2026년 11월 9일 월요일, Oculis Holding(OCS)은 제3회 구겐하임 헬스케어 혁신 콘퍼런스에서 후기 임상 단계의 신약 후보 2종과 충분한 현금 여력을 바탕으로 한 개발 전략을 제시했다. 리아드 셰리프 최고경영자(CEO)는 안구건조증 치료를 바이오마커 기반 모델로 바꾸고, 시신경염에서는 최초의 신경보호 치료제 개발을 추진하고 있다고 밝혔다. 다만 두 프로그램 모두 임상시험과 규제 승인에 따른 위험은 남아 있다.
Oculis 주가는 최근 전 거래일 종가 $7.49보다 4.01% 오른 $7.79를 기록했다. 52주 최고가인 $34.475에는 크게 못 미치지만, 최저가 $6.78보다는 높다.
핵심 요약
- Oculis는 안구건조증 치료제 후보 licaminlimab과 시신경염 및 다발성경화증 관련 질환 치료제 후보 privosegtor를 개발하고 있다.
- 경영진에 따르면 회사는 현금 $2억5,200만과 블랙록이 제공하는 CHF 1억 규모의 대출 약정을 확보해 2029년 하반기까지 운영 자금을 마련했다.
- licaminlimab의 3상 임상시험 PREDICT-1은 환자 등록을 마쳤으며, 주요 결과는 수주 내 발표될 예정이다.
- privosegtor의 시신경염 3상 임상시험 PIONEER-1은 연말까지 시험기관의 50%를 가동하는 것을 목표로 하고 있다.
- Oculis는 안구건조증에서 정밀의료 접근법을, 눈과 신경 질환에서는 적용 범위를 넓힐 수 있는 신경보호 치료 전략을 내세우고 있다.
전략 개요
셰리프 CEO는 Oculis가 치료하기 어려운 두 질환 분야의 접근법을 바꾸려 한다고 설명했다. 안구건조증에서는 여러 약을 시도하며 효과를 확인하는 방식에서 벗어나, 바이오마커로 치료 반응 가능성이 높은 환자를 찾아 치료하는 ‘검사 후 치료’ 모델을 목표로 한다. 신경안과 분야에서는 privosegtor를 시신경염 치료제로 먼저 개발한 뒤 급성 다발성경화증 재발과 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)까지 확대할 가능성을 제시했다.
회사가 강조한 차별화 요소는 다음과 같다.
- licaminlimab은 TNF 억제제로, Oculis는 TNFR1 유전자형이 치료 반응이 높은 환자군을 식별할 수 있다고 보고 있다.
- privosegtor는 시각 기능과 신경 구조, 바이오마커에서 효과를 확인할 수 있는 신경보호 치료제로 개발되고 있다.
- 경영진에 따르면 두 프로그램 모두 3상 개발을 뒷받침하는 2상 데이터가 있다.
재무 현황과 자금 여력
Oculis는 현재 개발 계획을 진행하는 데 필요한 자금이 충분해 단기간 내 추가 자금 조달이 필요하지 않다고 밝혔다.
- 9월 말 기준 현금: $2억5,200만
- 추가 대출 약정: 블랙록과 체결한 CHF 1억 규모
- 운영 자금 확보 기간: 2029년 하반기까지
- 자금 조달 범위: PREDICT-1, PIONEER-1, PIONEER-2, PIONEER-3을 포함한 모든 계획된 임상시험
경영진은 확보한 자금으로 여러 임상 결과 발표와 후속 개발 단계를 진행할 수 있다고 설명했다.
안구건조증 치료제 후보 licaminlimab
licaminlimab은 Oculis의 주력 안구건조증 치료제 후보이자 정밀의료 전략의 핵심이다. 셰리프 CEO는 이 약물이 안구 조직에 잘 침투하는 TNF 억제제이며, 바이오마커를 통해 TNF 억제에 특히 강하게 반응할 환자를 찾을 수 있다고 설명했다.
회사는 시장 기회가 크다고 보고 있다. 미국의 안구건조증 환자는 약 4,000만 명이지만, Oculis는 이 중 TNFR1 양성인 중등도 이상의 환자 약 150만 명을 공략 대상으로 삼고 있다. TNFR1 발생률 13~19%를 근거로 할 때 이 집단은 전체 안구건조증 시장의 약 15%에 해당한다.
경영진은 현재 승인된 안구건조증 치료제의 월간 가격이 CHF 132~1,004이며 평균적으로는 약 $900이라고 설명했다. Oculis는 월 $1,000의 가격에 목표 환자군의 20%를 확보한다면 상당한 매출을 올릴 수 있다고 봤다. 효능과 치료 지속률이 개선될 경우 최대 매출이 현재 시장 선도 제품을 웃돌 가능성도 제시했다.
PREDICT-1 임상시험 세부 내용
licaminlimab의 3상 임상시험인 PREDICT-1은 환자 등록을 완료했다.
- 등록 환자: 176명
- 당초 등록 목표: 160명
- TNFR1 양성 환자: 66.7%로, 약 3분의 2
- 등록 관련 설명: 윤리적 고려에 따라 목표 인원을 넘긴 뒤에도 선별검사를 계속 진행
- 선별 방법: 경영진이 코로나19 검사와 비슷하게 신속하다고 설명한 타액 면봉 검사
이 임상시험에는 안구건조증 연구에서 흔한 위약 반응을 줄이기 위해 여러 단계의 환자 선별 절차가 적용됐다.
- 인공눈물에 반응하는 환자를 제외하기 위한 2주간의 인공눈물 사용 기간
- 0~100점의 불편감 척도에서 임상시험 시작 전 증상 점수가 최소 60점이어야 한다는 기준
- 반응 가능성이 높은 환자에 집중하기 위한 TNFR1 바이오마커 선별
1차 평가변수는 전반적 안구 불편감 척도다. 2차 평가변수에는 20점 초과 개선을 기준으로 한 반응 환자 비율과 TNFR1 양성 환자군 분석이 포함된다. Oculis는 TNFR1 양성 환자군을 기준으로 치료 효과를 통계적으로 확인할 수 있도록 임상시험을 설계했다고 밝혔다.
경영진은 좋은 결과의 기준으로 기존 전체 환자군에서 나타난 약물 효과 4.3점의 최소 두 배인 8.6점 이상의 개선을 제시했다. 반응 환자 비율이 25% 이상이면 이전의 18%보다 크게 높아지는 결과라고도 설명했다.
licaminlimab의 2상 데이터와 상업화 근거
Oculis는 특히 바이오마커 양성 환자군에서 나타난 2상 결과가 3상 진입을 뒷받침한다고 밝혔다.
- 증상 평가 연구에서 TNFR1 양성 환자는 전체 환자군보다 더 강한 반응을 보였다.
- 객관적 질환 징후를 평가한 연구에서는 TNFR1 양성 환자의 개선 폭이 전체 환자군의 약 5배였다.
- 경영진에 따르면 이 결과는 경쟁 약물 중 가장 우수한 3상 데이터보다 약 6배 좋았다.
- 앞선 전체 환자군 대상 증상 연구에서 불편감 척도의 약물군과 위약군 간 차이는 4.3점이었다.
- 같은 연구에서 환자의 18%는 20점을 초과하는 개선을 보였다.
셰리프 CEO는 향후 개발 계획에 증상 평가 임상시험 2건과 객관적 징후 평가 임상시험 2건 등 총 4건이 포함될 수 있으며, 필요한 환자는 총 약 650명이라고 말했다. 일반적인 안구건조증 3상 프로그램의 약 2,000명과 대비된다. Oculis는 바이오마커를 활용한 환자 선별로 등록 환자 수를 67.5% 줄이고 각 임상시험 비용을 $1,000만 미만으로 유지할 수 있다고 추산했다.
경영진은 효능 개선이 치료 지속률도 높일 수 있다고 주장했다. 현재 안구건조증 치료제는 6개월 뒤에도 치료를 유지하는 환자가 10~15%에 그치는 경우가 많지만, 효과가 더 좋은 치료제는 환자 1인당 가치를 2~3배 높일 수 있다는 설명이다.
신경안과 질환 치료제 후보 privosegtor
privosegtor는 Oculis의 두 번째 주요 후기 임상 단계 신약 후보로, 우선 시신경염 치료제로 개발되고 있다. 셰리프 CEO는 이 약물이 해당 질환의 첫 신경보호 치료제가 될 수 있다고 말했다.
그는 시신경염이 승인된 치료제가 없는 희귀질환이며, 신경 보호 효과를 비교적 빠르게 측정할 수 있어 첫 개발 대상으로 적합하다고 설명했다. 광간섭단층촬영(OCT)은 약 2마이크로미터 수준의 변화를 측정할 수 있는 반면, 자기공명영상(MRI)의 측정 수준은 약 200마이크로미터라고 덧붙였다.
셰리프 CEO는 “OCT의 정밀도는 2마이크로미터이고 MRI는 200마이크로미터”라며 “따라서 OCT로 4주 만에 관찰하는 변화를 MRI로는 4년이 지나서야 볼 수 있다”고 말했다.
PIONEER-1과 후속 개발 계획
시신경염을 대상으로 한 3상 임상시험 PIONEER-1은 계획대로 진행되고 있다. Oculis는 이 시험이 향후 허가받을 수 있는 적응증의 범위를 넓히는 전략에도 기여하도록 설계됐다고 밝혔다.
- 계획된 전체 시험기관: 60곳
- 연말 목표: 시험기관 50%인 30곳 가동
- 진행 속도를 높이는 이유: 시신경염과 다발성경화증 재발은 계절적 특성이 있으며, 발병이 12월부터 5월까지 집중됨
- 1차 평가변수: 치료 3개월째 저대비 시력
- 2차 평가변수: 대비도 2.5% 조건에서의 저대비 시력, 신경절세포-내망상층, 신경미세섬유 경쇄
- 탐색적 평가변수: 신경교섬유산성단백질
경영진은 2상에서 확보한 질환의 자연 경과 데이터를 근거로 규제당국이 3개월 평가 시점을 수용할 수 있다고 설명했다. 또 PIONEER-1이 전체 개발 자료에 필요한 환자 노출 사례 300명 중 140명을 제공할 것이라고 밝혔다.
Oculis에 따르면 전체 PIONEER 프로그램은 두 적응증의 허가를 뒷받침하기 위한 임상시험 3건으로 구성된다.
- 시신경염 적응증: PIONEER-1과 PIONEER-2
- 급성 다발성경화증 재발 적응증: PIONEER-2와 PIONEER-3
회사는 PIONEER-2가 다발성경화증 환자의 시신경염을, PIONEER-3이 보행 가능한 다발성경화증 환자의 재발을 연구할 예정이라고 밝혔다.
2상 ACUITY 결과와 다발성경화증으로의 확대
Oculis는 2상 ACUITY 임상시험 결과를 토대로 후속 개발을 추진할 자신감을 얻었다고 밝혔다.
- 저대비 시력이 18글자 개선됐으며, 효과는 치료 6개월째까지 유지됐다.
- 신경절세포-내망상층과 망막 신경섬유층 측정 결과에서 구조적 보존 효과가 나타났다.
- 혈액 및 뇌척수액 바이오마커에서 신경미세섬유와 신경교섬유산성단백질(GFAP)의 방출이 감소했다.
- 환자의 3분의 2는 기존에 다발성경화증 진단을 받았고, 3분의 1은 다발성경화증이 처음 발병한 사례였다.
- 민감도 분석에서는 다발성경화증 환자군과 비환자군에서 유사한 효능이 확인됐다.
회사에 따르면 이 결과는 미국 식품의약국(FDA)의 혁신치료제 지정과 유럽의약품청(EMA)의 PRIME 지정을 뒷받침했다.
급성 다발성경화증 재발 프로그램과 관련해 Oculis는 FDA와 임상시험계획 승인 신청 전 회의(pre-IND)에서 긍정적인 논의를 마쳤다고 밝혔다. 경영진에 따르면 FDA는 전임상 데이터를 요구하지 않았으며, 보행 가능한 다발성경화증 환자에게 동일한 투여 방식과 용량을 적용하고 3개월 시점을 평가하는 임상시험으로 바로 진행하도록 허용했다.
Oculis는 신경계 질환 적응증에 대한 임상시험계획 승인 신청서(IND)를 이미 제출했으며, 수일에서 수주 내 확인을 예상한다고 밝혔다. 회사는 다발성경화증 임상시험 계획서를 2024년 4분기에 공개할 계획이라고도 설명했다.
향후 전망과 단기 주요 일정
경영진은 향후 몇 달간 투자자의 관심을 끌 수 있는 주요 일정을 제시했다.
- PREDICT-1의 주요 결과는 수주 내 발표될 예정이다.
- 급성 다발성경화증 재발 적응증의 IND 확인은 수일에서 수주 내 예상된다.
- 연구개발(R&D)의 날 행사는 12월 8일 열릴 예정이며, 개발 프로그램 진행에 관한 세부 내용이 공개된다.
- 회사는 해당 행사에서 privosegtor의 다중 적응증 개발 청사진을 제시할 계획이다.
- 다발성경화증 임상시험 계획서는 2024년 4분기에 공개될 예정이라고 밝혔다.
- PIONEER-1의 시험기관 가동률은 연말까지 50%에 도달하는 것이 목표다.
licaminlimab의 단기 목표는 바이오마커를 활용한 환자 선별이 임상시험의 효율과 상업적 가치를 모두 높일 수 있음을 입증하는 것이다. privosegtor는 시력과 신경 조직을 보호하는 효과를 입증하고, 적용 범위를 시신경염에서 다발성경화증 재발과 NAION으로 넓히려 한다.
질의응답 주요 내용
질의응답에서 경영진은 발표의 주요 내용을 다시 설명했다.
- PREDICT-1과 관련해 Oculis는 환자의 약 3분의 2가 TNFR1 양성이며, 좋은 결과의 기준은 불편감 척도에서 최소 8.6점의 개선과 25% 이상의 반응 환자 비율이라고 밝혔다.
- 위약 반응과 관련해서는 3단계 환자 선별 절차가 인공눈물만으로도 반응할 가능성이 높은 환자를 걸러내도록 설계됐다고 설명했다.
- 임상시험 규모에 대해서는 바이오마커 전략을 통해 통상 약 2,000명에 이르는 환자 등록 부담을 4건의 시험에 걸쳐 약 650명으로 줄일 수 있다고 밝혔다.
- 상업적 잠재력과 관련해 경영진은 licaminlimab의 효능과 치료 지속률이 개선되면 최대 매출이 MIEBO, RESTASIS, XIIDRA를 넘어설 수 있다고 말했다.
- privosegtor에 대해서는 ACUITY 데이터가 시신경염과 급성 다발성경화증 재발 적응증 개발을 모두 뒷받침하며, 후자에도 동일한 투여 방식과 용량을 적용할 수 있다고 밝혔다.
- PIONEER 계획과 관련해서는 FDA의 신약 허가 요건에 따라 임상시험 3건으로 두 적응증의 허가를 뒷받침할 수 있을 것으로 봤다.
결론
Oculis는 두 개발 프로그램을 추진할 현금과 임상 데이터, 시험 계획을 확보했으며, 조만간 여러 임상 결과와 규제 관련 진행 상황을 발표할 예정이라고 밝혔다.
추가 세부 내용과 경영진의 발언 전문은 아래 회의록에서 확인할 수 있다.
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