바이오마린, 씨티그룹 서밋: VOXZOGO가 성장 견인, 파이프라인 확장

Investing.com — BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)은 2026년 9월 10일 목요일에 개최된 씨티그룹의 바이오파마 백 투 스쿨 서밋 2026에서 빠르게 성장하고 있지만 여전히 경쟁 및 규제 테스트에 직면해 있는 사업을 설명했습니다. 경영진은 이 희귀질환 전문 회사가 VOXZOGO에 대한 강력한 수요와 Amicus 인수로부터 얻은 새로운 자산으로 이익을 얻고 있으며, 동시에 여러 파이프라인 프로그램을 주요 데이터 및 신청 이정표로 추진하고 있다고 말했습니다.

회사는 높은 수익성, 꾸준한 현금 창출, 그리고 80개국에 걸친 광범위한 상업적 발자취를 강조했습니다. 또한 연골무형성증 및 관련 질환 시장이 더욱 경쟁이 심화되고 있음에도 불구하고 법적 불확실성을 제거하는 Ascendis와의 합의에 대해 언급했습니다.

주요 내용

• VOXZOGO는 BioMarin의 주요 성장 동력으로 남아 있으며, 회사 최초의 블록버스터 제품이 될 궤도에 올랐습니다.
• Amicus 인수는 큰 장기 수익 잠재력을 가진 투 상업 제품인 GALAFOLD와 POMBILITI/OPFOLDA를 추가합니다.
• BioMarin은 저연골무형성증, BMN 333, BMN 820, ALE-01을 포함한 여러 파이프라인 프로그램을 발전시키고 있습니다.
• 경영진은 AI 도구가 신청, 환자 발굴 및 초기 약물 설계를 가속화하고 있다고 말했습니다.
• 회사는 연간 약 10억 달러의 잉여현금흐름을 창출하여 재정적 규율을 유지하면서 투자할 여력을 제공한다고 밝혔습니다.

재무 성과 및 상업적 실적

BioMarin은 자사의 사업이 골격 및 대사 질환에 중점을 둔 투 단위로 구성된 9가지 상업용 치료법에 의해 지탱되고 있다고 말했습니다. 회사는 55개 시장에서 상업화되어 80개국 환자들에게 도달하고 있다고 밝혔습니다.

• VOXZOGO는 2026년 전체 연간 매출액이 10억 달러에서 10억 5천만 달러에 이를 것으로 예상됩니다.
• 이 약물은 전 세계적으로 14%의 전년 대비 매출 성장과 20%의 전년 대비 환자 수요 성장을 기록했습니다.
• VOXZOGO 매출의 약 75%는 미국 외 지역에서 발생합니다.
• 회사는 Now 네 가지 제품이 블록버스터 지위를 향하고 있다고 말했습니다.
• BioMarin은 환자 수요에 힘입은 현금 흐름 증가와 함께 높은 수익성을 가지고 있다고 설명했습니다.
• 연간 잉여현금흐름은 약 10억 달러입니다.

경영진은 최근 완료된 Amicus 인수가 상당한 장기 잠재력을 가진 투 시판 제품을 추가한다고 말했습니다.

• Fabry disease 치료제인 GALAFOLD는 2030년대 중반에 14억 달러의 최고 매출 잠재력을 가집니다.
• Pompe disease 치료제인 POMBILITI와 OPFOLDA는 2030년대 중반에서 후반에 걸쳐 총 12억 달러의 최고 매출 잠재력을 가집니다.
• 회사는 이 거래가 2027년에 비일반회계기준 주당순이익(non-GAAP earnings per share)에 증가 효과를 가져올 것으로 예상합니다.

BioMarin은 또한 인수된 자산이 연구 개발에 재투자될 수 있는 현금 흐름을 추가할 것이라고 말했습니다.

VOXZOGO: 성장, 유지 및 경쟁

BioMarin의 연골무형성증 치료제 CNP analog인 VOXZOGO는 회사의 주요 제품으로 남아 있으며, Now 첫 번째 블록버스터가 될 위치에 있습니다. 최고사업책임자(chief commercial officer)인 Cristin Hubbard는 “저희는 최근 2분기 실적 발표에서 4개의 제품이 블록버스터 지위를 향하고 있다고 발표했으며, 이에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. VOXZOGO가 선두에 있습니다.”라고 말했습니다.

경영진은 이 제품이 2024년 2월에 출시된 Ascendis의 YORVIPATH와의 경쟁에서 계속해서 잘 버티고 있다고 말했습니다.

• BioMarin은 7월까지 VOXZOGO 환자의 90%를 유지했다고 밝혔습니다.
• 회사에 따르면 미국 환자의 10%만이 YORVIPATH로 전환했습니다.
• 유지율은 치료 이점, 일상 루틴 및 포괄적인 임상 코디네이터 서비스에 의해 뒷받침됩니다.
• 회사는 투세 미만 연령층이 주요 성장 동력이라고 말했습니다.
• BioMarin은 다음 투년 동안 해당 연령대에서 유일하게 승인된 제품으로 남을 것으로 예상합니다.

회사는 또한 환자들이 여러 전문 분야에 걸쳐 분포되어 있고 치료법 채택이 의사 그룹 및 지역에 따라 다르기 때문에 시장을 교란하기 어렵다고 말했습니다. BioMarin은 의학적 합의 지침이 진단 시 치료를 지지하며, 이는 치료의 장기적 가치를 연장할 수 있다고 덧붙였습니다.

법적 측면에서 BioMarin은 Ascendis와의 합의로 YORVIPATH의 미국 순매출에 대해 20%, EU, 브라질 및 한국 판매에 대해 18%의 로열티를 확보했다고 밝혔습니다. 경영진은 이 합의가 소송 불확실성을 제거하고 회사가 더 긴 분쟁 절차를 기다리는 대신 즉시 가치를 확보할 수 있도록 한다고 말했습니다.

파이프라인 업데이트

BioMarin은 서밋을 통해 희귀 질환 포트폴리오 전반에 걸친 여러 개발 프로그램에 대한 자세한 업데이트를 제공했습니다.

저연골무형성증 및 VOXZOGO 확장

회사는 최근 관련 성장 장애인 저연골무형성증에 대한 데이터를 발표했으며, 성장 및 보조 측정치 모두에서 예상보다 나은 결과를 보였습니다. FDA 신청은 이미 완료되었으며, PDUFA 날짜가 계류 중입니다.

• 회사는 저연골무형성증 환자가 약 14,000명이며, 연골무형성증 환자 24,000명과 비교된다고 추정합니다.
• BioMarin은 진단율이 약 30%에 불과하며 식별율을 개선하고자 한다고 말했습니다.
• 연골무형성증에 사용되는 동일한 치료 의사 및 상업 인프라가 출시를 지원할 수 있습니다.
• 경영진은 데이터가 키 성장 외에도 팔 길이에서 통계적으로 유의미한 이점을 보여주었다고 말했습니다.
• 회사는 규제 당국이 약물을 승인할 경우 내년에 출시될 것으로 예상합니다.

최고 연구개발 책임자(chief R&D officer) Greg Friberg는 회사가 데이터베이스 잠금 후 79일 만에 FDA 신청을 완료했다고 말했습니다. 그는 “데이터베이스 잠금과 FDA 제출 사이의 기간이 79일이었습니다. 이는 적어도 McKinsey 수치에 따르면 저희를 상위 사분위수에 포함시킵니다.”라고 덧붙였습니다.

BMN 333

BioMarin은 또한 VOXZOGO보다 체내에서 더 오래 지속되도록 설계된 차세대 CNP analog인 BMN 333에 대해서도 논의했습니다.

• 회사에 따르면 1상 데이터는 VOXZOGO 대비 자유 CNP의 곡선하 면적(area under the curve)이 13배 증가했음을 보여주었습니다.
• 경영진은 cyclic GMP 수치가 VOXZOGO 대비 투배에서 5배 증가했다고 말했습니다.
• 이 분자의 반감기는 약 100시간으로, VOXZOGO의 한 시간 미만과 비교됩니다.
• 7개국에서 2상 등록이 진행 중입니다.
• 이 연구는 세 가지 용량 수준과 내부 VOXZOGO 대조군을 사용합니다.
• 3상은 VOXZOGO에 대한 우월성 시험으로 계획되어 있으며, 연간 성장 속도에서 50% 개선을 감지할 수 있도록 설계되었습니다.
• 2상 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상됩니다.

Friberg는 VOXZOGO보다 더 강력한 약력학적 효과(pharmacodynamic effect)를 제공하는 것이 목표라고 말했습니다. 그는 이 프로그램을 더 지속적이고 잠재적으로 더 효과적인 치료법을 향한 한 단계라고 설명했습니다.

BMN 820

BioMarin은 DMX-200으로도 알려진 BMN 820이 focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)에 대한 3상 임상을 진행 중이라고 말했습니다.

• 연구는 완전히 등록되었습니다.
• 무익성 분석(futility analysis)을 통과했습니다.
• 주요 평가 변수는 투년 단백뇨 감소이며, 회사는 이는 FDA의 완전 승인을 위해 수용된다고 말했습니다.
• BioMarin은 이 시험이 ARB 요법에 대한 추가 요법으로 설계되었다고 밝혔습니다.
• 3상 데이터는 2028년에 나올 것으로 예상됩니다.
• 회사는 1년 데이터에 기반한 가속 승인 경로가 가능한지 여부를 여전히 평가 중이라고 말했습니다.

경영진은 이 약물이 CCR2 억제를 통해 작용하며 대식세포(macrophages)에 의해 유발되는 염증을 표적으로 하는데, 이는 혈관 표적 치료법과는 다르다고 말했습니다.

ALE-01

BioMarin은 Aleta Therapeutics로부터 ALE-01 인수를 완료하여 저인산혈증(hypophosphatasia)에 대한 기질 감소 접근법을 추가했다고 말했습니다.

• 이 프로그램은 1상을 마무리하고 있습니다.
• BioMarin은 건강한 자원봉사자 및 환자 데이터를 포함한 1상 데이터를 2025년에 발표할 예정입니다.
• 회사는 만성 독성 연구가 완료된 후 미국 신청을 계획하고 있습니다.
• 2상에서는 소아 발병 및 성인 발병 질환을 포함한 다양한 환자 그룹을 연구할 것입니다.
• BioMarin은 이 경구 치료법이 현재 골격 표적 생물학적 제제가 잘 해결하지 못할 수 있는 근육 및 관절 증상에 도달할 수 있다고 말했습니다.

Friberg는 이 분자의 가능성은 뼈와 관련 없는 구획에 도달할 수 있다는 점이라고 말했습니다. 그는 저인산혈증을 앓는 많은 성인 환자들이 피로, 불쾌감, 근육통과 같은 증상을 가지고 있다고 덧붙였습니다.

인공지능 및 개발 효율성

경영진은 BioMarin이 문서 생성부터 환자 식별 및 초기 약물 설계에 이르기까지 사업의 여러 부분에서 인공지능을 사용하고 있다고 말했습니다.

• AI 도구는 회사가 데이터베이스 잠금 후 79일 만에 저연골무형성증 신청을 완료하는 데 도움이 되었습니다.
• BioMarin은 유전 데이터, 소셜 리스닝 및 청구 데이터베이스를 사용하여 환자를 찾고 있다고 말했습니다.
• 회사는 한때 임상 시험 등록을 위한 인터넷 검색 모니터링을 통해 자궁 내 환자를 식별했다고 말했습니다.
• 또한 임상 연구 보고서 생성을 위해 제3자 AI 도구를 테스트하고 있습니다.
• BioMarin은 데이터 관리 및 정렬을 위해 Veeva와 협력하고 있다고 말했습니다.
• 회사는 대규모 언어 모델이 초기 발견 단계에서 테스트를 줄이는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.

경영진은 연간 약 10억 달러의 잉여현금흐름이 불필요한 위험을 감수하지 않고 이러한 도구에 투자할 여력을 제공한다고 말했습니다.

미래 전망

BioMarin은 장기적인 성장 경로에 대해 긍정적인 견해를 제시했지만, 가장 큰 성과 중 일부는 여전히 규제 결정과 실행에 달려 있다고 언급했습니다.

• 연골무형성증 치료제 VOXZOGO의 완전 승인은 내년에 예상됩니다.
• 경영진은 완전 승인이 처방을 크게 바꾸지는 않겠지만, 의사들의 신뢰를 높일 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 라벨에 10년 이상의 안전성 데이터와 약 1,200 환자년(patient years)의 임상 시험 데이터가 포함될 것으로 예상합니다.
• BioMarin은 또한 라벨 문구에 키, 비례성, 신체 구성, FRAME 및 MagNUM 데이터, 삶의 질 결과가 포함될 것으로 예상합니다.
• 회사는 완전 승인이 동일 적응증에 대한 새로운 가속 승인을 더 어렵게 만들 수 있지만, FDA는 여전히 재량권을 가질 것이라고 말했습니다.

저연골무형성증에 대해 BioMarin은 주요 과제가 진단율을 개선하고 의사들에게 치료의 긴급성과 관련 건강 문제에 대해 교육하는 것이라고 말했습니다. 회사는 또한 병리학자들과 협력하여 불확실한 의미의 변이(variants of uncertain significance)를 재분류하고 있다고 말했습니다.

BMN 333의 경우, BioMarin은 2027년의 2상 결과가 3상 용량 선택에 도움이 될 것이라고 말했습니다. BMN 820의 경우, 회사는 핵심 결과 발표가 2028년이라고 말했습니다. ALE-01의 경우, 다음 단계는 초기 연구를 완료하고 더 광범위한 개발로 나아가는 것입니다.

경영진 주요 발언

• “저희는 최근 2분기 실적 발표에서 4개의 제품이 블록버스터 지위를 향하고 있다고 발표했으며, 이에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. VOXZOGO가 선두에 있습니다.”
• “저희가 공유한 바에 따르면, 7월까지 VOXZOGO의 90% 환자 유지율을 보였습니다. YORVIPATH는 2월에 출시되었습니다. Now 미국에서는 10%가 전환한 것으로 나타났습니다. 그곳에서 출시되었죠.”
• “이 분자의 가능성은 실제로 뼈와 관련 없는 구획에도 도달할 수 있다는 것입니다.”

Q&A 하이라이트

• BioMarin은 투세 미만 연령층이 VOXZOGO에 대해 독점적으로 라벨링되어 있기 때문에 특히 중요하다고 말했습니다.
• 회사는 90%의 유지율이 경쟁사 진입이 시장을 실질적으로 변화시키지 않았음을 보여준다고 말했습니다.
• 경영진은 VOXZOGO의 완전 승인이 처방 행동의 큰 변화보다는 주로 신뢰를 뒷받침할 것이라고 말했습니다.
• BioMarin은 저연골무형성증이 연골무형성증보다 진단율이 낮아 환자 발굴이 주요 초점이라고 말했습니다.
• 회사는 BMN 333이 VOXZOGO를 능가하도록 설계되었으며, BMN 820과 ALE-01은 서로 다른 희귀 질환 환경을 다룬다고 말했습니다.

BioMarin은 자사의 상업적 기반, 현금 흐름 및 파이프라인이 규제 단계를 거치고 경쟁 압력 속에서도 성장할 여러 방법을 제공한다고 말했습니다.

독자들은 컨퍼런스 콜의 추가 세부 사항을 위해 아래 전체 녹취록을 참조해야 합니다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.