비원 메디슨, 모건 스탠리 컨퍼런스: 브루킨사 및 파이프라인 성장 주도

Investing.com —

2026년 9월 14일 월요일, 비원 메디슨(BGNE)은 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 현재 수익을 내고 현금을 창출하며 성장에 지속적으로 막대한 투자를 하고 있는 사업을 설명했습니다. 경영진은 BRUKINSA에 대한 강력한 수요, 심층적인 종양학 파이프라인, 새로운 제조 투자에 대해 강조하는 한편, 회사가 개발에 자금을 투입함에 따라 마진 확대는 완만하게 유지될 가능성이 높다고 인정했습니다.

메시지는 명확했습니다. 비원 메디슨은 더 이상 단일 자산에 의존하는 신생 바이오텍이 아니라, 상업적 규모, 글로벌 개발 역량 및 여러 후기 단계 프로그램을 갖춘 보다 통합된 종양학 기업이라는 것입니다. 동시에 경영진은 다음 단계에는 지속적인 지출, 더 긴 임상 개발 기간 및 신중한 자본 배분이 필요할 것이라고 밝혔습니다.

핵심 요약

• BRUKINSA는 2024년 2분기 전 세계 매출이 31% 성장하고 신규 환자 수가 6년여 만에 최고치를 기록하는 등 여전히 주요 성장 동력입니다.
• 비원 메디슨은 사업 전반의 강력한 성과를 반영하여 연간 매출 가이던스를 3억 달러, 영업 이익 가이던스를 2억 5천만 달러 상향 조정했습니다.
• 회사는 영업 비용이 10% 중반대 비율로 계속 증가하고 있음에도 불구하고 GAAP 기준 수익성을 달성했으며 잉여 현금 흐름을 창출하고 있다고 밝혔습니다.
• BGB-43395(GPC3 x 4-1BB 이중특이 항체)와 뇌 투과성 PRMT5 억제제를 필두로 5개의 주요 고형암 프로그램이 동시에 진행되고 있습니다.
• 비원 메디슨은 8억 달러 규모의 생물학적 제제 시설과 3억 달러 규모의 저분자 약물 제품 투자로 제조 및 공급망 역량을 확장하고 있습니다.

재무 결과

비원 메디슨은 BRUKINSA가 계속 확장되고 회사가 투자 단계를 넘어섬에 따라 지난 한 해 동안 재무 프로필이 크게 개선되었다고 밝혔습니다.

• BRUKINSA의 2024년 2분기 전 세계 매출은 31% 증가했습니다.
• BRUKINSA의 신규 환자 수가 6년여 만에 최고 수준에 도달했습니다.
• 회사는 연간 매출 가이던스를 3억 달러 상향 조정했습니다.
• 연간 영업 이익 가이던스는 2억 5천만 달러 상향 조정되었습니다.
• 경영진은 회사가 작년에 GAAP 기준 수익성을 달성했으며 현재 잉여 현금 흐름을 창출하고 있다고 밝혔습니다.
• 영업 비용은 2025년, 2026년, 2027년에 10% 중반대 비율로 증가할 것으로 예상됩니다.

최고재무책임자(CFO)인 아론 로젠버그는 회사가 단기간에 재무 프로필을 변화시켰다고 말했습니다. 그는 "우리가 회사의 재무 프로필을 발전시켜 온 방식에 대해 매우 자랑스럽게 생각합니다"라며, "지난해에야 GAAP 기준 수익성 창출로 전환했으며, 이는 올해 레버리지 증가와 가장 중요하게는 잉여 현금 창출로 이어지고 있습니다"라고 덧붙였습니다.

그는 비원 메디슨이 연구 개발에 지속적으로 투자할 계획이므로 마진 확대는 계속되겠지만 완만할 것이라고 덧붙였습니다. 회사는 특정 마진 목표를 설정하기보다는 장기적인 성장에 자금을 지원하면서 지속 가능한 수익성을 목표로 하고 있다고 밝혔습니다.

운영 현황 업데이트

BRUKINSA는 프레젠테이션의 핵심으로 남아있습니다. 경영진은 이 약물이 장기 임상 데이터, 실제 임상 환경 증거 및 현재 5가지 승인된 적응증을 포괄하는 광범위한 라벨의 이점을 누리고 있다고 말했습니다.

• BRUKINSA는 5가지 승인된 적응증을 통해 동급에서 가장 광범위한 라벨을 보유하고 있습니다.
• 1만 명의 환자를 대상으로 한 메디케어 연구에서 전체 생존율 및 치료 기간의 이점이 나타났습니다.
• 미국, 유럽 및 기타 전 세계 시장에서 강력한 성장을 보였습니다.
• 유럽 및 기타 국제 시장은 아직 출시 초기 단계에 있어 추가 성장의 여지가 있습니다.
• 최전선 외투세포 림프종에 대한 MANGROVE 연구 데이터를 포함한 새로운 적응증이 성장에 기여할 것으로 예상됩니다.

전략 책임자인 존 스코티는 BRUKINSA의 임상 프로필이 상업적 성과를 계속해서 뒷받침한다고 말했습니다. 그는 최전선 외투세포 림프종에 대한 MANGROVE 시험을 언급하며, 이 약물이 0.57의 위험비(hazard ratio)를 보여 경영진은 이를 해당 환경에서 최고의 결과로 평가했습니다. 비원 메디슨은 BRUKINSA가 최전선 외투세포 림프종에서 최초의 화학요법-비포함 BTK 억제제라고 밝혔습니다.

회사는 또한 외투세포 림프종이 만성 림프구성 백혈병 기회의 약 5분의 1을 차지하지만, BTK 억제제 침투율은 상대적으로 낮다고 말했습니다. 외투세포 림프종 및 여포성 림프종에 대한 또 다른 연구인 MAHOGANY는 향후 몇 년 내에 결과가 발표될 수 있습니다.

비원 메디슨은 또한 지속적인 BRUKINSA 치료가 고정 기간 요법보다 더 나은 장기 결과를 제공하는 것으로 보인다고 강조했습니다. 경영진은 특히 더 많은 의사와 환자가 일상적인 진료에서 데이터를 확인하면서 이 프랜차이즈가 시장 점유율을 높일 여지가 여전히 많다고 말했습니다.

고형암 파이프라인

경영진은 2026년을 고형암 분야의 주요 변곡점으로 설명했으며, 5가지 핵심 프로그램이 동시에 진행되고 있다고 밝혔습니다. 회사는 이것이 더 광범위한 혁신 엔진의 첫 번째 물결이며, 이야기의 끝이 아니라고 말했습니다.

• CDK4 억제제인 BGB-43395는 2023년 12월에 임상에 진입했으며, 이미 3상으로 전환되었습니다.
• GPC3 x 4-1BB 이중특이 항체가 간세포암에서 진전하고 있습니다.
• PRMT5 억제제는 뇌 투과 활성에 중점을 두고 개발이 진행 중입니다.
• B7H3 및 B7H4 프로그램이 진행 중이며, B7H4의 난소암 유지 요법에 대한 3상 연구가 계획되어 있습니다.
• CEA ADC는 폐암 관련 데이터가 ESMO에서 발표될 예정입니다.

스코티는 개발 속도가 주목할 만하다고 말했습니다. 그는 "이 5가지 자산 물결에서 매우 의미 있는 점은 CDK4 억제제가 2023년 12월에 임상에 진입했는데, 불과 2년 반 만에 이미 3상 임상 시험 시작 단계로 넘어갔다는 것입니다"라며 "이것이 첫 번째 물결입니다"라고 말했습니다.

그는 현재 더 많은 자산이 임상에 진입하고 있으며, 현재의 물결이 성숙해짐에 따라 내년에 추가 프로그램들이 논의될 것으로 예상된다고 덧붙였습니다.

CDK4 억제제 BGB-43395

비원 메디슨은 BGB-43395에 상당한 시간을 할애했으며, 이는 동급에서 가장 강력하고 선택적인 CDK4 억제제로 설계되었다고 밝혔습니다. 회사는 CDK6를 보존하면서 CDK4를 강력하게 표적하여 혈액 관련 부작용을 줄이는 것을 목표로 한다고 말했습니다.

• 최전선 호르몬 수용체 양성, HER2 음성 유방암 환자에서 이 약물은 약 70%의 반응률을 보였습니다.
• 이는 경영진에 따르면 CDK4/6 억제제의 약 50% 초반대와 비교됩니다.
• 권장 3상 용량에서 회사는 3등급 호중구 감소증 사례가 한 건도 없었다고 보고했습니다.
• 이에 비해 비원 메디슨은 IBRANCE의 경우 60% 중반대, 화이자의 CDK4 분자의 경우 26.5%를 인용했습니다.
• 음식과 함께 투여하면 위장관 독성이 감소하는 것으로 보입니다.

스코티는 "이 분자는 동급에서 CDK4에 대해 가장 강력하고 가장 선택적이도록 설계되었습니다"라고 말했습니다. 그는 CDK6 매개 혈액학적 독성을 피하는 것이 목표였으며, 이는 종종 해당 계열에서 용량 감소 및 중단을 강요한다고 덧붙였습니다.

경영진은 3상 임상 시험이 이미 진행 중이며 환자 등록도 순조롭게 진행되고 있다고 말했습니다. 주요 혈액학적 독성이 없다는 점은 이 약물이 CDK2 분해제 및 초강력 BCL-2 억제제를 포함한 다른 내부 자산과 병용하기 더 쉬울 수 있음을 의미합니다.

GPC3 x 4-1BB 이중특이 항체

비원 메디슨은 GPC3 x 4-1BB 이중특이 항체를 혁신이 제한적이고 충족되지 않은 의료 수요가 높은 질병인 간세포암에 대한 동급 최초(first-in-class) 프로그램으로 설명했습니다.

• 후기 간세포암 환자의 반응률은 30%였습니다.
• 경영진은 이는 PD-1 nivolumab의 30%를 포함하여 최전선 표준 치료 결과와 유사하다고 말했습니다.
• 대조적으로, 비원 메디슨은 IMbrave251 2차 TKI 환경에서 5.8%의 반응률을 인용했습니다.
• 중국에서 잠재적인 허가 등록 코호트는 약 두 달 만에 완전히 등록되었습니다.
• 2차 치료 환경에서 글로벌 3상 임상 시험이 연말까지 계획되어 있습니다.

회사는 미국과 아시아 모두에서 큰 기회가 있다고 말했습니다. 회사는 만성 림프구성 백혈병 발병률과 비교하여 미국에서 모든 치료 단계에 걸쳐 약 35,000명의 환자가 있으며, 아시아에서는 약 300,000명의 환자가 있을 것으로 추정했습니다. 경영진은 또한 간세포암의 5년 생존율이 췌장암과 유사하여 의학적 필요성을 강조한다고 언급했습니다.

PRMT5 및 기타 프로그램

비원 메디슨은 PRMT5 억제제가 개발 중인 약물 중 가장 강력하며, 무엇보다 뇌에 도달하도록 설계되었다고 밝혔습니다. 회사는 환자의 30~40%가 뇌 전이를 일으키는 폐암에서 이것이 중요할 수 있다고 말했습니다.

• PRMT5 억제제는 해당 계열에서 유일하게 뇌 투과성 분자로 설명됩니다.
• 1상 데이터는 ESMO에서 발표될 예정입니다.
• 회사는 또한 췌장암 및 교모세포종에서 이 약물을 개발하고 있습니다.
• 비원 메디슨은 RevMed의 RAS 포트폴리오와 함께 Revolution Medicines와 PRMT5 연구를 진행하고 있다고 밝혔습니다.

회사는 또한 B7H3 및 B7H4 프로그램과 함께 폐암 데이터가 ESMO에서 발표될 예정인 CEA ADC를 강조했습니다. 경영진은 파이프라인이 확장되고 있으며, 시간이 지남에 따라 새로운 자산이 꾸준히 출시될 것으로 예상한다고 말했습니다.

혈액암 프랜차이즈 및 경쟁

BRUKINSA 외에도 비원 메디슨은 BCL-2 억제제, BTK 억제제 및 BTK 분해제를 중심으로 더 광범위한 혈액암 프랜차이즈를 구축하고 있습니다. 경영진은 이 세 가지 치료 방식을 모두 보유함으로써 경쟁사에는 없는 병용 치료 이점을 제공한다고 말했습니다.

• BCL-2 억제제인 Sonrotoclax는 두 개의 3상 임상 시험에서 BRUKINSA와 병용 연구 중입니다.
• 두 시험 모두 무진행 생존율을 규제 목표점으로 사용합니다.
• 한 시험은 병용 요법을 현재 고정 기간 표준 치료법인 venetoclax와 obinutuzumab 병용 요법과 비교합니다.
• 두 번째 시험은 acalabrutinib과 venetoclax 병용 요법과 비교합니다.
• 회사는 BTK 분해제인 tacabrutideg가 2026년 하반기에 가속 승인 신청을 향해 나아가고 있다고 밝혔습니다.

경영진은 환자들이 고정 기간 요법의 편의성을 위해 장기적인 결과를 포기할 필요가 없음을 보여주는 것이 목표라고 말했습니다. Sonrotoclax와 BRUKINSA 병용 요법의 1상 데이터는 90% 이상의 미세잔존질환(MRD) 미검출률을 보였으며, 이는 인용된 연구에서 ibrutinib과 venetoclax 병용 요법의 40% 중반대, acalabrutinib과 venetoclax 병용 요법의 30%대와 비교된다고 밝혔습니다.

경쟁 측면에서 비원 메디슨은 pirtobrutinib과 ibrutinib의 직접 비교 데이터는 통계적으로 유의미하지 않았지만, BRUKINSA의 ALPINE 시험은 위험비(hazard ratio) 0.69, P 값 0.01로 ibrutinib 대비 우수성을 보였다고 밝혔습니다. 회사는 또한 pirtobrutinib이 승인된 C481S 변이 설정에서 연간 약 8억 달러의 매출을 기록하고 있다고 말했습니다.

tacabrutideg에 대해 비원 메디슨은 이 약물이 활성 부위만 차단하는 것이 아니라 전체 BTK 단백질을 분해하기 때문에 기계적 이점을 가지고 있다고 밝혔습니다. 회사는 5차 CLL 환자에서 80% 중반대의 반응률과 권장 2상 용량인 200밀리그램에서 94%의 반응률을 보고했습니다. 유사한 환경에서 pirtobrutinib의 약 1년과 비교하여 중앙 무진행 생존율은 약 2년이라고 말했습니다.

정책, 가격 책정 및 제조

비원 메디슨은 정책 및 공급망 문제도 다루었습니다. 회사는 TEVIMBRA의 메디케이드 가격 책정에 대해 GENEROUS 모델에 자발적으로 참여하기로 합의했으며, 이는 해당 환경에서 최혜국 대우 가격 책정과 유사하다고 설명했습니다.

• BRUKINSA와 BEQALZI는 GENEROUS 계약에 포함되지 않습니다.
• 비원 메디슨은 향후 출시될 제품의 가격을 선진 시장 가격 책정과 일치시킬 것이라고 밝혔습니다.
• 회사는 호프웰(Hopewell) 생물학적 제제 시설에 8억 달러를 투자했습니다.
• 또한 3억 달러를 들여 저분자 약물 제품 제조에 투자할 것이라고 발표했습니다.
• 경영진은 이러한 지출을 온쇼어링(onshoring) 및 공급망 복원력 전략의 일환으로 설명했습니다.

로젠버그는 비원 메디슨의 완전히 통합된 연구, 임상 개발 및 상업 인프라를 언급하며 회사의 "글로벌 개발 슈퍼하이웨이"가 핵심 강점이라고 말했습니다. 그는 이 모델이 회사가 더 빠르게 움직이고 글로벌 출시를 지원하는 데 도움이 된다고 말했습니다.

TEVIMBRA 및 글로벌화

경영진은 PD-1 치료제인 TEVIMBRA가 전 세계적으로 계속해서 입지를 확대하고 있다고 말했습니다. 회사는 위암 및 위식도 접합부암에 대한 Ziihera의 최근 승인을 더 광범위한 프랜차이즈에 긍정적인 신호로 지목했습니다.

• 회사는 HERIZON-GEA-01 시험에서 7개월의 전체 생존 이점을 보였다고 밝혔습니다.
• 비원 메디슨은 삼중 요법이 임상 진료를 바꿀 수 있다고 말했습니다.
• 위식도 접합부암의 기회는 약 8,000명의 환자에게 해당됩니다.
• 회사는 TEVIMBRA 브랜드의 글로벌화가 미국 및 기타 시장에서 계속되고 있다고 밝혔습니다.

향후 전망

향후 전망에 대해 비원 메디슨은 2026년이 일회성 사건이 아니라 더 긴 고형암 성장 주기의 시작을 알리는 해가 될 것이라고 말했습니다. 경영진은 현재 진행 중인 프로그램들이 성숙해지는 동안 새로운 자산들이 계속해서 임상에 진입할 것으로 예상합니다.

• 5가지 주요 고형암 프로그램이 2026년에 의미 있는 진전을 보일 것으로 예상됩니다.
• CDK4 억제제 3상 임상 시험은 이미 진행 중입니다.
• GPC3 x 4-1BB 프로그램은 연말까지 글로벌 3상 임상 시험을 향해 나아가고 있습니다.
• PRMT5, B7H3, B7H4 및 CEA ADC 프로그램은 시간이 지남에 따라 더 많은 데이터를 추가할 것입니다.
• 비원 메디슨은 고형암 자산 도입이 꾸준히 이어질 것으로 예상합니다.

혈액암 분야에서 회사는 새로운 적응증, 시장 점유율 확대 및 병용 전략을 통해 BRUKINSA가 계속 성장할 여지가 있다고 보고 있습니다. 또한 BCL-2, BTK 및 분해제 프로그램의 조합이 혈액암 분야에서 독보적인 위치를 제공한다고 믿고 있습니다.

경영진은 회사가 혁신, 제조 및 글로벌 접근에 계속 투자하더라도 수익성은 지속 가능하게 유지될 것이라고 말했습니다.

논의 및 질의응답 세션에 대한 자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조하십시오.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.