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임상 과제 | BioMarin은 ENPP1 소아 임상시험이 목표를 달성하지 못한 후 전략적 재조정에 직면했으며, 전체 환자의 70%를 차지하는 성인 환자군으로 방향을 전환하고 있습니다 |
시장 방어 | Voxzogo는 Ascendis Pharma와 BridgeBio로부터 경쟁이 심화되고 있으나, 희귀의약품 독점권이 70-80%의 보호 가능성을 제공합니다 |
애널리스트 전망 | 목표주가는 61달러에서 105달러까지 분포하며, 이는 2026 회계연도까지의 경쟁 포지셔닝과 파이프라인 실행에 대한 상반된 견해를 반영합니다 |
파이프라인 촉매제 | 2026년 연골무형성증과 ENPP1 결핍증에 대한 두 건의 3상 임상 결과 발표가 예정되어 있으며, 이는 개발 전략을 검증하고 경쟁 압력을 상쇄할 수 있을 것으로 기대됩니다 |
는 생명을 위협하는 심각한 희귀 질환 및 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 치료제를 개발 및 상용화하는 회사입니다. 이 회사의 상용 제품으로는 리소좀 저장 장애인 뮤코다당증(MPS) IV A형 치료를 위한 효소 대체 요법인 비미짐, MPS VI 환자를 위한 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제 재조합 형태인 나글라자임, 유전성 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료에 사용되는 6R-BH4의 독점적 합성 경구 형태인 쿠반 등이 있습니다. 또한 피하 주사를 통해 혈중 페닐알라닌 농도를 낮추는 페길화 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해 효소인 팔린지크와 바텐병의 한 형태인 세로이드 리포푸신증 2형 환자 치료를 위한 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제1인 브리뉴라가 상용 제품으로 포함되어 있습니다; 연골형성부전증 치료를 위한 1일 1회 주사제인 c형 나트리뇨 펩타이드 유사체 복스조고(Voxzogo), 자연적으로 발생하는 형태의 인간 효소 알파-L- 이두로니다아제와 동일하게 설계된 정제 단백질 알두라자임(Aldurazyme) 등이 있습니다. 또한 중증 A형 혈우병 환자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 벡터인 록타비안을 개발하여 미국, 유럽, 라틴 아메리카 및 전 세계의 전문 약국, 병원, 미국 외 정부 기관, 유통업체 및 의약품 도매업체에 공급하고 있습니다. 바이오마린 파마슈티컬은 사렙타 테라퓨틱스, 아레스 트레이딩 S.A., 카탈리스트 파마슈티컬 파트너스, 카탈리스트 파마슈티컬 파트너스 등과 라이선스 및 협력 계약을 맺고 있습니다. 1996년에 설립되었으며 캘리포니아주 산 라파엘에 본사를 두고 있습니다.