H.C. Wainwright, Rani Therapeutics: 경구용 바이오의약품, 탄력받다

Investing.com —

Rani Therapeutics (RANI)는 2026년 9월 14일 월요일 H.C. Wainwright 제28차 연례 Global Invest 콘퍼런스에서 다소 이례적인 아이디어에 대해 익숙한 주장을 펼쳤습니다. 바로 단일클론항체 및 대형 단백질을 포함한 바이오의약품이 주사와 유사한 수준의 노출도를 유지하며 경구 투여될 수 있다는 것입니다.

회사는 또한 주요 Chugai 파트너십, 고무적인 초기 임상 데이터, 그리고 2027년 말까지 운영을 지원할 수 있는 현금 보유액을 강조했습니다. 비록 여전히 실행, 제조 규모 확대 및 후기 단계 입증과 관련된 일반적인 바이오 기술 위험에 직면해 있지만 말입니다.

주요 내용

• Rani는 RaniPill 플랫폼이 위를 통과하여 소장에 약물을 주입하는 삼킬 수 있는 장치를 사용하여 바이오의약품을 경구로, 통증 없이 전달할 수 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 희귀 질환 라이선스 1건과 9억 달러 상당의 면역학 타겟을 위한 옵션 계약 5건을 포함하여 잠재적 가치가 10억 달러에 달하는 2024년 말 Chugai와의 계약을 강조했습니다.
• 주요 프로그램 RT-114는 임상 1a상에서 피하 투여 대비 150% 이상의 상대적 생체이용률을 보였으며, 경영진은 이 결과가 업계 평균을 훨씬 뛰어넘는다고 말했습니다.
• Rani는 2분기 말 기준 5,300만 달러의 현금을 보유하고 있으며, Chugai로부터의 마일스톤 지급 없이 2027년 말까지의 운영 자금을 확보했다고 밝혔습니다.
• 회사는 제조 역량을 구축 중이며, 하루 1,500개의 알약을 생산하도록 설계된 첫 번째 자동화 라인과 향후 하루 10,000개의 알약 생산 목표를 가지고 있습니다.

플랫폼 소개 및 전략적 메시지

최고 경영자 Talat Imran은 RaniPill을 알약처럼 보이지만 작은 주사기처럼 작동하는 기계 장치라고 설명했습니다. 그는 이 장치가 위산을 견디고 소장에 도달하여 통증 수용체를 자극하지 않고 장벽을 통해 약물을 전달할 수 있다고 말했습니다.

Imran은 "우리는 단일클론항체와 대형 단백질을 전달할 수 있으며, RaniPill이라고 부르는 이 장치로 이를 수행합니다. 이것은 알약처럼 생겼지만, 본질적으로 삼킬 수 있는 자동 주사기입니다. 이는 위장의 산성 환경을 견디고 소장에 도달하는 기계 장치입니다. 그 안에는 스스로 팽창하는 풍선이 있어 열리고 정렬된 후 장벽을 통해 통증 없이 주사합니다."라고 말했습니다.

경영진은 이 플랫폼이 주간, 월간, 분기별 투여 일정을 지원하도록 설계되었으며, 바이오의약품의 긴 반감기를 활용하는 동시에 주사 부담을 줄인다고 말했습니다. 회사는 STELARA 제형과 같은 일부 사례에서는 주사제와 유사한 노출도를 얻기 위해 연간 12개의 알약만 필요할 수 있다고 설명했습니다.

파트너십 및 외부 검증

Rani는 가장 중요한 외부 검증이 Roche의 자회사인 Chugai로부터 나왔다고 말했습니다. Chugai는 2024년 말 다중 타겟 협력 계약을 체결했습니다. 회사는 이 계약을 10억 달러 규모의 잠재적 기회로 설명했습니다.

• 희귀 질환 타겟에 초점을 맞춘 1개의 라이선스 프로그램.
• 면역학 타겟을 위한 9억 달러 상당의 추가 옵션 계약 5건.
• Chugai의 실사 과정에서 RaniPill을 사용하여 Two 분자를 테스트했다.
• Chugai는 또한 현장에서 제조, 자동화 및 품질 시스템을 검토했다.

Imran은 이 과정이 Two년이 걸렸으며 기술이 작동하는지 여부에서 상업적으로 어떻게 확장될 수 있는지에 대한 논의로 전환하는 데 도움이 되었다고 말했습니다.

그는 "우리가 하는 일은 믿을 수 없을 정도로 새롭습니다. 사람들이 처음 볼 때, 우리는 ’공상 과학’이라는 말을 많이 듣습니다."라고 말했습니다. "그들은 Two년 동안 우리에 대한 실사를 진행했습니다. RaniPill로 자사 분자 Two개를 테스트했고, 현장을 방문하여 우리의 제조 및 자동화, 품질 프로세스를 검토했으며, 초기에는 희귀 질환 타겟에 중점을 두었기 때문에 충분히 만족했습니다."

Rani는 Chugai 계약이 Samsara 및 RA Capital을 포함한 기관 투자자들을 유치한 6천만 달러 규모의 PIPE 파이낸싱을 지원하는 데 도움이 되었다고 말했습니다. 경영진은 또한 GLP-1 승인 약물과 펜타-아고니스트, MASH 프로그램, siRNA 자산을 포함하는 광범위한 인크레틴 파이프라인을 보유한 중국 기업 PegBio를 포함하여 약 반 다스(6개)의 다른 제약 파트너십 논의가 진행 중이라고 밝혔습니다.

재무 결과

Rani는 2분기를 5,300만 달러의 현금으로 마감했다고 밝혔습니다. 경영진은 이 금액이 Chugai로부터의 마일스톤 지급을 제외하고 2027년 말까지의 운영 자금을 회사에 제공한다고 말했습니다.

• 2분기 현금 잔고: 5,300만 달러.
• 운영 자금: Chugai 마일스톤 이전 2027년 말까지.
• 2024년 초 추가 자본 조달: 2,000만 달러.
• 2024년 말 PIPE 파이낸싱: 6,000만 달러.

Imran은 회사가 2025년에 Chugai로부터 최소 1건의 마일스톤 지급을 기대하며 이러한 지급액은 운영 자금을 더욱 늘릴 것이라고 말했습니다. 그는 Rani가 현재 목표를 달성하기 위해 "충분히 자본화되어 있다"고 말했습니다.

운영 현황

제조는 주요 주제로 남아있었습니다. Rani는 캘리포니아 Fremont에 위치한 첫 번째 완전 자동화 라인이 하루 1,500개의 알약을 생산하도록 설계되었다고 말했습니다. 경영진은 이것이 모든 희귀 질환 프로그램과 임상 3상을 지원하기에 충분하다고 밝혔습니다.

• 현재 자동화 라인 생산 능력: 하루 1,500개의 알약.
• 계획된 미래 생산 능력: 면역학 분야 상업화 피크 시 하루 10,000개의 알약.
• 배포 및 검증 완료 예상: 2027년 말까지.
• 향후 기술 이전 계획에는 사출 성형, 자동화 복제 및 제3자를 위한 무균 제조가 포함된다.

경영진은 현재 계획된 연구를 위한 제조에 의해 제한받지 않으며 매년 여러 임상 1상 시험과 Two개 이상의 임상 2상 연구를 진행할 수 있다고 말했습니다. 회사는 제조 전략이 너무 일찍 과도하게 구축하기보다는 실제 수요에 따라 확장하는 것을 목표로 한다고 밝혔습니다.

임상 진행 및 RT-114

Rani의 주요 프로그램인 RT-114는 비만 및 대사 질환 치료를 위해 개발 중인 Fc 융합 단백질입니다. 회사는 7월에 보고된 임상 1a상 데이터가 피하 투여 대비 150% 이상의 상대적 생체이용률을 보였다고 말했습니다.

Imran은 경구용 바이오 치료제는 종종 1%의 생체이용률조차 달성하기 어렵고, 이는 보통 작은 펩타드에 해당하기 때문에 이 결과가 주목할 만하다고 말했습니다. 그는 RT-114가 Fc 융합 단백질, 즉 항체 단편이어서 그 결과가 더욱 이례적이라고 덧붙였습니다.

그는 "피하 주사 대비 150% 이상의 상대적 생체이용률을 보인 결과에 매우 놀랐습니다."라고 말했습니다. "경구용 바이오 치료제 분야를 지켜본 사람이라면 1% 미만을 달성하기 위해 고군분투하며, 이는 작은 펩타드에 해당합니다. 이것은 Fc 융합 단백질, 즉 항체 단편이었고, 우리는 여전히 피하 주사보다 1.5배 이상 높은 수치를 보이고 있습니다."

회사는 ProGen 피하 데이터에 따르면, 부작용 프로파일은 일치하는 피하 투여량과 유사하거나 더 낮았다고 말했습니다. 회사는 Now 24mg 용량 확장 코호트를 임상 1b상에 추가하여 용량 반응과 최고 농도와의 관계를 연구하고 있습니다.

• 임상 1a상 결과: 피하 투여 대비 150% 이상의 상대적 생체이용률.
• 임상 1b상: 24mg 확장 코호트 추가.
• 목표: 용량 반응, 최고 농도 및 내약성 평가.
• 예상 임상 1b상 효능 데이터: 2025년 상반기.

경영진은 짧은 60일 기간 동안 tirzepatide 또는 Wegovy의 체중 감량 규모와 일치시키려 하지 않는다고 말했습니다. 대신, 더 긴 12주 및 24주 연구에 정보를 제공할 수 있는 더 매력적인 안전성 및 내약성 프로파일을 가진 경쟁력 있는 프로파일을 보여주고자 합니다.

Imran은 "우리는 이 기간 동안 체중 감량 면에서 tirzepatide 또는 Wegovy처럼 엄청난 결과를 내려고 하는 것이 아니라, 정말 매력적인 AE(부작용) 프로파일을 가진 경쟁력을 보여야 합니다."라고 말했습니다. "그렇게 할 수 있다면, 12주 또는 24주 연구에서 어떤 일이 일어날지 알려줄 것이라고 생각합니다."

광범위한 파이프라인 및 비교 데이터

Rani는 RT-114 외에도 STELARA와 teriparatide를 포함한 여러 분자에서 개념 증명(PoC)을 보여주었다고 말했습니다.

• STELARA: 84% 상대적 생체이용률.
• Teriparatide: 400% 상대적 생체이용률, 경영진은 이를 이례적인 결과라고 언급했다.
• RT-114: 150% 이상의 상대적 생체이용률.
• 업계 비교: 경구용 semaglutide에 사용된 SNAC 기술은 작은 펩타드에 대해 1% 미만의 생체이용률을 달성한다.

회사는 이러한 결과가 이 플랫폼이 다양한 바이오의약품 계열과 투여 일정에 걸쳐 작동할 수 있다는 아이디어를 뒷받침한다고 말했습니다. 또한 포트폴리오 전략에는 개발 중인 STELARA 제형인 RT-111과 PegBio 협력을 통한 여러 비만 및 대사 질환 목표가 포함된다고 밝혔습니다.

미래 전망

경영진은 Now부터 2027년까지 기대하는 몇 가지 주요 목표를 설명했습니다.

• RT-114 임상 1b상 확장 작업 완료.
• 2025년 상반기 RT-114 효능 데이터.
• 제조 및 무균 공정 작업을 포함한 Chugai 파트너십과 관련된 개발 마일스톤.
• 2025년에 최소 1건의 Chugai 마일스톤 지급 예상.
• 2027년 말까지 첫 번째 자동화 제조 라인 배포 및 검증.
• 2027년 말까지 최소 1건의 추가 파트너십 가능성.

Rani는 자사의 전략이 Two 갈래로 나뉜다고 말했습니다. 희귀 질환 프로그램은 대형 제약 회사와 파트너십을 맺고 있으며, 비만 및 면역학 프로그램은 파트너십 전에 임상 2상까지 내부적으로 개발될 수 있습니다. 경영진은 신뢰성 있게 임상 연구를 수행할 수 있는 부분에서는 통제권을 유지하고, 이후 후기 단계 개발 및 상업화를 위해 더 큰 파트너를 영입하는 것을 선호한다고 말했습니다.

회사는 또한 비만을 크지만 파편화된 시장으로 규정하며, 다양한 환자 집단이 다른 치료법을 필요로 할 수 있다고 말했습니다. 회사는 1,000억 달러 시장 기회를 언급하며 자사 플랫폼이 매우 내약성이 좋은 옵션부터 더 공격적인 체중 감량 접근법까지 다양한 투여 및 효능 프로파일을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 Three 가지 주제, 즉 검증, 제조 및 시장 적합성에 대해 다시 언급했습니다.

• Chugai의 실사에는 현장 제조 및 품질 검토가 포함되었으며, Rani는 이것이 플랫폼을 검증하는 데 도움이 되었다고 말했다.
• 경영진은 RT-114 데이터가 분자 전반에 걸쳐 투여 모델이 더 예측 가능하기 때문에 파트너십 논의를 더 쉽게 만들었다고 말했다.
• Rani는 제조가 현재 계획에 충분하며 주간, 월간, 분기별 요법이 환자당 알약 수를 줄인다고 말했다.
• 비만에 대해 경영진은 고도 비만, 노인, 당뇨병 환자 및 건강한 과체중 그룹을 포함하여 다양한 환자 집단이 다른 제품을 필요로 할 수 있다고 말했다.
• 회사는 대형 제약사와의 대화가 플랫폼이 작동하는지 여부에서 상업적 공급 피크를 어떻게 지원할 수 있는지로 바뀌었다고 말했다.

Imran은 회사가 기관 투자자 기반을 확대하고 있으며, 임상 마일스톤이 계속 달성되면 향후 자본 조달에 도움이 될 것으로 기대한다고 말했습니다.

결론

Rani는 자사의 경구용 바이오의약품 플랫폼이 여전히 개발 단계의 바이오 기술 회사로 남아있지만, 임상 데이터, 파트너의 관심 및 성장하는 제조 계획으로부터 지지를 얻고 있다고 말했습니다.

독자들은 컨퍼런스 콜의 추가 세부 정보는 아래 전체 녹취록을 참조할 수 있습니다.

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