Q32 바이오 임원, 6,400달러 이상 가치의 주식 매각
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는 희귀 유전 질환 치료제를 제공하는 데 주력하는 임상 단계의 유전 의약품 회사입니다. 회사의 임상 프로그램에는 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 유전자 편집 연구 후보물질인 HMI-103, 뮤코다당증 II형(MPS II) 또는 헌터 증후군 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 유전자 치료 연구 후보물질인 HMI-203, 성인 PKU 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 유전자 치료 연구 후보물질인 HMI-102가 있습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 치료를 위한 선도적인 GTx-mAb 유전자 치료 후보물질인 HMI-104. 이 플랫폼은 인간 조혈 줄기세포 유래 아데노 연관 바이러스 벡터(AAVHSC)를 활용하여 뉴클레아제 없는 유전자 편집 방식과 유전자 치료 플랫폼을 통해 생체 내에서 단일 투여 유전자 의약품을 정확하고 효율적으로 전달하도록 설계되었습니다.