새텔로스, H.C. 웨인라이트 컨퍼런스서 DMD 치료제 잠재력 강조

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일 — 새텔로스 바이오텍 (MSLE)은 H.C. 웨인라이트 제28차 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에서 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)의 주요 약물인 forazapadin에 대한 광범위한 임상 사례를 발표했습니다. 경영진은 이 경구용 치료제가 성인 환자에게서 초기 활성 징후를 보였지만, 결과 확인 및 규제 승인 신청을 위해서는 더 큰 규모의 연구가 여전히 필요하다고 인정했습니다.

새텔로스의 메시지는 야심차면서도 신중했습니다. 새텔로스는 자사의 접근 방식이 대부분의 듀센 프로그램과 다르다고 밝혔는데, 이는 디스트로핀(dystrophin)을 직접적으로 대체하려 하지 않기 때문입니다. 대신, 근육 재생을 회복시키는 것을 목표로 하며, 이는 모든 듀센 환자에게 적용될 수 있고 기존 치료법과 함께 사용될 가능성이 있다고 회사는 믿고 있습니다.

주요 내용

• 새텔로스는 듀센 근이영양증에 대한 디스트로핀 비의존성 경구 치료제 forazapadin을 개발 중입니다.
• TRAILHEAD 연구의 성인 데이터는 악력, 호흡 기능 및 근육 지방 분율에서 초기 개선을 보였습니다.
• 소아 BASECAMP 연구는 이번 달까지 등록 완료 예정이며, 초기 데이터는 연말까지 나올 것으로 예상됩니다.
• 회사는 6월 30일 기준 6천만 달러의 현금(Cas)을 보유하고 있으며, 2027년까지 재정적 여유를 확보할 것으로 예상했습니다.
• 새텔로스는 얼굴어깨위팔근이영양증(facioscapulohumeral muscular dystrophy), 즉 FSHD 프로그램도 진행 중입니다.

운영 업데이트

최고 의학 책임자인 웰던 파웰(Weldon Farwell)은 forazapadin을 새텔로스가 듀센의 근본적인 재생 문제로 보는 것을 해결하도록 설계된 경구용 소분자 약물이라고 설명했습니다. 회사의 이러한 관점은 공동 설립자이자 줄기세포 생물학자인 마이클 러드니키(Michael Rudnicki) 박사의 연구에 뿌리를 두고 있으며, 그는 듀센을 앓는 소년들이 디스트로핀 없이 태어나 어린 시절에는 정상적으로 발달하는데도 불구하고 시간이 지남에 따라 왜 근육을 잃는가에 의문을 제기했습니다.

파웰은 회사의 목표가 유전적 접근 방식을 취하기보다는 근육 줄기세포에서 결여된 신호를 대체하는 것이라고 말했습니다.

• forazapadin은 AAK1 억제를 통해 작용합니다.
• 이 약물은 위성 세포 재생 및 극성을 지원하도록 설계되었습니다.
• 새텔로스는 이 치료법이 디스트로핀 비의존성이며, 엑손 상태, 보행 상태, 또는 항체 상태와 관계없이 모든 듀센 환자에게 사용될 수 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 또한 이 약물이 엑손 스키핑 약물, 유전자 치료제 및 스테로이드와 함께 사용될 수 있으며, 이를 대체하는 것이 아니라고 말했습니다.
• 현재 임상 시험에는 스테로이드 투여 환자와 이전에 유전자 치료 또는 엑손 스키핑 약물에 노출된 환자가 포함됩니다.

파웰은 듀센을 앓는 소년들이 디스트로핀이 없음에도 불구하고 수년간 기능을 할 수 있지만, 근육 손상이 결국 축적되어 임계점에 이르게 된다는 것이 회사의 생각이라고 말했습니다. 그는 회사가 그러한 기능 저하가 심각해지기 전에 근육의 재생 능력을 회복시키려 노력하고 있다고 덧붙였습니다.

회사는 또한 현재 듀센 시장에 여전히 주요 미충족 수요가 남아 있다고 강조했습니다. 파웰은 새로운 엑손 스키핑 약물이 일부 환자에게 도움이 되었지만, 많은 소년들과 청년들이 여전히 극도로 허약하며 근육을 계속 잃고 있다고 말했습니다.

• 많은 환자들이 여전히 기능 면에서 의미 있는 개선을 이루지 못하고 있습니다.
• 환자들은 시간이 지남에 따라 많은 양의 근육량을 잃는 경우가 많습니다.
• 파웰은 많은 환자들이 20대 후반과 30대에 사망한다고 말했습니다.

TRAILHEAD 연구

새텔로스는 발표의 상당 부분을 성인 듀센 환자를 대상으로 한 1상 연구 및 공개 라벨 연장 연구인 TRAILHEAD에 할애했습니다. 회사는 초기 1상 연구에 5명의 성인 환자가 포함되었으며, 단일 용량 증량 및 다중 용량 증량 부분에는 건강한 자원자 코호트도 포함되었다고 밝혔습니다.

경영진은 안전성 프로파일이 합리적이었고 약동학 프로파일이 전임상 연구 및 건강한 자원자 데이터의 예상과 일치했다고 말했습니다.

• 우려할 만한 안전성 신호는 확인되지 않았습니다.
• 약물 노출은 전임상 예측과 일치하는 것으로 보였습니다.
• 바이오마커 변화는 14일 이내에 관찰되었습니다.

가장 주목할 만한 발견 중에는 초기 기능적 및 영상 변화가 있었습니다.

• 일부 환자의 악력은 첫 한 달 내에 거의 두 배로 증가했습니다.
• 약물 투여 기간 동안 상지 기능이 30% 이상 개선되었습니다.
• 강제 폐활량(Forced vital capacity, FVC)은 5%에서 6% 개선되었습니다.
• 근육 MRI 결과는 4명의 참가자에서 4개월 동안 지방 분율이 3.7% 감소한 것으로 나타났습니다.

파웰은 MRI 결과가 특히 중요하다고 말했는데, 이는 듀센의 자연 경과에서는 일반적으로 시간이 지남에 따라 지방 분율이 증가하기 때문입니다. 그는 이러한 감소가 "자연 경과와 완전히 일치하지 않는다"고 평했습니다.

회사는 MRI 결과가 연구 중단 후 7~11개월 만에 다시 참여한 4명의 모든 참가자에게서 나타났다고 말했습니다. 이두박근 지방 분율의 평균 감소는 1%에서 6% 이상에 이르렀습니다.

새텔로스는 또한 근력 증가가 더 높은 최고 농도와 곡선하 면적을 포함한 더 높은 약물 노출 및 기저 크레아티닌 수치와 관련이 있는 것으로 보인다고 말했습니다.

회사는 이제 TRAILHEAD 연구를 미국과 호주의 새로운 연구기관으로 확장하고 16세에서 25세의 참가자를 등록할 계획입니다. 현재 참가자들의 12개월 데이터는 연말까지 나올 것으로 예상되며, 새로 등록된 환자들의 초기 데이터도 발표될 수 있습니다.

BASECAMP 연구

새텔로스는 다음 주요 단계가 듀센 근이영양증을 앓는 7세에서 10세 소년을 대상으로 한 2상 무작위 위약 대조 연구인 BASECAMP라고 밝혔습니다. 이 연구는 3개월의 위약 대조 기간에 이어 9개월의 장기 연장 기간을 포함합니다.

환자들은 위약, 60밀리그램 또는 120밀리그램의 forazapadin에 무작위로 배정됩니다. 회사는 더 높은 약물 노출이 더 강한 효과를 유발하는지 확인하기 위해 더 높은 용량을 테스트하고 있다고 말했습니다.

• 이번 달까지 등록 완료가 순조롭게 진행 중입니다.
• 예비 업데이트는 연말까지 예상됩니다.
• 전체 데이터는 2025년 초에 예상됩니다.

계획된 평가는 광범위하며 생물학적 및 기능적 측정 모두를 포함합니다.

• 조직학적 분석을 포함한 근육 생검.
• 배아 미오신 중쇄 대 IgG 백분율 기반의 재생 지수.
• 외측광근 근육 MRI.
• 지방 분율 측정.
• 하체 및 상체 근력 검사.
• 보폭 속도 95백분위수, NSAA 및 환자 보고 결과와 같은 기능 평가.

경영진은 BASECAMP 설계가 TRAILHEAD 및 이전 비임상 연구를 바탕으로 근력 변화가 초기, 아마도 첫 달 이내에 나타날 수 있다는 회사의 믿음을 반영한다고 말했습니다. 새텔로스는 또한 근력 및 MRI 지방 분율 데이터를 패키지의 일부로 사용하여 미국 식품의약국(FDA)과 신속 승인 경로에 대해 논의할 계획이라고 밝혔습니다.

회사는 근력 측정(예: 근전도 및 역동력 측정)을 중간 임상 지표로 인정하는 FDA의 2018년 듀센 가이드라인을 언급했습니다. 새텔로스는 이후의 자연 경과 연구 또한 기능과 상관관계가 있기 때문에 MRI 지방 분율 사용을 지지한다고 말했습니다.

FSHD 및 기타 프로그램

듀센 외에도 새텔로스는 얼굴어깨위팔근이영양증(FSHD)에도 forazapadin을 개발하고 있습니다. 경영진은 FSHD가 듀센보다 더 큰 환자 집단이며 여전히 상당한 미충족 수요를 가지고 있다고 말했습니다.

회사는 동일한 디스트로핀 비의존성 메커니즘이 FSHD에도 적합할 수 있다고 말했는데, 이는 이 질병 또한 근육 재생 문제 및 비정상적인 근육 지방 축적을 포함하기 때문입니다. 새텔로스는 FLExDUX4 모델의 전임상 연구에서 근력 개선을 보였다고 밝혔습니다.

• FSHD는 두 번째 주요 적응증으로 포지셔닝되고 있습니다.
• 전임상 데이터는 FLExDUX4 모델에서 근력 증가를 보여주었습니다.
• TRAILHEAD 및 BASECAMP에서 얻은 교훈은 FSHD 프로그램의 위험을 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다.
• 회사는 또한 듀센 및 FSHD 외에 추가 적응증도 탐색하고 있습니다.

재무 결과

새텔로스는 6월 30일 기준 6천만 달러의 현금(Cas)을 보유하고 있으며, 이 잔액이 2027년까지 운영 자금을 조달할 것으로 예상한다고 밝혔습니다. 회사는 이 자금 확보 기간이 TRAILHEAD, BASECAMP 및 FSHD 임상 작업을 포괄하며, 다음 주요 이정표를 훨씬 넘어설 것이라고 말했습니다.

• 6월 30일 기준 현금(Cas): 6천만 달러.
• 예상 자금 확보 기간: 2027년까지.
• 경영진은 회사를 자본 효율적이라고 설명했습니다.
• 자금은 현재 임상 프로그램과 주요 결과 발표를 충당할 것으로 예상됩니다.

미래 전망

새텔로스는 앞으로 몇 달 동안 일련의 잠재적 촉매제와 함께 나아갑니다. 회사는 이번 달까지 BASECAMP 등록을 완료하고, 연말까지 예비 데이터를 공개하며, 연말까지 현재 참가자들의 TRAILHEAD 12개월 데이터를 발표하는 것을 목표로 하고 있습니다.

2025년 초에 회사는 생검, MRI, 근력 및 기능 결과를 포함한 더 완전한 BASECAMP 데이터 세트를 기대하고 있습니다. 새텔로스는 이러한 데이터가 신속 승인에 대한 규제 당국과의 추가 논의를 지원할 수 있다고 말했습니다.

• BASECAMP 등록 완료: 이번 달.
• BASECAMP 예비 데이터: 연말까지.
• TRAILHEAD 12개월 데이터: 연말까지.
• 전체 BASECAMP 데이터 세트: 2025년 초.
• 잠재적 FDA 논의: 전체 데이터 세트 검토 후.

경영진은 더 넓은 전략은 근력 개선과 MRI 지방 분율 변화 및 기능적 상관관계를 결합한 패키지를 구축하는 것이라고 말했습니다. 회사는 이러한 접근 방식이 나중 연구에서 성인에게서 나타난 초기 신호를 확인한다면 규제 경로를 지원하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 몇 차례 동일한 핵심 메시지를 반복했습니다. 즉, forazapadin은 현재 치료법을 대체하는 것이 아니라 보완하는 역할을 한다는 것입니다.

• 개발 전략에 대해 새텔로스는 이 약물이 모든 환자에게 단일 요법으로 사용되거나 현재 듀센 치료법과 병용될 수 있다고 말했습니다.
• 미충족 수요에 대해 경영진은 승인된 엑손 스키핑 약물 및 유전자 치료제가 질병 부담을 해결하지 못했다고 밝혔습니다.
• TRAILHEAD에 대해 회사는 성인 데이터가 허용 가능한 안전성, 예상 약동학 및 생물학적 활동을 보여주었다고 말했습니다.
• BASECAMP에 대해 새텔로스는 분할 데이터 공개가 나중에 완전한 분석을 보존하면서 초기 기관 논의를 허용하기 위함이라고 설명했습니다.
• 신속 승인에 대해 회사는 근력 데이터와 MRI 지방 분율 변화를 함께 사용할 계획이라고 말했습니다.
• FSHD에 대해 경영진은 동일한 재생 논리가 심각한 질병 부담을 가진 더 큰 환자 집단에 적용될 수 있다고 말했습니다.

파웰은 회사의 목표가 현재 치료법이 해낸 것보다 더 기능 개선을 할 수 있는 수준으로 근육 재생을 회복시키는 것이라고 말했습니다. 그는 지금까지 관찰된 생물학적 신호가 앞으로 나아가는 것을 지지한다고 믿는다고 덧붙였습니다.

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