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는 신경근육 및 심장 질환 환자의 삶을 개선하기 위한 혁신적인 치료법 개발에 주력하는 생명과학 회사입니다. SGT-001과 SGT-003은 유전자 전달 후보 물질입니다. 신경근육 및 심장 프로그램에는 듀센병 치료를 위한 차별화된 유전자 전달 후보물질인 SGT-003, 프리드리히스 운동실조증 치료를 위한 유전자 전달 후보물질인 AVB-202, BAG3 매개 확장성 심근증 치료를 위한 AVB-401 등이 있습니다. SGT-003은 심장 및 호흡기 근육을 포함한 신체 근육에서만 발현되는 디스트로핀 유사 단백질을 생성하는 합성 형질전환 유전자를 전달하여 듀센의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계되었습니다. 회사는 유전자 전달 후보물질 외에도 새로운 캡시드 라이브러리와 여러 개의 유전자를 하나의 벡터에 패키징하는 기술인 이중 유전자 발현을 포함한 플랫폼 기술에 초점을 맞춘 개발 프로그램을 보유하고 있습니다.
DMD 유전자 치료 | Solid Biosciences의 SGT-003는 듀셴형 근이영양증 치료제로서 동급 최고의 마이크로디스트로핀 발현과 우수한 안전성 프로필을 보여주며 유망한 초기 결과를 나타내고 있습니다 |
파이프라인 확장 | Solid가 프리드라이히 운동실조증과 CPVT 분야로 전략적 확장을 추진하며, 희귀 유전성 질환 치료를 위해 유전자 치료 전문성을 활용하고 있습니다 |
기술적 우위 | Solid의 독자적인 AAV-SLB101 캡시드 기술이 제공하는 향상된 근육 표적화 및 우수한 제조 능력이 주요 차별화 요소로 작용하고 있습니다 |
시장 잠재력 | 애널리스트들은 25억-30억 달러 규모의 DMD 시장에서 SGT-003의 잠재력과 향후 규제 관련 이정표를 고려하여 10-20달러의 목표가를 제시하고 있습니다 |