솔리드 바이오사이언스의 유전자 치료법, 듀센병 치료제로 FDA 패스트트랙 승인 획득
- ByInvesting.com
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는 신경근육 및 심장 질환 환자의 삶을 개선하기 위한 혁신적인 치료법 개발에 주력하는 생명과학 회사입니다. SGT-001과 SGT-003은 유전자 전달 후보 물질입니다. 신경근육 및 심장 프로그램에는 듀센병 치료를 위한 차별화된 유전자 전달 후보물질인 SGT-003, 프리드리히스 운동실조증 치료를 위한 유전자 전달 후보물질인 AVB-202, BAG3 매개 확장성 심근증 치료를 위한 AVB-401 등이 있습니다. SGT-003은 심장 및 호흡기 근육을 포함한 신체 근육에서만 발현되는 디스트로핀 유사 단백질을 생성하는 합성 형질전환 유전자를 전달하여 듀센의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계되었습니다. 회사는 유전자 전달 후보물질 외에도 새로운 캡시드 라이브러리와 여러 개의 유전자를 하나의 벡터에 패키징하는 기술인 이중 유전자 발현을 포함한 플랫폼 기술에 초점을 맞춘 개발 프로그램을 보유하고 있습니다.