는 희귀 유전 질환 치료제를 제공하는 데 주력하는 임상 단계의 유전 의약품 회사입니다. 회사의 임상 프로그램에는 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 유전자 편집 연구 후보물질인 HMI-103, 뮤코다당증 II형(MPS II) 또는 헌터 증후군 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 유전자 치료 연구 후보물질인 HMI-203, 성인 PKU 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 유전자 치료 연구 후보물질인 HMI-102가 있습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 치료를 위한 선도적인 GTx-mAb 유전자 치료 후보물질인 HMI-104. 이 플랫폼은 인간 조혈 줄기세포 유래 아데노 연관 바이러스 벡터(AAVHSC)를 활용하여 뉴클레아제 없는 유전자 편집 방식과 유전자 치료 플랫폼을 통해 생체 내에서 단일 투여 유전자 의약품을 정확하고 효율적으로 전달하도록 설계되었습니다.
종목명 | 연령 | 재직 시작연도 | 헤드라인 |
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David S. Grayzel | 56 | 2017 | Independent Director |
Brian L. Kotzin | 74 | - | Scientific Advisor |
Sven Ante Lundberg | 61 | 2017 | Independent Director |
Isaac Manke | 47 | 2020 | Independent Director |
Kathleen D. LaPorte | 62 | 2021 | Independent Director |
Mary T. Thistle | 64 | 2024 | Independent Director |
Simon Read | 52 | 2022 | Scientific Advisor |
Michael Holers | - | - | Scientific Advisor |
John P. Atkinson | - | - | Scientific Advisor |
Diyong Xu | 42 | 2020 | Independent Director |
Arthur O. Tzianabos | 61 | 2024 | Director |
Mark T. Iwicki | 58 | 2024 | Independent Director |
Jodie Pope Morrison | 48 | 2024 | CEO & Director |
Peter A. Merkel | - | - | Scientific Advisor |
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