Milestone Pharmaceuticals, H.C. 웨인라이트서 CARDAMYST 성과 및 AFib 개발 현황 공개

Investing.com — 2026년 9월 15일 화요일 — Milestone Pharmaceuticals(MIST)는 제28회 H.C. 웨인라이트 연례 Global Invest 컨퍼런스에서 PSVT 치료제 CARDAMYST 출시와 더 큰 심방세동(AFib) 프로그램 착수를 포함한 한 해 동안의 진전을 발표했습니다. 경영진은 회사가 초기 상업적 성과를 거두었지만, 30년 이상 새로운 약물이 없었던 이 분야에서 변화에 더딘 시장에 직면해 있다고 밝혔습니다.

회사는 내년 하반기까지 현금을 확보할 수 있을 것으로 예상하며 재정적으로 순조롭게 진행 중이라고 말했습니다. 동시에 신중한 시장에서 새로운 제품을 구축하고 있으며, 프로그램이 성공할 경우 훨씬 더 큰 기회가 될 수 있는 AFib 3상 임상 연구를 진행하고 있습니다.

주요 내용

• Milestone은 CARDAMYST가 전년 12월 FDA 승인 후 2월 중순에 출시되면서 빠르게 시장에 진입했다고 밝혔습니다.
• 의사들의 초기 피드백은 특히 약물의 빠른 발현, 안전성 프로필, 실신 및 혈압 강하와 같은 표적 외 효과의 낮은 발생률에 대해 긍정적이었습니다.
• 전기생리학자들이 강력한 초기 채택자로 부상했으며, 약물에 대한 광범위한 인지도를 높이는 데 기여하고 있습니다.
• 회사는 지난달 AFib 3상 임상시험에 첫 환자를 등록했으며, 약 2년 후에 데이터가 나올 것으로 예상합니다.
• 경영진은 동일한 의료진 기반이 PSVT와 AFib를 모두 치료하므로, AFib 프로그램이 성공할 경우 회사가 더 효율적으로 확장할 수 있을 것이라고 말했습니다.

재무 결과 및 현금 포지션

Milestone은 컨퍼런스에서 완전한 재무 업데이트를 제공하지는 않았지만, 경영진은 현금 확보 기간이 내년 하반기까지 연장된다는 점을 재확인했습니다. 회사는 두 가지 주요 과제를 균형 있게 수행하고 있다고 밝혔습니다.

• PSVT 치료제 CARDAMYST의 상업적 출시 확대.
• AFib 3상 임상시험 착수 및 진행.

경영진은 AFib 프로그램을 위해 임상시험수탁기관(CRO) 비용을 절감하고 더 많은 작업을 자체적으로 수행했다고 밝혔습니다. 회사는 또한 3상 연구가 이전에 검증된 사이트를 사용하는 단일 연구 프로그램으로 구성되어 복잡성과 비용을 낮출 수 있다고 말했습니다.

규제 및 임상 진행 상황

Milestone은 조셉 올리베토(Joseph Oliveto) CEO가 규제 당국과의 "고된 작업"이라고 묘사한 과정을 거쳐 전년 12월 CARDAMYST가 FDA 승인을 받았다고 밝혔습니다. 회사는 이후 출시 인프라 구축을 위해 신속하게 움직였습니다.

• 영업 인력 운영 및 홍보 자료는 2월 중순까지 준비되었습니다.
• 경영진은 출시 일정이 승인 후 약 2.5개월이 소요되는 공격적인 일정이었다고 말했습니다.
• 회사는 CARDAMYST를 30년 이상 동안 PSVT 시장에서 최초의 새로운 약물 혁신이라고 칭했습니다.

개발 측면에서 Milestone은 지난달 AFib 3상 임상시험에 첫 환자를 등록했다고 밝혔습니다. 회사는 데이터 확보까지 2년 일정을 목표로 하고 있지만, 경영진은 실행 상황에 따라 시기가 다소 변경될 수 있다고 말했습니다.

회사는 또한 AFib 승인 신청이 PSVT 승인과 동일한 용량을 사용하는 sNDA(신약 추가 신청) 경로를 따를 것이라고 말했습니다. 경영진은 이를 통해 규제 복잡성이 줄어들 것이라고 밝혔습니다. 조셉 올리베토 CEO는 AFib 2상 데이터가 1차 평가변수에서 강력한 결과를 보여 회사가 계속 진행할 자신감을 얻었다고 말했습니다.

올리베토는 “우리는 SVT 프로그램에서 많은 것을 배웠습니다. 우리는 외래 환경에서 연구를 수행하는 방법을 배웠습니다. 사용해야 할 모니터 유형, 환자 선택 방법, 어떤 사이트가 환자 선택을 잘했고, 어떤 사이트가 그렇지 않았는지, 어떤 사이트가 양질의 데이터를 생산했는지에 대해 알게 되었습니다. 우리는 FDA가 시간과 관련하여 부작용을 어떻게 생각하는지에 대한 검토 과정을 통해 많은 것을 배웠습니다.”라고 말했습니다.

운영 업데이트

경영진은 PSVT 시장이 수십 년 동안 혁신이 거의 없었기 때문에 침투하기 여전히 어렵다고 말했습니다. 많은 의사들은 여전히 베타 차단제, 칼슘 채널 차단제 및 필요시 복용 치료법(pill-in-pocket)과 같은 오래된 접근법에 의존하고 있습니다.

회사에 따르면, 초기 채택은 두 가지 주요 환자 그룹에서 나오고 있습니다.

• 새롭게 진단받은 환자 중 치료 옵션을 이해하고자 하는 환자.
• 이전에 진단받았고 응급실에서 부정적인 경험을 했던 환자.

Milestone은 대부분의 의사들이 지금까지 한두 건의 처방전을 발행했는데, 이는 초기 출시 단계와 일치한다고 밝혔습니다. 주간 추적 결과 여러 건의 처방전을 발행하는 의사는 낮은 한 자릿수 성장에 그치고 있지만, 경영진은 인지도가 높아짐에 따라 이러한 수치가 개선될 것으로 예상한다고 말했습니다.

조셉 올리베토 CEO는 약물의 속도와 안전성 덕분에 의료 제공자들의 반응이 긍정적이라고 말했습니다.

그는 “의료 제공자들의 반응, 그리고 지금까지 대부분의 피드백이 나온 곳은 실제로 약물의 프로필에 대해 매우 긍정적입니다. 그들은 약물이 얼마나 빨리 작용하는지, 안전성 프로필, 그리고 실신이나 혈압 강하와 같은 중요한 표적 외 효과의 발생률이 매우 낮다는 사실에 매우 긍정적으로 반응합니다.”라고 말했습니다.

특히 전기생리학자들이 적극적으로 수용하고 있습니다. 경영진은 그들이 CARDAMYST를 절제술과 경쟁하기보다는 보완할 수 있는 도구로 보고 있다고 말했습니다. 회사는 두 가지 주요 사용 사례를 지적했습니다.

• 절제술 전 브릿지 요법.
• 절제술 시술 일정 중 대비책.

로렌츠 뮐러(Lorenz Muller) 최고상업책임자(CCO)는 전기생리학자들이 새로운 기술에 익숙하고 약물의 실용적인 가치를 볼 수 있기 때문에 강력한 초기 채택자라고 말했습니다.

그는 “천국입니다. SVT를 치료하는 의사들과 100% 똑같은 의사들입니다. 그들은 격주, 매주, 어쩌면 한 달에 한 번 SVT 환자를 봅니다. AFib 환자는 하루에 여러 번 봅니다. 그리고 상황은 악화되고 있습니다. 환자에게는 좋지 않지만, 약을 개발하고 환자를 돕고 싶다면 큰 영향을 미 미칠 수 있기 때문에 훌륭한 일입니다.”라고 말했습니다.

Milestone은 전기생리학자들이 보장 결정, 기관 채택 및 향후 가이드라인 논의에도 영향을 미칠 가능성이 있다고 말했습니다. 회사는 리듬 가이드라인이 마지막으로 업데이트된 것이 2015년이라고 언급했습니다.

경영진은 또한 SVT 환자의 약 20%가 AFib도 앓고 있어 AFib 적응증이 승인되기 전에 일부 허가 외 사용이 발생할 수 있다고 말했습니다. 현장 의료팀은 이미 규정을 준수하는 방식으로 그러한 가능성에 대한 의사들의 질문에 답변하고 있습니다.

환자 채택 및 재처방 추세

회사는 출시가 아직 초기 단계이며 시장 관성이 주요 과제로 남아 있다고 말했습니다. 경영진은 해당 카테고리가 오랫동안 안정적이었기 때문에 많은 환자와 의사가 CARDAMYST를 여전히 모르고 있다고 말했습니다.

Milestone은 반복적인 의사 아웃리치 및 환자 활성화 프로그램을 통해 시장을 관성에서 추진력으로 전환하려고 노력하고 있다고 말했습니다. 또한 소셜 미디어와 의사 사무실에서 긍정적인 환자 피드백이 생성되기 시작했다고 덧붙였습니다.

현재 재처방률은 15%에서 20% 사이입니다. 경영진은 아직 초기 단계이지만, 환자들이 반복 치료 주기에 들어서면서 이 수치가 시간이 지남에 따라 증가할 것으로 예상한다고 말했습니다.

뮐러는 출시가 성숙해짐에 따라 재처방 행동이 상당히 개선될 것이라고 말했습니다.

그는 “환자들이 두세 개, 네 개의 처방을 받기 시작하면 재처방률은 200% 또는 300%로 올라갈 것입니다. 출시 첫 해는 아니겠지만, 10년 후도 아닙니다. 내년쯤 일어날 현상으로, 올해 시작해서 좋은 경험을 한 환자들이 주기에 들어가 재처방을 받고 의사에게 가지 않고도 전자적으로 요청할 것으로 예상합니다.”라고 말했습니다.

경영진은 전자 재처방 기능이 의사 사무실의 부담을 줄이고 반복적인 사용을 지원하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다. 그들은 의사당 단일 처방에서 다중 처방으로의 전환이 향후 12~24개월 동안 더욱 뚜렷해질 것으로 예상합니다.

향후 전망

Milestone은 PSVT 출시의 다음 단계는 더 심층적인 의사 전환에 중점을 둘 것이며, 이는 한 번에 한 명의 환자에게만 처방하는 것이 아니라 더 많은 의사가 더 많은 처방을 발행하는 것을 의미한다고 말했습니다. 회사는 또한 CARDAMYST에 대한 인식을 높이기 위해 지속적인 환자 교육을 계획하고 있습니다.

AFib에 대해서는 경영진이 PSVT보다 훨씬 더 큰 기회라고 말했습니다. 그들은 다음을 추정합니다.

• 심박수 조절이 필요한 AFib 환자 300만~400만 명.
• AFib 관련 치료를 위한 연간 응급실 방문 100만 건 이상.

회사는 동일한 의료진이 PSVT와 AFib를 모두 치료하지만, AFib 환자는 주간 또는 월간이 아니라 하루에도 여러 번 훨씬 더 자주 진료를 받는다고 말했습니다. 경영진은 AFib에 대한 약물이 승인될 경우 상업적 기회가 더 효율적일 수 있다고 말했습니다.

Milestone은 또한 AFib 프로그램이 PSVT에서 얻은 다음을 포함한 교훈으로부터 이점을 얻을 것이라고 말했습니다.

• 외래 환자 연구 설계.
• 모니터 선택.
• 환자 선택.
• 사이트 성과 평가.
• FDA 상호 작용 전략.

AFib 승인 신청이 PSVT와 동일한 용량을 사용할 것이기 때문에, 경영진은 안전성 패키지가 대부분 그대로 적용될 것이며, 3상에서는 효능이 주요 쟁점이 될 것이라고 말했습니다.

회사는 기존 CARDAMYST 브랜드와 보장 경험이 AFib 출시에도 도움이 될 수 있다고 말했습니다. 제품이 동일한 SKU(재고 관리 코드)와 용량 지침을 사용할 것이기 때문입니다. 경영진은 전기생리학자들의 지원이 보험사 보장 및 기관 채택에 도움이 될 수 있다고 덧붙였습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 시장이 아직 초기 단계이며 채택이 가속화되려면 인지도가 개선되어야 한다는 생각에 반복적으로 돌아왔습니다.

논의의 주요 내용은 다음과 같습니다.

• 초기 처방 의사들은 주로 새로 진단받은 환자 또는 이전 응급실 방문 경험이 있는 환자를 치료합니다.
• 출시가 최근이고 시장이 수십 년 동안 변하지 않았기 때문에 많은 의사들이 여전히 CARDAMYST를 최우선으로 생각하지 않습니다.
• 전기생리학자들은 임상 심장병 전문의보다 더 강력하게 반응하고 있는데, 부분적으로는 약물을 절제술의 보완제로 보기 때문입니다.
• 회사는 EP(전기생리학자)의 지원이 시간이 지남에 따라 보험사 및 가이드라인 영향력에 도움이 될 수 있다고 믿습니다.
• AFib 기회는 동일한 의료진 기반에 의해 지원되지만, 환자 빈도가 훨씬 높고 시장 규모도 더 큽니다.

경영진은 또한 AFib 2상 결과가 3상 단계를 정당화할 만큼 강력했으며, 회사가 PSVT 경험을 활용하여 실행 위험을 줄였다고 말했습니다.

결론

Milestone은 CARDAMYST 출시가 아직 초기 단계이지만, PSVT 채택을 심화하고 더 큰 AFib 기회를 향한 경로를 보고 있다고 밝혔습니다.

컨퍼런스 콜에 대한 더 자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조할 수 있습니다.

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