H.C. 웨인라이트 컨퍼런스, 프라임 메디슨 플랫폼 집중 조명

Investing.com —

2026년 9월 15일 화요일 — 프라임 메디슨(PRME)은 H.C. 웨인라이트 제28차 연례 Global Invest 컨퍼런스를 통해 자사의 프라임 에디팅 플랫폼에 대한 광범위한 설명을 발표하는 한편, 앞으로 남아 있는 일련의 임상 및 규제 관련 이정표를 제시했습니다. 최고경영자 알란은 회사의 기술이 유전자를 편집하는 더 안전하고 다재다능한 방법을 제공할 수 있다고 말했지만, 일부 프로그램은 여전히 제조 작업, 규제 시기 및 임상 실행에 달려 있음을 인정했습니다.

주가는 이전 종가인 3.18달러에서 4.4% 하락한 3.04달러에 거래되었습니다. 주가는 52주 최고가인 6.94달러보다 훨씬 낮은 수준을 유지하고 있지만, 최저가인 2.67달러보다는 높습니다.

주요 내용

• 프라임 메디슨은 자사의 프라임 에디팅 플랫폼이 염기 편집보다 더 광범위한 돌연변이에 대응할 수 있으며, 뉴클레아제 CRISPR에서 사용되는 이중 가닥 절단을 피한다고 밝혔습니다.
• 회사는 CGD, 윌슨병, 알파-1 항트립신 결핍증의 세 가지 주요 프로그램을 강조했습니다.
• 경영진은 FDA가 임상 및 제조 요구 사항 모두에 유연성을 보였으며, 특히 소규모 환자 집단에 대해 그러했다고 말했습니다.
• 프라임 메디슨은 약 1억 1천만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 비희석성 자금 조달원을 제외하고 2027년까지 운용 가능 기간을 확보했다고 밝혔습니다.
• 회사는 프로그램 전반에 걸친 활용과 브리스톨 마이어스 스큅과의 파트너십이 장기 전략의 핵심 부분이라고 지적했습니다.

플랫폼 개요

알란은 통화 시간의 상당 부분을 프라임 메디슨이 왜 프라임 에디팅이 다른 유전자 편집 도구와 차별화된다고 믿는지 설명하는 데 할애했습니다. 그는 이 기술을 데이비드 리우(David Liu) 연구실에서 시작되었으며 역전사 효소와 RNA 주형을 사용하여 DNA에 직접 변화를 "기록"할 수 있다고 설명했습니다.

• 이 플랫폼은 전이 돌연변이, 전위 돌연변이, 미스센스 돌연변이, 프레임시프트, 반복 서열 확장 및 대형 유전자 삽입을 교정하도록 설계되었습니다.
• 회사는 자사의 PASSIGE 기술이 랜드마크 접근법을 통해 대형의 특정 삽입을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.
• 이중 가닥 절단을 생성하는 뉴클레아제 CRISPR와 달리, 프라임 에디팅은 더 부드러운 니카제 기반 접근법을 사용합니다.
• 염기 편집과 비교하여, 프라임 메디슨은 자사의 방법이 염기 편집이 할 수 있는 모든 것을 할 수 있으며, 그 이상도 가능하다고 말했습니다.
• 경영진은 에디터가 최소한의 비표적 효과를 보였으며, 이를 안전성 이점으로 보고 있다고 말했습니다.

알란은 “프라임 에디팅은 데이비드 리우 연구실에서 시작된 유전자 편집 기술입니다. 이는 게놈을 편집하는 가장 다재다능하고 안전한 방법이라고 생각할 수 있는 획기적인 기술입니다.”라고 말했습니다.

그는 회사가 "모든 유형의 미스센스 돌연변이, 프레임시프트"뿐만 아니라 핫스팟 편집, 반복 서열 확장 및 대형 유전자 삽입에 대응할 수 있다고 덧붙였습니다.

임상 프로그램

CGD

만성 육아종증(CGD)은 프라임 메디슨의 주요 프로그램이자 가장 발전된 체외(ex vivo) 노력입니다. 회사는 현재까지 두 명의 환자를 치료했으며, 한 명의 추가 청소년 환자에게 투약할 계획이라고 밝혔습니다.

• BLA(생물학적 제제 허가 신청) 제출은 2025년 상반기를 목표로 합니다.
• 경영진은 FDA가 단 두 명의 환자 데이터만을 기반으로 승인을 허용할 수 있다고 말했습니다.
• 규제 당국은 제조에 대해서도 유연성을 보였으며, 일부 CMC(화학, 제조 및 관리) 작업은 승인 후로 연기될 가능성도 있습니다.
• 프라임 메디슨은 치료받은 환자들이 강력한 임상적 이점과 삶을 변화시키는 결과를 보였다고 밝혔습니다.
• 일부 CMC 작업은 여전히 제출 기한을 지연시키고 있습니다.

알란은 FDA의 유연성이 “정말 놀라운 일”이었다고 말하며, 이는 현재 보유한 데이터의 강점을 반영한다고 주장했습니다.

윌슨병

윌슨병은 회사의 두 번째 주요 생체 내(in vivo) 프로그램입니다. 프라임 메디슨은 이미 IND(임상시험계획)를 확보했으며, IND 승인 후 일반적으로 2~3개월 이내에 첫 환자 투약이 임박했다고 예상하고 있습니다.

• 첫 번째 돌연변이 표적은 H1069Q입니다.
• 회사는 아시아 환자에게 더 흔한 돌연변이인 R778L도 강조했으며, 이미 해당 표적에 대한 강력한 에디터를 보유하고 있다고 말했습니다.
• FDA의 피드백에 따라 동일한 IND 내에 여러 돌연변이를 포함할 수 있습니다.
• 프라임 메디슨은 이를 통해 돌연변이 전반에 걸쳐 IND 허가 지원 패키지의 많은 부분을 활용할 수 있을 것이라고 말했습니다.
• 임상 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상됩니다.

회사는 방사성 동위원소 표지 구리 PET 스캔을 기준선 및 투약 6~8주 후의 기능적 판독으로 사용할 계획입니다. 경영진에 따르면, 환자들은 먼저 구리 킬레이터나 아연염과 같은 표준 치료를 중단한 다음 추적자를 투여받고 전신 PET 스캔을 받게 됩니다.

질병이 있는 간에서는 구리가 축적될 것으로 예상됩니다. 치료된 간에서는 구리가 야생형 동물과 유사한 패턴으로 담낭과 대변으로 이동해야 한다고 프라임 메디슨은 밝혔습니다. 회사는 담낭 구리 국소화가 보조 바이오마커 역할을 할 수 있으며, 환자들이 언제 표준 치료를 중단할 수 있는지 결정하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.

알파-1 항트립신 결핍증

알파-1 항트립신 결핍증은 프라임 메디슨의 두 번째 생체 내 간 프로그램입니다. 회사는 2024년 3분기에 규제 서류 제출을 계획하고 있으며, 2027년에 임상 데이터가 나올 것으로 예상하고 있습니다.

• 경쟁 분야는 유전자 편집 및 RNA 편집 회사들이 활발하게 활동하고 있어 매우 치열합니다.
• 프라임 메디슨은 자사의 접근 방식이 내인성 조절 하에 환자를 야생형 단백질로 복원한다고 밝혔습니다.
• 경영진은 영구적인 유전적 변화가 동급 최고(best-in-class) 잠재력을 뒷받침할 수 있다고 믿습니다.
• 회사는 전임상 데이터가 테스트한 일부 경쟁 리피드 나노입자(LNP)보다 더 넓은 치료 지수를 보여준다고 말했습니다.
• 또한, 윌슨병 프로그램과 간 LNP 플랫폼을 공유하므로 윌슨병 IND 허가 지원 작업의 많은 부분을 재사용할 수 있을 것으로 예상합니다.

플랫폼 활용 및 제조

프라임 메디슨은 간 전달 시스템이 프로그램 전반에 걸쳐 재사용될 수 있다는 아이디어를 반복해서 강조했습니다. 경영진은 이를 회사가 더 많은 적응증으로 나아갈수록 가치를 창출할 수 있는 "플라이휠"이라고 설명했습니다.

• 간 LNP 플랫폼은 적응증 전반에 걸쳐 보편적으로 사용되도록 고안되었습니다.
• 질병 내에서는 가이드 서열만 변경하면 될 수 있으며, 독성 및 생체 분포 연구는 종종 활용될 수 있습니다.
• 질병 전반에 걸쳐, 회사는 윌슨병 연구를 알파-1 항트립신 결핍증 및 향후 간 프로그램에 재사용할 것으로 예상합니다.
• 제조 시너지는 동일한 LNP 플랫폼과 아마도 동일한 mRNA를 포함할 수 있으며, 가이드와 충전-마무리만 달라질 수 있습니다.
• 경영진은 이것이 비용을 절감하고 개발 기간을 단축해야 한다고 말했습니다.

알란은 “이는 추가 적응증을 모색할 때 엄청난 양의 가치를 창출할 것이라고 생각하는 플라이휠입니다.”라고 말했습니다.

규제 환경

프라임 메디슨은 FDA와의 상호 작용이 프로그램 전반에 걸쳐 건설적이었다고 밝혔습니다. 경영진은 규제 당국이 유전자 편집 치료법, 특히 환자 집단이 적을 때 유연한 개발 경로에 개방적인 것으로 보인다고 강조했습니다.

• CGD의 경우, FDA는 단 두 명의 환자 데이터만을 기반으로 승인을 허용할 수 있습니다.
• 규제 당국은 CMC 요구 사항에 대해서도 유연성을 보였습니다.
• 윌슨병의 경우, FDA는 여러 돌연변이를 하나의 IND에 묶는 것을 허용했습니다.
• 경영진은 프라임 에디팅의 우호적인 비표적 프로파일이 규제 부담을 줄일 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 특정 경우 승인 후 제조 작업이 허용될 수 있다고 밝혔습니다.

사업 개발 및 재무 상태

프라임 메디슨은 체외(ex vivo) CAR T-세포 치료제에 대해 브리스톨 마이어스 스큅과 계속 협력하고 있으며, 파트너와 마일스톤 논의 중이라고 밝혔습니다. 회사는 또한 플랫폼 수준과 개별 제품 모두에서 추가 사업 개발 기회를 모색하고 있다고 말했습니다.

• 현금 보유액은 마지막 보고 기준 약 1억 1천만 달러였습니다.
• 운용 가능 기간은 2027년까지 연장됩니다.
• 이 추정치에는 우선 심사 바우처의 잠재적 이점은 포함되지 않습니다.
• 또한 브리스톨 마이어스 스큅 및 기타 사업 개발 거래로부터의 잠재적 마일스톤 지급액도 제외됩니다.
• 경영진은 여러 비희석성 자금 조달 수단을 사용할 수 있다고 말했습니다.

경쟁 포지션

경영진은 자사의 프로그램과 더 넓은 경쟁 환경을 명확히 대조했습니다. 윌슨병의 경우, 경쟁이 제한적이며 프라임 메디슨이 표적 가능한 돌연변이에 대한 공략 가능한 시장을 확보할 수 있다고 말했습니다. 대조적으로 알파-1 항트립신 결핍증 분야는 경쟁이 치열합니다.

• 윌슨병의 경우, 회사는 표적 가능한 돌연변이에 대한 선도적인 치료법이 될 것으로 보고 있습니다.
• 알파-1 항트립신 결핍증에서는 유전자 편집 및 RNA 편집 경쟁사들과 경쟁하고 있습니다.
• 프라임 메디슨은 내인성 조절 하에 야생형 단백질을 복원하는 능력이 자사의 차별점이라고 밝혔습니다.
• 회사는 영구적인 편집이 효능과 안전성 면에서 모두 돋보이게 하는 데 도움이 될 수 있다고 믿습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 논의는 플랫폼의 폭넓음, 규제 유연성, 프로그램 재활용이라는 동일한 주제로 되돌아왔습니다.

• 경영진은 프라임 에디팅이 염기 편집보다 더 넓은 범위의 돌연변이 유형을 다룰 수 있다고 말했습니다.
• 동일한 간 전달 시스템이 제한된 추가 작업으로 여러 돌연변이와 여러 질병을 지원할 수 있다고 말했습니다.
• 윌슨병의 경우, 회사는 R778L 에디터가 이미 H1069Q 프로그램과 유사하게 높은 효율성을 보인다고 말했습니다.
• 구리 PET 스캔이 중요한 기능적 반응 측정치가 될 수 있으며, 표준 치료 중단 전환을 안내하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.
• CGD의 경우, 회사는 FDA가 두 명의 환자를 기반으로 서류 제출 및 잠재적 승인을 허용할 수 있다고 반복했습니다.
• 알파-1 항트립신 결핍증에 대해서는 치열한 시장에서도 영구적인 편집을 통해 정상적인 단백질 생산을 복원하는 것이 목표라고 말했습니다.

전망

프라임 메디슨의 단기 일정에는 2024년 3분기 알파-1 항트립신 결핍증 서류 제출 계획, 2025년 상반기 CGD BLA 제출, 그리고 가까운 시일 내 윌슨병 첫 투약이 포함됩니다. 회사는 2027년에 윌슨병 및 알파-1 항트립신 결핍증 데이터를 예상하며, CGD와 관련된 CMC 항목을 계속 진행하고 있습니다.

현재로서는 경영진은 광범위한 편집 플랫폼, 규제 유연성, 제조 재활용이 초기 과학적 잠재력을 더 큰 사업으로 전환하는 데 도움이 될 수 있다고 예상하고 있습니다.

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