FDA, CUTX-101의 멘케스병 치료제 검토 중

입력: 2025- 01- 06- 오후 10:07
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Fortress Biotech와 Cyprium이 멘케스병 환자들의 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위한 노력에서 중요한 이정표를 세웠습니다. FDA의 NDA 접수는 Fortress Biotech, Inc.의 보도 자료에 근거합니다. 현재 비율이 1.23이고 지난 12개월 동안 31.5%의 매출 성장을 보인 이 회사에 대해, 투자자들은 InvestingPro의 종합 분석 플랫폼을 통해 더 깊은 재무 통찰력과 8개의 추가 ProTips를 얻을 수 있습니다.

멘케스병은 체내 구리 수치에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 심각한 신경학적 증상과 조기 아동 사망률을 초래합니다. 구리 히스티디네이트 주사제인 CUTX-101은 구리 불균형을 교정하는 것을 목표로 하며, 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보였습니다. 조기 치료는 치료를 받지 않은 환자들에 비해 생존율을 크게 향상시켰습니다. 회사의 총이익률이 -5.12%임에도 불구하고, InvestingPro 분석에 따르면 현재 주가가 공정가치 이하에서 거래되고 있어, 생명공학 기업에 관심 있는 투자자들에게 기회가 될 수 있습니다.

Zydus Lifesciences의 자회사인 Sentynl Therapeutics는 2023년 12월 Cyprium으로부터 권리를 이전받아 CUTX-101의 개발과 향후 상용화에 대한 전적인 책임을 지게 되었습니다. 승인될 경우, CUTX-101은 멘케스병에 대한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 것입니다.

FDA 승인 시, Cyprium은 로열티를 받게 되며 Sentynl로부터 최대 $129 million의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 수 있습니다. 또한, Cyprium은 향후 마케팅 신청에 사용하거나 다른 기업에 판매할 수 있는 우선 심사 바우처의 소유권을 보유하고 있습니다.

CUTX-101 NDA는 FDA의 획기적 치료제, 신속 트랙, 희귀 소아질환, 희귀의약품 지정과 유럽의약품청의 희귀의약품 지정 등 이전의 지정들로 강화되었습니다.

이러한 발전은 Fortress Biotech와 Cyprium이 멘케스병 환자들의 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위한 노력에서 중요한 이정표를 세웠습니다. FDA의 NDA 접수는 Fortress Biotech, Inc.의 보도 자료에 근거합니다.

다른 최근 소식으로, Fortress Biotech의 자회사인 Checkpoint Therapeutics는 새로운 약물 UNLOXCYT™에 대한 FDA 승인을 받았습니다. 이는 진행성 피부 편평세포암 환자들을 위한 치료 옵션의 중요한 진전을 나타냅니다. 이 승인은 임상 시험 Study CK-301-101의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 또한, Fortress Biotech는 3분기 GAAP EPS가 ($0.76)로, 분석가들의 예상치인 ($1.49)보다 훨씬 좋았지만, 분기 매출은 예상치인 $16.28 million에 미치지 못했습니다. H.C. Wainwright는 이 주식에 대해 매수 등급을 유지하면서 목표가를 $24에서 $26로 상향 조정했습니다.

관련 발전 사항으로, Fortress Biotech의 자회사인 Mustang Bio는 Nasdaq 청문 패널로부터 거래소의 지속적인 상장 요건을 충족하기 위한 연장을 승인받았습니다. Mustang Bio는 또한 교종 치료제 MB-108에 대해 FDA 희귀의약품 지위를 받았습니다. 재정적 측면에서, Fortress Biotech는 주식 매각과 사모 발행을 통해 약 $8 million을 확보했으며, Oaktree Capital Management와 $50 million의 대출 계약을 체결했습니다. 회사는 2분기 매출이 $14.9 million이라고 보고했습니다.

Roth/MKM 분석가들은 이러한 발전에 대응하여 Fortress Biotech의 목표가를 $10.00에서 $13.00로 상향 조정하면서 매수 등급을 유지했습니다. 이상이 Fortress Biotech와 Mustang Bio의 최근 주요 소식입니다.

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