REGENXBIO, 모건 스탠리 컨퍼런스서 후기 유전자 치료제 사업 박차

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일, REGENXBIO (RGNX)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 뒤센 근이영양증 치료제 RGX-202와 망막 프로그램 RGX-314를 선두로 상업화에 근접한 파이프라인을 발표했습니다. 경영진은 임상 진행 상황, 제조 및 현금 흐름에 대해 낙관적인 입장을 표명하는 한편, RGX-121에 대한 임상 보류 지속과 앞으로 남은 규제 작업에 대해서도 인정했습니다.

주요 요약

• REGENXBIO는 RGX-202가 7세 이상 환자에서 Elevidys보다 4~5배 높은 마이크로디스트로핀 발현을 보였으며, 이는 기능적 이점과 강력한 연관성을 가지고 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 안전성 접근 방식을 통해 간 손상률을 기존 치료법에서 관찰된 비율의 10분의 1 미만으로 줄였다고 말했습니다.
• 현금 확보 기간은 2027년 4분기까지 연장되며, 애브비 마일스톤은 단기적인 희석성 자금 조달 없이 2028년까지 이를 연장할 수 있습니다.
• RGX-314는 2024년 4분기에 3상 데이터가 예상되고 500명 이상의 외과 의사가 이미 교육을 받는 등 주요 단기 촉매제로 남아 있습니다.
• RGX-121은 척추에서 예상치 못한 MRI 소견으로 인해 임상 보류 상태이지만, 치료받은 환자들은 무증상입니다.

전략적 구도

REGENXBIO는 AAV 유전자 치료제 개발에 15년 이상을 투자했으며, 이제 변곡점에 있다고 말했습니다. 회사는 두 가지 후기 단계 프로그램을 단기 전략의 핵심으로 설명했습니다.

• 뒤센 근이영양증 치료제 RGX-202는 2027년 초에 BLA 제출이 예상되며, 2027년 하반기에 미국 출시가 가능할 것으로 보입니다.
• 애브비와 함께 개발 중인 망막 질환 치료제 RGX-314는 경영진에 의해 "지금까지 실행된 유전자 치료제 프로그램 중 가장 큰 규모"라고 설명되었습니다.

경영진은 회사가 제조, 외과 의사 교육 및 지불자(payer) 참여를 통해 광범위한 상업적 기반을 구축하고 있다고 말했습니다. REGENXBIO는 연구 중심 회사에서 여러 잠재적 제품과 더욱 지속 가능한 비즈니스 모델을 가진 회사로 전환하려고 노력하고 있다는 메시지를 전달했습니다.

재무 결과

REGENXBIO는 컨퍼런스 요약에서 분기별 실적을 보고하지 않았지만, 경영진은 몇 가지 재무 및 운영 업데이트를 제공했습니다.

• 현금 확보 기간은 2027년 4분기까지 연장됩니다.
• 애브비 마일스톤 지급액으로부터 추가적인 비희석성 자본이 예상되며, 이는 확보 기간을 2028년까지 연장할 수 있습니다.
• NAAVIGATE 연구 개시는 애브비로부터 1억 달러의 마일스톤을 촉발했습니다.
• 회사는 록빌 시설에서 연간 2,500회 용량을 제조할 수 있다고 말했습니다.
• 가능한 승인에 앞서 이미 수백 회의 RGX-202 용량이 재고로 구축되고 있습니다.
• 경영진은 두 제품으로부터의 상업적 수익이 2028년에 시작되어 대차대조표를 보충하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.

경영진은 현재의 현금 포지션이 RGX-202와 RGX-314 모두에 대한 주요 규제 이벤트를 통과하는 데 충분할 것이라고 말했습니다. 회사는 단기적으로 희석성 자금 조달이 필요할 것으로 예상하지 않는다고 밝혔습니다.

운영 업데이트

뒤센 근이영양증 치료제 RGX-202

REGENXBIO는 RGX-202가 내부 선도 프로그램으로 남아 있으며, AFFINITY DUCHENNE 연구에서 해당 분야의 승인된 경쟁자인 Elevidys와 의미 있는 차별화를 보였다고 밝혔습니다.

• 7세 이상 환자에서 마이크로디스트로핀 발현이 Elevidys에서 이전에 보였던 것보다 4~5배 더 높았습니다.
• 환자의 약 80%가 정상 대비 40% 이상의 마이크로디스트로핀을 달성했습니다.
• 회사는 마이크로디스트로핀 발현과 North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 사이의 상관관계가 약 0.9의 계수로 통계적으로 매우 유의미하다고 말했습니다.
• 경영진은 간 손상률이 기존 치료법에서 관찰된 것의 10분의 1 미만이었다고 말했습니다.
• 회사는 주요 및 확증 연구에서 60명 이상의 모든 환자에게 스테로이드, 시롤리무스 및 에쿨리주맙 병용 요법을 사용합니다.

경영진은 확증 연구가 30명의 환자를 대상으로 한 오픈라벨 디자인으로 등록을 완료했으며, 2년 후 1차 평가변수 결과 발표가 예상된다고 말했습니다. 63명의 환자로부터 얻은 안전성 데이터를 사용하여 2024년 말에 BLA 사전 회의가 계획되어 있습니다. 회사는 2027년 초에 BLA를 제출하고, 2027년 하반기에 미국 출시가 가능할 것으로 예상합니다.

REGENXBIO는 또한 주로 유럽 의약품청(EMA)의 요구 사항을 충족하기 위해 글로벌 제출을 지원할 목적으로 2025년 상반기에 위약 대조 연구를 시작할 계획입니다. 회사는 유효한 움직이는 뒤센 시장을 약 5,000명의 환자로 추정하며, 이 그룹의 상당 부분에 도달할 것으로 예상한다고 말했습니다.

경영진은 자사의 차별점이 임상적일 뿐만 아니라 구조적이기도 하다고 말했습니다. 경영진은 마이크로디스트로핀에 대한 C-terminus 추가, 현대적인 제조 방식, 80%의 완전 캡시드 순도 및 선제적 면역 억제 계획을 주요 이점으로 꼽았습니다.

망막 질환 치료제 RGX-314

RGX-314는 REGENXBIO의 주요 외부 촉매제로 남아 있습니다. 회사는 습성 연령 관련 황반변성(wet age-related macular degeneration)의 망막하 프로그램에 대한 3상 데이터가 2024년 4분기에 예상된다고 말했습니다.

• 이 프로그램은 Lucentis 및 Eylea와 같은 반복적인 anti-VEGF 치료법에 대한 비열등성 디자인을 사용합니다.
• 비열등성 마진은 최적 교정 시력(best corrected visual acuity)에서 4.5자입니다.
• 경영진은 성공은 1차 평가변수에서 통계적 유의미성과 주사 부담의 50% 이상 감소를 의미할 것이라고 말했습니다.
• 양측 투여 연구에서 주사 부담이 70% 이상 감소했습니다.
• 5년 내구성 데이터가 최근 발표되었으며, 경영진에 따르면 예상치를 초과했습니다.

회사는 500명 이상의 외과 의사가 망막하 전달 절차에 대해 훈련받았다고 말했습니다. REGENXBIO는 원료 제조를 담당하고, 애브비는 충전-마무리 작업을 관리합니다. 또한 최근 양사는 공동 상업 팀을 출범했습니다.

경영진은 이 프로그램이 이미 지불자 및 망막 전문의로부터 관심을 끌었으며, 유럽에서의 도입이 이 모델이 전 세계적으로 작동할 수 있다는 증거라고 지적했습니다.

당뇨망막병증 치료제 NAAVIGATE

REGENXBIO는 맥락막상강 접근법(suprachoroidal approach)을 사용하는 NAAVIGATE 연구가 환자들이 당뇨황반부종(diabetic macular edema) 또는 증식성 당뇨망막병증(proliferative diabetic retinopathy)과 같은 시력 위협 합병증을 발전시키기 전에 중등도에서 중증의 비증식성 당뇨망막병증(NPDR)을 목표로 한다고 밝혔습니다.

• 이 연구의 시작은 애브비로부터 1억 달러의 마일스톤을 이끌어냈습니다.
• 경영진은 초기 모집 신호가 매우 강력하다고 말했습니다.
• 회사는 다른 눈 부위에서 2.5~3년까지의 내구성 데이터를 인용했습니다.
• 중증 NPDR 환자는 1년 이내에 진행될 확률이 50%라고 말했습니다.

경영진은 많은 환자가 무증상이며 더 침습적인 시술을 받아들이지 않을 수 있으므로, 맥락막하 접근법보다 일회성 진료실 치료가 이 인구에 더 적합하다고 주장했습니다. 회사는 이 환경에서 반복적인 주사가 실용적이지 않기 때문에 경쟁 환경이 매우 개방적이라고 말했습니다.

RGX-121 및 RGX-111

REGENXBIO는 또한 RGX-121 및 RGX-111에 대한 임상 보류에 대해서도 언급했습니다. 이는 이전에 치료받은 환자들의 척추에서 예상치 못한 MRI 소견과 관련되어 있으며, 일부는 6년 전 투여받은 환자도 포함되어 있었습니다.

• 치료받은 환자들은 무증상으로 남아 있습니다.
• 회사는 완전한 데이터 세트를 구축하기 위해 모든 치료받은 환자를 영상 촬영하고 있습니다.
• 경영진은 검토에 6~9개월이 소요될 수 있다고 추정했습니다.
• FDA와의 소통은 논리적이고 협력적이라고 설명되었습니다.

경영진은 이러한 소견이 자연 경과를 반영하거나, 이전에는 이러한 방식으로 환자를 영상 촬영하지 않았기 때문에 발견되지 않았던 흔한 발생일 수 있다고 말했습니다. 회사는 앞으로 몇 달 안에 더 명확한 시야를 얻을 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 차별화, 안전성 및 규제 준비 상태라는 동일한 주제로 여러 번 돌아왔습니다.

• RGX-202에 대해 경영진은 주요 임상 메시지가 더 강력한 마이크로디스트로핀 발현과 더 깨끗한 안전성 프로필의 조합이라고 말했습니다.
• 스티브는 약 0.9의 상관계수가 "상당히 놀랍다"며 신속 승인 패키지를 지지한다고 말했습니다.
• 경영진은 REGENXBIO의 접근 방식을 다른 프로그램들이 따르면서 면역 억제 요법이 시간이 지남에 따라 더 널리 받아들여졌다고 말했습니다.
• 회사는 요법의 순 효과가 간 손상을 낮추고 모니터링 부담을 줄이기 때문에 유리하다고 말했습니다.
• RGX-314에 대해 경영진은 이 프로그램이 규모, 전통적인 통계적 검정력(powering) 및 익숙한 anti-VEGF 비교 대상 사용으로 인해 위험이 줄었다고 말했습니다.
• 안전성에 대해 경영진은 1년 동안 망막 프로그램에서 면역 매개 또는 염증 반응이 관찰되지 않았다고 말했습니다.

경영진은 또한 FDA가 희귀 질환 환경에서 더 많은 유연성을 보였다고 말했습니다. 경영진은 Hunter syndrome 사례를 지적했는데, 이 경우 완전 반응 서한에 대해 이의를 제기했고, FDA는 기존 단일군 데이터에 기반한 제출을 받아들였습니다. 회사는 이러한 경험이 데이터가 충분히 강력하다면 단일군 뒤센 패키지가 허용될 수 있다는 자사의 견해를 뒷받침한다고 말했습니다.

시장 및 규제 전망

REGENXBIO는 향후 12~18개월 내에 일련의 주요 이벤트가 있을 것이라고 밝혔습니다.

• 2024년 4분기 RGX-314 3상 최고 데이터.
• 2024년 10월 20일 주요 오피니언 리더와 함께 RGX-314에 초점을 맞춘 행사.
• 2024년 말 RGX-202에 대한 BLA 사전 회의.
• 2025년 상반기 위약 대조 RGX-202 연구 개시.
• 향후 6~9개월 동안 RGX-121 임상 보류 해결 작업.

경영진은 더 광범위한 규제 환경이 희귀 질환 유전자 치료제에, 특히 명확한 미충족 수요가 있을 때 더욱 실현 가능해지고 있다고 말했습니다. 또한 회사의 제조 기반과 상업적 계획이 승인이 이루어질 경우 신속하게 움직일 수 있도록 할 것이라고 덧붙였습니다.

결론

REGENXBIO는 컨퍼런스에서 진전의 메시지를 남겼지만, 여전히 중요한 이정표가 남아 있습니다. 독자들은 더 자세한 내용을 보려면 아래 전문 기록을 참조할 수 있습니다.

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