모건 스탠리 컨퍼런스: Silence Therapeutics, divesiran에 집중

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일, Silence Therapeutics(SLN)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 다음 성장 단계를 이끌어갈 선도 의약품을 강조하면서도, 앞으로 해야 할 과제들도 함께 강조했습니다. 회사는 진성 적혈구 증가증 치료제 divesiran의 강력한 2상 임상 데이터를 지적했지만, 여전히 규제 명확성, 3상 임상시험, 그리고 영구 최고경영자가 필요하다고 밝혔습니다.

주요 내용

• divesiran은 진성 적혈구 증가증 환자 연구에서 2상 임상에서 88%의 반응률을 보였으며, 위약의 19%와 비교됩니다.
• Silence Therapeutics는 2억 1백만 달러 이상을 조달하여 주요 결과 발표까지 3상 개발 자금을 확보하기에 충분하다고 밝혔습니다.
• 회사는 연구 규모, 안전성 노출 및 투여량 세부 사항을 확정하기 위해 규제 당국과의 2상 종료 회의를 준비 중입니다.
• 경영진은 divesiran이 rusfertide의 주간 주사와 비교하여 분기별 투여로 효능과 편의성 모두에서 경쟁력을 가질 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 또한 더 광범위한 파이프라인을 제시했으며 최고경영자를 계속해서 모집 중이라고 밝혔습니다.

컨퍼런스 개요

Silence Therapeutics의 연구 개발 책임자인 스티브 로마노(Steve Romano)는 회사가 연구 중심 그룹에서 소형 간섭 RNA(siRNA) 화합물을 기반으로 한 임상 단계 바이오제약 회사로 전환했다고 말했습니다.

• 회사의 핵심 플랫폼은 간을 표적으로 하는 GalNAc 기반 올리고뉴클레오티드 전달 시스템인 GOLD입니다.
• Silence는 자사의 지적 재산이 서열, 화학적 변화 및 링커 기술을 포함한다고 밝혔습니다.
• 로마노는 회사가 현재 divesiran을 선두로 세 가지 제품을 개발 중이라고 말했습니다.

재무 실적 및 자금 조달 현황

Silence Therapeutics는 divesiran의 2상 데이터를 발표한 후 2억 1백만 달러 이상의 자금을 확보했다고 밝혔습니다.

• 회사는 해당 자금으로 주요 결과 발표까지 3상 개발을 완료하기에 충분하다고 말했습니다.
• 경영진은 divesiran의 시장 기회를 10억 파운드에서 20억 파운드로 추정했습니다.
• 가격 책정 가정은 연간 20만 파운드 이상으로 책정된 BESREMi 및 Jakafi와 같은 유사 치료법을 기반으로 합니다.
• 회사에 따르면, 최근 승인된 헵시딘 모방체인 rusfertide는 해당 범위보다 약간 높은 가격으로 출시되었습니다.
• Silence는 희귀의약품 지위가 보험 급여 및 접근성을 지원할 것이라고 말했습니다.

운영 업데이트

회사의 주요 운영 초점은 거의 모든 환자에게서 JAK2 변이와 관련된 희귀 혈액암인 진성 적혈구 증가증 치료제 divesiran입니다.

• 이 질병은 너무 많은 적혈구를 생성하여 헤마토크릿과 혈액 점도를 높입니다.
• Silence는 현재 치료법으로 헤마토크릿을 45% 미만으로 유지하는 환자는 현재 70%에서 80%에 불과하다고 말했습니다.
• 회사는 헤마토크릿이 46%에서 50% 사이인 환자는 심혈관 사망 및 혈전색전증 사건 위험이 4배 더 높다고 밝혔습니다.
• 현재 치료는 종종 사혈로 시작하며, 이는 철분 결핍 및 증상 부담으로 이어질 수 있습니다.
• 다른 옵션으로는 하이드록시우레아, 페길화 인터페론, JAK 억제제 및 rusfertide가 있습니다.

divesiran과 SANRECO 연구

로마노는 divesiran이 SANRECO 연구에서 "매우 강력한 효과"라고 묘사한 것을 보여주었다고 말했습니다.

• 이 연구는 48명의 환자를 등록했으며 36주 동안 진행되었습니다.
• 처음 18주는 용량 조절에 사용되었고, 18주에서 36주는 반응을 측정하는 데 사용되었습니다.
• 환자들은 6주 간격 또는 12주 간격으로 위약 또는 활성 약물을 투여받았습니다.
• 모든 활성 약물 환자는 3상 진행을 위해 선택된 용량인 6 mg/kg을 투여받았습니다.
• 1차 평가변수는 반응 기간 동안 사혈 없이 헤마토크릿을 45% 미만으로 유지하는 것이었습니다.

회사에 따르면 결과는 다음과 같다:

• divesiran의 반응률은 87.5%, 즉 약 88%
• 위약의 반응률은 19%
• 위약 조정 반응률은 70% 미만

로마노는 “우리는 약 90%에 가까운, 약 88%의 반응률을 얻었으며, 이는 약 19%의 위약 반응과 비교된다. 위약 조정 반응률은 70% 미만이었다. 이는 매우 강력한 효과이다”라고 말했습니다.

그는 6주 간격 및 12주 간격 투여 모두 잘 작동했지만, 회사는 3상에서 12주 간격 투여 일정을 진행할 계획이라고 덧붙였습니다.

divesiran의 작동 방식

divesiran은 헵시딘 경로의 음성 조절자인 TMPRSS6을 표적으로 합니다.

• TMPRSS6을 차단하면 신체 자체의 헵시딘 생성이 증가합니다.
• 헵시딘이 높아지면 골수로의 철분 공급이 제한됩니다.
• 이는 적혈구 생성을 감소시키고 헤마토크릿을 낮추는 데 도움이 됩니다.
• Silence는 이 약물이 드문 투여로 지속적인 헵시딘 상승 효과를 제공한다고 말했습니다.

회사는 이것이 주간 피하 주사로 투여되는 헵시딘 모방체인 rusfertide와는 다르다고 말했습니다.

• divesiran은 분기별 투여용으로 설계되었습니다.
• 경영진은 siRNA 접근 방식이 주간 외인성 호르몬 투여보다 더 부드럽고 지속적인 헵시딘 효과를 제공한다고 말했습니다.
• 로마노는 분기별 투여가 진성 적혈구 증가증 환자들이 이미 관리되는 방식과 잘 맞는다고 말했습니다.

안전성 프로필

Silence는 divesiran의 안전성 프로필이 초기 연구와 일관되며 양호하게 유지되었다고 밝혔습니다.

• 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았습니다.
• 독립적인 안전성 검토 위원회가 1상 및 2상 전반에 걸쳐 프로그램을 모니터링했습니다.
• 작용 기전상 예상되는 반응성 혈소판 증가증(즉, 혈소판 상승)이 관찰되었습니다.
• 혈소판은 약 30% 증가한 후 평형 상태에 도달했습니다.
• 경영진은 혈소판 수가 위험한 수준에 도달하지 않았다고 말했습니다.
• 임상적으로 유의미한 빈혈 사건은 단 두 건만 보고되었습니다.
• 주사 부위 반응은 1상보다 적었으며 전반적으로 매우 낮다고 설명되었습니다.

경쟁 환경

Silence는 divesiran을 진성 적혈구 증가증의 승인된 치료법과 실험 단계 치료법 모두와 비교했습니다.

• 승인된 헵시딘 모방체인 rusfertide는 3상에서 77%의 반응률과 33%의 위약 반응, 즉 44%의 위약 조정 반응률을 기록했습니다.
• rusfertide는 주간 투여되며 사혈 의존성 환자에 국한되지 않는 더 넓은 적혈구증가증 적응증을 가지고 있습니다.
• 회사에 따르면, 안티센스 올리고뉴클레오티드인 Sapablursen은 월간 투여되며 가용한 데이터에 따르면 효과가 덜한 것으로 보입니다.
• Disc Medicines는 2주 및 4주 간격으로 투여되는 TMPRSS6에 대한 단일클론 항체를 개발 중이지만, Silence는 항체 반감기가 더 긴 간격을 제한할 수 있다고 말했습니다.

로마노는 진성 적혈구 증가증 치료 환경 전반에 익숙한 전문가 자문단이 divesiran을 잠재적으로 동급 최고의 약물로 평가하고 있다고 말하면서도, 3상 임상시험에서 이 결과가 확인되어야 한다고 강조했습니다.

향후 전망 및 3상 계획

Silence는 다음 주요 단계가 규제 당국과의 2상 종료 회의라고 밝혔습니다.

• 논의 사항에는 연구 규모, 안전성 노출, 그리고 체중 기반 투여에서 고정 용량 투여로의 전환이 포함됩니다.
• 회사는 이미 FDA와 긍정적인 논의를 가졌다고 말했습니다.
• 용량 전환에 대한 예비 합의가 이루어졌습니다.
• 고정 용량 투여는 주사량 감소를 가져오고 상업화를 위한 사전 충전 주사기를 지원할 것입니다.
• 경영진은 3상 설계가 주요 효능 평가변수에 대해서는 더 작을 수 있지만, 안전성 및 증상 측정에는 더 큰 연구가 필요할 수 있다고 말했습니다.

로마노는 회사가 엄격한 2상 반응 정의를 유지할지 아니면 3상을 위해 더 유연한 정의를 채택할지 또한 검토 중이라고 말했습니다.

• 2상에서는 헤마토크릿이 45% 이상에 도달하거나 중도 탈락한 환자를 비반응자로 간주했습니다.
• rusfertide는 3상 프로그램에서 더 유연한 반응 정의를 사용했습니다.
• Silence는 높은 2상 반응률로 인해 어떤 방식이든 모호성이 거의 없다고 말했습니다.

더 넓은 파이프라인

divesiran 외에도 Silence는 여러 다른 프로그램을 제시했습니다.

• 아스트라제네카에서 반환된 ANGPTL3 억제제인 SLN312는 1상을 완료하고 긍정적인 데이터를 보여주었습니다.
• GPR146은 SLN312와 함께 전임상 시너지 데이터를 가진 동급 최초의 APOC3 억제제입니다.
• 인히빈 E 화합물이 비만 및 대사 질환에 대한 잠재적 용도로 개발 중입니다.
• 보체 인자 B 프로그램은 1상 준비 단계에 있습니다.
• 회사는 또한 간 표적 프로그램을 넘어 간외 조직으로 연구를 확장하고 있습니다.

Silence는 우선순위가 부여될 경우 GPR146이 내년 말까지 IND(임상시험계획) 신청에 도달할 수 있으며, 인히빈 E 프로그램도 그때까지 IND에 도달할 수 있지만, 경영진은 필요한 대규모 연구 때문에 완전한 개발 초점이 될 가능성은 낮다고 말했습니다.

리더십 및 전략

회사는 최고경영자를 계속해서 찾고 있다고 말했습니다.

• 로마노는 더 강력한 자금 조달 위치와 긍정적인 2상 데이터가 후보자들을 유치하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.
• 그는 연말까지 CEO를 임명하는 것이 목표라고 말했습니다.
• Silence는 아직 상업화 단계의 회사가 아니며 파트너십 옵션을 계속 고려 중이라고 말했습니다.
• 경영진은 회사의 규모와 자원이 가장 적합한 희귀 및 희귀 질환에 주로 초점을 맞출 것이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 시장 규모, 편의성, 메커니즘에 대한 확신이라는 동일한 주제로 돌아왔습니다.

• 로마노는 분기별 투여가 순응도와 증상 조절을 개선할 수 있지만, 효능이 여전히 주요 동력이라고 말했습니다.
• 그는 rusfertide의 승인이 헵시딘 경로를 입증하고 전체 계열의 시장을 확장할 수 있다고 말했습니다.
• 그는 또한 회사가 siRNA 접근 방식이 안티센스 올리고뉴클레오티드보다 더 강력하고 지속적이어야 한다고 믿는다고 말했습니다.
• 반응 정의에 대해 그는 회사가 유연성에 열려 있지만, 데이터의 강점 때문에 어떤 방식이든 위험이 거의 없다고 말했습니다.

로마노는 “우리는 헤마토크릿을 45% 미만으로 확실히 억제하고 분기별로 투여할 수 있는 지속적인 화합물을 가지고 있으며, 이는 환자들이 관리되는 방식과 잘 맞아떨어지는 매우 부러운 위치에 있다”고 말했습니다.

그는 또한 “사람들은 우리가 보고 있는 효능을 바탕으로 이 약물이 잠재적으로 동급 최고의 화합물이라고 믿는다고 생각한다. 저는 신약 개발자로서 항상 신중하다. 3상에서 그 결과를 확인할 때까지 기다려야 한다”고 말했습니다.

회사의 리더십 탐색에 대해 그는 “우리는 3상 프로그램, 선도 화합물에 대한 자금을 확보했으며, 분명히 훌륭한 결과를 얻었다. 저는 이것이 우리에게 정말 도움이 될 많은 후보자들을 유치할 것이며, 연말까지 CEO를 임명할 수 있기를 바란다”고 말했습니다.

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