바이오크리스트, 모건 스탠리 컨퍼런스서 외부 성장으로 전환

Investing.com — 2026년 9월 15일 화요일, 바이오크리스트(BCRX)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 자체 신약 발굴보다는 외부 거래에 더 의존하며 주력 의약품 ORLADEYO의 지속적인 강점을 바탕으로 하는 새로운 사업 단계를 발표했습니다. 회사는 성장과 수익성에 대해 낙관적인 입장을 밝혔지만, 유전성 혈관부종 시장의 경쟁 심화와 새로운 자산 발굴의 필요성도 인정했습니다.

찰리 게이어 최고경영자(CEO)는 바이오크리스트가 Now 수익을 창출하게 되었고 외부 혁신이 위험 조정 수익률을 더 높여준다고 믿기 때문에 40년간의 자체 신약 발굴 전통에서 벗어났다고 말했습니다. 그는 이 전략이 지출 규율을 유지하면서 회사의 희귀 질환 프랜차이즈를 확장하기 위한 것이라고 덧붙였습니다.

주요 내용

• 바이오크리스트는 수익성 달성 후 내부 연구에서 외부 혁신으로 전환하고 있습니다.
• ORLADEYO는 회사의 핵심 제품으로 남아있으며, 2025년 신규 환자 유치에서 가장 높은 성과를 기록했습니다.
• Astria Therapeutics 인수를 통해 주사제 투여 환자를 대상으로 하는 보완적 HAE 치료제인 navenibart를 포트폴리오에 추가했습니다.
• 경영진은 안정적인 비용 기반 위에 2030년까지 10억 달러 이상의 매출을 예상하고 있습니다.
• 향후 거래는 더 작아질 가능성이 높으며, 1상 및 2상 자산에 대해 1억 달러에서 2억 달러의 선불 지급이 예상됩니다.

전략적 전환 및 사업 모델

게이어는 바이오크리스트의 새로운 모델이 재정 상태와 시장에 대한 관점을 모두 반영한다고 말했습니다.

• 회사는 자체 신약 발굴 프로그램을 중단했습니다.
• 외부 기회를 평가하기 위해 Ipsen 출신의 샌딥 메논 박사를 최고 연구 개발 책임자로, 데이비드 젠킨스를 최고 과학 책임자로 영입하는 등 새로운 과학 리더들을 고용했습니다.
• 경영진은 목표가 과학에서 벗어나는 것이 아니라 외부 과학을 평가하고 회사의 희귀 질환 전문성에 맞는 자산을 도입하는 데 집중하는 것이라고 말했습니다.
• 바이오크리스트는 게이어가 "레드라인"이라고 부른 영구적인 수익성을 유지하기 위해 전념할 것이라고 밝혔습니다.

게이어는 회사의 재무 상태와 영업 레버리지가 Now 재정 규율을 잃지 않고 확장할 여지를 제공한다고 말했습니다. 그는 향후 거래는 대규모 선불 지급보다는 성과 기반 지급 방식으로 구성될 가능성이 높다고 덧붙였습니다.

재무 성과 및 전망

바이오크리스트는 컨퍼런스 요약에서 전체 실적 업데이트를 제공하지는 않았지만, 경영진은 전망을 형성하는 몇 가지 재무 지표를 지적했습니다.

• ORLADEYO는 2025년 신규 환자 유치에서 가장 높은 성과를 기록했으며, 이러한 모멘텀은 2026년까지 이어지고 있습니다.
• 회사는 수익성을 확보했으며 앞으로도 유지할 계획입니다.
• 영업 및 마케팅 비용은 연간 1억 5천만 달러를 약간 밑도는 수준입니다.
• 이 비용은 포트폴리오가 확장되더라도 생활비 상승에 따라 소폭만 증가할 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 2030년 말까지 10억 달러 이상의 매출과 훨씬 더 높은 수익성을 달성할 것으로 예상했습니다.
• Astria Therapeutics 인수는 7억 달러의 기업가치로 완료되었습니다.
• 향후 사업 개발은 초기 단계의 희귀 질환 자산에 대해 1억 달러에서 2억 달러의 선불 지급을 수반할 것으로 예상됩니다.

회사는 이러한 구조가 포트폴리오가 성장함에 따라 비용보다 더 빠르게 매출을 늘려 영업 레버리지를 창출할 수 있게 할 것이라고 말했습니다.

ORLADEYO는 여전히 핵심

유전성 혈관부종 경구 예방 치료제인 ORLADEYO는 바이오크리스트 사업의 중심에 있습니다. 게이어는 ORLADEYO가 HAE 시장에서 유일한 경구 예방 요법이기 때문에 출시 5년이 넘도록 계속해서 좋은 성과를 내고 있다고 말했습니다.

• 경영진에 따르면 ORLADEYO 치료를 시작한 환자의 약 60%가 1년 후에도 치료를 유지합니다.
• 게이어는 이는 모든 환자에게 약이 효과가 있는 것은 아니지만 대부분의 환자에게 강력한 효능을 반영한다고 말했습니다.
• 수많은 환자로부터 얻은 실제 데이터는 약물 성능에 대한 회사의 견해를 뒷받침했습니다.
• 현재 ORLADEYO 환자의 약 3분의 1은 정상 C1 억제제(nC1-INH)를 가진 인구 집단에서 나오며, 바이오크리스트는 이들이 이전에 진단이 부족하고 치료가 제대로 이루어지지 않았다고 밝혔습니다.
• 2025년 8월 2세에서 12세 어린이를 위한 펠렛 제형이 출시되었으며, 수요가 내부 기대를 뛰어넘었습니다.

바이오크리스트는 HAE 시장이 성숙했다고 말했으며, 이미 11개의 브랜드 제품이 승인되었고 미국 내 약 10,000명의 환자 인구를 대상으로 5~6개의 제품이 후기 개발 단계에 있다고 밝혔습니다. 그럼에도 불구하고, 회사는 예방 치료가 Now 치료받는 HAE 환자의 약 80%를 차지하며, 10년 전 훨씬 낮은 수준에서 증가하여 예방으로의 광범위한 전환을 보여주고 있다고 말했습니다.

HAE 시장의 경쟁 압력

경영진은 Ververis icatibant를 포함한 새로운 경구 경쟁 약물의 등장을 언급하며, 신규 환자 증가에 일부 압박이 예상되지만 ORLADEYO로부터의 대규모 전환은 없을 것이라고 말했습니다.

• 바이오크리스트는 이미 2025년 여름에 새로운 경구 경쟁 약물을 기본 시장 모델에 반영했다고 밝혔습니다.
• 컨조인트 분석 및 시장 시뮬레이션 결과, 새로운 경구 제품이 일부 신규 환자를 유치할 수 있음을 시사했습니다.
• 그러나 회사는 현재 ORLADEYO 환자들이 새로운 경구 치료 옵션을 일반적으로 이미 사용 중인 것과 유사하게 보고 있다고 말했습니다.
• ORLADEYO를 시도한 후 주사제 예방 요법으로 전환한 환자들이 다른 경구 치료법을 고려할 가능성이 가장 높은 집단일 수 있습니다.
• 경영진은 경쟁의 주요 영향은 환자의 대규모 손실이 아닌 성장 둔화가 될 것이라고 말했습니다.

navenibart 및 Astria 인수

바이오크리스트의 올해 가장 큰 파이프라인 움직임은 7억 달러 기업가치로 Astria Therapeutics를 인수하여 navenibart를 포트폴리오에 추가한 것입니다. 경영진은 이 약물을 ORLADEYO의 경쟁자가 아닌 보완제로 설명했습니다.

• navenibart는 주사제 예방 요법을 받는 약 5,000명의 미국 환자를 대상으로 합니다.
• 이들 환자의 대부분은 오랜 시장 선두 주자인 Takhzyro를 사용하고 있습니다.
• 바이오크리스트는 navenibart를 더 긴 투여 간격 때문에 "Takhzyro와 유사하지만 더 나은" 옵션으로 보고 있습니다.
• ALPHA-SOLAR의 2상 데이터는 분기별 및 반기별 투여 모두에서 연간 평균 발작률이 2회 미만임을 보여주었습니다.
• 경영진에 따르면, 핵심 3상 연구인 ALPHA-ORBIT는 2025년 6월에 완전 등록되었으며, HAE에서 지금까지 수행된 3상 연구 중 가장 큰 규모입니다.
• 등록은 이전 어떤 HAE 3상 임상시험보다 빨랐습니다.
• 바이오크리스트는 두 투여 간격 모두 라벨에 포함되어 환자와 의사에게 더 많은 유연성을 제공할 것으로 예상합니다.

게이어는 반기별 투여 옵션이 질병 관리가 잘 될 때에도 더 빈번한 환자 모니터링 및 관계 관리를 지원할 수 있기 때문에 의사들에게도 매력적일 수 있다고 말했습니다. 그는 ORLADEYO에 사용되는 기존 40명의 영업 인력이 navenibart 출시도 지원하여 새로운 지출의 필요성을 제한할 것이라고 덧붙였습니다.

BCX17725 및 네더턴 증후군 프로그램

바이오크리스트는 또한 승인된 치료법이 없는 희귀 피부 질환인 네더턴 증후군에서 연구 중인 KLK5 억제제인 BCX17725에 대해서도 논의했습니다.

• 2상 연구에는 12명의 환자가 포함됩니다.
• 이 약물은 정맥 주사 초기 용량 투여 후 2주마다 피하 주사로 투여됩니다.
• 연구는 3개월간 진행될 예정이며, 데이터는 2025년 연말 이전에 발표될 예정입니다.
• 경영진은 성공은 코호트의 30%에서 50%에게 임상적으로 유의미한 반응이 나타나는 것을 의미한다고 말했습니다.
• 회사는 이 결과를 사용하여 핵심 연구로 진행할지 아니면 추가 확인 작업을 수행할지 결정할 것입니다.
• 바이오크리스트는 네더턴 증후군에 대한 미국 시장에 3,000명 이상의 환자가 있으며, 대부분 현재 일반 의약품 국소 치료에만 의존하고 있다고 말했습니다.

향후 전망 및 거래 전략

바이오크리스트는 엄격한 재정적 틀 안에서 더 광범위한 희귀 질환 포트폴리오를 구축하기를 원한다고 밝혔습니다.

• 2030년 말까지 회사는 ORLADEYO와 navenibart를 포함한 세 가지 시판 제품을 예상하고 있습니다.
• 경영진은 이들 제품이 안정적인 비용 기반 위에 10억 달러 이상의 매출을 창출할 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 상업 사업에서 발생하는 현금 흐름을 활용하여 더 많은 외부 혁신에 자금을 지원할 계획입니다.
• 자가 투여 또는 자택에서 복용할 수 있는 만성 치료제를 선호합니다.
• 바이오크리스트는 종양학, 병원 투여 약물, 유전자 치료 또는 세포 치료 분야는 추구하지 않을 것이라고 말했습니다.
• 경구 약물 및 단일클론항체 외의 치료 양식에도 개방적이지만, 회사의 희귀 질환 초점에 부합해야 합니다.
• 향후 거래는 대규모 인수보다는 라이선싱 또는 초기 단계 파트너십을 포함할 가능성이 높습니다.

게이어는 회사의 다음 거래는 Astria 거래보다 규모가 작고, 지급액의 상당 부분이 미래 성과에 연동될 가능성이 높다고 말했습니다. 그는 수익성을 포기하지 않으면서 성장을 지속하는 것이 목표라고 덧붙였습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 규율 있는 성장, 외부 혁신, 그리고 ORLADEYO의 지속력에 대한 자신감이라는 동일한 주제를 여러 차례 언급했습니다.

• 바이오크리스트는 내부 발굴에서 벗어나는 것이 과학적 야망의 부족을 반영하는 것이 아니라, 외부 자산이 더 나은 수익을 제공한다는 믿음을 나타낸다고 말했습니다.
• 경영진은 과학팀이 전략의 중심에 남아있으며, Now 외부 기회를 찾고 평가하는 데 집중하고 있다고 말했습니다.
• ORLADEYO에 대해 게이어는 약물의 효능과 실제 데이터가 지속적인 성장의 주요 원인이라고 말했습니다.
• 경쟁에 대해 회사는 새로운 경구 HAE 약물이 신규 환자 증가 속도를 늦출 수는 있지만 대규모 전환을 유발하지는 않을 것이라고 말했습니다.
• navenibart에 대해 경영진은 이 제품이 주사제 환자를 대상으로 하며 ORLADEYO를 잠식하지 않을 것이라고 말했습니다.
• 사업 개발에 대해 게이어는 회사가 선별적인 입장을 유지하고 수익성을 위협할 수 있는 거래는 피할 것이라고 말했습니다.

게이어는 "대부분의 기간 동안 우리는 모든 것을 내부적으로, 자체적으로 발굴했으며, 항상 좋은 과학을 가지고 있었고 그것이 우리의 약물인 ORLADEYO를 탄생시켰습니다"라고 말했습니다. "올해 우리는 수익을 창출하는 회사가 되었기 때문에 내부 발굴에서 벗어나기로 결정했으며, 앞으로 나아갈 최선의 방법은 외부 혁신을 통해서라고 생각합니다."

그는 또한 다음과 같이 말했습니다. "몇 년 후, 예를 들어 2030년 말, 즉 Now부터 4년 후를 내다보면, 우리는 ORLADEYO와 navenibart뿐만 아니라 아마도 세 번째 제품까지 시장에 내놓고 매우 안정적인 비용 기반 위에 10억 달러를 훨씬 넘는 매출을 올릴 것으로 예상합니다."

결론

바이오크리스트의 전체 컨퍼런스 발언은 하나의 성공적인 희귀 질환 약물을 더 광범위하고 지속 가능한 사업으로 전환하려는 회사를 시사합니다.

자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조하십시오.

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