쿠라 온콜로지, 모건 스탠리 컨퍼런스서 조기 매출 성과 및 확대된 사업 계획 발표

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일, 쿠라 온콜로지(KURA)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스(Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference)에서 전환기에 있는 회사를 발표했습니다. 이는 개발 단계에서 상업화 단계로 진입했지만, 사업 기회의 규모를 입증하기 위해 여전히 향후 임상시험 데이터에 의존하고 있는 회사입니다. 경영진은 승인된 AML 치료제인 KOMZIFTI의 초기 판매 호조를 지적하면서, 1차 AML 연구, 두 번째 종양학 프랜차이즈, 그리고 새로운 대사 질환 분사 회사를 포함하는 더 광범위한 파이프라인도 강조했습니다.

주요 내용

• 쿠라 온콜로지는 KOMZIFTI가 판매 2분기 만에 910만 달러의 순제품 매출을 기록했으며, 115명의 신규 환자 등록과 총 250건의 처방을 달성했다고 밝혔습니다.
• 경영진은 이 약물이 출시 후발 주자임에도 불구하고 효능, 내약성, 병용 가능성, 1일 1회 투여의 이점에 힘입어 신규 환자 등록에서 선두를 차지했다고 말했습니다.
• 회사의 1차 AML에 대한 KOMET-017 3상 프로그램은 순조롭게 진행 중이며, 2028년에 주요 결과가 발표될 예정입니다.
• 쿠라 온콜로지의 파네실 전이효소 억제제인 Daralfernib는 신장암 및 췌장암 병용 요법으로 시험 중이며, 2025년과 2026년에 추가 데이터가 발표될 예정입니다.
• 쿠라 온콜로지는 또한 당뇨병 및 심혈관 대사 질환을 위한 메닌 억제제에 중점을 둔 독립적으로 자본화된 회사인 Caspian Therapeutics의 출범을 지원했습니다.

상업적 출시, 탄력받다

이사회 의장 겸 최고경영자(CEO)인 트로이 윌슨(Troy Wilson)에 따르면, 쿠라 온콜로지는 이제 “완전히 통합된 연구, 개발 및 상업화 회사”가 되었다고 합니다. 회사의 주요 상업 제품인 KOMZIFTI는 재발성 불응성 NPM1 변이 급성 골수성 백혈병(AML)에 대해 승인되었습니다.

경영진은 이 약물이 다음과 같은 실적을 기록했다고 밝혔습니다.

• 판매 2분기 만에 910만 달러의 순제품 매출
• 115명의 신규 환자 등록
• 총 250건의 처방

최고사업책임자(CCO)인 브라이언 파울(Brian Powl)은 회사가 출시 2분기 만에 신규 환자 등록에서 선두를 차지했다고 말했습니다. 그는 이 제품이 “사용이 더 간편하다”며 많은 의사들에게 “선호되는 약물”이 되고 있다고 덧붙였습니다.

쿠라 온콜로지는 채택이 네 가지 주요 요인에 의해 주도되고 있다고 밝혔습니다.

• 인지된 우수한 효능
• 양호한 안전성 및 내약성
• 표준 치료제와의 병용 가능성
• 1일 1회 600밀리그램 투여

경영진은 또한 의사들이 단독 요법으로 허가되었음에도 불구하고, 신규 환자 등록의 약 40%에서 이미 KOMZIFTI를 venetoclax, azacitidine 및 FLT3 억제제와 병용하여 사용하고 있다고 말했습니다. 쿠라 온콜로지는 이러한 초기 행동이 약물이 병용 환경에서 잘 작용할 수 있다는 회사의 견해를 뒷받침한다고 밝혔습니다.

1차 AML은 더 큰 기회로 남아있다

재발성 불응성 AML이 현재 상업 시장이지만, 쿠라 온콜로지는 더 큰 기회가 1차 질환에 있다고 말했습니다. 윌슨은 1차 AML의 총 공략 가능 시장이 재발성 불응성 환경보다 약 20배 더 크다고 말했습니다.

회사의 주요 개발 프로그램은 KOMET-017이며, 다음 두 가지 통합 연구를 포함하는 3상 임상시험 플랫폼입니다.

• 강력 항암 화학요법 환경
• 비강력 항암 화학요법 환경

쿠라 온콜로지는 환자 등록이 계획대로 진행되고 있으며 예상치와 일치한다고 밝혔습니다. 회사는 200명 이상의 환자가 지원하는 1b상 연구에서 치료를 받았으며, 이는 3상 프로그램의 위험을 줄였다고 믿고 있습니다.

경영진은 성공의 기준을 다음과 같이 설명했습니다.

• 강력 항암 화학요법군에서 가속 승인 평가 변수는 MRD 음성 완전 관해이며, 단독 화학요법의 목표는 44%입니다.
• 1b상 데이터는 55%에서 59%를 보였으며, 쿠라 온콜로지는 이를 약 20% 개선된 것으로 설명했습니다.
• 비강력 요법군에서는 완전 관해율이 70% 이상을 목표로 하며, 이는 venetoclax 및 azacitidine 단독 요법의 약 60%와 비교됩니다.

윌슨은 1차 강력 요법 1b상 연구에서 12개월 전체 생존율이 94%였으며, 이는 고령 환자군에서 단독 화학요법의 약 45%~55%와 비교된다고 말했습니다. 그는 그러한 생존율이 의미 있는 임상적 이점을 시사한다고 덧붙였습니다.

쿠라 온콜로지는 2028년에 강력 항암 화학요법군에서 주요 결과를 기대하고 있으며, 비강력 요법군은 그 이후에 발표될 예정입니다.

병용 데이터 및 경쟁 포지셔닝

회사는 2026년 하반기에 몇 가지 추가 데이터 발표가 있을 예정이라고 밝혔습니다. 여기에는 KOMZIFTI의 활성 성분인 ziftomenib과 venetoclax 및 azacitidine의 1차 병용 연구, 그리고 NPM1 및 FLT3 동시 변이 AML에서 quizartinib과의 병용 연구가 포함됩니다.

쿠라 온콜로지는 FLT3 동시 변이가 NPM1 환자의 약 절반, 또는 전체 AML 환자군의 약 30%에서 발생한다고 말했습니다. 경영진은 경쟁사들이 아직 성공적인 FLT3 억제제 병용 요법을 보여주지 못했으며, 쿠라 온콜로지의 데이터가 유효하다면 초기 선두를 차지할 수 있다고 말했습니다.

회사는 또한 2024년 5월 Blood 저널에 venetoclax 및 azacitidine과의 병용 데이터를 이미 발표했으며, 올해 하반기에 gilteritinib 및 quizartinib을 포함한 추가 FLT3 병용 데이터를 발표할 계획입니다.

윌슨은 의사들이 KOMZIFTI를 “임상적 활성과 우수한 내약성을 가진 희귀 약물”로 평가하며, 회사의 프로필이 시간이 지남에 따라 더 광범위한 사용을 뒷받침해야 한다고 주장했습니다.

Daralfernib, 두 번째 종양학 플랫폼 추가

AML 외에도 쿠라 온콜로지는 파네실 전이효소 억제제인 daralfernib를 두 번째 완전 소유 프랜차이즈로 개발하고 있습니다. 회사는 이 약물이 여러 암종에서 병용 파트너로 개발되고 있다고 밝혔습니다.

현재 및 계획된 연구에는 다음이 포함됩니다.

• cabozantinib을 이용한 진행성 신장암 1b상 연구
• 2025년 하반기에 데이터 업데이트 예정
• 2026년에 췌관 선암(PDAC)에서 deruxtecan과의 연구 계획

쿠라 온콜로지는 초기 개념 증명 데이터가 daralfernib가 다른 표적 약물의 활성을 향상시킬 수 있음을 시사한다고 말했습니다. KRAS G12C 변이가 있는 췌장암 환자에서 회사는 daralfernib와 adagrasib 병용 요법이 67%의 반응률을 나타냈으며, 이는 adagrasib 단독 요법의 30%와 비교된다고 밝혔습니다.

경영진은 신장암 프로그램이 daralfernib가 치료 경험이 없는 환자와 치료 진행 환자 모두에게 가치를 더할 수 있음을 보여주기 위해 고안되었다고 말했습니다. 회사는 또한 2027년 후반 또는 2028년 초에 등록 목적 결정이 예상되는 결장암 및 폐암으로의 향후 확장 가능성도 보고 있습니다.

대차대조표 및 자금 조달 전망

쿠라 온콜로지는 해당 기간을 5억 1,900만 달러의 현금으로 마감했습니다. 경영진은 약 1억 8,000만 달러의 예상 마일스톤 지급액과 함께, 회사는 2028년 첫 KOMET-017 주요 결과까지 AML 프로그램을 위한 자금을 조달하고 추가 데이터 세트를 지원할 수 있을 것으로 예상된다고 말했습니다.

윌슨은 회사가 “모든 것을 대차대조표로 처리할” 계획은 없지만, 충분한 자본을 유지하고 전략적 유연성을 확보하고자 한다고 말했습니다. 그는 쿠라 온콜로지가 가장 가치를 더하는 기회를 선택하면서 연구, 개발 및 상업적 실행에 집중할 계획이라고 덧붙였습니다.

회사는 또한 파트너인 Kirin과의 경제적 구조를 재차 강조하며, 쿠라 온콜로지는 미국 내 개발 의사결정권을 유지하고 이익을 50대 50으로 공유한다고 밝혔습니다. 전 세계적으로 Kirin이 개발을 주도하는 동안 이익 공유는 계속됩니다.

Caspian Therapeutics, 대사 질환의 새로운 길을 열다

쿠라 온콜로지는 또한 당뇨병 및 심혈관 대사 질환을 위한 차세대 메닌 억제제에 중점을 둔 독립적으로 자본화된 회사인 Caspian Therapeutics의 설립을 발표했습니다. 쿠라 온콜로지 주주들은 Caspian의 약 50%를 소유합니다.

이 분사 회사는 Eli Lilly and Company, BVF, Invus, Montanova, T1D Fund를 포함한 여러 투자자로부터 지원을 받았습니다. 쿠라 온콜로지는 롭 스펜서(Rob Spencer)가 Caspian의 사장 겸 최고운영책임자(COO)를 맡을 것이라고 밝혔습니다.

Caspian의 선도 후보 물질인 KO-7246은 대사 질환을 위해 특별히 고안되었으며 ziftomenib과는 다른 메닌 억제제로 설명됩니다. 이 신생 회사는 건강한 자원자와 당뇨병 환자를 대상으로 1a상 및 1b상 연구를 계획하고 있으며, 9월 후반 밀라노에서 열리는 유럽 당뇨병 연구 협회 회의에서 개념 증명 데이터가 발표될 예정입니다.

쿠라 온콜로지는 이러한 구조를 통해 종양학에 집중하면서도 별도의 대사 질환 프로그램으로부터의 상승 여력을 유지할 수 있다고 밝혔습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 시장 점유율, 병용 요법 사용, 1차 AML 기회의 규모 및 회사의 현금 포지션이라는 동일한 주제를 반복적으로 다뤘습니다.

• 시장 점유율에 대해 쿠라 온콜로지는 신규 환자 등록에서 초기 선두를 차지한 것이 약물의 효능, 안전성, 병용 가능성 및 간편한 투여를 반영한다고 말했습니다.
• 의사가 주도하는 병용 요법에 대해 회사는 40%의 비율이 의사들이 표준 치료법과 함께 메닌 억제제를 사용하기를 원한다는 초기 신호라고 말했습니다.
• 경쟁에 대해 쿠라 온콜로지는 승인된 NPM1 적응증이 재발성 불응성 AML의 약 30%를 차지하는 환자군에서 강력한 위치를 제공한다고 말했습니다.
• KOMET-017에 대해 경영진은 환자 등록이 순조롭게 진행 중이며 200명 이상의 치료 환자가 3상 연구의 위험을 줄이는 데 도움이 되었다고 말했습니다.
• daralfernib에 대해 회사는 이 약물이 병용 가능성이 매우 높고 여러 치료 환경에서 작용할 수 있을 것으로 보인다고 말했습니다.
• 현금에 대해 쿠라 온콜로지는 현재 잔액과 예상 마일스톤이 추가 자금 조달의 즉각적인 필요 없이 현재 계획을 지원해야 한다고 말했습니다.

전망

2026년 남은 기간 동안 투자자들은 몇 가지 촉매제에 주목할 것입니다. 시기가 허락한다면 미국 혈액학회(American Society of Hematology) 회의에서의 발표를 포함한 추가 ziftomenib 병용 데이터, 그리고 밀라노에서 Caspian의 개념 증명 결과가 그것입니다. 쿠라 온콜로지는 또한 훨씬 더 큰 1차 시장을 준비하면서 재발성 불응성 AML에서 상업적 기반을 계속 구축할 것으로 예상합니다.

장기적으로 보면, 회사의 가치 사례는 KOMET-017이 초기 1b상 신호를 확인할 수 있는지, daralfernib가 신장암 및 췌장암에서 유사한 병용 가능성을 보여줄 수 있는지, 그리고 Caspian이 새로운 대사 질환 프랜차이즈를 구축할 수 있는지에 달려 있습니다.

추가적인 세부 사항 및 경영진의 의견은 아래 전체 회의록을 참조해야 합니다.

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