검, 위약 대조로 진행되는 MAGNITUDE 임상시험은 약 765명의 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 NTLA-2001의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
임상시험 기간 동안 유전형 또는 야생형 ATTR-CM 성인 환자를 2:1 비율로 무작위 배정하여 NTLA-2001 55mg 또는 위약을 1회 주입하게 됩니다. 1차 평가변수는 심혈관 관련 사망률과 사건의 복합적인 결과입니다. 임상 1상 중간 결과는 이미 NTLA-2001을 1회 투여한 후 TTR 단백질이 유망하게 감소하는 것으로 나타났습니다.
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드(John Leonard) 박사는 임상시험의 잠재적 영향력에 대해 낙관적인 견해를 밝히며 미국을 포함한 여러 사이트에서 환자 등록이 빠르게 진행되고 있다고 강조했습니다. 이 연구의 국가 조정 연구자인 줄리안 길모어(Julian Gillmore) 박사도 이에 동조하며 단일 용량 치료 옵션에 대한 환자 커뮤니티의 큰 관심을 강조했습니다.
인텔리아 테라퓨틱스는 리제네론과 협력하여 NTLA-2001의 개발 및 상용화를 주도하고 있습니다. 이 회사의 사명은 인체 내부의 질병을 직접 표적으로 삼거나 인체 외부의 인간 세포를 엔지니어링하여 생체 내 및 생체 외 CRISPR 기반 치료법을 통해 의학을 혁신하는 것입니다.
이 기사의 정보는 인텔리아 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 합니다.
이 기사는 AI의 지원으로 생성되고 번역되었으며 편집자에 의해 검토되었습니다. 자세한 내용은 우리의 이용 약관을 참조하십시오.