매사추세츠주 케임브리지 - 시가총액 38억 2천만 달러의 생명공학 기업 Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)이 척수성 근위축증(SMA) 잠재적 치료제인 apitegromab의 상용화를 향해 나아가고 있습니다. 지난 6개월 동안 주가가 414% 이상 상승한 이 회사는 2025년 1분기에 규제 신청서를 제출하고 같은 해 4분기에 미국 출시를 예상하고 있습니다. InvestingPro 분석에 따르면 SRRK에 대한 12개의 추가 투자 인사이트가 있으며, 여기에는 수익성과 성장 잠재력에 대한 주요 지표가 포함되어 있습니다.
근육 표적 치료제인 apitegromab은 희귀 신경근육 질환인 SMA를 위한 후기 단계 개발 중에 있습니다. 회사는 선택적 항 마이오스타틴 접근법을 활용하여 다른 희귀 신경근육 질환으로 그 사용을 확대하는 것을 목표로 하고 있습니다.
Scholar Rock은 SMA 외에도 심혈관대사 프로그램을 진행 중이며, 비만 치료를 위한 2상 EMBRAZE 임상시험의 최종 데이터가 2025년 2분기에 나올 것으로 예상됩니다. 이 임상시험은 GLP-1 수용체 작용제와 apitegromab의 병용 요법을 평가하고 있습니다. 또 다른 후보 물질인 SRK-439도 마이오스타틴을 표적으로 하며, 2025년 3분기에 비만 치료를 위한 임상시험계획(IND) 신청서 제출을 목표로 하고 있습니다.
2025년 회사의 전략적 우선순위에는 SMA 치료제 apitegromab의 상용화, apitegromab의 잠재적 이점 확대, 그리고 심혈관대사 질환에 대한 항 마이오스타틴 프로그램 진전이 포함됩니다.
Scholar Rock은 또한 2세 미만 SMA 환자를 대상으로 하는 2상 OPAL 임상시험을 시작했으며, 이는 2025년 중반에 시작될 예정입니다. 이는 SMA 환자의 운동 기능 개선에 대한 주요 평가 변수를 충족한 3상 SAPPHIRE 임상시험의 긍정적인 결과에 이은 것입니다.
회사의 재무 상태는 견고하여 2026년 4분기까지의 운영 및 자본 지출 요구사항을 지원할 수 있는 충분한 자금을 보유하고 있습니다. InvestingPro 데이터에 따르면 Scholar Rock은 3.88의 건전한 유동비율을 유지하고 있어 강한 유동성을 나타내며, 적정 수준의 부채로 운영되고 있습니다. 애널리스트들의 목표가는 $33에서 $57 사이로, 회사의 성장 잠재력에 대한 다양한 기대를 반영하고 있습니다. Scholar Rock의 경영진은 제43회 연례 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 추가 업데이트를 발표할 예정입니다. 종합적인 분석을 위해 투자자들은 InvestingPro에서 독점적으로 제공되는 상세한 Pro Research Report를 통해 이 회사와 다른 1,400개 이상의 미국 상위 주식에 대한 정보를 얻을 수 있습니다.
Apitegromab은 FDA로부터 SMA 치료를 위한 Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease 지정을 받았으며, EMA로부터 PRIME 및 Orphan Medicinal Product 지정을 받았습니다. 그러나 apitegromab은 아직 FDA나 다른 규제 기관으로부터 어떤 용도로도 승인받지 않았습니다.
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최근 다른 소식으로, Scholar Rock은 약물 임상시험에서 중요한 발전이 있은 후 여러 애널리스트들의 상향 조정 대상이 되었습니다. H.C. Wainwright는 Biohaven의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 taldefgrobep alfa의 3상 RESILIENT 연구 실패 발표 이후 Scholar Rock의 목표가를 $50.00로 상향 조정하며 매수 등급을 유지했습니다. 이 조정은 Scholar Rock의 apitegromab의 예상 시장 성과와 잠재력을 기반으로 이루어졌습니다.
Truist Securities도 경쟁사의 SMA 약물이 3상 임상시험에서 실패한 후 회사의 목표가를 $45.00로 상향 조정했습니다. 이 회사는 Apitegromab의 최고 매출 추정치를 15억 달러로 증가시켰으며, 이는 SMA 시장 기회가 이전에 예상했던 것보다 더 클 수 있다는 믿음을 반영합니다.
BMO Capital Markets는 Scholar Rock의 목표가를 $39.00로 조정하며 Outperform 등급을 유지했습니다. 이 회사는 Scholar Rock의 3분기 실적과 apitegromab의 3상 SAPPHIRE 연구의 긍정적인 결과를 강조했습니다.
이러한 최근 발전은 Scholar Rock이 의료 분야의 충족되지 않은 요구를 해결하기 위한 지속적인 노력을 보여주고 있으며, 2025년 4분기에 Apitegromab의 미국 상업 출시를 계획하고 있고 2024년 말경에는 위약 대조 2상 비만 임상시험을 시작할 예정입니다.
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