MBX 바이오사이언스, 모건 스탠리 컨퍼런스서 파이프라인 주요 시험 임박 발표

Investing.com —

2026년 9월 16일 수요일, MBX Biosciences(MBX)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 1년간의 임상 진행 상황과 여전히 초기 단계인 상업화 경로를 설명했습니다. 경영진은 부갑상선기능저하증 및 비만 주요 프로그램에서 고무적인 데이터를 발표했지만, 두 프로그램 모두 향후 환자 등록 및 데이터 발표에 달려 있음을 인정했습니다.

회사는 주 1회 투여 canvuparatide와 월 1회 투여 MBX 4291이 혼잡한 내분비 시장에서 두각을 나타내는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다. 그러나 발표에서는 MBX가 3상 연구의 완전한 환자 등록과 비만 치료 후보물질이 체중 감소, 월 1회 투여, 우수한 내약성을 결합할 수 있다는 더 강력한 증거를 포함하여 중추적인 실행을 달성해야 한다는 점도 분명히 했습니다.

주요 내용

• MBX Biosciences는 2상 시험의 12개월 연장 데이터에서 긍정적인 결과를 얻은 후 canvuparatide가 3상 시험을 진행 중이라고 밝혔습니다.
• 회사는 현재 약 12개 연구기관에서 환자를 모집 중이며, oPTimize 연구의 완전한 환자 등록을 2025년 하반기에 완료할 것으로 예상합니다.
• MBX 4291의 초기 1상 데이터는 half-Cmax 도달 시간 26일과 제한적인 위장관 부작용을 보여주었습니다.
• 경영진은 C1 코호트의 완전한 눈가림 해제 데이터가 2024년 4분기에 발표될 것으로 예상한다고 밝혔습니다.
• MBX는 또한 IND(임상시험계획) 승인 지원 연구 중인 비만 관련 후보물질 2개를 추가로 보유하고 있으며, 2027년에 잠재적인 IND 신청이 가능할 것으로 보입니다.

재무 및 시장 기회

MBX는 컨퍼런스에서 새로운 재무 실적을 보고하지 않았지만, 논의의 상당 부분을 목표 시장의 규모에 할애했습니다.

• 만성 부갑상선기능저하증과 관련하여 경영진은 이 기회를 수십억 달러 규모 시장으로 설명했습니다.
• 회사는 현재 매일 주사하는 PTH 대체 요법이 연간 약 10억 달러의 수익을 창출한다고 밝혔습니다.
• MBX는 canvuparatide가 매일 주사하는 대신 주 1회 투여를 제공하므로 동종 계열 최고(best-in-class) 제품이 될 수 있다고 믿습니다.
• 비만의 경우, 회사는 월 1회 GLP-1 및 GIP 분야가 차별화된 경쟁자에게 여전히 열려 있다고 말했습니다.

스티브 호터(Steve Hoerter) 최고경영자(CEO)는 회사가 canvuparatide가 부갑상선기능저하증 시장에서 큰 점유율을 차지할 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 그는 "우리의 주 1회 canvuparatide는 동종 계열 최고가 될 잠재력이 있으며, 해당 시장에서 가장 큰 점유율을 차지할 수 있다고 믿습니다"라고 말했습니다.

운영 현황

2024년 7월 이사회에서 재직한 후 CEO가 된 호터와 최고 의학 책임자(CMO) 샘 아줄레이(Dr. Sam Azoulay)는 회사의 파이프라인과 플랫폼 전반에 걸친 진전을 강조했습니다.

• MBX는 2018년 리처드 디마치(Richard DiMarchi)와 켄트 호크룩(Kent Hawryluk)에 의해 설립되었습니다.
• 과학 공동 설립자인 디마치는 일라이릴리와 Novo Nordis에서의 연구를 포함하여 수십 년간의 펩타이드 연구로 알려져 있습니다.
• 회사의 PEP(Precision Endocrine Peptides) 플랫폼은 세 가지 핵심 역량을 기반으로 구축되었습니다.
  • 개선된 약리학적 특성을 가진 펩타이드 설계
  • 지방 아실화를 사용하여 지속 시간 연장
  • 프로드럭 기술을 사용하여 활성 펩타이드 방출 제어
• MBX는 이 플랫폼이 약동학을 개선하고 위장관 부작용을 줄이도록 설계되었다고 밝혔습니다.

canvuparatide의 경우, MBX는 2상 Avail 연구와 12개월 공개 라벨 연장 연구에서 여러 시점에서 지속적인 이점을 보여주었다고 밝혔습니다.

• 유효성 평가변수는 12주, 6개월, 1년에 충족되었습니다.
• 혈청 칼슘 정상화가 일관되게 유지되었습니다.
• 소변 칼슘 배설량이 개선되었으며, 이는 신장 결석 및 만성 신장 질환 예방에 중요할 수 있다고 경영진은 말했습니다.
• 골 바이오마커는 증가했지만 정체되는 양상을 보였습니다.
• 골밀도는 약간 감소했지만 정상 범위 내에 유지되었습니다.
• 약물의 최고 농도-최저 농도 비율은 주간 기준으로 1.3이었으며, 일간 기준 1.3~1.6과 비교됩니다.

MBX는 3상 oPTimize 연구가 2024년 8월 말에 첫 환자 투여를 시작했다고 밝혔습니다. 현재 약 12개 연구기관이 환자를 모집 중이며, 경영진은 2025년 하반기에 완전한 환자 등록을 예상하고 있습니다.

호터는 최근 시장 조사가 회사의 전략을 뒷받침한다고 말했습니다. 그는 의사와 환자들이 매일 치료해야 하는 부담을 줄여주기 때문에 주 1회 투여 프로필을 선호한다고 말했습니다. 그는 또한 많은 의사들이 새로운 치료 환자에게 치료를 시작하고 매일 주사를 맞던 환자를 전환할 의향이 있다고 덧붙였습니다.

MBX는 또한 3상 프로토콜에 대한 북미 연구자 회의를 개최하고 부갑상선기능저하증 협회와 만났다고 밝혔습니다. 회사는 컨퍼런스 약 2주 전에도 투자자 회의를 개최했습니다.

MBX 4291 및 비만 프로그램

MBX는 비만 치료를 위한 월 1회 GLP-1 및 GIP 공동 작용제 프로드럭 후보물질인 MBX 4291에 상당한 시간을 할애했습니다.

• 회사는 2024년 5월에 눈가림 1상 데이터를 공개했습니다.
• B1 코호트에서는 환자들이 4주 동안 주 1회 30mg을 투여받은 후 월 1회 120mg을 투여받았습니다.
• 더 큰 C1 코호트에서는 4주 동안 주 1회 30mg, 그 다음 월 1회 120mg, 그 다음 월 1회 180mg으로 일정이 진행되었습니다.
• B1 코호트에는 8명의 환자가 포함되었고, C1 코호트에는 30명의 환자가 포함되었으며, 20명은 치료를 받고 10명은 위약을 투여받았습니다.
• 경영진은 눈가림 해제된 C1 코호트 데이터가 2024년 4분기에 보도자료와 컨퍼런스 콜을 통해 발표될 것이라고 밝혔습니다.

호터는 초기 데이터가 회사의 목표 제품 프로필을 뒷받침한다고 말했습니다. 그는 "초기 데이터는 매우 고무적이었습니다. 우리는 진정한 월 1회 투여의 가능성을 보여주는 PK(약동학) 데이터를 제시했습니다"라고 말했습니다.

회사는 주요 약동학적 발견이 half-Cmax 도달 시간 26일이라는 것이며, 이는 Metsera의 20~21일과 비교된다고 밝혔습니다. 경영진은 약물 농도의 느린 상승이 일부 경쟁 치료제에서 나타나는 급격한 효과(burst effect)를 피하기 위한 것이며, 이는 메스꺼움과 구토를 악화시킬 수 있다고 말했습니다.

아줄레이 박사는 약물의 느린 축적이 부작용을 제한하는 데 도움이 되었다고 말했습니다. 그는 "느린 속도는 약물의 축적, 즉 약물의 느린 축적과 관련이 있으며, 이는 느린 상승으로 이어지고 급격한 효과는 전혀 없습니다. 그 결과, 우리는 위장관 관련 이상 반응을 많이 겪지 않았습니다"라고 말했습니다.

• 회사에 따르면 코호트 전반에 걸쳐 설사 에피소드는 단 한 건만 보고되었습니다.
• MBX는 12주에 6%~8%의 체중 감소를 목표로 하고 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 다음 데이터 발표에서 세 가지를 보여주고자 합니다.
  • 경쟁력 있는 체중 감소
  • 진정한 월 1회 투여
  • 경쟁사보다 더 나은 내약성

경영진은 현재 단계가 올바른 투여 일정을 찾는 데 중점을 두고 있다고 말했습니다. 4분기 데이터 발표 이후의 구체적인 다음 단계는 약속하지 않았지만, 2상 프로그램이 뒤따를 수 있다고 밝혔습니다. C2 코호트는 여전히 투여 최적화를 연구하는 데 사용되고 있습니다.

경쟁 환경

MBX는 변화하는 경쟁 환경 속에서 비만 프로그램을 구성했습니다.

• 경영진은 Novo Nordis가 장기 지속형 GLP-1 및 GIP 치료제를 위한 PEG 기술에 대한 Ascendis Pharma와의 협업을 종료했다고 밝혔습니다.
• 화이자는 Metsera를 통해 주 1회 및 월 1회 투여 방식 모두를 추진하고 있습니다.
• MBX는 진정한 월 1회 투여 시장은 차별화된 제품에 열려 있다고 말했습니다.

회사의 주장은 느리고 꾸준한 방출 프로필이 인크레틴 약물 사용을 종종 제한하는 위장관 부담 없이 의미 있는 체중 감소를 제공할 수 있다면 실질적인 이점을 제공할 수 있다는 것입니다.

향후 전망

호터는 회사의 당면한 우선순위가 명확하다고 말했습니다. 즉, 부갑상선기능저하증 연구의 환자 등록을 완료하고 비만 프로그램의 다음 단계를 지원하는 데이터를 발표하는 것입니다.

• canvuparatide의 주요 목표는 2025년 하반기까지 oPTimize 연구의 완전한 환자 등록을 완료하는 것입니다.
• 경영진은 또한 궁극적인 상업화를 준비하고 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 canvuparatide의 향후 월 1회 버전이 가능할 수 있지만, 현재는 여기에 중점을 두지 않고 있다고 말했습니다.
• MBX 4291의 경우, 4분기 데이터 발표는 개발 경로를 명확히 하기 위한 것입니다.
• MBX는 현재 1상 연구가 완료된 후 2상으로 넘어갈 수 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 또한 IND 승인 지원 연구 중인 비만 후보물질 2개인 MBX 5765와 MBX 6180의 지속적인 진전을 기대하고 있습니다.

이 두 프로그램은 다중 작용제 프로드럭과 잠재적인 월 1회 삼중 작용제로 설명됩니다. MBX는 두 프로그램 모두 이 단계의 통상적인 12~18개월 개발 일정을 거쳐 2027년에 IND 승인 신청에 도달할 수 있다고 밝혔습니다.

호터는 투자자들이 회사가 향후 12개월 동안 더욱 성숙한 임상 단계 비즈니스로 전환할 수 있는지 여부를 기준으로 자신을 평가해야 한다고 말했습니다. 그는 "내년 말쯤에는 canvuparatide에 대한 완전한 환자 등록 임상 연구와 비만 포트폴리오에 대한 많은 진전을 통해 오늘날과는 근본적으로 다른 회사가 될 것이라고 생각합니다"라고 말했습니다.

결론

MBX Biosciences는 고무적인 초기 임상 데이터를 바탕으로 개발 이야기의 다음 단계에 진입하지만, 중요한 실행 시험도 앞두고 있습니다. 독자들은 더 자세한 내용을 위해 아래 전문을 참조할 수 있습니다.

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