브릿지바이오, Four 제품 성장 스토리로 기반 다져

Investing.com — BridgeBio (BBIO)는 2026년 9월 23일 수요일에 열린 번스타인 인사이트: 헬스케어 리더 및 혁신가 – 3rd Annual Healthcare Forum에서 희귀 유전 질환을 중심으로 빠르게 변화하는 사업, 성장하는 상업적 프랜차이즈, 그리고 여러 단기 촉매제를 가진 후기 단계 파이프라인에 대해 설명했습니다. 경영진은 Attruby가 이미 강력한 견인력을 보이고 있다고 말하면서도, 새로운 프로그램 전반에 걸쳐 의사 교육 및 채택 확대를 위해 여전히 노력이 필요하다는 점을 인정했습니다.

전반적인 메시지는 낙관적이었습니다. BridgeBio는 단일 제품 회사에서 Four 제품 플랫폼으로 전환하고 있으며, 최고 매출 연도에 약 120억 달러의 총 매출 기회를 예상하고 있다고 밝혔습니다. 동시에 경영진은 ATTR 심근병증의 경쟁 시장, 여러 제품을 동시에 출시하는 어려움, 그리고 각 약물이 실제 환경에서 초기 임상 약속을 유지할 수 있다는 것을 증명해야 할 필요성을 지적했습니다.

주요 요점

• Attruby는 출시 6분기 만에 전 세계적으로 연간 10억 달러 이상을 달성하며, 연말까지 블록버스터 지위를 확보할 예정입니다.
• BridgeBio는 선도 약물이 실제 환경에서 복합 결과 측정에서 Tafamidis 대비 34%의 개선을 보였다고 밝혔습니다.
• Three 개의 후기 단계 프로그램인 BBP-418, encaleret, infigratinib이 곧 시장에 출시될 수 있습니다.
• 경영진은 Four 가지 제품 전반에 걸쳐 총 120억 달러 규모의 최고 매출 연도 잠재력을 보고 있습니다.
• 회사는 2027년을 전환점의 해로 설정했으며, 이 시점에 Four 개의 전 세계적으로 출시된 제품을 보유할 것으로 예상합니다.

재무 및 상업적 업데이트

토마스 트리마치 사장 겸 최고재무책임자(CFO)는 회사의 ATTR 심근병증 치료제인 acoramidis 약물 Attruby가 출시 6분기 만에 전 세계적으로 연간 10억 달러 이상을 달성하고 있다고 말했습니다. 그는 BridgeBio가 이 약물이 2024년 말까지 연간 기준으로 블록버스터 지위를 달성할 것으로 예상한다고 덧붙였습니다.

• 경영진에 따르면 Attruby는 신규 환자 시작의 약 25%를 점유하고 있습니다.
• 회사는 2027년 말까지 분기별 매출이 절대적 수치로 2,500만 달러에서 3,000만 달러 증가할 것으로 예상합니다.
• BridgeBio는 ATTR 심근병증 시장이 확대되고 있으며, Two 년 전 8,000명, 작년 10,000~12,000명에서 현재 연간 15,000~16,000명의 신규 환자가 발생하고 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 Tafamidis로부터의 2차 치료 전환군(switch pool)이 초기 급증 이후 정상화되었으며, Now 더 꾸준한 속도로 성장하고 있다고 말했습니다.

트리마치는 회사의 상업적 성과가 임상 데이터, 시장 교육 및 환자 수요의 조합을 반영한다고 말했습니다. 그는 또한 환자 구성이 매 분기 1차 치료 사용으로 더 많이 이동하고 있다고 덧붙였습니다.

Attruby: 임상 데이터 및 시장 포지션

BridgeBio는 회의 당일 오전에 발표된 새로운 실제 환경 데이터를 강조했으며, Tafamidis 대비 모든 원인 사망률 및 심혈관 입원율을 포함하는 복합 결과에서 34%의 개선을 보였습니다. 트리마치는 이러한 차이가 몇 달이나 몇 년이 아닌 몇 주 이내에 나타났다고 말했습니다.

• 3상 데이터는 이전에 입원 및 사망률에서 42% 감소를 보여주었습니다.
• BridgeBio는 또한 주요 연구에서 입원율 50% 감소를 언급했습니다.
• 회사는 최근 신장 보호 효과를 시사하는 데이터를 발표했으며, 이를 Now 더 연구하고 있다고 밝혔습니다.
• HFSA에서 Two 에서 Three 주 이내에 독립적인 실제 환경 데이터 검증이 예상됩니다.

경영진은 Attruby의 안정화 효과가 Tafamidis보다 더 강력하다고 주장했습니다. Tafamidis는 단백질의 약 60%를 안정화하는 반면, acoramidis는 90% 이상을 안정화하여 독성 단량체 질병 형성 물질을 10% 미만으로 남긴다고 말했습니다.

BridgeBio는 또한 CARDIO-TTRansform의 광범위한 산업 데이터를 지적하며, 이 연구가 안정화제 위에 녹다운 요법을 추가해도 이점이 없음을 보여주었다고 말했습니다. 경영진은 이 발견이 ATTR 심근병증 치료의 근간으로서 안정화제를 지지한다고 밝혔습니다.

Attruby 수명 주기 계획

BridgeBio는 Attruby의 성장과 지속 가능성을 연장하기 위한 여러 노력을 설명했습니다.

• ACT-EARLY: 무증상 변이 환자를 대상으로 Attruby가 심부전으로의 진행을 예방할 수 있는지 테스트하는 1차 예방 연구.
• 심장 영상 연구: 심장 MRI를 이용한 3상 하위 연구에서 확인된 질병 역전 신호를 확인하도록 설계되었습니다.
• 신장 연구: 초기 데이터에서 확인된 신장 보호 효과를 검증하기 위해 계획되었습니다.
• 1일 1회 제형: 18개월 이내에 예상되며, 새로운 20년 특허를 지원하기 위한 것입니다.

트리마치는 1일 1회 제형이 1일 1회 투여 때문에 여전히 Tafamidis를 선택하는 소수의 처방 의사와 환자에게 중요할 수 있다고 말했습니다.

BBP-418: 지대근 디스트로피

BridgeBio는 지대근 디스트로피 2I/R9형 치료제인 BBP-418이 이 질병의 첫 치료제가 될 수 있다고 밝혔습니다. 트리마치는 3상 데이터가 모든 측정된 평가변수에서 강력했다고 말했습니다.

• 회사는 이 약물이 노스 스타 복합 기능 평가를 개선했다고 말했습니다.
• 또한 노력성 폐활량(FVC)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다.
• 10미터 걷기 테스트 또한 유의미하게 개선되었습니다.

경영진은 이 약물이 FKRP 효소 상류의 핵심 기질을 증가시켜 알파-디스트로글리칸 당화를 복원하는 방식으로 작용한다고 말했습니다. 트리마치는 임상적 이점이 명확했으며, 환자들이 더 잘 숨쉬고 더 잘 걸을 수 있었다고 덧붙였습니다.

BridgeBio는 미국에 약 2,000~2,500명, 유럽에 5,000명, 일본의 관련 후쿠야마 근이영양증 인구에 약 2,000명의 환자가 있을 것으로 추정합니다. 회사는 이미 약 500명의 미국 환자를 식별하고 유전자형을 확인했으며, 처방 의사에게 매핑했다고 밝혔습니다.

• 예상 출시 속도: 1년차 약 100명, 2년차 200명, 3년차 300명.
• PDUFA 날짜: 2026년 11월 27일.
• 최대 매출 기회: 미국에서만 10억 달러 이상의 확실한 기회.

트리마치는 데이터가 약한 유사 치료제들이 약 70만 달러에 가격이 책정되었다는 점을 언급하며, 가격 환경이 강력한 출시를 뒷받침할 수 있다고 말했습니다.

Encaleret: 부갑상선 기능 저하증 프로그램

BridgeBio는 CLTX-305라고도 불리는 encaleret을 1형 상염색체 우성 부갑상선 기능 저하증(ADH1)에 대한 잠재적인 기능적 완치제라고 설명했습니다. 트리마치는 이 약물이 질병 메커니즘을 직접 표적하는 칼슘 감지 수용체 길항제라고 말했습니다.

3상에서 회사는 연구 대상군에서 칼슘 및 비타민 D 보충제를 포함한 기존 치료제를 중단할 수 있었다고 밝혔습니다. 환자의 75% 이상이 정상 혈액 및 소변 칼슘 수치를 달성했으며, 90% 이상이 정상 부갑상선 호르몬 수치를 달성했습니다.

• 트리마치는 이 결과를 연구 대상군의 4분의 Three 이상에 대한 "기능적 완치"라고 불렀습니다.
• 그는 ADH1이 심각할 수 있으며, 30대에 심부전, 테타니 및 발작으로 인한 사망 사례 보고가 있다고 말했습니다.
• 그는 또한 표준 치료가 소변 칼슘을 높이고 장기적인 신장 위험을 초래할 수 있다고 말했습니다.

BridgeBio는 질환이 우성 유전 패턴으로 유전되고 가족 검사가 효율적일 수 있기 때문에, 환자 식별을 돕기 위해 옹호 및 가족 행사에서 이동식 검사 연구소 밴을 사용해 왔다고 밝혔습니다.

• PDUFA 날짜: 2025년 5월 8일.
• 초기 기회: ADH1에서 10억 달러 이상.
• 확장 잠재력: 수술 후 부갑상선 기능 저하증에서 수십억 달러.

회사는 수술 후 부갑상선 기능 저하증에 대한 3상 핵심 연구가 시작되고 있으며, 첫 환자 투여가 다음 Two 주 이내에 예상된다고 밝혔습니다. 환자 등록은 내년에, 결과 발표는 2025년 말에서 2026년 초에 예상됩니다.

Infigratinib: 연골무형성증 전략

BridgeBio의 골격 이형성증 사업 최고운영책임자(COO) 줄리 밀러 에버렛은 infigratinib이 연골무형성증 최초의 경구 치료제이자 52주 이내에 키 성장 외 통계적으로 유의미한 이점을 보인 유일한 제품이라고 말했습니다.

그녀는 이 약물이 해당 분야에서 가장 큰 연간 키 성장 속도를 보였으며, 비례성, 중이염 및 수면 무호흡증 또한 개선했다고 말했습니다. BridgeBio는 이러한 이점이 중요하다고 밝혔습니다. 왜냐하면 연골무형성증 커뮤니티는 단순한 키 성장 이상을 요구해 왔기 때문입니다.

• 회사는 현재 치료법이 매일 또는 매주 주사제이며, 이는 가족들에게 어려울 수 있다고 말했습니다.
• 미국 치료 채택률은 20~30%에 불과한 반면, 미국 외 지역에서는 70~80%에 이른다고 밝혔습니다.
• BridgeBio는 대규모 미치료 환자군과 더불어 주사제에서 전환하거나 치료 중단 후 돌아오려는 환자들이 있을 것으로 보고 있습니다.

에버렛은 미국 상업화 계획에는 과학 교류를 지원하는 의료팀, 이 환자들을 치료하는 센터에 중점을 둔 상업팀, 그리고 아직 전문 치료를 찾지 않는 가족을 위한 1차 의료 서비스 지원이 포함된다고 말했습니다. 미국 외 지역에서는 유럽, 라틴 아메리카 및 아시아 태평양 전반에 걸쳐 직접 운영부터 유통업체 및 파트너 계약에 이르는 국가별 모델을 구축했다고 말했습니다.

BridgeBio는 infigratinib이 10억 달러 규모의 연골무형성증 시장에 포지셔닝되어 있다고 밝혔습니다.

전략 및 회사 포지셔닝

경영진은 대부분의 회의 시간을 BridgeBio의 광범위한 정체성을 설명하는 데 할애했습니다. 트리마치는 회사가 주요 미충족 의료 수요가 있는 질환에 초점을 맞추고 있으며, 복잡한 생물학을 명확한 치료 가설로, 그리고 측정 가능한 환자 이점으로 전환할 수 있다고 말했습니다.

• 회사는 이러한 접근 방식이 지난 10년 동안 기술 성공률을 개선하는 데 도움이 되었다고 말했습니다.
• 회사는 자원 할당을 안내하기 위해 체계적인 순현재가치(NPV) 프레임워크를 사용한다고 밝혔습니다.
• 경영진은 효과 없는 프로그램을 중단하고 자본을 더 나은 기회로 재배치할 수 있다고 말했습니다.
• BridgeBio는 자사 사업을 두 가지 상업적 기둥, 즉 아밀로이드증 및 연골무형성증과 같은 경쟁 시장과 명확한 임상적 요구가 있는 전통적인 희귀 질환 시장으로 설명했습니다.

트리마치는 회사의 자매 연구 기관인 GondolaBio가 적절한 시기에 미래 성장을 지원할 수 있는 생산적인 발굴 엔진을 보유하고 있다고 말했습니다.

그는 또한 2027년이 BridgeBio가 한 개의 시판 제품에서 Four 개의 전 세계 출시 제품으로 전환할 것으로 예상되는 전환점의 해가 될 것이라고 말했습니다.

경쟁 환경 및 광범위한 시장 맥락

BridgeBio는 포럼을 통해 자사 자산을 경쟁사 및 광범위한 시장 동향과 비교했습니다.

• ATTR 심근병증에서 경영진은 acoramidis가 Tafamidis보다 더 강력한 안정화를 제공하며, 최근 데이터는 안정화제를 치료의 근간으로 지지한다고 말했습니다.
• 사건 발생률이 감소하고 치료가 개선됨에 따라 시장을 직접 비교 연구하기가 더 어려워지고 있다고 밝혔습니다.
• 연골무형성증에서 BridgeBio는 주사형 CNP 유사체가 투여 부담과 키 성장 외 제한적인 이점 때문에 미국에서 광범위한 채택을 이끌지 못했다고 말했습니다.
• infigratinib의 경구 투여 및 광범위한 임상 효과가 시장을 더 많이 개척하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.

경영진의 어조 및 전망

논의의 어조는 자신감 있고 낙관적이었습니다. 트리마치와 에버렛은 Attruby 결과를 "엄청나게 설득력 있다"고, BBP-418 결과를 "압도적이다"라고 부르며 데이터를 설명하기 위해 강력한 언어를 반복적으로 사용했습니다.

경영진은 또한 회사가 여러 출시, 후속 연구 및 확장 기회를 통해 앞으로 긴 활주로를 가지고 있다고 말했습니다. 그럼에도 불구하고, BridgeBio가 시장을 교육하고 접근성을 구축하며 여러 제품을 동시에 출시하기 위해 노력함에 따라 실행이 중요할 것이라고 인정했습니다.

BridgeBio는 다음 성장 단계가 강력한 임상 데이터를 광범위한 상업적 채택으로 전환하고, 장기적으로 지속 가능한 사업을 계속 구축하는 데 달려있다고 밝혔습니다.

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