로켓 파마슈티컬스, 모건 스탠리 컨퍼런스서 다농병 임상 주요 관문 통과

Investing.com — 2026년 9월 15일 화요일, 로켓 파마슈티컬스(RCKT)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 진전과 신중함이 섞인 발표를 했습니다. 회사는 FDA가 자사의 다농병 유전자 치료제 임상 시험에서 투약을 재개하도록 승인했지만, 이전 안전성 문제로 인해 용량을 낮추고 면역억제 요법을 수정했다고 밝혔습니다.

이번 업데이트는 투자자들에게 로켓의 심혈관 전략에 대한 더 명확한 시각을 제공하는 동시에 회사의 유전자 치료제 파이프라인을 둘러싼 위험을 강조했습니다. 주가는 이전 종가인 3.43달러 대비 4.81% 하락한 3.27달러를 기록했으며, 지난 52주 동안 2.53달러에서 5.45달러 사이에서 거래되었습니다.

주요 내용

• FDA는 로켓이 더 큰 규모의 연구를 요구하지 않고 다농병 임상 시험 투약을 재개하도록 허용했는데, 이는 수정된 계획에 대한 규제 당국의 신뢰를 나타내는 신호입니다.
• 회사는 안전성 위험을 줄이기 위해 다농병 용량을 6.7 E13 벡터 게놈/kg에서 3.8 E13으로 줄였고, 면역억제 요법을 변경했습니다.
• 로켓은 새로운 프로토콜에 따라 이미 3명의 환자가 안전하게 치료를 받았으며, 2027년 중반까지 투약을 완료할 것으로 예상한다고 밝혔습니다.
• 현금 보유액과 우선 심사 바우처(Priority Review Voucher) 판매 수익, 그리고 활성적인 ATM(At-The-Market) 프로그램 덕분에 회사는 2028년 2분기까지 자금 여유를 확보했습니다.
• 로켓은 세 가지 심혈관 프로그램에 집중하고 있습니다: 다농병, PKP2 관련 부정맥 유발 심근병증, BAG3 관련 확장성 심근병증입니다.

규제 업데이트: 다농병 임상 재개

가우라브 샤(Gaurav Shah) 최고경영자(CEO)는 FDA가 이전 안전성 보류(safety hold) 이후 로켓의 다농병 연구를 진행하도록 "청신호"를 보냈다고 말했습니다. FDA는 회사에 임상 시험 확대를 요구하지 않았으며, 12명의 환자를 대상으로 하는 단일군 연구로 유지했습니다.

• 3명의 환자가 이미 치료를 받았습니다.
• 9명의 환자가 투약을 기다리고 있습니다.
• 회사는 2027년 중반까지 환자 등록 및 투약이 완료될 것으로 예상합니다.
• 수정된 프로토콜은 낮은 용량과 변경된 면역 조절 계획을 사용합니다.

샤 CEO는 이번 결정이 FDA가 새로운 접근 방식에 만족하고 있음을 보여주기 때문에 중요하다고 말했습니다. 그는 초기 안전성 문제 이후 FDA가 연구 확대를 요구하지 않은 결정이 특히 의미 있다고 덧붙였습니다.

다농병 용량이 변경된 이유

로켓은 원래 다농병 용량인 6.7 E13 벡터 게놈/kg이 예상보다 더 강력한 효능을 보였다고 밝혔습니다. 회사는 이를 계획보다 높은 빈 캡시드 대비 충전 캡시드 비율(full-to-empty capsid ratio) 때문이라고 설명했는데, 이는 제품이 의도했던 것보다 더 많은 활성 입자를 전달했음을 의미합니다.

샤 CEO는 새로운 용량인 3.8 E13 벡터 게놈/kg이 회사의 이전 임상 1상 용량과 동등하다고 믿는다고 말했습니다. 그는 이러한 견해를 뒷받침하는 이전 경험을 언급했습니다.

• 이전 연구에서 Two 소아 환자들이 약 4 E13 용량으로 이전 제품을 사용해 치료를 받았습니다.
• 이 환자들은 좌심실 질량 지수(left ventricular mass index)에서 가장 뚜렷한 감소를 보였습니다.
• 이러한 이점은 최소 3년 동안 지속되었습니다.

로켓은 수정된 용량과 이전 데이터가 FDA와의 논의와 투약 재개를 지지하는 데 도움이 되었다고 말했습니다.

이전 부작용 이후 안전성 변경

회사는 또한 임상 2상에서 발생한 이전 안전성 문제 이후 면역억제 요법의 변경 사항을 설명했습니다. 이러한 문제에는 회사가 허용 가능한 수준보다 높은 비율로 발생한 혈전성 미세혈관병증(thrombotic microangiopathy, TMA)이 포함되었습니다.

로켓은 TMA를 해결하기 위해 Apellis의 C3 억제제를 추가했지만, AAV 치료제와의 조합으로 모세혈관 누출 증후군(capillary leak syndrome)이 발생했다고 말했습니다. 한 환자가 이 합병증으로 사망했으며, 회사는 나중에 C3가 AAV를 탈옵소닌화하고 내피세포 공격을 허용하는 기전으로 이해했다고 밝혔습니다.

업데이트된 요법에는 다음이 포함됩니다:

• Rituximab을 세 주기 동안 분산 투여하되, 총 용량은 동일합니다.
• TMA의 증거가 있을 경우에만 Eculizumab을 투여합니다.
• 빠른 스테로이드 감량 요법을 사용합니다.

샤 CEO는 동일한 일반적인 접근 방식이 로켓의 심혈관 유전자 치료 프로그램 전반에 걸쳐 사용되고 있다고 말했습니다. 그는 TMA는 보통 4~5일째에 나타나는 반면, 모세혈관 누출은 5~6일째에 나타나는 경향이 있다고 덧붙였습니다. 1~Two주 이내에 그러한 사건이 나타나지 않으면 일반적으로 예후가 좋다고 말했습니다.

재무 상태 및 자본 유연성

로켓은 자사의 대차대조표가 여전히 주요 강점이라고 밝혔습니다. 회사는 현금 보유액이 2028년 2분기까지 지속될 것으로 예상하여, 즉각적인 자금 조달 압력 없이 임상 프로그램을 진전시킬 여유가 있다고 말했습니다.

• 로켓은 KRESLADI와 관련된 우선 심사 바우처(Priority Review Voucher) 판매를 통해 1억 8천만 달러를 창출했습니다.
• 회사는 Cantor Fitzgerald와 활성적인 시장가격에 따른 주식 매각(at-the-market offering) 프로그램을 운영하고 있습니다.
• 경영진은 다양한 자금 조달 옵션을 가지고 있으며 자본 조달에 가장 적합한 시기를 선택할 수 있다고 말했습니다.
• 다농병은 소아 지정을 받았으며, 승인될 경우 또 다른 우선 심사 바우처를 받을 기회가 생길 수 있습니다.

로켓은 또한 중증 LAD-I에 대한 승인된 치료제인 KRESLADI의 도매 취득 비용(wholesale acquisition cost)이 390만 달러로 책정되었다고 밝혔습니다. 경영진은 가격이 건강경제성 분석과 치료제의 임상 프로필을 기반으로 책정되었다고 말했습니다.

파이프라인 초점이 심혈관 유전자 의약품으로 전환

샤 CEO는 로켓을 발견부터 상업화까지 아우르는 통합 유전자 치료 회사라고 설명했습니다. 그는 현재 회사가 주로 심혈관 유전 의약품에 집중하고 있다고 말했습니다.

회사의 임상 단계 심혈관 프로그램 세 가지는 다음과 같습니다:

• LAMP2 결핍으로 인한 비대성 심근병증인 다농병.
• PKP2 관련 부정맥 유발 심근병증.
• BAG3 관련 확장성 심근병증.

로켓은 또한 첫 번째 물결 외에 최소 세 가지 이상의 프로그램을 개발 중이며, 이는 시간이 지남에 따라 전체 파이프라인을 5~6개 프로그램으로 늘릴 것이라고 밝혔습니다.

다농병: 희귀하고 중증이며 여전히 주요 표적

로켓은 다농병을 가장 공격적인 심근병증 중 하나라고 설명했습니다. 이 질병은 오토파지(autophagy) 손상 및 시간이 지남에 따른 빠른 액포 축적과 관련이 있습니다. 남성 환자는 종종 10대 때 증상이 나타나며, 이식 없이는 평균 수명이 약 19~20년에 불과할 수 있습니다.

회사는 환자 식별이 주요 제약 사항이 아니라고 말했습니다. 이미 연구에 남은 자리를 위한 자격 있는 환자를 9명 이상 충분히 식별했으며, 자연사 연구에는 50명 이상의 환자가 등록되었습니다.

• 임상 시험 부지는 미국과 유럽에 각각 3곳씩 계획되어 있습니다.
• 남성 환자의 약 80%가 여전히 참여 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
• 이전 이식을 받았거나 중화 AAV9 항체를 보유한 환자는 제외됩니다.
• 로켓은 박출률(ejection fraction)이 50% 미만으로 떨어질 때 "돌이킬 수 없는 지점(point of no return)"이 올 수 있다고 말했습니다.

이 임상 시험의 공동 1차 평가 변수는 LAMP2 단백질 발현과 좌심실 질량 지수에서 최소 10% 감소입니다. 샤 CEO는 이 연구가 반응자 분석으로 설계되었으며, 이는 임상 시험이 긍정적으로 간주되기 위해 모든 환자가 평가 변수를 충족할 필요는 없음을 의미한다고 말했습니다.

그는 또한 내구성 데이터를 언급했습니다. 2019년에 처음 치료받은 환자는 이제 7년이 지났으며, 강력한 단백질 발현과 양호한 트로포닌, BNP 및 좌심실 질량 지수 수치를 보였습니다.

PKP2 프로그램: 부정맥 유발 심근병증의 초기 신호

로켓은 PKP2 프로그램이 부정맥 유발 심근병증을 다룬다고 밝혔습니다. 이 질환은 미국과 유럽에서 5만에서 14만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 현재 치료법은 미국 환자의 약 80%가 이식형 심장 박동기-제세동기(ICDs)에 크게 의존하지만, 이러한 장치는 질병 진행을 막거나 돌파성 부정맥을 제거하지 못합니다.

샤 CEO는 임상 1상에서 치료받은 3명의 환자가 여러 측정치에서 개선을 보였다고 말했습니다:

• 웨스턴 블롯(western blot), 면역형광(immunofluorescence) 및 샤페론 트래피킹 분석(chaperone trafficking analysis)에서 단백질 발현이 개선되었습니다.
• PVC(조기 심실 수축), NSVT(비지속성 심실 빈맥) 및 T파 역전(T wave inversions)을 포함한 부정맥 부담이 개선되었습니다.
• 한 환자는 우심실 기능이 정상화되었습니다.
• 환자들은 또한 더 나은 NYHA 등급과 KCCQ 점수를 보였습니다.

그는 회사와 FDA가 이미 핵심 용량에 대해 합의했다고 말했습니다. 로켓은 2024년 후반에 임상 2상 및 규제 경로에 대한 더 자세한 업데이트를 제공할 예정입니다.

BAG3 프로그램: 더 큰 시장 기회

Renovacor를 통해 인수한 로켓의 BAG3 프로그램은 확장성 심근병증을 표적으로 합니다. 회사는 이를 심근병증 중 가장 큰 범주라고 불렀습니다. 샤 CEO는 BAG3가 오토파지 외에도 여러 기능을 가지고 있으며, 치료법이 효과적이라면 큰 상업적 기회를 나타낼 수 있다고 말했습니다.

회사는 전임상 데이터를 기반으로 중간 E13 범위의 용량을 투여할 계획입니다. 환자들은 보통 20대와 30대에 이 질병이 발병하며, 이는 다농병보다 늦으므로 다른 임상 접근 방식이 가능할 수 있습니다.

• 전통적인 좌심실 평가 변수가 적용될 것으로 예상됩니다.
• 여기에는 박출률(ejection fraction), 심박출량(cardiac output), 운동 검사(exercise testing) 및 좌심실 변형(LV strain)이 포함됩니다.
• 이 프로그램은 이미 임상 단계에 있습니다.
• 로켓은 더 많은 업데이트가 곧 있을 것이라고 말했습니다.

벡터 전략 및 제조 세부 사항

샤 CEO는 또한 로켓의 벡터 선택에 대해 논의했습니다. 다농병의 경우, 이 질병이 심장과 중추신경계(CNS) 모두에 영향을 미치기 때문에 회사는 AAV9를 선택했습니다. 그는 많은 다농병 환자가 심장 증상 이전에 학습 장애를 보이는 경향이 있어 AAV9의 우수한 CNS 침투력이 중요하다고 말했습니다.

PKP2 및 BAG3의 경우, 로켓은 Sarepta Therapeutics를 통해 상당한 인체 경험이 있는 캡시드인 AAVrh74를 사용하고 있습니다. 샤 CEO는 계획된 용량 범위가 중간에서 중간-상단 E13 범위이며, 일부 유사 프로그램에서 보이는 총 캡시드 노출의 약 3분의 1에 해당한다고 말했습니다.

그는 로켓의 벡터가 빈 캡시드 대비 충전 입자 비율(full-to-empty particle ratio)이 더 높아, 주어진 용량에서 총 캡시드 노출을 낮춘다고 말했습니다. 그의 견해로는 계획된 용량 범위의 AAVrh74는 유리한 안전성 프로필과 함께 강력한 심장 침투력을 제공합니다.

레거시 혈액학 프로그램은 포트폴리오에 남아

로켓은 이제 심혈관 질환에 중점을 두고 있지만, 여전히 오래된 혈액학 프로그램을 보유하고 있으며 파트너를 찾고 있습니다.

• 피루브산 키나아제 결핍(pyruvate kinase deficiency)에서는 4명의 환자가 치료를 받았고 대부분 헤모글로빈이 두 배로 증가했으며, 그 결과는 몇 년 동안 지속되었습니다.
• 판코니 빈혈(Fanconi anemia)에서는 컨디셔닝(conditioning)이 필요하지 않았고, 치료받은 모든 환자는 골수 이식 없이 지냈습니다.
• 대부분의 판코니 환자는 교정된 골수(corrected bone marrow)를 보였습니다。
• 두 프로그램 모두 회사 소유이며 잠재적 파트너십이 가능합니다.

샤 CEO는 이 프로그램들이 이제 심혈관 파이프라인보다 우선순위가 낮지만, 전략적 자산으로 남아 있다고 말했습니다.

KRESLADI 출시 및 상업적 기반

로켓은 또한 중증 LAD-I에 대한 승인된 치료제인 KRESLADI에 대한 업데이트를 제공했습니다. 회사는 출시가 2024년 4분기에 시작되었으며 순조롭게 진행 중이라고 말했습니다.

시장은 매우 작습니다. 로켓은 매년 미국에서 약 25명의 LAD-I 환아가 태어나고, 약 3분의 Two가 중증이라고 밝혔습니다. 이는 매년 한 자릿수 치료 건수를 시사합니다.

경영진은 이 치료제가 엄선된 센터를 대상으로 하며, 제한된 마케팅과 주요 오피니언 리더 및 환자 그룹과의 긴밀한 협력을 통해 진행된다고 말했습니다. 그들은 주요 대안인 이식(transplant)이 비용이 많이 들고 독성이 있으며 항상 신뢰할 수 있는 것은 아니라고 덧붙였습니다.

다음 단계

로켓은 이전 규제 실패로부터 배웠으며, 이러한 교훈을 파이프라인 전반에 적용하고 있다고 말했습니다. 샤 CEO는 회사가 이제 FDA와 더 긴밀하고 투명하게 협력하며, 임상 시험 설계 및 안전성 관리 초기 단계부터 조율하는 데 중점을 둔다고 말했습니다.

그는 회사의 유전자 치료 경험이 향후 프로그램에 도움이 될 조직적 "근육 기억(muscle memory)"을 만들었다고 말했습니다. 로켓은 2024년 10월 7일 오전 5시 30분(한국 시간)에 다농병, 환자 식별, 안전성, 역학 및 PKP2 및 기타 프로그램의 향후 경로를 다루는 광범위한 포트폴리오 업데이트를 발표할 계획입니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션에서 샤 CEO는 몇 가지 반복되는 주제로 돌아왔습니다:

• 낮은 다농병 용량은 원래 제품이 예상보다 더 강력했기 때문에 선택되었습니다.
• 수정된 용량은 이전 임상 1상 경험과 일치하도록 의도되었습니다.
• 새로운 프로토콜에 따라 치료받은 3명의 환자는 약 4주 동안 부작용 보고 없이 치료를 받았습니다.
• 다농병 환자 찾기는 충분한 자격 있는 환자가 이미 식별되었으므로 주요 병목 현상으로 간주되지 않습니다.
• PKP2의 경우, 회사는 주요 평가 변수를 정의하는 방법에 대해 FDA와 계속 협력하고 있습니다.
• BAG3의 경우, 로켓은 표준 심부전 측정치가 이점을 판단하는 올바른 방법이 될 것으로 예상합니다.
• 샤 CEO는 FDA가 희귀 질환 및 유전자 치료제 개발에 대해 대체로 개방적인 태도를 보였다고 말했습니다.

그는 또한 경쟁 분야가 활발하지만, 로켓의 세 가지 심혈관 프로그램 전반의 초기 데이터는 방향성 면에서 일관성이 있으며 아직 명확한 승자를 지목하지 않는다고 말했습니다.

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