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상업화 단계의 바이오 제약 회사인 사렙타 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 RNA 표적 치료제, 유전자 치료제 및 기타 유전자 치료 방식의 발견과 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 엑손 51 건너뛰기가 가능한 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자의 듀센 근이영양증(듀센) 치료를 위한 엑손디스 51 주사제와 엑손 53 건너뛰기가 가능한 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자의 듀센 치료를 위한 바이온디스 53을 공급하고 있습니다; 디스트로핀 유전자 변이가 확인된 환자의 듀센병 치료를 위한 아몬디스 45, 듀센병 유전자의 변이가 확인된 4~5세 외래 소아 환자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 기반 유전자 치료제인 엘레비디스(ELEVIDYS). 또한 회사는 디스트로핀 전(前)-RNA의 엑손 51에 결합하는 펩타이드 접합 PMO인 SRP-5051과 사지 거들 근이영양증 유전자 치료 프로그램인 SRP-9003을 개발 중입니다. 이 회사는 F. 호프만-라로슈(F. Hoffman-La Roche Ltd), 내셔널와이드 어린이 병원, 제네반트 사이언스, 플로리다 대학교, 다이노 테라퓨틱스, 한사 바이오파마, 듀크 대학교, 제네톤, 스트라이드 바이오와 협력 및 라이선스 계약을 체결하고 있습니다. 이 회사는 1980년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.
유전자 치료 선구자 | Sarepta Therapeutics는 Elevidys를 선두로 DMD 치료제 분야를 선도하고 있습니다. 최근 안전성 우려가 과제로 대두되고 있지만, 회사는 강력한 시장 입지를 유지하고 있습니다. |
재무적 전환점 | Sarepta의 재무 현황을 탐구합니다: 24.8억 달러의 후행 매출, 마이너스 현금흐름, 2026년까지 41억 달러로 예상되는 매출 성장. 애널리스트 목표가는 18달러에서 210달러까지 다양합니다. |
파이프라인 잠재력 | 사지대 근이영양증을 위한 치료제를 포함한 Sarepta의 다양한 파이프라인을 살펴봅니다. 전략적 파트너십과 Elevidys의 적응증 확대가 향후 성장을 견인할 수 있습니다. |
경쟁 역학 | Sarepta가 유전자 치료제와 엑손 스키핑 치료제 분야에서 새롭게 등장하는 경쟁에 대응하면서, DMD 치료 분야에서 시장 선도자로서의 입지를 활용하여 지배력을 유지하는 방법을 알아봅니다. |