Kyverna, 모건 스탠리 헬스케어 콘퍼런스서 첫 자가면역 CAR T 출시 발표

Investing.com — 키버나 테라퓨틱스(NASDAQ:KYTX)는 2026년 9월 15일 화요일 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 콘퍼런스에서 자가면역 세포 치료 분야의 선두 주자로서의 입지를 확고히 다졌습니다. 경영진은 강력한 임상 데이터, 단계적 BLA(생물학적 제제 허가 신청서) 제출 및 제조 준비 완료를 강조하는 동시에, 희귀 질환 분야에서 새로운 치료법을 출시하는 데 따르는 위험도 지적했습니다.

회사 측은 주요 프로그램인 miv-cel이 아직 승인된 치료법이 없는 희귀하고 신체를 쇠약하게 만드는 신경학적 질환인 강직인간증후군에 대한 첫 승인 치료제가 될 예정이라고 밝혔습니다. 키버나는 또한 중증근무력증 및 진행성 다발성 경화증에 대한 초기 결과도 설명하며, 동일한 플랫폼이 더 광범위한 자가면역 질환 포트폴리오를 지원할 수 있음을 보여주고자 했습니다.

핵심 요약

• 키버나는 임상 섹션을 제외한 모든 모듈이 이미 제출된 상태로, 4분기 내 단계적 BLA 제출을 완료할 예정이라고 밝혔습니다.
• 회사는 100명 이상의 치료 환자에게서 고등급 CRS(사이토카인 방출 증후군) 및 고등급 ICANS(면역 이펙터 세포 관련 신경독성 증후군) 발생률이 0건이라는 안전성 프로필을 강조했습니다.
• 강직인간증후군에 대한 핵심 연구에서는 25피트 걷기 시간 측정 테스트에서 46%의 개선과 많은 환자에게서 장애 역전이 나타났습니다.
• 중증근무력증의 경우, miv-cel은 MG-ADL 점수를 8.5점, QMG 점수를 11.3점 감소시켰습니다.
• 키버나는 출시 준비를 위해 3개의 FDA RMAT(재생의학 첨단치료제) 지정과 상업적 제조 파트너십을 확보했다고 밝혔습니다.

임상 프로그램 및 안전성 프로필

워너 비들 최고경영자(CEO)는 miv-cel이 자가면역 질환을 위해 특별히 설계되었으며, 미국 국립보건원(NIH)으로부터 차세대 구성물로 라이선스를 취득했다고 말했습니다. 그는 이 치료법이 CD28 보조자극 도메인을 포함하는 완전 인간 CD19 CAR를 사용하며, 키버나는 이것이 다른 CAR T 접근 방식과 차별화하는 데 도움이 된다고 믿는다고 덧붙였습니다.

회사 측은 여러 적응증에 걸쳐 100명 이상의 환자를 치료했으며 다음과 같은 결과를 확인했다고 밝혔습니다.

• 고등급 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생 0건.
• 고등급 면역 이펙터 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 발생 0건.
• 98%의 제조 성공률.

경영진은 기존 제조 공정과 경쟁사들이 사용하는 새로운 신속 제조 방식을 대조했습니다. 비들 CEO는 특히 노바티스와 브리스톨 마이어스 스큅이 다른 CAR T 프로그램에서 최근 보고한 이상 반응 이후, 회사의 확립된 공정이 안전성 프로필을 뒷받침하는 데 도움이 되었다고 믿는다고 말했습니다.

강직인간증후군: 첫 출시 기회

키버나는 강직인간증후군(SPS)을 가장 즉각적인 상업적 기회로 제시했습니다. 회사 측은 미국 내 약 6,000명의 환자가 진단받았으며, 이 중 약 2,000~2,500명이 기존 치료법에 불응한다고 밝혔습니다.

경영진은 이 질병이 심각하고 진행성이라고 설명했습니다. 회사에 따르면 치료받지 않은 환자의 80% 이상이 심각한 장애로 진행되며, 진단 후 4년이 지나도 고용 상태를 유지하는 환자는 20% 미만입니다.

KYSA-8 핵심 임상 시험에서 키버나는 다음을 보고했습니다.

• 1차 평가변수인 25피트 걷기 시간 측정 테스트에서 46%의 개선.
• 보행 보조 장치가 필요했던 12명의 환자 중 3분의 2 이상이 임상 시험 종료 시 더 이상 장치가 필요 없었습니다.
• 고용량 스테로이드 및 IVIG를 포함한 만성 배경 치료를 중단한 환자에서 약물 및 질병 없는 관해.

비들 CEO는 회사 측이 SPS에서 “역사상 처음으로” 질병 및 장애의 역전을 목격하고 있다고 말했습니다. 그는 초기 동정적 사용 및 연구자 주도 임상 환자들이 현재 2년 이상 경과했으며, 여전히 질병이 없고 배경 면역억제제를 중단한 상태라고 덧붙였습니다.

키버나는 SPS 프로그램에 대한 1년 추적 관찰 데이터가 BLA의 임상 섹션의 일부로 제출될 예정이며, 장기 추적 관찰 데이터는 수 주 내에 공유될 것이라고 밝혔습니다.

중증근무력증: 사용 확대의 초기 징후

회사는 또한 전신 중증근무력증에 대한 2상 연구인 KYSA-6에 대해서도 논의했습니다. 키버나는 데이터가 아직 초기 단계이지만, 현재 또는 임상 연구 중인 치료법으로는 비할 데 없는 효과를 이미 보여주고 있다고 설명했습니다.

연구에 참여한 7명의 환자에 대해 회사 측은 다음을 보고했습니다.

• MG-ADL 점수 8.5점 감소.
• QMG 점수 11.3점 감소.
• 초기 환자 대다수에서 최소 증상 발현.
• 동정적 사용 및 임상 시험에 참여한 환자 모두에게서 재투여 없음.

키버나는 7명의 환자 모두 24주차 1차 평가변수에 도달했으며, 5명은 1년 이상 추적 관찰되었다고 밝혔습니다. 경영진은 초기 판독 이후 후속 관찰 기간 동안 효과가 심화되었다고 말했습니다.

회사 측은 미국 내 약 8만 명의 전신 중증근무력증 환자가 있으며, 이 중 최소 1만 2천 명은 현재 치료에 불응한다고 추정합니다. 키버나는 miv-cel이 만성 치료의 부담을 줄이는 치료법을 찾는 환자들에게 매력적일 수 있다고 믿는다고 밝혔습니다.

진행성 다발성 경화증 및 광범위한 파이프라인

키버나는 또한 진행성 다발성 경화증에 대한 초기 데이터도 지적했는데, miv-cel이 모든 치료 환자에게서 장애 안정화를 보였고, 대부분의 환자에게서 개선을 보였다고 밝혔습니다. 비들 CEO는 회사 측이 자연적으로 진행되는 질병에서 EDSS(확장 장애 상태 척도) 안정화를 본 것은 이번이 처음이라고 말했습니다.

회사 측은 FDA로부터 받은 세 번째 RMAT 지정이 비활성 이차 진행성 MS에 대한 것이라고 밝혔는데, 이는 진행성 MS 인구의 가장 큰 부분을 차지한다고 설명했습니다. 키버나는 이 그룹에 대한 승인된 치료법이 없으며, 항-CD20 약물은 효과적이지 않았다고 말했습니다.

경영진은 miv-cel이 혈액뇌장벽을 통과하여 뇌척수액에 도달함으로써 표적 조직에서 B세포 고갈을 더욱 심화할 수 있기 때문에 이러한 환경에서 우위를 점할 수 있다고 말했습니다. 회사 측은 진행성 MS 개발 계획에 대한 자세한 내용은 FDA와 추가 논의 후 2027년에 공유될 것이라고 밝혔습니다.

규제 경로 및 제조 준비

키버나는 FDA와의 BLA 사전 회의 후 단계적 BLA 제출을 진행 중이라고 밝혔습니다. 회사 측은 임상 섹션을 제외한 모든 모듈이 이미 제출된 상태로, 2024년 4분기 내 제출을 완료할 것으로 예상한다고 말했습니다.

경영진은 화학, 제조 및 관리(CMC) 모듈이 2024년 2분기에 제출되었으며, 이는 세포 치료 회사에게 중요한 위험 완화 단계라고 설명했습니다. 회사 측은 FDA와의 상호 작용이 일관되고 지지적이었으며, 기관의 리더십 변화가 프로그램에 영향을 미치지 않았다고 밝혔습니다.

키버나는 또한 강직인간증후군, 중증근무력증, 진행성 MS를 포함하여 세 가지 RMAT 지정을 받았다고 밝혔습니다. 경영진은 충족되지 않은 의료 수요와 임상 데이터의 강력함을 이유로 우선 심사를 요청할 예정이라고 말했습니다.

제조와 관련하여 회사 측은 강직인간증후군 및 첫 중증근무력증 출시를 위해 보스턴의 ElevateBio와, 그리고 필라델피아의 Minaris Advanced Therapies와 상업적 제조 계약을 체결했다고 밝혔습니다. 이 파트너십은 임상 및 상업적 공급을 모두 지원할 것이라고 말했습니다.

상업화 전략 및 가격 책정

키버나는 환자 집단이 소수의 학술 병원에 집중되어 있기 때문에 약 10개의 센터에서 시작하는 집중적인 출시 전략을 준비 중이라고 밝혔습니다. 회사 측은 또한 잠재적 출시에 앞서 인지도를 높이기 위해 환자 단체 및 의사들과 협력하고 있다고 말했습니다.

경영진은 지불자(보험사 등)와의 논의가 진행 중이며, 회사 측이 가치 제안을 뒷받침하기 위해 핵심 데이터와 장기 추적 관찰 결과를 공유하고 있다고 말했습니다. 비들 CEO는 단 한 번의 치료로 지속적인 이점을 제공하고 만성 치료 및 기타 의료 비용의 필요성을 줄일 수 있다면 강력한 가치 제안이 될 수 있다고 믿는다고 말했습니다.

키버나는 강직인간증후군 관리 비용이 IVIG만으로도 연간 수십만 달러에 달할 수 있으며, 간병인 비용, 응급 진료, 생산성 손실은 제외된 수치이므로, 가격 목표는 현재 CAR T 치료제의 50만~60만 달러 범위를 상회한다고 주장했습니다.

회사 측의 시장 조사 결과는 다음과 같습니다.

• 의사의 90%가 치료 프로필과 가치 제안을 강력히 지지합니다.
• 85%는 중등도에서 중증 환자에게 miv-cel을 지속적으로 사용할 것이라고 응답했습니다.

경쟁적 위치 및 향후 계획

키버나는 miv-cel이 자가면역 질환에서 CD28 보조자극 도메인을 포함하는 유일한 완전 인간 CD19 CAR이며, 처음부터 이러한 환경에 맞춰 개발되었다고 밝혔습니다. 경영진은 회사 측이 자가면역 환자에게 세포 치료법을 제공하는 선두 주자라고 생각한다고 말했습니다.

회사 측은 또한 시간이 지남에 따라 규모를 확장하기 위해 자동화, 전혈 접근 방식 및 기타 제조 플랫폼을 평가하고 있다고 밝혔습니다. 제조 최적화, 임상 시험 환자 식별 및 경쟁 모니터링에 AI를 활용하고 있다고 덧붙였습니다.

비들 CEO는 중국의 더 빠른 혁신을 인정하면서도, 키버나는 자사의 위치에 대해 여전히 자신감을 가지고 있다고 말했습니다. 그는 또한 사업의 주요 정책 변수는 희귀 질환 접근성 및 신속한 개발에 지지적이라고 설명한 FDA 승인 경로라고 말했습니다.

Q&A 주요 내용

• 경영진은 최근 FDA 리더십 변화가 회사의 상호 작용이나 지원에 영향을 미치지 않았다고 밝혔습니다.
• 강직인간증후군 및 중증근무력증 모두에 대한 장기 추적 관찰 데이터는 수 주 내에 발표될 예정입니다.
• 회사 측은 중증근무력증의 임상 효과는 시간이 지남에 따라 계속 심화되었다고 밝혔습니다.
• 키버나는 제조 규모 확대는 CDMO(위탁개발생산) 파트너십과 지속적인 자동화 작업을 통해 지원된다고 밝혔습니다.
• 진행성 MS 개발 계획에 대한 자세한 내용은 FDA와 추가 논의 후 2027년에 발표될 예정입니다.

키버나 주식은 정규 세션을 7.40달러로 마감하여 이전 종가 7.26달러 대비 1.93% 상승했습니다. 시간 외 거래에서는 7.40달러로 변동 없었습니다.

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