Zevra Therapeutics, Canaccord 컨퍼런스서 성장 계획 확대

Investing.com — 2026년 8월 12일 수요일, Zevra Therapeutics (ZVRA)는 Canaccord Genuity 제46회 연례 성장 컨퍼런스에서 Niemann-Pick disease type C 치료제 MIPLYFFA가 주도하는 희귀질환 포트폴리오의 더 광범위한 성장 계획을 제시했다. 경영진은 미국 내 고무적인 사용 증가와 예상보다 많은 성인 환자 기반을 지적했으며, 동시에 유럽에서의 규제 난관과 vascular Ehlers-Danlos syndrome 치료제 celiprolol 개발 지속의 필요성도 인정했다.

주요 내용

• Zevra는 미국에서 MIPLYFFA에 대한 누적 처방 등록 양식이 184건이며, 성인 환자가 약 50%를 차지한다고 밝혔다.
• 이 회사는 NPC 환자 중 성인의 비율이 높다는 점이 미국 내 가용 시장 규모에 대한 회사의 시각을 약 350명에서 900명의 유병 환자로 넓혔다고 말했다.
• Zevra는 2억 6천만 달러의 현금을 보유하고 있으며 부채가 없어 상업 활동, 유럽 확장 및 사업 개발에 자금을 지원할 여력이 있다.
• 경영진은 MIPLYFFA에 대한 부정적인 의견을 받은 후 European Medicines Agency에 재심사 요청을 추진하고 있다.
• celiprolol은 VEDS에 대한 회사의 Phase III 프로그램으로 남아 있으며, 개발 속도를 높이는 방안에 대해 FDA와 논의할 예정이다.

MIPLYFFA 상업적 업데이트

Zevra는 MIPLYFFA가 주요 상업적 초점으로 남아 있다고 밝혔다. 이 약물은 희귀하고 진행성 질환인 Niemann-Pick disease type C 치료제로 미국에서 승인되었다. 회사는 출시 이후 Now까지 누적 184건의 처방 등록 양식을 기록했으며, 이는 184명의 개별 환자를 나타낸다고 말했다.

• 2023년 연간 52명의 환자가 등록되었다.
• 2024년 상반기 23명의 환자가 등록되었다.
• 분기별 등록은 한 자릿수에서 두 자릿수로 변동할 수 있으며, 이는 시장 규모가 작음을 반영한다.
• 대부분의 등록 환자는 Zevra에 오기 전에 이미 진단받았으나, 매 분기 새로 진단받은 환자들이 파이프라인으로 유입되고 있다.

최고 경영자 Neil McFarlane은 회사가 예상보다 더 많은 새로 진단받은 환자를 보고 있으며, 이는 시장에 대한 시각을 넓히는 데 도움이 된다고 말했다. 그는 Zevra가 Now 미국 유병 시장이 이미 진단받은 300명에서 350명의 환자보다 더 크며, 350명에서 900명 범위에 더 가까울 수 있다고 믿는다고 말했다.

환자 구성 및 시장 기회

경영진은 가장 큰 놀라움 중 하나가 성인 환자의 수였다고 말했다. 역사적으로 NPC는 종종 소아 질환으로 여겨졌다. Zevra는 Now 성인이 등록 환자의 약 절반을 차지한다고 말한다.

• 회사는 출시 당시 확대 접근 프로그램에 이미 성인과 어린이가 약 50%씩 포함되어 있었다고 말했다.
• 이러한 비율은 실제 등록 데이터에서도 유지되었다.
• 경영진은 성인의 오진 사례로 multiple sclerosis, autism spectrum disorder 및 Wilson disease를 언급했다.
• 2024년 6월 사례 연구에서는 유전 검사로 NPC가 확인되기 전에 Wilson disease로 처음 치료받았던 성인 환자에 대해 설명했다.

McFarlane은 회사가 성인 인구에 대해 “기분 좋은 놀라움”을 느꼈으며, 데이터가 예상보다 큰 시장을 뒷받침한다고 말했다. Zevra는 또한 4년 추적 관찰을 포함한 최근 확대 접근 데이터가 의미 있는 성인 코호트의 존재를 강화했다고 말했다.

가격 책정 및 매출 프레임워크

MIPLYFFA는 도매 구입 원가(WAC) 기준으로 환자당 월 85,000달러로 책정되며, 가격은 체중에 따라 조정된다. Zevra는 이러한 가격 책정이 원래 출시 지침과 비슷하게 유지되었으며, 불과 수백 달러만 변동했다고 말했다.

• 회사는 현재의 가격 모델이 대략 50%의 성인과 50%의 소아 환자 비율을 반영한다고 말했다.
• 경영진은 환자 구성이 성인과 어린이 사이에서 크게 변동하지 않는 한 가격이 안정적으로 유지될 것으로 예상한다.
• 회사는 먼저 더 예측 가능한 분기별 등록 추세를 원한다며 최고 매출 가이던스를 제시하지 않았다.

상업적 전술 및 질병 인식

Zevra는 인식을 높이고 더 많은 환자를 진단하기 위해 여러 도구를 사용하고 있다고 말했다. 경영진은 어떤 단일 전술도 자체적으로 성장을 주도하는 것이 아니라고 강조했다. 대신, 회사는 의사 교육, 환자 단체 지원, 유전 검사 지원 및 학술 출판을 결합하고 있다.

• 회사는 진단 장벽을 줄이기 위해 의사들에게 유전 검사를 무료로 제공하고 있다.
• 회사는 Suspicion Index of NPC라고 불리는 맞춤형 인공지능 모델을 사용하여 전자 의료 기록 및 청구 데이터를 분석하고 있다.
• 목표는 미진단 가능성이 있는 환자를 식별하고 영업 활동을 더 효율적으로 만드는 것이다.
• 이 분야에서 최근 발표된 임상 가이드라인은 조기 진단, 조기 치료 및 병용 요법을 지지한다.

경영진은 회사가 NPC 시장이 더 성숙하고 약 1,100명의 유병 환자를 보유한 유럽에서도 교훈을 얻고 있다고 말했다. Zevra는 그 시장을 인식이 높아짐에 따라 미국이 어떻게 발전할 수 있을지에 대한 모델로 보고 있다.

경쟁 환경 및 라벨 포지셔닝

NPC 분야는 점점 더 경쟁이 심화되고 있다. Zevra는 IntraBio의 AQNEURSA와 Berin 및 Rafael/Cyclo의 파이프라인 프로그램을 포함한 새로운 경쟁자들을 보고 있다고 말했다. 경영진은 이러한 제품들이 단순히 고정된 시장을 분할하기보다는 질병 인식을 높이는 데 도움이 될 수 있다고 말했다.

• Zevra는 MIPLYFFA가 miglustat과의 병용 요법을 지원하는 라벨을 가진 유일한 제품이며, 무작위 대조 시험 데이터에 의해 뒷받침된다고 말했다.
• 경영진은 발표된 임상 가이드라인이 치료 패러다임의 일부로서 병용 요법을 강화한다고 말했다.
• 회사는 단일 요법 전략을 추구하지 않으며, 병용 요법을 미래 치료의 방향으로 보고 있다고 말했다.
• 일부 경쟁 제품은 MIPLYFFA의 현재 라벨 범위 외인 2세 미만의 영유아를 타깃할 수 있다.

McFarlane은 회사가 더 많은 제품이 검사, 진단 및 전체 시장 규모를 증가시킬 수 있기 때문에 경쟁 환경을 건설적인 것으로 본다고 말했다.

유럽 전략 및 EMA 재심사

Zevra는 MIPLYFFA에 대한 부정적인 의견을 받은 후 European Medicines Agency에 재심사 요청을 제출했다고 밝혔다. 경영진은 전체 증거 패키지가 더욱 강력해졌기 때문에 여전히 자신감을 가지고 있다고 말했다.

• 회사는 무작위 시험 데이터, 4년 추적 관찰이 포함된 공개 라벨 연장 데이터, 4년 추적 관찰이 포함된 확대 접근 데이터 및 발표된 Pediatric Investigational Plan 데이터를 언급했다.
• 경영진은 유럽 확대 접근 프로그램이 특히 성인들 사이에서 여전히 미충족 수요를 보여주고 있다고 말했다.
• Zevra는 글로벌 확대 접근 환자의 대부분이 유럽에 있다고 말했다.
• 또한 유럽은 더 발전된 동정적 사용(compassionate-use) 프레임워크를 가지고 있으며, 프랑스는 특정 프로그램을 사용하고 있다고 언급했다.

McFarlane은 회사가 재심사 과정이 이전의 부정적인 의견으로 이어진 특정 문제에 초점을 맞출 것으로 예상하며, Now 더 광범위한 증거 기반은 같은 방향을 가리킨다고 말했다.

VEDS를 위한 celiprolol 프로그램

Zevra는 vascular Ehlers-Danlos syndrome에 대한 Phase III 프로그램인 celiprolol에 대해서도 논의했다. 회사는 미국에 VEDS만을 위한 승인된 치료법이 없기 때문에 이 프로그램이 전략적으로 중요하다고 말했다.

• Zevra는 등록 가속화에 대한 투자를 늘렸다고 말했다.
• 회사는 지역 회의를 추가하고 임상 운영을 강화했다.
• 2024년 상반기에 회사는 예상보다 낮은 이벤트 발생률과 등록 전환율에 대해 FDA와 논의했다.
• 경영진은 FDA가 개발 속도를 높일 수 있는 가능한 규제 메커니즘을 논의했다고 말했다.
• Zevra는 2024년 하반기에 FDA와 다시 협력할 계획이다.

회사는 그 회의가 등록 가속화와 개발 기간 단축을 위한 가능한 경로 모두에 초점을 맞출 것이라고 말했다.

재정 상태 및 자본 배분

Zevra는 대차대조표가 지속적인 투자 여력을 제공한다고 말했다. 2024년 6월 30일 현재, 회사는 2억 6천만 달러의 현금 및 현금 등가물을 보유하고 있으며 부채가 없다.

• 경영진은 현금 보유가 미국 내 상업적 실행을 뒷받침한다고 말했다.
• 또한 유럽에서 적당한 이정표 기반 투자를 위한 여유도 남긴다.
• 회사는 초희귀 질환 분야에서 사업 개발 기회를 모색하고 있다고 말했다.
• 타깃은 적절한 가격, 적절한 약물, 그리고 적절한 적합성을 갖춰야 한다.

최고 재무 책임자 Justin Renz는 Zevra가 미국 내 MIPLYFFA를 중심으로 인프라를 구축했으며, 기회가 적절하다면 우수 센터에 보완적인 후기 단계 또는 상업용 자산을 추가할 수 있다고 말했다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션에서 경영진은 회사의 세 가지 주요 우선순위인 미국 MIPLYFFA 성장, 지리적 확장 및 celiprolol 개발로 돌아왔다.

• McFarlane은 세 가지 모두 환자의 접근성을 확대할 수 있기 때문에 한 가지 우선순위를 다른 것보다 높게 평가하지 않을 것이라고 말했다.
• 그는 회사의 향후 3년에서 5년은 이 세 가지 영역에서의 실행에 의해 결정될 것이라고 말했다.
• 경영진은 초희귀 질환 시장이 너무 작고 변동성이 크기 때문에 정확한 분기별 등록 예측을 제공할 수 없다고 말했다.
• 회사는 약 900명의 미국 환자로 이루어진 시장에서는 단 한 명의 환자도 백분율 성장률을 의미 있게 바꿀 수 있다고 말했다.

가격 책정에 대해 회사는 성인 대 소아 환자 비율이 급격히 변하지 않는 한 월 85,000달러의 WAC는 안정적으로 유지될 것이라고 말했다. 경쟁에 대해서는 경영진이 추가적인 경쟁자들이 인식과 검사를 늘림으로써 전체 분야에 도움이 될 수 있다고 말했다.

전망

Zevra는 인식이 개선되고 임상 가이드라인이 확산됨에 따라 새로 진단받은 환자 증가가 계속될 것으로 예상한다고 말했다. 회사는 또한 사업 개발을 위한 유연성을 유지하면서 유럽 및 celiprolol 개발을 계속 추진할 것이라고 덧붙였다.

• MIPLYFFA의 경우, 회사는 최고 매출 가이던스를 제공하기 전에 더 예측 가능한 등록을 원한다.
• 유럽의 경우, EMA 재심사와 더 광범위한 증거 패키지 구축에 초점을 맞추고 있다.
• celiprolol의 경우, FDA와의 대화를 통해 더 빠른 개발 경로를 찾고 있다.
• 자본 배분과 관련하여, 회사는 규율이 핵심으로 유지될 것이라고 말했다.

McFarlane은 MIPLYFFA에 대한 전체적인 증거가 질병 진행을 늦추는 방향을 가리키며, 더 많은 환자가 발견됨에 따라 시장 기회가 여전히 확대되고 있다고 믿는다고 말했다.

독자들은 논의와 경영진의 코멘트에 대한 자세한 내용은 아래의 전체 회의록을 참조할 수 있다.

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