샌디에고 - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA)는 안면견갑상완근이영양증(FSHD) 환자를 대상으로 한 델파시바트 브락슬로시란(del-brax/AOC 1020)의 1/2상 FORTITUDE 임상시험에 바이오마커 코호트를 추가한다고 발표했습니다. RNA 치료제 전문 바이오제약 기업인 Avidity는 2025년 상반기까지 바이오마커 코호트 등록을 완료하고 같은 기간 내 기능성 코호트를 시작할 예정으로, 잠재적인 신속 승인 경로를 목표로 하고 있습니다.
Del-brax는 FSHD의 근본 원인인 DUX4 유전자를 표적으로 하는 최초의 실험적 치료제입니다. FSHD는 진행성 근력 약화를 특징으로 하는 희귀 유전 질환으로, 현재 승인된 치료법이 없습니다. 바이오마커 코호트에서는 16-70세 환자를 대상으로 6주마다 2 mg/kg 용량의 del-brax를 투여하여 DUX4 조절 유전자 발현과 순환 바이오마커에 미치는 영향을 평가할 예정입니다.
초기 임상 데이터에서 del-brax는 DUX4 조절 유전자 감소, 새로운 순환 바이오마커와 크레아틴 키나아제 감소, 4개월 시점에서 기능 개선 추세를 보였으며, 안전성과 내약성도 양호한 것으로 나타났습니다. 이러한 결과는 올해 초 제31회 FSHD Society 국제 연구 회의에서 발표되었습니다.
FORTITUDE 임상시험은 del-brax의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구입니다. 이 임상시험에는 FORTITUDE 연구를 완료한 참가자들을 대상으로 약물의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 공개 연장 연구인 FORTITUDE-OLE도 포함되어 있습니다.
Avidity의 del-brax는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, FDA로부터 신속트랙 지정도 받았습니다. 회사는 희귀 근육 질환에 중점을 둔 새로운 RNA 치료제를 제공하여 삶의 질을 크게 개선하는 것을 목표로 하고 있습니다.
이 기사는 보도자료를 바탕으로 작성되었으며, 바이오마커 코호트의 시작을 del-brax의 잠재적 승인 가속화를 위한 Avidity의 전략의 핵심 단계로 제시하고 있습니다. 회사는 FSHD 환자들에게 잠재적인 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 임상 연구를 긴급히 진행하고 있습니다.
최근 다른 소식으로, Avidity Biosciences는 임상 시험에서 상당한 진전을 보였습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 Avidity의 약물 후보 del-desiran에 대한 부분적 임상 보류를 해제하여 3상 HARBOR 임상시험의 계속을 허용했습니다. 이 결정은 다른 치료제 후보인 delpacibart zotadirsen의 1/2상 임상시험에서 긍정적인 예비 결과가 나온 후에 이루어졌습니다.
Avidity Biosciences는 또한 임상 프로그램을 지원하고 연구 개발을 진행하기 위해 Leerink Partners와 TD Cowen이 주관하는 2억 5천만 달러 규모의 보통주 공모를 발표했습니다. 골드만삭스와 TD Cowen은 Avidity 주식에 대한 매수 등급을 재확인하며, del-brax와 del-desiran의 잠재력을 강조하고 각각 27억 달러와 40억 달러의 최대 매출을 전망했습니다.
BofA Securities와 Wells Fargo의 분석가들도 Avidity 주식에 대해 긍정적인 평가를 유지했습니다. 이는 최근 발표된 Avidity의 주요 실험 약물인 delpacibart etedesiran이 1형 근긴장성 이영양증 치료제로 FDA로부터 획기적 치료제 지정을 받은 것을 포함한 최근 발전을 반영합니다. 이는 회사의 여정에서 최신 발전 사항입니다.
InvestingPro 인사이트
Avidity Biosciences(NASDAQ: RNA)의 최근 FORTITUDE 임상시험 바이오마커 코호트 발표는 혁신적인 RNA 치료제 개발에 대한 회사의 집중을 보여줍니다. 유망한 임상 진전에도 불구하고, InvestingPro 데이터는 투자자들이 고려해야 할 몇 가지 재무적 과제를 보여줍니다.
2024년 2분기 기준 지난 12개월 동안 Avidity는 10.6백만 달러의 매출을 기록했으며, 8.15%의 완만한 성장을 보였습니다. 그러나 회사의 재무 상태는 연구 개발에 막대한 투자를 하는 임상 단계 바이오제약 회사의 전형적인 프로필을 반영합니다. 이는 2억 2천 70만 달러의 마이너스 총이익과 -2690.64%의 영업이익률에서 명확히 드러납니다.
InvestingPro 팁은 Avidity가 "부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있다"와 "유동 자산이 단기 부채를 초과한다"는 점을 강조하며, 이는 자본 집약적인 바이오테크 분야에서 긍정적인 지표입니다. 이러한 요소들은 Avidity가 FSHD를 위한 del-brax 임상시험을 포함한 임상 프로그램을 진행함에 있어 재정적 유연성을 제공합니다.
시장은 Avidity의 잠재력에 대해 낙관적인 것으로 보이며, 주식은 지난 1년 동안 775.64%의 놀라운 가격 수익률을 보였습니다. 이는 "지난 해 높은 수익률"을 언급한 InvestingPro 팁과 일치합니다. 그러나 투자자들은 회사가 "지난 12개월 동안 수익성이 없다"는 점과 "올해 순이익이 감소할 것으로 예상된다"는 점을 인지해야 하며, 이는 임상 개발에 대한 지속적인 투자를 반영합니다.
더 깊이 있는 분석에 관심이 있는 분들을 위해, InvestingPro는 Avidity Biosciences에 대한 10개의 추가 팁을 제공하여 회사의 재무 건전성과 시장 위치에 대한 더 포괄적인 시각을 제공합니다.
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