모건 스탠리 컨퍼런스 Pharvaris: 경구용 HAE 치료제 출시 임박

Investing.com — Pharvaris (PHVS)는 2026년 9월 15일 화요일, 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 유전성 혈관부종 경구 치료제인 deucrictibant의 후기 단계 추진 계획을 발표했습니다. 경영진은 강력한 임상 시험 결과와 확장되는 상업화 계획을 강조했으며, 규제 이정표, 안전성 모니터링, 그리고 기존 주사 및 경구 요법과의 경쟁 필요성을 언급했습니다.

주요 내용

• Pharvaris는 3상 CHAPTER-3 데이터에서 1형 및 2형 유전성 혈관부종 환자에게 87%의 효능을 보였으며, 정상 C1 억제제 환자를 포함한 더 넓은 인구 집단에서는 83%의 효능을 보였다고 밝혔습니다.
• 회사는 PDUFA 목표일이 2027년 4월로 예정된 미국 내 온디맨드 출시를 먼저 준비하고 있으며, 이후 예방 적응증을 출시할 계획입니다.
• 경영진은 기본 시나리오 계획에 따라 미국에서 두 제형 모두 출시될 경우, 현금으로 2028년 중반까지 운영 자금을 조달할 수 있을 것이라고 말했습니다.
• Pharvaris는 출시 전 상업 팀과 환자 프로그램을 구축하고 있으며, 동시에 해외 확장 및 더 넓은 적응증 기회도 고려하고 있습니다.
• 경영진은 deucrictibant를 ORLADEYO 및 주사형 치료제와 대조하며, 이 약물이 더 유리한 안전성 프로필과 함께 주사제와 유사한 효능을 제공할 수 있다고 말했습니다.

임상 데이터 및 효능 프로필

베른트 모딕 최고경영자(CEO)는 회사의 목표가 오랫동안 주사형 치료제에서 흔히 볼 수 있는 효능을 가진 경구용 B2 수용체 길항제를 개발하는 것이었다고 말했습니다. 그는 CHAPTER-3 연구를 통해 Pharvaris가 그 목표에 근접했다고 덧붙였습니다.

• 이 시험은 1형 및 2형 유전성 혈관부종 환자에게 87%의 효능을 보였습니다.
• 정상 C1 억제제 환자를 포함했을 때, 더 넓은 인구 집단 전체에서 효능은 83%였습니다.
• 연구 대상 집단은 비교적 중증이었으며, 연구 기간 동안 평균 3.6회의 발작 빈도를 보였습니다.
• 위약 그룹은 전체 24주 연구 기간 동안 2.1회의 발작을 경험했습니다.
• 모든 12개의 연구 평가 변수가 계층적 검정에서 통계적 유의성을 충족했습니다.

모딕은 이 결과가 경구용 의약품에서 "주사제와 유사한 효능"을 시사한다고 말했습니다. Pharvaris는 또한 온디맨드 제형이 완전한 증상 해소를 보였으며, 17분 만에 진행이 중단되고 단일 용량으로 지속성을 나타냈다고 밝혔습니다.

회사는 이 데이터가 예방 및 온디맨드 사용 모두를 뒷받침하며, 이는 HAE 시장에서 핵심적인 차별화 요소가 될 것으로 보고 있다고 말했습니다.

안전성 프로필 및 내약성

경영진은 안전성 문제에 상당한 시간을 할애하며, 높은 용량에서 심혈관 경고를 수반하고 위장 부작용으로 알려진 경쟁 경구 치료제 ORLADEYO와 비교했을 때 이 약물의 프로필이 양호해 보인다고 말했습니다.

• Two 등급 3 간 효소 수치 상승이 관찰되었습니다.
• 한 건은 지방간 질환이 있는 환자로, 연구 약물 투여를 중단했지만 시험에는 계속 참여했습니다.
• 다른 한 건은 이전 안드로겐 사용 경험이 있는 환자로, 연구를 완료하고 공개 라벨 연장 연구에 참여했습니다.
• 두 환자 모두 증상이나 빌리루빈 수치 상승은 없었습니다.
• 한 건의 등급 4 중증 이상 반응인 후두 이수증이 플라스미노겐 변이가 있는 정상 C1 환자에게서 발생했습니다.
• 해당 환자는 연구 3개월 전 19회의 후두 발작을 경험했으며, 이후 발작 빈도가 90% 감소했다고 보고했습니다.
• 경영진은 추가적인 심혈관 징후나 위장 위험 증가가 없었다고 말했습니다.

Pharvaris의 투자자 관계 책임자인 매기 벨러는 후두 이수증 환자가 치료에 만족하고 직장으로 복귀할 수 있었다고 말하며, 이 약물이 발작 조절뿐만 아니라 삶의 질도 향상시킬 수 있다는 회사의 주장을 강조했습니다.

상업 전략 및 시장 기회

Pharvaris는 단일 출시 부문보다는 여러 환자 집단을 중심으로 구축된 시장 전략을 설명했습니다. 경영진은 deucrictibant가 ORLADEYO를 중단한 환자, 더 강력한 경구 옵션을 기다리면서 여전히 주사제를 사용하는 환자, 새로 진단된 환자, 그리고 온디맨드 시장에 도달할 수 있다고 믿는다고 말했습니다.

• 약 1,900명의 환자가 불충분한 효능으로 인해 ORLADEYO를 중단한 것으로 추정됩니다.
• 경영진은 실제 사용에서 ORLADEYO 환자의 약 50%가 6개월 이내에 치료를 중단했다고 말했습니다.
• 새로운 HAE 진단은 연간 150명에서 250명의 환자로 추정됩니다.
• 온디맨드 시장은 여전히 icatibant가 지배하고 있으며, 경영진은 icatibant가 약 65%의 환자를 차지한다고 말했습니다.
• 정상 C1 억제제 환자는 HAE 인구의 약 20%를 차지하며, 현재 효과적인 옵션이 거의 없습니다.
• 후천성 혈관부종은 환자 인구의 약 10%를 차지하며, 승인된 치료법이 없습니다.

모딕은 회사가 새로 진단된 환자들이 시간이 지남에 따라 축적되어 장기적인 예방 기회에 추가되는 "팬케이크 효과"를 보고 있다고 말했습니다. 그는 또한 많은 환자들이 예방 및 온디맨드 치료를 모두 사용하며, 이는 Pharvaris의 이중 제형 접근 방식을 지지한다고 덧붙였습니다.

경영진은 B2 수용체 길항제 메커니즘이 현재 치료법이 미미하거나 매우 낮은 효능만을 제공하는 정상 C1 억제제 환자에게 특히 중요하다고 말했습니다.

규제 경로 및 향후 이정표

Pharvaris는 온디맨드 신청을 먼저 진행하고 예방 신청을 뒤이어 진행하는 규제 절차를 밟고 있다고 말했습니다. 회사의 온디맨드 신청은 2027년 4월에 PDUFA 목표일이 예정되어 있습니다.

• 미국 식품의약국과의 중간 검토 회의가 예정되어 있습니다.
• CMC 및 약물 공급 준비는 순조롭게 진행되고 있습니다.
• 경영진은 규제 당국이 동의할 경우 "진행 중단" 측정 기준을 라벨에 포함시키려고 할 수 있다고 말했습니다.
• 예방 신청은 CREATE 임상 시험 데이터와 함께 제출되어 더 넓은 브라디키닌 매개 혈관부종 라벨을 지원할 수 있습니다.
• 후천성 혈관부종 연구인 CREATE의 주요 데이터는 2025년 1분기에 나올 것으로 예상됩니다.
• Pharvaris는 더 넓은 패키지가 더 광범위한 적응증에 대한 우선 검토를 지원할 수 있기를 희망한다고 말했습니다.

모딕은 회사의 장기적인 목표가 1형 및 2형 유전성 혈관부종에 대한 승인을 확보하는 것뿐만 아니라, 브라디키닌 매개 혈관부종을 더 광범위하게 포괄하는 라벨을 구축하는 것이라고 말했습니다.

재무 결과 및 현금 포지션

Pharvaris는 컨퍼런스에서 새로운 실적을 보고하지 않았지만, 대차대조표와 자금 조달 유연성에 대해 논의했습니다.

• 기본 시나리오에 따라 현금 유동성은 2028년 중반까지 지속될 것으로 예상됩니다.
• 기본 시나리오는 미국에서 예방 및 온디맨드 deucrictibant가 모두 출시된다고 가정합니다.
• 회사는 발표 몇 달 전 자금 조달 라운드를 완료했습니다.
• 경영진은 여러 자본 형성 옵션을 평가하고 있다고 말했습니다.
• 향후 지분 증자에 대한 최종 결정은 내려지지 않았습니다.
• 경영진은 상업화에 접근하면서 기회주의적인 입장을 유지할 것이라고 말했습니다.

회사는 최근 자금 조달로 유연성을 확보했지만, 특정 자금 조달 경로에 전념하지는 않았습니다.

출시 준비 및 상업 조직 구축

Pharvaris는 출시를 앞두고 상업 조직을 확장하고 있으며, 이미 환자 참여 프로그램을 구축했다고 말했습니다.

• 상업 팀은 예방 출시 시점까지 약 90명에 달할 것으로 예상됩니다.
• 여기에는 약 35명의 현장 영업 담당자가 포함됩니다.
• 현재 상업 조직에는 약 70명이 근무하고 있습니다.
• 팀의 약 40%는 경쟁사에서 HAE 경험을 가지고 있습니다.
• 거의 2,000명의 환자가 옵트인 환자 프로그램에 등록했습니다.
• 회사의 목표는 온디맨드 출시 시점까지 3,000명의 환자를 등록하는 것입니다.

경영진은 deucrictibant에 대한 인식이 HAE 커뮤니티에서 이미 높다고 말했습니다. 또한 온디맨드 출시를 나중에 있을 예방 출시를 위한 환자 기반을 구축하는 데 도움이 될 수 있는 발판으로 설명했습니다.

경쟁적 위치 및 시장 역학

Pharvaris는 deucrictibant를 현재 HAE 치료제, 특히 ORLADEYO 및 주사형 예방 약물과 반복적으로 비교했습니다.

• ORLADEYO는 강력한 출시를 보였지만, Pharvaris에 따르면 많은 환자들이 발작을 충분히 조절하지 못했기 때문에 중단했습니다.
• TAKHZYRO, FARAZYR, BERINERT와 같은 주사형 예방 요법은 약 87%의 효능에서 최고치에 달하는 것으로 보이며, Pharvaris는 deucrictibant가 임상 연구 집단에서 Now 이와 일치했다고 밝혔습니다.
• TAKHZYRO 환자는 2주에서 4주 투여로 변경할 때 더 많은 돌발성 발작을 겪을 수 있습니다.
• 경영진은 ORLADEYO의 온디맨드 버전인 Ekterly가 임상 진료에서 연간 6~12회의 돌발성 발작을 보였다고 말했습니다.
• 정상 C1 억제제 환자는 여전히 대부분 온디맨드 요법으로 치료받고 있어, 더 효과적인 경구 옵션의 여지가 남아있습니다.

경영진은 많은 환자들이 빠르고 안정적으로 사용할 수 있는 간단한 경구 옵션을 원하기 때문에 온디맨드 시장이 여전히 크다고 말했습니다. 또한 회사는 미국 외 지역, 특히 유럽, 일본, 중국을 포함하여 성장의 여지가 있다고 보고 있지만, 이들 시장에 대한 시기나 수익 가이던스는 제공하지 않았습니다.

데이터 공개 및 향후 발표

Pharvaris는 앞으로 몇 달 동안 CHAPTER-3 데이터를 더 광범위하게 발표할 계획이라고 말했습니다.

• 11월 첫째 주 American College of Allergy, Asthma and Immunology 회의에서 최신 지견 요약 발표가 예정되어 있습니다.
• CHAPTER-3 원고는 2025년 1분기에 나올 것으로 예상됩니다.
• 공개 라벨 연장 데이터는 NDA 패키지에 포함될 것입니다.
• 회사는 해당 데이터를 포스터로 공유할지 원고로 공유할지 아직 결정하지 않았습니다.
• CREATE 파트 1 데이터도 2025년 1분기에 나올 것으로 예상됩니다.

Pharvaris는 또한 의사 및 주요 오피니언 리더의 관심과 환자의 접근성 요구에 따라 확대 접근 프로그램을 운영하고 있다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

토론 중 모딕과 벨러는 효능, 안전성, 더 넓은 적응증 가능성이라는 동일한 주제로 여러 번 돌아갔습니다.

• 모딕은 회사의 "근본적인 목표"가 브라디키닌 매개 혈관부종에 대한 광범위한 라벨을 획득하는 것이라고 말했습니다.
• 벨러는 회사가 추가적인 심혈관 위험이나 위장 부작용 증가를 보지 못했다고 말했습니다.
• 경영진은 안전성 프로필이 다른 경구용 HAE 약물에서 나타나는 주요 우려 사항과 비교했을 때 양호하다고 말했습니다.
• 경영진은 발작이 90% 감소하고 직장으로 복귀한 환자의 사례가 약물의 잠재적인 삶의 질 향상 효과를 보여준다고 말했습니다.

모딕은 또한 회사의 HAE 역사가 2008년 샤이어가 이 사업을 인수하기 전 icatibant에 대한 그의 작업을 포함하여 20년 이상 거슬러 올라간다고 말했습니다. 그는 Pharvaris가 2015년에 설립되어 2016년에 처음부터 경구용 B2 수용체 길항제를 구축하는 것을 목표로 운영을 시작했다고 말했습니다.

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