모건 스탠리 컨퍼런스에 참석한 Prime Medicine: 유전자 편집 기술, 전달 과제 직면

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일 — Prime Medicine(PRME)은 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 자사의 프라임 편집(prime editing) 플랫폼이 초기 유전자 편집 도구보다 더 광범위하고 안전한 유전자 교정을 제공할 수 있다고 주장했습니다. 동시에 더 넓은 적용을 위한 주요 장애물로 전달(delivery)이 남아 있음을 인정했습니다. 앨런 라인(Allan Reine) CEO는 간, 혈액 세포 및 폐 프로그램 전반에서 회사가 진전을 보이고 있지만, 특히 뇌와 같은 가장 가치 있는 기회들은 여전히 수년이 걸릴 수 있다고 언급했습니다.

주요 내용

• Prime Medicine은 프라임 편집이 염기 편집(base editing)의 네 가지 염기쌍 변화에 비해 총 12가지 염기쌍 변화를 모두 만들 수 있으며, PASSIGE 기술을 통해 더 큰 삽입을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.
• 윌슨병(Wilson’s disease)은 선도적인 생체 내(in vivo) 프로그램으로, 7월에 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며 2027년에 개념 증명(proof-of-concept) 데이터가 나올 것으로 예상됩니다.
• 알파-1 안티트립신 결핍증(Alpha-1 antitrypsin deficiency)은 이번 분기 내 신청이 예정되어 있으며, 초기 임상 데이터 또한 2027년에 나올 것으로 예상됩니다.
• 생체 외(ex vivo) 만성 육아종성 질환(chronic granulomatous disease) 프로그램은 두 명의 환자에게서 이점을 보여주었으며, 2025년 상반기 중 신청을 목표로 하고 있습니다.
• 경영진은 간 전달은 확립되었지만, 폐와 뇌 전달은 여전히 주요 기술적 과제로 남아 있다고 밝혔습니다.

재무 실적

컨퍼런스 콜 중에는 재무 실적에 대한 논의가 없었습니다. 논의는 매출, 현금 소모 또는 가이던스보다는 기술, 임상 개발, 규제 및 경쟁에 집중되었습니다.

기술 플랫폼 및 전략

라인 CEO는 세션의 대부분을 Prime Medicine이 프라임 편집이 초기 유전자 편집 접근 방식과 어떻게 다른지 설명하는 데 할애했습니다. 그는 이 플랫폼이 1세대 기술이 할 수 있는 모든 것을 수행할 수 있으며, 그 이상으로 나아갈 수 있다고 말했습니다.

• 프라임 편집은 가능한 12가지 염기쌍 변화를 모두 만들 수 있습니다.
• 염기 편집은 네 가지 변화만 만들 수 있습니다.
• 이 플랫폼은 10~15 염기쌍의 완전한 유전자 삽입을 지원할 수 있습니다.
• PASSIGE 기술은 거의 완전한 유전자 삽입을 가능하게 합니다.
• 탈아미노효소(deaminase) 대신 역전사효소(reverse transcriptase)를 사용합니다.
• 이중 가닥 절단이 아닌 단일 가닥 절단에 의존합니다.
• 경영진은 이러한 설계가 비표적 효과(off-target effects) 및 염색체 재배열(chromosomal rearrangements)을 줄일 수 있다고 밝혔습니다.

라인 CEO는 프라임 편집을 사용 가능한 "가장 다재다능하고" "가장 안전한" 유전자 편집 기술이라고 설명하며, 내인성 조절(endogenous control) 하에 영구적인 유전체 교정을 제공한다고 덧붙였습니다. 그의 견해에 따르면, 이는 모든 딸세포가 교정된 상태를 유지하여 시간이 지나도 지속성을 유지해야 함을 의미합니다.

그는 이 플랫폼을 CRISPR 뉴클레아제 편집과 대조했습니다. CRISPR 뉴클레아제 편집은 녹아웃(knockout) 적용에 매우 효과적이지만, 전위(translocation)를 포함한 표적 및 비표적 결과로 이어질 수 있는 이중 가닥 절단을 생성합니다. 그는 또한 프라임 편집이 뉴클레아제 편집보다 더 부드럽지만 4가지 염기 변화로 제한되는 염기 편집을 넘어선다고 말했습니다.

간 질환에서 라인 CEO는 지속적인 교정이 가능하다면 유전자 편집이 유전자 치료법보다 더 나을 수 있다고 주장했습니다. 예를 들어, 윌슨병의 경우 유전자 치료법은 전체 유전자가 AAV에 맞지 않기 때문에 단축된 유전자 버전에 의존하며, 내인성 조절을 받지 않는다고 말했습니다. 반면 프라임 편집은 간세포가 분열함에 따라 제자리에 유지되어야 하는 영구적인 교정을 목표로 합니다.

임상 파이프라인 업데이트

윌슨병

윌슨병은 Prime Medicine의 가장 발전된 생체 내(in vivo) 프로그램이자 논의의 주요 초점이었습니다. 회사는 7월에 임상시험계획(IND) 승인을 받았고, 6월에 뉴질랜드에서 임상시험승인(CTA)을 받았다고 밝혔습니다. 현재 글로벌 임상 1/2상 용량 증량 연구가 진행 중입니다.

• 이 연구는 세 가지 초기 용량 코호트를 포함합니다.
• 가장 낮은 용량은 생물학적으로 활성화될 의도입니다.
• 더 높은 용량은 더 강한 생물학적 활성을 보여줄 것으로 예상됩니다.
• 주요 바이오마커에는 방사성 구리 PET 스캔, 세룰로플라스민(ceruloplasmin) 및 소변 구리(urinary copper)가 포함됩니다.
• 기저선(baseline) 및 치료 후 6~8주 PET 스캔이 계획의 일부입니다.
• 개념 증명(Proof-of-concept) 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 코호트 전체에서 6~12명의 환자로부터 초기 판독 결과가 나올 것으로 예상합니다.

회사는 현재 H1069Q 후보 물질이 백인 인구의 약 30%~50%, 미국과 유럽에서는 약 40%~45%를 커버한다고 밝혔습니다. Prime Medicine은 미국과 유럽 인구의 약 60%까지 커버리지를 확장하기 위해 몇 가지 추가 편집기를 추가할 계획입니다. 또한 아시아 환자의 상당 부분을 커버할 수 있는 R778L 돌연변이 편집기도 개발 중이며, 이는 해당 지역의 총 커버리지를 약 70%까지 끌어올릴 수 있습니다.

경영진은 기본 등록 최종 목표점(base-case registrational endpoint)이 정의된 기간 동안 표준 치료법을 유지하는 환자가 될 가능성이 높다고 말했습니다. 더 강력한 데이터 시나리오에서는 구리 PET가 1차 최종 목표점(primary endpoint)이 될 수 있다고 회사는 밝혔습니다. Prime Medicine은 또한 자사의 지질 나노입자(lipid nanoparticle, LNP) 전달 시스템이 일부 경쟁 LNP보다 더 넓은 치료 지수(therapeutic index)를 보여주었다고 말했습니다.

알파-1 안티트립신 결핍증

알파-1 안티트립신 결핍증(AATD)은 Prime Medicine의 두 번째 주요 간 프로그램입니다. 회사는 이번 분기 내에 규제 신청을 목표로 하고 있으며 2027년에 개념 증명(proof-of-concept) 데이터를 예상하고 있다고 밝혔습니다.

• 혈청 알파-1 수치는 치료 후 빠르면 1~2주 내에 측정될 수 있습니다.
• M 대 Z 비율 또한 초기 판독 결과를 제공할 것으로 예상됩니다.
• 공개를 위한 초기 환자 수는 아직 정해지지 않았지만, 경영진은 윌슨병과 유사할 수 있다고 시사했습니다.
• 윌슨병에 사용된 것과 동일한 LNP 플랫폼이 여기에도 활용되고 있습니다.

라인 CEO는 회사의 접근 방식이 비표적 편집(bystander editing) 없이 야생형 단백질을 교정하는 것을 목표로 한다고 말했습니다. 그는 이것이 염기 편집 경쟁사보다 더 나은 장기적인 지속성과 안전성을 제공할 수 있다고 주장했습니다.

경쟁 분야는 활발합니다. Prime Medicine은 Beam Therapeutics를 언급하며, 이 회사는 포화 상태에 가까워 보이는 중간 정도의 전신 알파-1 수치를 보고했으며, 중국 기반 회사인 Yu Tec 또한 제한적인 환자 데이터를 발표했습니다. Prime Medicine은 최근 유리하게 나온 중재 판결(arbitration ruling)로 인해 자사의 비전환 편집(non-transition edit) 접근 방식이 Beam의 라이선스 분야가 아닌 자체 분야에 속한다는 점이 명확해졌다고 밝혔습니다.

경쟁이 있음에도 불구하고 라인 CEO는 시장이 하나 이상의 플레이어가 존재하기에 충분히 크다고 말했습니다. 그는 "비록 우리가 처음은 아니지만, 그런 이유로 최고가 될 잠재력은 여전히 있다고 생각합니다. 앞으로 몇 년 동안 모든 데이터가 어떻게 전개될지 지켜볼 것입니다."라고 말했습니다.

만성 육아종성 질환

생체 외(ex vivo) 만성 육아종성 질환(CGD) 프로그램은 이미 두 명의 환자에게서 임상적 이점을 보여주었다고 회사는 밝혔습니다. Prime Medicine은 2025년 상반기 내에 규제 신청을 목표로 하고 있으며, 화학, 제조 및 관리(CMC) 작업이 주요 타이밍 요소로 간주됩니다.

• 회사는 CGD를 위한 최소한의 상업적 인프라를 예상한다고 밝혔습니다.
• 초점은 대규모 상업적 확장이 아닌 환자 접근성에 있습니다.
• 생체 외(ex vivo) 접근 방식은 이미 구축된 세포 제조 역량을 활용합니다.

Prime Medicine은 또한 FDA가 희귀 질환 개발에 유연성을 보여왔으며, CGD에 대한 두 환자 데이터 세트를 기반으로 한 신청을 허용하는 조정도 포함된다고 밝혔습니다.

낭포성 섬유증

Prime Medicine은 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 프로그램이 여전히 전임상 개발 단계에 있지만, 폐 전달에서 진전을 보이고 있다고 밝혔습니다. 회사는 주로 지질 나노입자(LNP) 기반 전달을 사용하고 있으며, 공기-액체 계면 배양(air-liquid interface cultures)에서 높은 효율의 편집을 보여주는 여러 편집기를 개발했습니다.

• 전임상 데이터는 2024년 말 또는 2025년에 나올 것으로 예상됩니다.
• 다음 단계는 생체 내(in vivo) 데이터 및 약물 후보 물질 선정입니다.
• 회사는 향후 2년 이내에 임상 단계에 진입하기를 원합니다.
• 기저 폐 세포(basal lung cells)와 기관지 상피 세포(bronchial epithelial cells)를 모두 탐색하고 있습니다.
• 일부 접근 방식에서는 연간 두 번 또는 그 이상 반복 투여(repeat dosing)를 고려하고 있습니다.
• 이 프로그램은 TRIKAFTA로 치료되지 않는 돌연변이 특이적 환자와 F508del 인구 모두를 대상으로 할 수 있습니다.

전달 과제 및 장기적인 기회

전달(delivery)은 논의에서 여전히 핵심적인 한계로 남아 있었습니다. Prime Medicine은 뉴클레아제 편집, 염기 편집, 그리고 궁극적으로 프라임 편집 전반에서 간 전달은 이제 잘 확립되었다고 밝혔습니다. 생체 외(ex vivo) 전달 또한 CGD에서 입증되었습니다.

간 외에서는 상황이 더 어렵다고 회사는 밝혔습니다.

• 눈 전달은 초기 전임상 연구 분야이며, 경영진은 회사가 고무적인 데이터를 보았다고 밝혔습니다.
• 폐 전달은 LNP, HSV 및 AAV 접근 방식을 통해 발전하고 있으며, LNP가 가장 유망한 것으로 간주됩니다.
• 귀 전달 또한 상업적 기회가 될 수 있습니다.
• 뇌 전달은 가장 큰 장기적 기회로 묘사되었지만, 가장 해결되지 않은 과제이기도 합니다.
• 경영진은 뇌는 "언제인가의 문제이지, 안 될 문제는 아니다(when, not if)"라고 말하며, 5~10년 또는 그 이상의 시간이 걸릴 수 있다고 언급했습니다.
• 심장, 근육 및 신장 전달 또한 면밀히 주시하고 있습니다.

라인 CEO는 회사가 AAV 기반 전달의 진행 상황을 적극적으로 모니터링하고 있으며, 폐 프로그램 발전을 돕기 위해 낭포성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)과의 협력을 포함한 파트너십을 유지하고 있다고 말했습니다.

규제 환경

Prime Medicine은 지난 한 해 동안 리더십이 바뀌었음에도 불구하고 미국 식품의약국(FDA)이 유전자 편집을 지지하고 있다고 설명했습니다. 회사는 FDA가 개발자들이 희귀 및 초희귀 질환 환자들에게 제품을 제공할 수 있도록 돕기 위해 노력하고 있다고 밝혔습니다.

• FDA는 CMC 및 초기 임상 진입에 유연성을 보여왔습니다.
• 경영진은 FDA가 CGD에 대한 두 환자 패키지를 허용했다고 밝혔습니다.
• CBER 및 CDER의 최근 안정성은 긍정적으로 평가되었습니다.
• Prime Medicine은 FDA와의 대화가 계속해서 건설적이고 일상적이라고 밝혔습니다.

경쟁적 포지셔닝

경영진은 프라임 편집이 여러 편집 범주에서 경쟁할 수 있는 플랫폼이라고 반복해서 강조했습니다. AATD의 경우, 회사는 Beam Therapeutics 및 Yu Tec와 다른 접근 방식을 취한다고 밝혔습니다. 비표적 편집 없이 야생형 교정을 목표로 하기 때문입니다. 윌슨병의 경우, 교정이 영구적이고 내인성 조절 하에 있기 때문에 유전자 편집이 유전자 치료법보다 더 지속적일 수 있다고 말했습니다.

라인 CEO는 또한 회사의 윌슨병 후보 물질이 현재 백인 인구의 상당 부분을 커버하며, 더 많은 편집기를 통해 확장할 여지가 있다고 말했습니다. 그는 Prime Medicine이 시장에 처음 진입하지 않더라도 시장은 여러 치료법이 존재하기에 충분히 크다고 덧붙였습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 라인 CEO는 플랫폼의 광범위함, 안전성, 전달 및 지속성이라는 동일한 주제를 여러 번 되풀이했습니다.

• 그는 프라임 편집이 초기 기술의 역량을 포함하고 더 많은 유연성을 추가한다고 말했습니다.
• 그는 데이터가 충분히 강력하다면 윌슨병의 구리 PET 스캔이 1차 최종 목표점(primary endpoint)이 될 수 있다고 말했습니다.
• 그는 이형접합체 수준의 구리 대사만으로도 윌슨병을 제어하기에 충분하다고 말했습니다.
• 그는 회사가 전달 발전, 특히 뇌 전달에 대해 면밀히 주시하고 있다고 말했습니다.
• 그는 폐 전달이 일회성 치료 또는 반복 투여(repeat dosing)를 지원할 수 있다고 말했습니다.
• 그는 FDA가 소규모 데이터 세트로 작업하려는 의지가 희귀 질환에 중요하다고 말했습니다.

라인 CEO는 또한 "프라임 편집이 환자 삶에 상당한 영향을 미칠 수 있는 뇌 질환 분야에 엄청난 미충족 수요가 있다고 생각합니다. 5~10년 안에 프라임 편집으로 많은 질병을 치료할 수 있기를 바랍니다."라고 말했습니다.

전망

Prime Medicine은 이번 분기 AATD 신청, 2025년 상반기 CGD 신청, 그리고 2024년 말 또는 2025년 낭포성 섬유증 전임상 데이터 등 몇 가지 단기 이정표를 앞두고 다음 단계에 진입합니다. 회사의 가장 중요한 임상 판독 결과는 2027년에 나올 것으로 예상되며, 이때 윌슨병과 AATD 모두 개념 증명(proof of concept)을 보여주기 시작할 수 있습니다.

컨퍼런스에서 나온 더 넓은 메시지는 분명했습니다. Prime Medicine은 프라임 편집이 지속적인 유전자 교정 플랫폼이 될 수 있다고 믿지만, 상업적 경로는 먼저 간에서 기술을 입증한 다음 더 어려운 기관으로의 전달 문제를 해결하는 데 달려 있을 것입니다.

논의의 전체 내용은 아래 전체 기록을 참조하십시오.

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