Generate Biomedicines: 번스타인 포럼서 "모델 아닌 데이터가 핵심"

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Generate Biomedicines(GENB)는 2026년 9월 23일 수요일, 번스타인 인사이트: 헬스케어 리더 및 혁신가 – 제3회 연례 헬스케어 포럼에서 AI 기반 신약 발굴 플랫폼의 광범위한 사례를 제시하는 동시에 현재 모델의 한계도 인정했다. 마이크 낼리 최고경영자(CEO)는 회사가 개념 단계에서 임상 단계로 빠르게 전환했다고 말했지만, 선두 임상 3상 연구의 더딘 환자 등록과 신약 개발의 긴 여정 또한 지적했다.

낼리 CEO는 회사가 AlphaFold 및 ChatGPT의 부상 이전에 구축된 단백질 설계 분야의 선두 주자라고 설명하며, 장기적인 주요 이점은 소프트웨어 단독이 아닌 데이터에서 나올 것이라고 말했다. Generate의 파이프라인에는 현재 완전 소유 후기 단계 천식 치료제와 암 치료 부작용을 목표로 하는 두 번째 임상 프로그램이 포함되어 있으며, 회사는 초기 발굴 작업을 위해 대형 제약사들과 계속 협력하고 있다.

주요 내용

• Generate는 주요 경쟁 우위가 독점적인 생물학적 데이터이며, 경쟁사들이 쉽게 모방할 수 있게 될 AI 모델이 아니라고 밝혔다.
• 회사의 선도 자산인 GB-0895는 중증 천식에 대한 임상 3상 단계에 있으며, 5년 3개월 전에 설계되었다.
• 두 번째 임상 프로그램인 GB-4362는 항체-약물 접합체(ADC)와 관련된 말초 신경병증을 예방할 수 있는지 여부를 테스트하고 있다.
• Generate는 실험실 및 컴퓨팅 플랫폼이 테스트를 급격히 가속화하여, 검증 주기가 3개월에서 7일로 단축되었다고 밝혔다.
• 암젠(Amgen) 및 노바티스(Novartis)와의 파트너십은 중요한 자본원이며, 프로그램당 최대 3억 7천만 달러에 달하는 마일스톤 지급액이 포함될 수 있다.

플랫폼 전략 및 경쟁 우위

낼리 CEO는 Generate가 해당 분야가 아직 초기 단계였고 생성형 AI가 주류가 되기 전인 2018년에 머신러닝을 활용하여 단백질 치료제를 설계하기 위해 설립되었다고 말했다. 그는 회사의 핵심 아이디어가 계산 설계를 실험적 검증과 결합하는 것이라고 설명했는데, 이는 생물학이 게임, 코딩 또는 수학에서 모델을 훈련하는 데 도움이 되는 내장된 채점 시스템을 제공하지 않기 때문이다.

• Generate는 자사의 드라이 랩(계산 실험실)과 웻 랩(생물학 실험실)이 함께 작동하여 모델 훈련을 위한 더 빠른 피드백 루프를 생성한다고 밝혔다.
• 회사는 이제 표적당 최대 100억 개의 단백질을 테스트할 수 있으며, 이전의 약 200개에서 증가했다고 말했다.
• 기능을 유지하거나 개선하면서 결합 부위의 최대 70%를 변경할 수 있다고 밝혔는데, 이는 전통적인 방법을 뛰어넘는 유연성 수준이라고 설명했다.
• Generate는 자사의 에이전트 설계 단계가 이제 모든 프로그램에 사용되고 있으며, 수개월이 아닌 수주 만에 1,000명의 박사급 생물학적 공간 탐색이 가능해졌다고 설명했다.

낼리 CEO는 대규모 언어 모델들이 서로 긴밀하게 경쟁하는 것과 마찬가지로 AI 모델 자체는 상품화될 것이라고 주장했다. 그는 지속적인 이점은 복제하기 어려운 데이터 세트, 특히 기능, 개발 가능성, 제조 가능성 및 면역원성과 같은 분야에서 나올 것이라고 말했다.

그는 또한 신약 발굴의 다가오는 변화를 기술 산업의 이전 변화에 비유하며, 향후 5~10년 내에 해당 분야가 장인적인 기술에서 공학적 규율로 전환될 수 있다고 말했다. 그의 관점에서 발굴은 처음으로 확장 가능해질 수 있으며, 이는 바이오 기술 기업과 대형 제약 그룹 간에 가치가 어떻게 분할되는지를 바꿀 수 있다.

재무 성과 및 파트너십 모델

Generate는 세션에서 완전한 재무 업데이트를 제공하지는 않았지만, 완전 소유 개발과 파트너십 발굴 프로그램을 혼합한 비즈니스 모델을 설명했다. 회사는 이러한 구조가 선정된 자산의 상승 잠재력을 유지하면서 플랫폼 자금 조달에 도움을 준다고 말했다.

• Generate는 암젠(Amgen) 및 노바티스(Novartis)와의 파트너십을 통해 선불금을 받았다고 밝혔다.
• 해당 계약의 마일스톤 지급액은 프로그램당 최대 3억 7천만 달러에 달할 수 있다고 말했다.
• 향후 판매에 대한 로열티율은 한 자릿수 후반에서 두 자릿수 초반에 이르는 것으로 설명되었다.
• 회사는 대규모 개발 비용이 시작되기 전에 수십만 달러만으로 선도 자산을 파트너십 단계까지 발전시킬 수 있었다고 밝혔다.
• 낼리 CEO는 GB-0895에 대한 임상 2상 연구를 생략함으로써 약 5천만 달러의 임상 비용을 절감했을 수 있다고 말했다.

Generate는 초기 발굴 작업을 수익화하기 위해 파트너십을 활용하면서, 플랫폼을 입증하기 위해 GB-0895를 자체 개발하고 있다고 밝혔다. 회사는 이러한 균형이 회의론자들에게 답하는 동시에 제약 협력사로부터 수익을 창출하는 데 도움이 된다고 말했다.

임상 파이프라인

GB-0895: 선두 천식 프로그램

GB-0895는 중증 천식에 대한 항-TSLP 항체이며 현재 임상 3상 단계에 있다. 낼리 CEO는 이 분자가 5년 3개월 전에 설계되었으며 이미 주요 연구에 들어간 지 약 1년이 되었다고 말했는데, 이는 만성 질환 생물학적 제제로는 개념 단계에서 임상 3상까지 가장 빠른 경로 중 하나라고 설명했다.

• 임상 1상은 중증 천식 환자가 목표 모집단임에도 불구하고 경증에서 중등증 천식 환자를 대상으로 진행되었다.
• 회사는 이 약물이 기존 항-TSLP 항체 대비 결합 친화도에서 20배 개선을 보였다고 밝혔다.
• 전임상 효능이 5배 향상되었다고 말했다.
• 반감기는 약 98일로 연장되었으며, Generate는 이는 모든 항체 중 가장 긴 반감기 중 하나라고 밝혔다.
• 투여 스케줄은 6개월마다이다.
• 회사는 낮은 항약물 항체 발생률을 보고했다.
• 바이오마커 효과에는 호산구, FeNO, IL-5 및 IL-13의 억제가 포함되었으며, 이는 시판 중인 항-TSLP 치료제와 유사하거나 더 우수했다.
• 임상 1상에서 12개월까지 지속적인 바이오마커 억제가 관찰되었다.

Generate는 이 시험이 미국 식품의약국(FDA)의 모델 기반 약물 개발(Model-Informed Drug Development) 경로를 사용했다고 밝혔다. 또한 임상 1상에서 바로 임상 3상으로 전환하는 결정은 안전성 및 약동학 데이터, 악화율을 변경하지 않은 넓은 역사적 용량 범위, 그리고 시판 중인 비교 약물과 일치하거나 능가하는 바이오마커 결과에 의해 뒷받침되었다고 덧붙였다.

회사는 임상 3상 연구가 40개국 약 400개 시험기관에서 진행되고 있지만, 환자 등록이 더디다고 말했다.

GB-4362: ADC 페이로드 중화제

Generate의 두 번째 임상 자산인 GB-4362는 항체-약물 접합체(ADC)를 투여받는 환자의 말초 신경병증을 줄이기 위해 설계되었다. 회사는 첫 번째 초점이 enfortumab vedotin과 KEYTRUDA를 병용 투여받는 요로상피암 환자들로, 이 조합은 매우 효과적이지만 신경 손상으로 인해 제한된다고 설명했다.

• Generate는 KEYTRUDA와 enfortumab vedotin을 병용 투여받는 환자의 3분의 2가 말초 신경병증을 겪는다고 밝혔다.
• 약 20%는 치료를 중단하고, 20%는 용량을 줄이며, 20%는 신경병증 때문에 투약 휴지기를 갖는다고 말했다.
• 회사는 이 프로그램이 신경 손상을 유발하는 분해된 ADC 페이로드에 선택적으로 결합하며, 온전한 ADC의 항종양 활성은 보존한다고 밝혔다.
• GB-4362는 FDA로부터 신속 심사(Fast Track) 지정을 받았다.
• 환자 등록은 회사가 "정말 고무적인 속도"라고 부르는 수준으로 진행 중이다.
• 2026년 말까지 용량 결정이 예상된다.
• 약물이 1등급에서 2등급 신경병증으로의 진행을 예방할 수 있는지 평가하기 위한 임상 1B상 연장 연구가 계획되어 있다.
• 2027년에 개념 증명(PoC)이 예상되며, 회사는 GB-0895보다 먼저 승인될 수 있다고 밝혔다.

낼리 CEO는 이 프로그램이 플랫폼의 더 넓은 변화를 반영하며, 알려진 치료법을 개선하는 것을 넘어 이전에는 약물 개발이 어렵다고 여겨졌던 생물학적 영역으로 나아가고 있다고 말했다.

운영 업데이트

Generate는 지난 몇 년간 연구 엔진에서 주요 성과를 거두었다고 설명했다. 회사는 실험적 검증 주기가 3개월에서 7일로 단축되었으며, 극저온 전자현미경(cryo-EM) 투자 덕분에 정적인 단백질 이미지에서 단백질 행동의 동적인 관점으로 전환할 수 있었다고 밝혔다.

• Generate는 2022년에 4대의 극저온 전자현미경(cryo-EM)을 구매했다고 밝혔다.
• 구조 결정 시간이 구조당 3~6개월에서 현미경당 하루 1개의 구조로 개선되었다고 말했다.
• 회사는 이제 단백질 상호작용을 정지 이미지가 아닌 "영화"처럼 포착하고 있다고 밝혔다.
• 이를 통해 단백질 통계 역학을 연구하고 모델 훈련을 개선하는 데 도움이 된다고 말했다.
• Generate는 5년 전 파이프라인 프로그램이 0개에서 현재 임상 단계의 5개 분자로 늘어났다고 밝혔다.

회사는 기술 및 제약 배경을 가진 인력을 채용하며, 새로운 실험 워크플로우 구축에 관심 있는 사명 지향적인 인재를 찾고 있다고 말했다. 낼리 CEO는 실제 환자에게 영향을 미치는 의약품을 개발하고 싶어 하는 사람들에게는 소비자 기술 제품에만 국한되지 않는 매력적인 제안이라고 말했다.

향후 전망

Generate는 산업이 AI와 데이터를 통해 신약 발굴이 더 확장 가능해지는 변곡점에 도달할 것으로 예상한다고 밝혔다. 낼리 CEO는 회사가 5~10년 내에 분자 설계 자체가 상품화될 수 있다고 믿으며, 이는 최고의 데이터와 최고의 실험 시스템을 소유한 이들에게 가치를 이동시킬 것이라고 말했다.

• 회사는 현재 생물학의 약 5%~10%만이 이해되고 있다고 밝혔다.
• 탐색되지 않은 생물학적 영역에서 독점적인 데이터 세트를 구축하고 있다고 말했다.
• 이온 채널 표적화, ADC 페이로드 중화 및 디지털 바이오마커 작업에서 기회를 강조했다.
• AI는 환자를 더 빨리 식별하고, 더 나은 임상 시험 기관을 선택하며, 후기 단계 연구의 규모와 기간을 줄이는 데 도움이 될 수 있다고 말했다.
• Generate는 대규모 언어 모델은 연구 완료 후 규제 제출 서류 초안을 작성하는 데도 도움이 될 수 있다고 밝혔다.

낼리 CEO는 회사가 궁극적으로 의약품을 전 세계적으로 상업화할지, 아니면 후기 단계 개발 및 판매를 위해 계속 파트너십을 맺을지 여전히 저울질하고 있다고 말했다. 그는 대형 제약 회사들은 이미 전 세계적인 상업 네트워크를 가지고 있지만, 보다 발굴 중심적인 모델은 시간이 지남에 따라 Generate에 더 강력한 협상력을 부여할 수 있다고 덧붙였다.

Q&A 주요 내용

질의응답 중 낼리 CEO는 모델이 아닌 데이터가 생물학 분야 AI의 다음 단계를 정의할 것이라는 회사의 핵심 주장을 다시 강조했다. 그는 광범위한 AI 시장의 빠른 변화 속도는 모델 리더십이 얼마나 빨리 바뀔 수 있는지를 보여주며, 반면 선별된 생물학적 데이터 세트는 구축하고 대체하기 훨씬 더 어렵다고 말했다.

• 그는 친화도 및 결합은 상품화되고 있지만, 기능 및 개발 가능성 데이터는 여전히 부족하다고 말했다.
• 대규모 언어 모델 기업들은 모델 구축에 강하지만, 생물학 또는 실험적 검증에서 동일한 깊이를 가지고 있지 않다고 말했다.
• 대형 제약사들은 강력한 생물학적 인재를 보유하고 있지만, 기존 시스템과 문화로 인해 속도가 느려질 수 있다고 말했다.
• Generate는 계산 능력과 깊이 있는 생물학, 그리고 사명 지향적인 문화를 결합하는 것을 목표로 한다고 말했다.
• GB-0895에 TSLP를 선택한 이유는 생물학적 위험이 이미 제거되었고, 주요 문제는 기술 위험, 특히 면역원성이었기 때문이라고 말했다.

낼리 CEO는 또한 회사가 GB-0895를 임상 1상에서 임상 3상으로 빠르게 전환한 이유를 설명했다. 그는 바이오마커 데이터, FDA 경로 및 넓은 역사적 용량 범위로 인해 별도의 임상 2상 용량 탐색 연구가 불필요했다고 말했다. 그는 임상적 이점에 대한 대리 지표로 바이오마커 조절을 사용한 다른 장기 작용 생물학적 제제에서 영감을 얻었다고 덧붙였다.

GB-4362에 대해 그는 이 프로그램이 KEYTRUDA와 enfortumab vedotin의 성공에서 영감을 받았지만, 환자가 치료를 얼마나 오래 지속할 수 있는지를 제한하는 신경병증의 부담에서도 영감을 받았다고 말했다. 그는 목표는 항암 효과를 보존하면서 순환하는 페이로드로 인한 신경 손상을 제거하는 것이라고 말했다.

결론

Generate는 발굴 속도를 높이고, 새로운 생물학적 표적으로 확장하며, 경쟁자들이 쉽게 복제할 수 없는 독점적인 데이터를 생성하기 위한 플랫폼을 구축하고 있다고 밝혔다. 독자들은 더 자세한 내용을 위해 아래 전문을 참조할 수 있다.

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