모건 스탠리 컨퍼런스에서 아이오니스 파마슈티컬스: 출시 성과 및 파이프라인 리스크

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일, Ionis Pharmaceuticals(IONS)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 주요 규제 승인, 최신 약물의 초기 상업적 성과, 그리고 일부 파이프라인 프로그램에 대한 새로운 의문점들을 발표했습니다. 브렛 P. 모니아 최고경영자(CEO)는 심혈관 개발에서의 난관에도 불구하고 올해 세 가지 의약품을 시장에 출시할 예정이라고 밝혔습니다.

모니아 CEO는 Ionis가 올리고뉴클레오티드 의약품 분야에서의 과학적 우위를 보다 광범위한 상업적 사업으로 전환하려고 노력하고 있으며, 중증 고중성지방혈증 치료제인 TRYNGOLZA가 주요 성장 동력으로 부상하고 있다고 말했습니다. 이와 동시에, 이 회사는 Alexander disease에 대한 신규 승인 치료제와 Angelman syndrome의 후기 단계 프로그램을 포함한 신경학 자산 개발을 추진하고 있습니다.

핵심 요약

• Ionis는 올해 이미 두 건의 FDA 승인을 받았으며, GSK와의 만성 B형 간염 프로그램에 대한 세 번째 승인을 10월에 기대하고 있다고 밝혔습니다.
• TRYNGOLZA는 중증 고중성지방혈증 분야에서 초기 출시 모멘텀을 보이고 있으며, 이 시장은 미국에서 3백만 명 이상의 환자를 포함한다고 회사는 말했습니다.
• 회사는 TTR 심근병증 치료제 eplontersen의 부정적인 결과를 포함하여 심혈관 임상 시험에서의 실망감을 인정했습니다.
• Ionis는 Alexander disease 치료제 ZANVASTRO와 Angelman syndrome 및 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy)에 대한 3상 임상 연구를 포함하여 신경학 분야에서 지속적인 진전을 강조했습니다.
• 경영진은 ION775와 같은 차세대 프로그램이 중성지방 수치 감소 분야에서 회사의 입지를 확장하고 보다 편리한 투여를 제공할 수 있다고 밝혔습니다.

재무 성과 및 상업적 전망

Ionis는 컨퍼런스에서 전체 실적 업데이트를 제공하지 않았지만, 경영진은 몇 가지 상업적 지표와 시장 목표를 제시했습니다.

• TRYNGOLZA는 미국 내 3백만 명 이상의 중증 고중성지방혈증 환자 집단을 대상으로 합니다.
• 회사는 데시리터당 중성지방 수치 880mg 이상이거나 급성 췌장염 병력이 있는 약 70만 명에서 90만 명의 고위험 환자군을 추정하고 있습니다.
• Ionis는 TRYNGOLZA가 미국에서 30억 달러 이상의 최고 매출을 달성할 것으로 예상하고 있다고 밝혔습니다.
• 이 약물은 간단한 자동 주사기를 통해 50밀리그램 및 80밀리그램 월별 용량으로 판매됩니다.
• 경영진은 이 제품이 원래 희귀 질환 시장을 위해 가격이 책정되었지만, 라벨은 Now 훨씬 더 크고 일반적인 상태를 포함한다고 밝혔습니다.

모니아 CEO는 7월과 8월이 처방량 면에서 “매우 좋은 달”이었다고 말했으며, 초기 의사 채택률이 높았다고 설명했습니다. 그는 시장 형성에는 시간이 걸릴 것으로 예상하지만, 이 약물이 블록버스터가 될 수 있다고 믿고 있습니다.

Ionis의 유전성 혈관부종 치료제인 DAWNZERA도 상업적 기반에 기여하고 있습니다. 이 약물은 Now 출시 1년째이며, 경영진에 따르면 경쟁 시장에서 꾸준한 성장을 보이고 있습니다.

운영 업데이트

TRYNGOLZA 출시

• 2024년 6월, 중증 고중성지방혈증 치료제로 예정보다 일찍 승인되었습니다.
• 경영진은 의사들이 데시리터당 중성지방 수치 880mg 이상 및 급성 췌장염 병력이 있는 환자들에게 특히 집중하고 있다고 밝혔습니다.
• 데시리터당 500~800mg 범위에서도 처방이 시작되고 있습니다.
• 의료 예외 및 사전 승인을 통해 보장이 확대되고 있으며, 라벨에 따른 광범위한 보장을 위한 정책이 수립되고 있습니다.
• Ionis는 일부 의사들이 80밀리그램 용량으로 전환하기 전에 반응을 평가하기 위해 50밀리그램 용량을 사용하고 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 모니터링이 필요 없으며 약물 준수율이 높다고 강조했습니다.

모니아 CEO는 이 출시는 회사의 가족성 카일로미크론혈증 증후군 출시에서 효과를 보인 환자 지원 프로그램에 의해 뒷받침되고 있다고 말했습니다. 그는 현재의 출시는 대상 시장이 훨씬 더 크고, 회사가 기존 시장에 진입하기보다는 새로운 카테고리를 구축하고 있기 때문에 다르다고 설명했습니다.

그는 또한 Symphony 및 IQVIA의 제3자 처방 데이터에 대해 반박하며, 해당 데이터는 차단되어 있고 제품이 여러 전문 약국을 통해 유통되고 있기 때문에 출시 성과를 측정하는 좋은 지표가 아니라고 말했습니다.

안전성 및 간 지방

• 경영진은 전반적으로 안전성 프로파일이 긍정적이라고 밝혔습니다.
• 간 효소는 깨끗했으며, 모니터링이 필요 없다고 설명되었습니다.
• 회사는 간 지방 변화가 작고 APOC3 억제 목표에 부합한다고 말했습니다.
• 50밀리그램 용량에서는 간 지방 효과가 통계적으로 유의미하지 않았습니다.
• 80밀리그램 용량에서는 경미하지만 통계적으로 유의미한 증가가 있었으며, 이는 지속적인 치료와 함께 감소했습니다.
• Ionis는 자체 연구에서 MRI로 250명의 환자를 평가했으며, 이는 경쟁사의 연구에서 몇십 명에 불과한 것과 비교된다고 밝혔습니다.

Alexander disease 치료제 ZANVASTRO

• 이 약물은 지난주 Alexander disease 치료제로 승인되었으며, 모니아 CEO는 이를 FDA가 승인한 이 질환에 대한 최초의 질병 완화 치료제라고 불렀습니다.
• Alexander disease는 미국에서 300~400명의 환자가 있을 것으로 추정되는 초희귀 질환입니다.
• Ionis는 확대 접근 프로그램 등록이 예상치를 초과했다고 밝혔습니다.
• 회사는 Now 임상 시험 및 확대 접근 환자를 상업적 치료로 전환하는 데 집중하고 있습니다.
• 경영진은 이를 회사의 첫 전액 소유 신경학 분야 출시이자 광범위한 중추신경계(CNS) 프랜차이즈를 위한 중요한 단계라고 평가했습니다.

유전성 혈관부종 치료제 DAWNZERA

• 2023년 8월에 승인된 DAWNZERA는 Now 출시 1년째입니다.
• Ionis는 이 약물이 경쟁사와 유사한 효능을 보이며, 더 나은 내약성과 편의성을 제공한다고 밝혔습니다.
• 간단한 자동 주사기로 한 달에 한 번 또는 두 달에 한 번 투여할 수 있습니다.
• 이 약물은 실온에서 6주간 안정하며, 냉장 보관이나 재구성이 필요 없습니다.
• 경영진은 상업 팀이 의사와 환자 교육에 큰 노력을 기울였다고 밝혔습니다.

파이프라인 진행 및 임상 데이터

Ionis는 신경학, 심혈관 질환 및 간 질환 전반에 걸쳐 파이프라인이 활발하게 유지되고 있으며, 여러 단기 데이터 발표가 예정되어 있다고 밝혔습니다.

Angelman syndrome

• 3상 임상 시험 등록이 완료되었습니다.
• 데이터는 2024년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 이 프로그램은 부계 UBE3A 유전자의 상향 조절을 목표로 합니다.
• 2상 데이터는 40밀리그램 및 80밀리그램 용량에서 명확한 효능 증거를 보였으며, 3상 용량은 80밀리그램으로 설정되었습니다.
• 18개월 장기 연장 데이터는 효능이 유지됨을 보여주었으며, 발표가 계획되어 있습니다.

모니아 CEO는 동일한 메커니즘을 사용하는 경쟁사의 프로그램이 3상에서 실패했으며, 안전성 문제로 인해 더 낮은 용량으로 제한되었다고 말했습니다. 그는 Ionis가 치료 용량 범위에서 이 메커니즘을 테스트한 최초의 회사라고 주장했습니다.

척수성 근위축증 및 진성적혈구증가증

• SPINRAZA의 후속 약물인 Salanersen은 3상에 진입했습니다.
• Ionis는 바이오마커 데이터를 기반으로 연 1회 투여로 더 깊은 효능을 목표로 한다고 밝혔습니다.
• Ono Pharmaceutical과 제휴한 Sapablursen도 진성적혈구증가증 치료를 위한 3상 개발에 진입했습니다.

Biogen과의 타우(Tau) 프로그램

• Ionis에 따르면 Diranersen은 최초의 개념 증명(proof of concept)을 제시했습니다.
• 회사는 이 프로그램이 인지 및 기능적 이점에서 전례 없는 개선을 보였다고 밝혔습니다.

ION775

• ION775는 TRYNGOLZA의 차세대 siRNA 후속 약물입니다.
• 경미하게 중성지방 수치가 높은 정상인 자원자를 대상으로 한 1상 데이터는 지속적인 APOC3 감소, 양호한 안전성 및 용량 반응을 보여주었습니다.
• 2상 등록이 진행 중이며 빠르게 진행되고 있습니다.
• 이 연구는 공개 라벨이므로 회사는 데이터를 매일 검토하고 용량 및 간격을 더 빠르게 선택할 수 있습니다.
• Ionis는 2025년에 3상에 진입할 수 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 이 프로그램이 TRYNGOLZA를 보완하거나 다른 환자군을 대상으로 할 수 있지만, 최종 포지셔닝은 아직 결정되지 않았다고 말했습니다.

심혈관 분야의 난관

Ionis의 최근 소식이 모두 긍정적이지는 않았습니다. 모니아 CEO는 TTR 심근병증 치료제 eplontersen의 3상 연구인 CARDIO-TTRansform에 대한 회사의 실망감을 언급했습니다.

• 이 연구는 복합 1차 평가변수를 충족하지 못했습니다.
• Ionis는 eplontersen이 약 80%의 TTR 감소를 달성했으며, 이는 해당 인구집단에서 가능한 최고의 결과라고 설명했습니다.
• 안전성과 내약성은 양호한 것으로 설명되었습니다.
• 기저 시점에서 약 56%의 환자가 Tafamidis를 복용하고 있었습니다.
• 기저 시점에서 안정제(stabilizers)를 복용하지 않은 단독 요법(monotherapy) 환자군에서는 약 30%의 상대적 위험 감소를 보였습니다.
• Ionis와 아스트라제네카는 다음 단계를 고려하고 있으며, 2024년 말까지 단독 요법 적응증을 추구할지 여부에 대한 명확한 입장이 나올 것으로 예상됩니다.

모니아 CEO는 병용 요법이 한계에 도달한 것으로 보인다고 말했으며, 안정제와 사일런서(silencer)를 병용했을 때 추가적인 이점이 없다는 ESC에서 발표된 학술 메타 분석을 인용했습니다. 그는 또한 Lp(a) 심근병증 치료제 pelacarsen의 별도 3상 연구도 부정적이었으나, Novartis로부터 전체 데이터는 아직 보류 중이라고 덧붙였습니다.

향후 전망

Ionis는 향후 1년 동안 투자자들의 관심을 집중시킬 몇 가지 단기적 이정표를 제시했습니다.

• 2024년 10월: GSK와의 만성 B형 간염 프로그램에 대한 FDA 승인 예상.
• 2024년 하반기: Angelman syndrome 3상 데이터.
• 2024년 3분기 실적 발표: TRYNGOLZA 출시 관련 상세 업데이트.
• 2024년 말: eplontersen의 단독 요법 경로에 대한 추가 명확성.
• 2025년: ION775의 3상 진입 가능성 및 추가 신경학 데이터 발표.

모니아 CEO는 Ionis가 SPINRAZA, QALSODY, ZANVASTRO를 포함한 승인된 의약품을 중심으로 더 광범위한 중추신경계(CNS) 사업을 구축하고 있다고 말했습니다. 그는 회사가 안티센스(antisense)와 siRNA 화학을 모두 사용하여 올리고뉴클레오티드 치료제 분야에서 계속 선두를 달리고 있다고 밝혔습니다.

TRYNGOLZA에 대해 그는 장기적인 기회가 여전히 크지만, 의사, 환자, 지불자(payers)를 교육하는 데 시간이 필요할 것이라고 말했습니다. 그는 인식이 높아지고 약 1년 후 경쟁사가 진입하면서 시장이 더욱 확대될 것으로 예상하며, 이는 매우 큰 시장에서 ‘양대 독점(duopoly)’을 형성할 것이라고 설명했습니다.

모니아 CEO는 "우리는 올해 FDA를 통해 세 가지 혁신적인 의약품을 성공적으로 출시할 계획입니다"라며, "세 가지 약물 승인 중 이미 두 가지를 확보했습니다"라고 말했습니다.

그는 또한 TRYNGOLZA가 블록버스터가 될 위치에 있으며, 회사는 미국에서 30억 달러 이상의 최고 매출 목표에 대해 여전히 자신감을 가지고 있다고 말했습니다.

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