Maze Therapeutics, H.C. Wainwright 컨퍼런스에서: 파이프라인 주요 시험 임박

Investing.com —

2026년 9월 15일 화요일 — Maze Therapeutics (MAZE)는 H.C. Wainwright 제28회 연례 Global Invest 컨퍼런스를 통해 APOL1 신장 질환 치료제 MZE829와 PKU 후보 물질 MZE782를 필두로 여러 중요한 결과 발표가 임박한 파이프라인을 소개했습니다. 경영진은 신장 및 대사 질환 분야의 상당한 미충족 의료 수요를 강조하는 한편, 향후 12~18개월이 프로그램의 광범위한 진전을 결정하는 데 중요할 것이라고 인정했습니다.

회사는 과학적 성과와 시장 기회에 대한 긍정적인 전망을 제시했지만, 논의 과정에서 가치 사례의 상당 부분이 여전히 향후 임상 데이터에 달려있음이 드러났습니다. Maze는 바이오마커, 대리 평가 변수 및 임상시험 설계에 대한 연구를 계속하면서도 2025년 초 MZE829의 중추 임상 단계 결정을 준비하고 있다고 밝혔습니다.

주요 내용

• Maze는 MZE829의 HORIZON 2상 임상시험의 주요 데이터 발표를 2024년 말 또는 2025년 초로 예상하고 있습니다.
• 초기 HORIZON 데이터는 전체 환자에서 평균 36%의 UACR 감소를 보였으며, FSGS 하위 그룹에서는 평균 62% 감소를 나타냈습니다.
• 회사는 약 600만 명의 미국 환자가 두 개의 고위험 변이를 보유하고 있고 승인된 APOL1 억제제가 없는 상황에서 APOL1 매개 신장 질환 시장이 크다고 보고 있습니다.
• MZE782는 240mg BID 투여 시 소변 페닐알라닌 배설량이 42배 증가하는 등 강력한 1상 건강한 자원자 데이터를 기록했습니다.
• Maze는 단독 출시 전략을 구축하고 있으며, 파트너십 가능성도 열어두고 있다고 밝혔습니다.

재무 결과

발표 중 재무 결과, 매출 수치 또는 가이던스는 논의되지 않았습니다. 컨퍼런스 콜은 임상 개발, 임상시험 설계 및 시장 기회에 중점을 두었습니다.

Maze가 강조한 것은 잠재적 상업적 기회의 규모였습니다.

• 약 600만 명의 미국 환자가 APOL1 고위험 변이 두 개를 가지고 있습니다.
• 이 중 약 100만 명이 만성 신장 질환을 앓고 있습니다.
• Maze는 미국 내 약 25만 명의 환자가 APOL1 억제제로부터 혜택을 받을 수 있을 것으로 추정합니다.
• 회사는 현재 APOL1 매개 신장 질환에 대한 승인된 치료법이 없다고 밝혔습니다.

경영진은 PKU 시장을 또 다른 장기적 기회로 지목했습니다.

• 주요 지역에 약 6만 명의 환자가 있습니다.
• 약 3분의 2는 엄격한 의료 식단을 따르거나 아무런 치료를 받지 않고 있습니다.
• 현재 식단은 매우 제한적일 수 있으며, 섭취량은 대략 “하루 계란 2개 분량의 페닐알라닌”에 해당한다고 설명되었습니다.

운영 업데이트

Maze는 회사가 전적으로 소유한 세 가지 임상 단계 소분자 화합물 프로그램 전반의 진행 상황을 설명했습니다.

• APOL1 매개 신장 질환을 위한 APOL1 억제제인 MZE829는 HORIZON 2상 임상시험에 남아있습니다.
• MZE782는 현재 지난달 시작된 CIPheR 시험을 통해 페닐케톤뇨증(PKU)에 대한 2상 시험 중입니다.
• MZE782의 만성 신장 질환(CKD)에 대한 별도의 2상 프로그램은 2025년 상반기에 계획되어 있습니다.
• 회사는 또한 2025년 상반기에 MZE829의 중추 임상 프로그램 시작을 발표했습니다.

HORIZON에 대해 Maze는 두 가지 설계 조정을 했다고 밝혔습니다.

• UACR 등록 하한선은 300mg/g에서 200mg/g으로 낮춰졌습니다.
• 세 가지 환자 세그먼트를 더 균형 있게 유지하기 위해 FSGS 등록이 제한되었습니다.

경영진은 이러한 변화를 큰 변화라기보다는 "미세 조정"이라고 설명했습니다. 또한 회사는 HORIZON의 세 가지 세그먼트(FSGS, 당뇨병성 신장 질환, 고혈압성 비당뇨병성 신장 질환) 각각에서 10~15명 환자의 데이터를 공개할 계획이라고 밝혔습니다.

회사는 초기 데이터가 기준선 단백뇨와 치료 반응 사이에 단순한 관계를 보여주지 않았다고 말했습니다. 이러한 관찰은 Maze가 중추 임상 연구를 구성하는 최선의 방법을 여전히 평가 중인 이유 중 하나입니다.

Maze는 또한 바이오마커 기반으로 반응 가능성이 있는 환자를 식별하는 방법도 모색하고 있습니다. 경영진은 검토 중인 목록에 다음이 포함된다고 밝혔습니다.

• 혈청 APOL1
• 소변 APOL1
• suPAR
• TNFR1
• TNFR2
• 기타 가능한 마커 및 계층화 도구

회사는 이러한 작업이 당뇨병 환자에게 특히 중요하다고 밝혔습니다. 당뇨병 환자의 경우 당뇨병의 기여를 APOL1 생물학적 특성과 분리하기 어려울 수 있기 때문입니다.

임상 데이터 및 효능 지표

Maze는 논의의 대부분을 2024년 3월 HORIZON 초기 결과와 건강한 자원자를 대상으로 한 MZE782의 1상 데이터에 할애했습니다.

HORIZON의 MZE829에 대해 회사는 다음과 같이 보고했습니다.

• 전체 환자에서 평균 36%의 UACR 감소.
• 최소 30% UACR 감소를 반응률 정의로 사용하여 50%의 반응률.
• FSGS 환자 4명 중 4명이 평균 62%의 UACR 감소를 보였습니다.
• 이 4명의 FSGS 환자 중 3명이 반응 역치를 충족했습니다.
• 당뇨병 코호트에서는 5명의 환자 중 2명이 반응했으며, 각각 35% 및 47% 감소를 보였습니다.
• 이 당뇨병 환자들은 SGLT2 억제제와 GLP-1 작용제를 병용 중이었습니다.
• 고혈압성 비당뇨병 그룹에서도 반응이 나타났지만, Maze는 초기 공개에서 자세한 수치를 제공하지 않았습니다.

경영진은 초기 결과가 APOL1 억제가 더 넓은 AMKD 스펙트럼에서 효과를 보일 수 있다는 아이디어를 뒷받침한다고 말했습니다. 회사는 MZE829를 보호 APOL1 변이를 "표현형 모방"하도록 설계하고 있습니다.

MZE782에 대해 Maze는 100명 이상의 피험자를 대상으로 한 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구의 1상 건강한 자원자 데이터를 보고했습니다.

• 240mg BID 투여 시 소변 페닐알라닌 배설량이 42배 증가했습니다.
• 회사는 10배 증가를 내부 목표로 설정했었습니다.
• 경영진은 약물이 잘 내약성 있었다고 말했습니다.
• 이 결과는 내부 기대를 뛰어넘었으며 2상으로의 신속한 진행에 기여했습니다.

Maze는 PKU 프로그램이 현재 소변 바이오마커 효과가 환자의 혈장 페닐알라닌 감소로 이어질 수 있는지 시험 중이며, 2상 주요 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

향후 전망

Maze는 향후 12~18개월을 여러 촉매제가 작용할 시기로 설명했습니다.

• MZE829의 최종 HORIZON 데이터는 2024년 말 또는 2025년 초에 나올 것으로 예상됩니다.
• PARSOL Shield 민관 협력 이니셔티브의 권고안은 향후 몇 주 또는 몇 달 내에 나올 것으로 예상됩니다.
• MZE829의 중추 임상 프로그램 시작은 2025년 상반기로 예정되어 있습니다.
• CKD에서 MZE782의 2상 시작은 2025년 상반기에 계획되어 있습니다.
• PKU CIPheR 시험의 주요 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상됩니다.

경영진은 MZE829 중추 임상 설계가 여러 요인의 영향을 받을 것이라고 말했습니다.

• 최종 HORIZON 데이터
• 대리 평가 변수에 대한 PARSOL Shield 권고안
• 주요 오피니언 리더 피드백
• 진행 중인 바이오마커 연구

검토 중인 가능한 개발 경로는 다음과 같습니다.

• 사전 정의된 하위 그룹 상호작용을 포함하는 단일 전체 환자 대상 중추 임상 연구.
• 세그먼트별 중추 임상 연구.
• 하나 또는 두 개의 세그먼트에서 시작하여 확장하는 단계별 접근 방식.

Maze는 경쟁사 프로그램들도 면밀히 주시하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 지난 4.5년간 스폰서들이 공개한 APOL1 억제제 통합 데이터는 약 25명의 환자분에 불과했지만, 이 수치는 향후 12~18개월 동안 급증할 것으로 예상된다고 언급했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 과정에서 경영진은 APOL1 생물학적 특성이 전체 AMKD 스펙트럼에 걸쳐 중요할 수 있다는 회사 핵심 주장으로 여러 차례 돌아갔습니다.

HORIZON이 다른 APOL1 연구와 어떻게 다른지에 대해 Maze는 생물학적 특성이 FSGS, 당뇨병성 및 비당뇨병성 질환에서 이점을 시사하기 때문에 MZE829를 가능한 가장 넓은 환자 집단에 걸쳐 시험하는 것이 기본 원칙이었다고 말했습니다. 경영진은 세 그룹 모두에서 나타난 초기 반응이 그러한 접근 방식을 뒷받침한다고 밝혔습니다.

생검으로 확인된 FSGS에 중점을 둔 다른 연구와 비교하여 HORIZON의 36% UACR 감소에 대한 질문에 Maze는 최종 결과 발표에는 각 세그먼트당 10~15명의 환자가 포함되어 더 명확한 비교가 가능할 것이라고 말했습니다. 회사는 또한 30% UACR 역치가 장기적인 신장 결과 개선과 연관되어 있다는 문헌에 의해 뒷받침되지만, 더 낮은 역치가 당뇨병에서 유의미할 수 있다고 덧붙였습니다.

당뇨병 하위 그룹에 대해 경영진은 5명의 환자 중 두 건의 반응은 고무적이었으며, 특히 환자들이 이미 SGLT2 억제제와 GLP-1 작용제를 투여받고 있었기 때문이라고 말했습니다. 회사는 승인된 치료 옵션이 부족하다는 점을 고려할 때, 당뇨병성 AMKD에서 22% UACR 감소도 중요할 수 있다고 KOL(주요 오피니언 리더) 피드백이 시사한다고 밝혔습니다.

PARSOL Shield에 대해 Maze는 AMKD 개발을 가속화할 수 있는 대리 평가 변수에 대한 지침을 찾고 있다고 말했습니다. 회사는 권고안이 더 광범위한 개발 계획을 구체화하는 데 도움이 될 것으로 기대한다고 밝혔습니다.

바이오마커에 대해 경영진은 아이디어가 여전히 활발히 논의 중이라고 말했습니다. 회사는 여러 마커를 고려하고 있으며, 향후 임상시험에서 반응자들을 선별하기 위해 외부 정보에도 열려 있다고 밝혔습니다.

낮춰진 UACR 진입 역치와 FSGS 상한선에 대해 Maze는 둘 다 균형을 개선하고 기준선 단백뇨와 반응 사이에 단순한 연관성이 없었던 초기 데이터를 반영하기 위한 소폭 조정이었다고 말했습니다.

중추 임상 전략에 대해 경영진은 당뇨병 환자와 비당뇨병 환자 분할이 생물학적으로 의미 있는지 여전히 평가 중이라고 말했습니다. 회사는 미충족 의료 수요가 광범위하며, 신장 전문의와 환자들은 전체 AMKD 환자 집단을 대상으로 하는 치료법을 원한다고 밝혔습니다.

파트너십에 대해 Maze는 단독 전략이 회사 구축의 핵심이라고 말했습니다. 동시에 경영진은 사업 개발 논의 및 협력에 대해 기회주의적인 태도를 유지할 것이라고 밝혔습니다.

PKU 치료제 MZE782에 대해 경영진은 1상 결과는 회사 내부 기준을 훨씬 상회했으며 환자 대상 시험으로의 전환을 뒷받침한다고 말했습니다. 목표는 많은 환자들이 여전히 치료를 제대로 받지 못하는 질병에서 약물이 혈장 페닐알라닌을 충분히 낮춰 식단 자유화를 지원할 수 있는지 확인하는 것이라고 밝혔습니다.

“미국에는 APOL1 고위험 변이 두 개를 보유한 환자가 600만 명에 달하는 것으로 추정됩니다.”라고 밧나이(Bhatnai)는 말했다. “이 중 약 100만 명이 CKD를 앓고 있으며, 미국 내 약 25만 명의 환자가 APOL1 억제제로부터 혜택을 받을 수 있을 것이라고 생각합니다.”

“모든 환자에서 평균 UACR 감소율 36%, 반응률 50%를 달성했습니다.”라고 그는 말했다. “FSGS 환자 중에서는 4명 중 3명이 반응을 보여 평균 62%의 UACR 감소를 보였습니다.”

“저희는 MZE829가 그 보호 변이를 표현형 모방하도록 설계했습니다.”라고 밧나이는 말했다. “생물학적 특성은 MZE829와 같은 약물이 광범위한 환자 스펙트럼에 걸쳐 효과적일 수 있는 잠재력을 뒷받침합니다.”

“MZE782는 잘 내약되었을 뿐만 아니라, 내부 기준치를 초과하는 소변 페닐알라닌 배설량을 보였습니다.”라고 그는 말했다. “240mg BID 투여 시 소변 페닐알라닌 배설량이 42배 증가했습니다.”

“아닙니다. 단독으로 나아가는 것이 매우 가능하다고 생각하며, 이것이 저희가 회사를 구축하는 방식입니다.”라고 밧나이는 말했다. “저희는 여러 개발 중인 약물을 보유하고 있습니다. 컴패스(Compass) 플랫폼도 가지고 있습니다.”

Maze의 발표는 회사에 여러 가지 가시적인 이정표를 남겼지만, 가치 제안의 상당 부분은 여전히 임상 실행에 달려있습니다. 투자자들은 이제 다음 HORIZON 데이터, PARSOL Shield 지침, 그리고 CKD 및 PKU에 대한 MZE782의 첫 환자 연구를 기다리고 있습니다.

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