솔리드 바이오사이언스, 씨티그룹 서밋서 유전자 치료 추진 위한 FDA 테스트 임박

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, 솔리드 바이오사이언스(SLDB)는 씨티그룹(Citigroup)의 2026 바이오파마 백 투 스쿨 서밋을 통해 바쁜 하반기 계획을 발표했으며, 규제 당국 회의, 임상 결과 발표, 제조 업데이트 등 모든 계획이 예정되어 있다. 회사는 뒤센 근이영양증과 프리드라이히 운동실조증의 진행 상황을 설명하는 한편, FDA 피드백, 환자 선별 및 임상 시험 일정과 관련된 위험 요소도 언급했다.

핵심 요약

• 솔리드 바이오사이언스는 2026년 4분기 뒤센 근이영양증에 대한 가속 승인 경로 관련 FDA 회의를 시작으로 여러 가지 잠재적 촉매제가 있는 6개월 기간에 접어들 것이라고 밝혔다.
• 회사는 53명의 INSPIRE 코호트 환자 중 최소 365일의 추적 관찰 기간을 가진 약 12명의 환자로부터의 임상 데이터와 바이오마커 및 기능 데이터를 발표할 계획이다.
• 프리드라이히 운동실조증의 경우, 솔리드는 SGT-601로 세 명의 환자에게 투여했으며, 2026년 연말까지 7명에 도달할 것으로 예상하며, 초기 Two 환자로부터의 첫 데이터는 2027년 1분기에 나올 것으로 예상된다.
• 경영진은 또한 자사의 AAV 캡시드 플랫폼과 관련된 50개의 활성 라이선스 계약을 강조했으며, POLARIS-101 캡시드가 장기적인 로열티 동력이 될 수 있다고 말했다.
• 발표 중 재무 결과는 논의되지 않았다.

재무 결과

솔리드 바이오사이언스는 발표 중 매출, 현금 흐름 또는 기타 재무 지표에 대해 논의하지 않았다.

대신, 경영진은 향후 몇 분기 동안 회사의 가치를 형성할 수 있는 임상, 규제 및 플랫폼 마일스톤에 초점을 맞췄다.

운영 현황

회사는 뒤센 프로그램이 파이프라인 중 가장 발전된 부분으로 남아 있다고 밝혔다. 솔리드는 INSPIRE 임상 시험에서 6개월부터 10세까지의 53명의 환자에게 투여했으며, 이 치료법은 광범위한 소아 연령대에서 안전성 프로파일을 보였다고 말했다.

• 2026년 4분기 FDA 회의를 위해 약 12명의 환자가 최소 365일의 추적 관찰 데이터를 가질 것으로 예상된다.
• 일부 환자는 Now 최대 18개월의 추적 관찰 기간을 가졌다.
• 회사는 2026년 3월 FDA 피드백을 받은 후 2026년 7월 말에 통계 분석 계획을 제출했다.
• 자연 경과 데이터는 계획에 맞춰 수집 및 품질 관리 중이다.
• 브리핑 책자는 FDA 회의 45일 전까지 제출해야 하며, 회의록은 회의 후 약 30일 후에 나올 것으로 예상된다.
• 더 광범위한 데이터 공개는 2026년 4분기 후반 또는 2027년 초에 예정되어 있다.

뒤센 프로그램과 관련하여 솔리드는 규제 당국과의 논의가 바이오마커 증거와 기능적 측정의 조합에 중점을 둘 것이라고 말했다. 회사는 웨스턴 블롯 및 질량 분석 데이터와 함께 배아 근육 중쇄 및 티틴과 같은 근육 무결성 마커를 인용했다.

• 기능적 평가 변수에는 일어서는 시간, 보폭 속도 95백분위수, 4계단 오르기, 10미터 걷기/달리기 테스트가 포함된다.
• 이러한 평가 변수는 2025년 12월과 2026년 3월의 이전 FDA 회의에서 설정되었다.
• 경영진은 FDA가 뒤센 분야의 높은 미충족 수요를 이미 인정했으며, 이 프로그램이 "미투(me too)" 치료법이 아님을 확인했다고 말했다.
• 회사는 FDA 결정이 단일 통계적 임계치보다는 전체 데이터에 달려 있을 것이라고 말했다.

솔리드는 뒤센 확증 IMPACT 3상 임상 시험에 대해서도 논의했다.

• 이 연구는 Now 호주와 캐나다에서만 환자 등록을 진행 중이다.
• 벨기에, 이탈리아, 프랑스, 영국, 스페인의 임상 센터는 2026년 말에서 2027년 초까지 개시될 것으로 예상된다.
• 국제 환자를 위한 미국 내 임상 센터도 같은 기간에 가동될 것으로 예상된다.
• 경영진은 유럽 임상 센터가 가동되면 환자 등록이 가속화될 것이라고 말했다.

제조와 관련하여 회사는 CMC(화학, 제조 및 관리) 작업이 순조롭게 진행되고 있다고 말했다.

• PPQ1 및 PPQ2 제조 캠페인은 완료되었다.
• PPQ3이 진행 중이며, 데이터는 2026년 연말까지 나올 것으로 예상된다.
• CMC 모듈은 2027년 여름 중반을 목표로 한다.
• FDA와의 CMC 회의는 2027년 초에 예정되어 있다.

프리드라이히 운동실조증의 경우, 솔리드는 SGT-601로 정위적 뇌내 투여와 정맥 내 투여를 결합하는 다른 접근 방식을 취하고 있다.

• 회사는 지금까지 세 명의 환자에게 투여했으며, 기준선 mFARS 점수는 80, 80, 그리고 50대 초반이다.
• 1번 환자는 2026년 1월, 2번 환자는 2026년 3월, 3번 환자는 2026년 8월에 투여 받았다.
• 두 번째와 세 번째 환자 사이의 간격은 심장 문제와 관련된 세 번의 연속적인 선별 실패 이후 발생했다.
• 4번 환자는 2026년 9월, 5번 환자는 2026년 10월에 예정되어 있다.
• 솔리드는 2026년 연말까지 총 7명의 환자에 도달하는 것을 목표로 한다.

회사는 FA (프리드라이히 운동실조증) 시술이 MRI 유도 하에 소뇌의 치아핵을 표적으로 한다고 말했다.

• 시술은 총 약 4시간이 소요되며, 이 중 실제 수술 시간은 약 Two 시간이다.
• 경영진은 치아핵의 실제 커버리지가 초기 목표인 15%~20%보다 높다고 말했다.
• 회사는 이 치료법을 최소 침습적이며, 작은 절개와 반창고 크기의 흉터를 남긴다고 설명했다.
• 세 개의 활성 임상 센터(오하이오 주립대, UCLA, CHOP/펜)에서 현재 이 프로그램을 운영하고 있다.

솔리드는 초기 Two FA 환자를 활용하여 다음 개발 단계를 형성하는 데 도움을 줄 계획이라고 말했다.

• 초기 Two 환자에 대한 90일 mFARS 평가가 진행 중이다.
• 해당 환자들로부터의 첫 데이터는 2027년 1분기에 나올 것으로 예상된다.
• 회사는 2027년 상반기에 FDA와 등록 임상 시험에 대해 논의할 계획이다.
• 계획된 3상 연구는 위약 대조 및 이중 맹검으로 진행될 예정이며, 약 50명의 환자로 구성될 것으로 예상된다.
• 이 임상 시험은 부분적으로 유럽 규제 당국이 위장 시술에 대해 덜 수용적이기 때문에 미국에서만 진행될 예정이다.

경영진은 또한 FA 연구의 위약 설계를 설명했다.

• 위장 시술은 머리 뒤쪽에 작은 상처를 내고 반창고를 붙이지만, 천공은 하지 않을 것이다.
• 위약군에는 정맥 내 위약도 포함될 것이다.
• 솔리드는 3상 임상 시험 자체가 미국에서만 진행되더라도, 이 설계가 미국 및 유럽 승인 논의를 모두 지원하기 위함이라고 말했다.

향후 전망

솔리드 바이오사이언스는 향후 6~9개월이 회사의 뒤센 프로그램에 결정적일 수 있으며, 2026년 4분기 FDA 회의가 가능한 생물학적 제제 허가 신청 경로를 형성할 가능성이 높다고 밝혔다.

• FDA가 데이터 패키지에 만족한다면, 회사는 CMC 작업 완료 후, 잠재적으로 2027년 말에 신청서를 제출할 수 있다고 말했다.
• 규제 당국이 더 많은 데이터를 요청한다면, 솔리드는 이미 투여된 코호트로부터 추가적인 추적 관찰 데이터를 확보할 여지가 있다고 말했다.
• 경영진은 53명의 치료 환자가 FDA가 1년간 추적 관찰한 24명 또는 25명의 환자와 같은 더 큰 데이터 세트를 원할 경우 유연성을 제공한다고 말했다.
• 회사는 추가 환자 데이터가 매일 축적되고 있다고 말했다.

프리드라이히 운동실조증의 경우, 회사는 For Now 가속 승인을 추진하지 않고 있다고 말했다.

• 경영진은 전통적인 위약 대조 임상 시험이 글로벌 승인 및 보험 적용을 더 잘 지원할 것이라고 말했다.
• 회사는 효능 신호가 현저할 경우에만 가속 승인을 고려할 것이라고 말했다.
• 3상 임상 개시는 2027년 상반기 FDA 회의 후인 2027년 하반기를 목표로 한다.

솔리드는 또한 자사의 AAV 캡시드 플랫폼을 장기적인 사업 부문으로 지적했다.

• 회사는 학술 기관 및 소규모 생명공학 회사와 50개의 활성 라이선스 계약을 맺고 있다고 말했다.
• 이전 AAV-SLB101이었던 POLARIS-101 캡시드는 1세대 AAV8, AAVrh74, AAV9 캡시드의 대안으로 자리매김하고 있다.
• 경영진은 4~5개의 추가 캡시드가 2026년 연말까지 비인간 영장류 연구를 완료할 것이라고 말했다.
• 캡시드 282를 포함한 다른 캡시드에 대한 데이터는 2027년 초에 나올 것으로 예상된다.
• 회사는 이 플랫폼이 궁극적으로 로열티 수익을 창출하고 더 광범위한 유전자 치료 사업을 지원할 수 있다고 말했다.

솔리드는 또한 제3자 지원을 받아 내부 인공지능 플랫폼을 구축하고 있다고 말했다.

• 이 시스템은 전임상, CMC 및 임상 데이터를 분석하도록 설계되었다.
• 또한 규제 문서를 작성하는 데 도움을 줄 수도 있다.
• 회사는 이 플랫폼이 환자 데이터를 자연 경과와 비교하고 자사의 캡시드를 사용하는 라이선스 사용자들을 지원할 수 있다고 말했다.

Q&A 주요 내용

질의응답 세션 동안 경영진은 뒤센 전략 및 FDA 절차에 대한 더 자세한 내용을 설명했다.

• 보 컴보 사장 겸 최고경영자는 다가오는 FDA 회의가 바이오마커 패키지와 함께 임상 데이터를 보여주기 위함이라고 말했다.
• 그는 가속 승인이 전체 증거를 기반으로 한 "판단"에 달려 있다고 말했다.
• 그는 또한 회사가 노력 기반 기능 테스트를 보폭 속도 95백분위수와 같은 더 객관적인 측정치와 결합하기를 원한다고 말했다.
• 컴보는 회사가 예상되는 이점을 더 정확하게 정량화하기 위해 자연 경과 분석이 완료되기를 기다리는 중이라고 말했다.

유의미한 뒤센 효과의 규모에 대해 질문하자, 컴보는 심지어 미미한 진행 속도 감소도 의미 있을 수 있다고 말했다.

• 그는 진행 속도가 기준선 심각도에 따라 다르다고 말했다.
• 프리드라이히 운동실조증에서 mFARS 점수가 낮을수록 진행은 연간 4~6점일 수 있는 반면, 80점에서는 연간 0.5~1점일 수 있다.
• 그는 1년 동안 진행을 멈추거나 심지어 1점 되돌리는 것도 임상적으로 중요할 것이라고 말했다.

뒤센 확증 임상 시험에 대해 컴보는 주요 병목 현상이 미국 외 지역의 임상 센터 활성화라고 말했다.

• 호주와 캐나다는 Now 활발히 운영 중이다.
• 유럽 및 국제 환자를 위한 미국 내 임상 센터는 2026년 말에서 2027년 초까지 가동될 것으로 예상된다.
• 그는 캐프리코(Capricor)의 뒤센 프로그램과 최근 자문 위원회 논의에서 얻은 교훈을 포함하여 더 광범위한 규제 환경이 여전히 중요하다고 말했다.

프리드라이히 운동실조증의 경우, 컴보는 회사가 유연한 투여 접근 방식으로 질병의 다양한 단계에 있는 환자들을 치료하고자 노력하고 있다고 말했다.

• 그는 회사가 MRI 유도 하에 치아핵의 커버리지를 실시간으로 시각화하고 있다고 말했다.
• 그는 이 시술이 최소 침습적으로 설계되었으며, 궁극적으로 더 많은 클리닉에서 외래 환경으로 전환될 수 있다고 말했다.
• 그는 회사가 이미 일부 지연을 초래한 심장 관련 선별 문제에 주의를 기울이고 있다고 덧붙였다.

캡시드 플랫폼에 대해 컴보는 솔리드가 긴 활주로(장기적 잠재력)를 보고 있다고 말했다.

• 그는 대학들이 1세대 AAV에서 POLARIS-101로 전환하고 있다고 말했다.
• 그는 회사가 캡시드 개발의 비용과 복잡성을 낮춤으로써 유전자 치료를 더 투자 가치 있게 만들고자 한다고 말했다.
• 그는 이 플랫폼이 향후 3~5년 동안 학술 연구실의 100~200개 프로그램을 지원할 수 있을 것이라고 말했다.

For Now, 솔리드 바이오사이언스는 2026년 남은 기간 동안 여러 임상 및 규제 마일스톤을 앞두고 있으며, 시장은 뒤센 데이터 패키지에 대한 FDA의 견해에 초점을 맞출 가능성이 높다.

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