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상업화 단계의 바이오 제약 회사인 사렙타 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 RNA 표적 치료제, 유전자 치료제 및 기타 유전자 치료 방식의 발견과 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 엑손 51 건너뛰기가 가능한 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자의 듀센 근이영양증(듀센) 치료를 위한 엑손디스 51 주사제와 엑손 53 건너뛰기가 가능한 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자의 듀센 치료를 위한 바이온디스 53을 공급하고 있습니다; 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자의 듀센병 치료를 위한 아몬디스 45, 듀센병 유전자의 변이가 확인된 4~5세 외래 소아 환자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 기반 유전자 치료제인 엘레비디스(ELEVIDYS). 또한 회사는 디스트로핀 전(前)-RNA의 엑손 51에 결합하는 펩타이드 접합 PMO인 SRP-5051과 사지 거들 근이영양증 유전자 치료 프로그램인 SRP-9003을 개발 중입니다. 이 회사는 F. 호프만-라로슈(F. Hoffman-La Roche Ltd), 내셔널와이드 어린이 병원, 제네반트 사이언스, 플로리다 대학교, 다이노 테라퓨틱스, 한사 바이오파마, 듀크 대학교, 제네톤, 스트라이드 바이오와 협력 및 라이선스 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 1980년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.