스위스 추크와 보스턴 - 시가총액 43억 달러의 유전자 기반 의약품 선두 기업인 CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)가 CD19 양성 B세포 악성종양을 대상으로 한 CTX112™의 진행 중인 1/2상 임상시험에서 중요한 진전을 보고했습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 이 회사는 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있어 강력한 재무 상태를 유지하고 있습니다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 및 변연부 림프종 치료를 위한 CTX112에 재생 의학 첨단 치료제(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했습니다.
2024년 미국 혈액학회 연례 회의에서 발표된 임상 데이터에 따르면, 동종 CAR T 세포 치료제인 CTX112는 내약성이 좋았으며 여러 차례 이전 치료를 받은 환자들에게서 완전 관해를 유도하는 데 효과적이었습니다. 이 연구에는 12명의 대상자가 포함되었으며, 투여량은 30 x 106에서 600 x 106 CAR+ T 세포 범위였습니다. 결과는 모든 투여량 수준에서 67%의 객관적 반응률과 50%의 완전 반응률을 나타냈습니다.
안전성 프로파일은 유망했으며, 3등급 이상의 감염이나 이식편대숙주병(GvHD)은 보고되지 않았습니다. 관찰된 모든 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 면역 효과기 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 사례는 관리 가능했고 경미한 수준이었습니다. InvestingPro 분석에 따르면 최근 12명의 분석가들이 수익 전망을 상향 조정했는데, 이는 회사의 임상 프로그램에 대한 신뢰가 높아지고 있음을 시사합니다. InvestingPro의 포괄적인 연구 보고서를 통해 1,400개 이상의 미국 주식에 대한 더 많은 인사이트를 확인하실 수 있습니다.
FDA의 RMAT 지정은 심각한 질환에 대한 미충족 의료 요구를 해결할 잠재력을 보이는 재생 의학 치료제의 개발과 검토를 가속화하기 위한 프로그램의 일환입니다. 이 지위는 FDA와의 더 빈번한 상호작용과 가속 승인 가능성을 제공합니다.
CTX112는 또한 전신성 홍반성 루푸스(SLE)를 대상으로 한 1상 임상시험에서 평가되고 있으며, 향후 추가적인 자가면역 적응증으로 확장될 가능성이 있습니다. 회사는 2025년 중반에 종양학 및 자가면역 프로그램에 대한 포괄적인 업데이트를 제공할 예정입니다.
CRISPR Therapeutics는 이전에 2023년 최초의 CRISPR 기반 치료제 승인이라는 이정표를 달성했으며, 다양한 질병 치료법 개발을 위해 유전자 편집을 계속 탐구하고 있습니다. 회사는 지난 12개월 동안 2억 2,800만 달러의 매출을 보고했으며, 21.64의 유동비율로 나타나는 주목할 만한 강력한 유동성 포지션을 보유하고 있습니다. 1.63의 베타를 고려할 때, 투자자들은 이 주식이 전체 시장에 비해 더 높은 변동성을 보인다는 점에 주목해야 합니다. InvestingPro의 공정가치 분석에 따르면 현재 이 주식은 적정하게 평가되어 있습니다. 최근의 연구 결과는 CTX112가 즉시 사용 가능한 CAR T 치료 옵션으로서의 잠재력을 지지하며, 회사가 중요한 의료 요구가 있는 환자들을 위한 혁신적인 치료법 개발에 전념하고 있음을 강조합니다.
이 정보는 CRISPR Therapeutics의 보도 자료를 바탕으로 한 것입니다.
최근 다른 뉴스로, CRISPR Therapeutics는 몇 가지 중요한 발전을 경험했습니다. TD Cowen은 최근 실적과 임상 데이터를 바탕으로 회사에 대한 매도 등급을 유지했으며, Oppenheimer와 Leerink Partners는 각각 95.00달러와 67.00달러의 목표가로 아웃퍼폼 등급을 재확인했습니다. CRISPR Therapeutics의 3분기 재무 결과는 1억 1,010만 달러의 영업비용과 19억 4천만 달러의 현금 포지션을 공개했습니다.
회사는 Vertex Pharmaceuticals와 협력하여 유전자 편집 치료제 카스게비(Casgevy)의 출시를 계속 진행하고 있으며, 환자 참여가 증가하고 있습니다. 그럼에도 불구하고 3분기 동안 한 환자에게 카스게비를 주입한 것으로부터는 수익이 발생하지 않았습니다. 그러나 Needham은 카스게비의 매출 전망을 수정하여 2024 회계연도에 1,700만 달러를 예상하고 있는데, 이는 초기에 예상했던 4,300만 달러에서 감소한 수치입니다.
CRISPR Therapeutics는 또한 CTX131과 CTX112가 1상 연구에 진입하면서 체내, 면역종양학, 자가면역 파이프라인에서도 진전을 보이고 있습니다. 회사의 CTX112에 대한 ASH 초록은 9명의 환자 중 67%의 전체 반응률과 44%의 완전 반응률을 보고했습니다. 최근의 발전은 환자 수를 늘리고 경쟁이 치열한 유전자 편집 치료제 분야에서 임상 데이터를 더욱 차별화하는 데 초점을 맞추고 있음을 보여줍니다.
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