- ByInvesting.com
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바이오 제약 회사인 PTC 테라퓨틱스는 미국 및 전 세계 희귀 질환 환자를 위한 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 회사는 듀센 근이영양증 치료제인 트랜라나와 엠플라자, 중추신경계 질환인 방향족 L-아미노산 데카르복실라 결핍증 치료제인 업스타자, 희귀질환 치료제인 테그세디와 웨이리브라, 성인 및 소아 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 에브리스디를 공급하고 있습니다. 개발 파이프라인 제품으로는 페닐케톤뇨증 치료제 세피아페린, 헌팅턴병 치료를 위해 개발 중인 PTC518 스플라이싱 플랫폼, 프리드리히 운동실조증 치료제 바티퀴논과 근위축성 측삭경화증 치료제 우트렐록사스타트를 포함한 페로프증 및 염증 플랫폼이 있습니다. 이 회사는 타사 유통업체를 통해 제품을 유통합니다. 회사는 F. 호프만-라 로슈, 호프만-라 로슈 주식회사, SMA 재단, 국립 대만 대학교, 악세아 테라퓨틱스, 시라토리 파마슈티컬스, 시라토리 제약과 협력 관계를 맺고 있습니다. 는 1998년에 설립되었으며 뉴저지주 사우스 플레인필드에 본사를 두고 있습니다.