Rigel Pharmaceuticals, Cantor 컨퍼런스서 VEPPANU 출시로 성장 가속화

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Rigel Pharmaceuticals (RIGL)는 제12회 Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference에서 신속한 신제품 출시, 수익성 있는 기존 사업, 여전히 위험을 수반하는 파이프라인을 중심으로 한 성장 계획을 발표했다. 경영진은 회사가 추진력을 얻고 있지만, 그 추진력을 지속적인 매출과 임상 발전으로 전환해야 하는 과제에 직면해 있다고 밝혔다.

주요 내용

• Rigel은 VEPPANU (vepdegestrant)가 인수 완료 후 60일 이내에 미국에 출시되어 회사의 네 번째 상업용 제품이 되었다고 밝혔다.
• 회사는 8분기 연속 수익성을 기록했으며, 2분기 말 현금 9,500만 달러를 보유했다.
• 2024년 2분기 순매출은 제품 판매 5,530만 달러와 협력 매출 1,170만 달러에 힘입어 전년 대비 14% 증가한 6,700만 달러를 기록했다.
• 경영진은 VEPPANU가 Rigel의 가장 큰 제품이 될 수 있으며, 10억 달러 이상으로 추정되는 시장을 공략할 수 있다고 밝혔다.
• 저위험 MDS에 대한 Rigel의 실험약인 R289는 연말까지 업데이트된 용량 확장 데이터가 나올 것으로 예상되는 주요 파이프라인 촉매제로 남아 있다.

재무 실적

Rigel은 회사의 재무 기반이 운영 및 신규 거래를 모두 지원하기에 충분히 강력하다고 밝혔다. 회사의 실적은 다음과 같다.

• 2024년 2분기 총 순매출 6,700만 달러.
• 순 제품 판매 5,530만 달러.
• 협력 매출 1,170만 달러.
• 세전 이익 2,400만 달러.
• 세후 이익 1,700만 달러.
• 분기 말 현금 및 현금 등가물 9,500만 달러.

회사는 8분기 연속 수익을 기록했다고 밝혔다. 경영진은 VEPPANU 인수를 위한 선지급금 7,000만 달러가 전액 현금으로 조달되었다고 덧붙였다.

Rigel은 2분기 말에 2024년 가이던스를 상향 조정했다. 회사는 이제 다음을 예상한다.

• VEPPANU를 제외한 총 순매출 2억 8,500만 달러에서 2억 9,500만 달러.
• VEPPANU를 제외한 순 제품 판매 2억 5,500만 달러에서 2억 6,500만 달러.
• 이전 가이던스보다 증가한 3,000만 달러의 계약 매출.

협력 매출은 다음을 포함한 여러 파트너십에서 계속 발생하고 있다.

• 유럽의 Grifols, 일본의 Kissei, 캐나다와 이스라엘의 Medison, 라틴 아메리카의 Knight를 통한 미국 외 TAVALISSE 판매.
• Kissei 및 Dr. Reddy’s와의 REZLIDHIA 국제 협력.

경영진은 VEPPANU 거래의 경제성이 기회의 규모에 비해 유리하다고 밝혔다. 거래에는 다음이 포함된다.

• 이미 지급된 선지급금 7,000만 달러.
• 향후 몇 분기 동안의 단기 마일스톤 1,500만 달러.
• 잠재적 규제 마일스톤 6,000만 달러.
• 잠재적 상업 마일스톤 2억 6,000만 달러.
• 10%대 중반에서 20%대 중반 범위의 로열티율.
• 4년 동안 Rigel이 자금을 지원하는 연구에 최대 4,000만 달러.

운영 업데이트

VEPPANU는 핵심적인 운영 이야기였다. Rigel은 거래가 2024년 6월 중순에 완료되었고, 제품이 2024년 8월 13일에 출시되었다고 밝혔다. 환자들은 거래 종료 후 60일 이내에 약물을 투여받기 시작했다.

경영진은 이 출시를 회사의 네 번째 상업용 제품 출시라고 설명했으며, 상업 조직이 완전히 갖춰져 있다고 밝혔다. 출시 인프라는 다음을 포함한다.

• 지역사회 환경에 집중하는 40명의 영업 담당자.
• 학술 센터에 집중하는 10명의 현장 담당자.
• 전용 웹사이트 veppanu.com.
• 숙련된 영업, 환자 서비스 및 지원팀.

Rigel은 제품 출시 전에 이미 주요 고객 및 주요 오피니언 리더(KOL)와의 협력을 완료했다고 밝혔다. 회사는 또한 협력 파트너인 Arvinas와 화이자가 출시 과정 전반에 걸쳐 협력했다고 밝혔다.

경영진은 VEPPANU를 차별화된 치료법으로 설명했다. 이 약물은 단백질 분해 표적 키메라(PROTAC)의 약어인 FDA 승인 최초이자 유일한 PROTAC이다. 회사는 이 메커니즘을 촉매 재활용(catalytic recycling)을 통한 이종 이기능성 단백질 분해제로 설명했는데, 이는 하나의 분자가 여러 에스트로겐 수용체를 계속 분해할 수 있음을 의미한다.

Rigel은 VERITAC-2 3상 임상시험 결과를 언급하며 VEPPANU가 다음을 보여주었다고 밝혔다.

• fulvestrant 대비 2.4배의 무진행 생존율 개선 또는 2.9개월 증가.
• 더 나은 전체 반응률 및 임상적 유익성률.
• 낮은 투약 중단율(2%) 및 용량 감소율(3%).
• 낮은 위장관 독성.

경영진은 VERITAC-2의 모든 환자가 내분비 요법과 CDK4/6 억제제를 모두 투여받았다고 밝혔다. 또한 VEPPANU는 전체적인 증거를 바탕으로 NCCN 가이드라인에 포함되어 있다고 언급했다.

회사는 공략 가능한 시장이 크다고 밝혔다. Rigel은 다음을 추정했다.

• 약 17만 명의 전이성 유방암 환자.
• 약 70%가 ER 양성, HER2 음성 질환.
• 약 40%가 ESR1 변이를 보이는 환자, 즉 약 4만 7천 명의 환자.
• 이 환자들의 약 60%가 진단 및 치료를 받고 있다.
• 2차 및 3차 치료군에서 약 2만 명의 환자.

Rigel은 의사들이 이 분야의 새로운 치료법에 점점 더 개방적이며, 경구용 SERD가 빠르게 채택되었다고 밝혔다. 회사는 전이성 유방암 환자의 약 80%가 지역사회 환경에서 치료를 받기 때문에 지역사회 의사들에게 특히 집중하고 있다고 덧붙였다.

파이프라인 및 개발 계획

VEPPANU 외에도 Rigel은 R289를 가장 중요한 개발 프로그램으로 강조했다. 이 약물은 저위험 골수이형성증후군(MDS)에서 연구되고 있으며, 염증 신호 전달과 관련된 경로인 IRAK1/4를 억제하도록 설계되었다.

경영진은 작년 American Society of Hematology 회의에서 용량 증량 단계 데이터가 발표되었다고 밝혔다. 현재 용량 확장 단계는 1일 1회 및 1일 2회 코호트에서 20명 이상의 환자를 등록하고 있으며, 1일 1회 500mg 이상 그룹에 중점을 둔다.

Rigel은 2024년 말까지 권장 용량을 선택하고 업데이트된 데이터를 공유할 예정이다. 또한 ESA 치료 후 또는 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 탐색적 코호트를 시작하고, 용량 확장 작업이 완료된 후 식품의약국(FDA)과 등록 임상시험에 대해 논의를 시작할 계획이다.

경영진은 R289가 일반적으로 내약성이 우수했으며, 3/4등급 혈구감소증 및 감염 발생률이 낮았다고 밝혔다. 1일 1회 500mg 이상 코호트에서 18명의 환자 중 6명이 반응하여 33%의 반응률을 보였다. Rigel은 해당 그룹의 평균 환자는 이전에 3가지 치료법을 받았고, 대부분 luspatercept 및 저메틸화제에 노출되었다고 밝혔다.

회사는 이러한 결과를 저위험 MDS의 현재 치료 옵션과 비교했다. 다음은 그 내용이다.

• ESA는 여전히 주요 1차 치료법이다.
• Luspatercept 또한 일부 환자에게 사용된다.
• Lenalidomide는 del(5q) 결손 환자에게 사용된다.
• ESA 치료 후 또는 ESA 부적격 환자는 luspatercept 또는 imetelstat을 투여받을 수 있다.
• 저메틸화제는 약 18%에서 20%의 환자에게 효과가 있다.
• 약 60%의 환자는 luspatercept 또는 imetelstat에 반응하지 않는다.

Rigel은 저위험 MDS 시장이 약 12,200명의 환자를 가진 상당한 미충족 수요를 나타내며, luspatercept와 imetelstat의 combined 시장 기회는 20억 달러 이상이라고 밝혔다.

다른 파이프라인 작업도 계속 진행 중이다. Rigel은 다음을 밝혔다.

• VEPPANU 병용 연구는 화이자와 Arvinas의 주도로 abemaciclib, ribociclib 및 기타 약물과 함께 진행 중이다.
• VERITAC-2 임상시험은 전체 생존 데이터를 계속 수집하고 있다.
• VEPPANU에 대한 간 연구가 진행 중이다.
• MD Anderson과의 여러 연구가 mIDH1 질환에서 단독 및 질환 상태 전반의 병용 요법으로 진전되고 있다.
• CONNECT Consortium 연구는 신경교종(glioma)에서 진행 중이다.
• MyeloMATCH 협력은 AML 및 MDS를 위해 계획되어 있다.

미래 전망

경영진은 회사의 전략이 상업 사업 성장, 도입 및 사업 개발, 파이프라인 발전, 재정 규율 유지라는 네 가지 기둥에 기반을 둔다고 밝혔다.

상업적 측면에서 Rigel은 VEPPANU 이전의 기존 사업이 여전히 전년 대비 14% 성장하고 있으며 계속 확장될 것으로 예상된다고 밝혔다. 회사는 VEPPANU가 주요 매출 동인이자 TAVALISSE를 앞서는 잠재적으로 가장 큰 제품이 될 것으로 예상한다.

사업 개발 측면에서 Rigel은 도입된 자산(REZLIDHIA, GAVRETO, 현재 VEPPANU)을 식별하고, 계약을 체결하며, 상업화할 수 있음을 이미 입증했다고 밝혔다. 경영진은 유사한 기회를 계속 찾을 것이며, 영업 인력, 시장 접근 팀 및 출시 경험이 자산 소유자에게 매력적인 파트너가 될 수 있다고 믿고 있다.

파이프라인 측면에서 주요 단기 촉매제는 연말까지 예정된 R289 데이터 업데이트이다. 회사는 또한 VEPPANU 병용 연구를 계속 진행하고, 향후 개발이 Rigel에 의해 주도될지 또는 연구자 주도 임상시험에 의해 주도될지 결정할 계획이다.

자본 배분에 관해 Rigel은 성장에 자금을 조달하면서 수익성을 유지할 계획이라고 밝혔다. 회사는 현금 창출과 9,500만 달러의 현금 잔액은 마일스톤 지급, 개발 연구 및 미래 인수를 지원할 여력을 제공한다고 덧붙였다.

경영진 의견

Dean Schorno, Rigel의 최고재무책임자(CFO)는 VEPPANU가 의사들이 새로운 치료법에 개방적인 환경에서 큰 시장을 공략한다고 밝혔다. 그는 또한 제품의 메커니즘과 경구용 SERD와의 차이점을 강조했다.

그는 "이것은 FDA 승인 최초이자 유일한 PROTAC이며, PROTAC의 작용 메커니즘은 경구용 SERD 및 기타 치료제와 차별화되며, 이는 이 시장에 대한 우리의 접근에 있어 핵심적인 차별화 요소입니다"라고 말했다.

이 약물의 메커니즘에 대해 그는 "VEPPANU의 독특한 점은 분자가 분해된 후 방출되어 다른 에스트로겐 수용체를 유인하고 이러한 촉매 과정을 계속할 수 있다는 것입니다"라고 덧붙였다.

R289에 대해 Schorno는 "R289는 일반적으로 내약성이 우수합니다. 특히 3/4등급 혈구감소증 및 감염 발생률이 낮았습니다. 이것이 저희가 보기에 의사들에게 중요한 척도입니다"라고 말했다.

그는 또한 Rigel이 VEPPANU 거래에서 강력한 경제적 이익을 기대한다고 말하며, "저희는 REZLIDHIA 거래, GAVRETO 거래에서 빠른 증가를 보았습니다. 이번 거래에서도 매우 강력한 경제적 이익을 기대합니다"라고 덧붙였다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션은 요약본에 포함되지 않았다. 발표는 Schorno가 Cantor 팀에 감사하며 Rigel이 후속 질문에 언제든지 답변할 준비가 되어 있다고 말하는 것으로 끝났다.

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