캔터 피츠제럴드 컨퍼런스: Annexon, 안구 데이터 및 GBS 진행 상황 공개

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Annexon (ANNX)은 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스(12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference)에서 신경염증성 질환에 대한 투 가지 후기 단계 프로그램(late-stage programs)을 보유한 보체(complement) 표적 약물 개발사로서의 입지를 다졌다. 경영진은 지리적 위축(geographic atrophy)과 길랭-바레 증후군(Guillain-Barré syndrome)에서 고무적인 임상 데이터를 강조했으며, 규제 및 상업적 실행을 위한 아직 갈 길이 멀다는 점도 지적했다.

회사는 주력 안과 치료제인 보나프루멘트(vonaprument)가 현재의 보체 억제제와 차별화되는 시력 보존 효과를 보였다고 밝혔다. 또한, 계획보다 앞선 환자 등록과 예상보다 좋은 유지율로 강력한 3상 연구 진행률을 설명했다. 길랭-바레 증후군(GBS)의 경우, Annexon은 개방형 데이터가 빠른 반응 프로필을 지속적으로 뒷받침하고 있지만, 프로그램은 여전히 규제 승인이 필요하다고 언급했다.

주요 내용

• Annexon은 보나프루멘트가 구조적 위축 속도 감소뿐만 아니라 광수용체 보호를 통해 지리적 위축에서 유의미한 시력 보존을 보여준 유일한 보체 억제제라고 밝혔다.
• 2상 ARCHER 연구에서는 12개월 시점에서 15글자 이상의 시력 손실 위험이 73% 감소한 것으로 나타났으며, 경영진은 이 결과를 임상적으로 의미 있다고 평가했다.
• 3상 ARCHER II는 미국과 유럽에서 659명의 환자를 등록했는데, 이는 예정보다 6주 빠르고 목표보다 30명 많은 수치이다.
• ARCHER II의 중도 이탈률은 10% 미만이며, 순응도는 90% 이상으로, 경영진은 이를 의사와 환자의 높은 신뢰를 보여주는 강력한 신호라고 설명했다.
• 길랭-바레 증후군(GBS)의 경우, Annexon은 개방형 데이터에서 1주차에 100%의 반응률을 보였으며, 환자들이 1주일 이내에 병원을 떠나 정상적인 생활로 돌아왔다고 밝혔다.

지리적 위축 프로그램

Annexon은 발표의 상당 부분을 전 세계적으로 약 8백만 명에게 영향을 미치는 주요 실명 원인인 지리적 위축(GA)에 할애했다. 경영진은 현재 시장이 여전히 저침투 상태이며, 환자의 약 20%만이 치료를 받고 있고 망막 전문의의 20%만이 현재 사용 가능한 치료법을 사용하고 있다고 밝혔다.

더그 러브(Doug Love) 최고경영자(CEO)는 회사가 신경염증이 시작되는 지점에서 이를 막는 것을 목표로 한다고 말했다. 그는 "우리는 보체에 초점을 맞춘 회사이며, 신체, 뇌, 눈의 질병 조직에서 신경염증이 시작되는 지점에서 이를 실제로 멈추게 한다"고 언급했다.

회사의 접근 방식은 C1q 차단에 중점을 둔다. 경영진은 이 메커니즘이 망막 색소 상피(RPE) 보존에 주로 초점을 맞추기보다는 광수용체를 직접 보호한다고 주장했다. Annexon은 광수용체 보호가 기능적 시력과 더 밀접하게 관련되어 있기 때문에 이러한 구분이 중요하다고 말했다.

2상 ARCHER 결과

Annexon은 2상 ARCHER 연구가 다음과 같은 여러 가지 시력 보존 측정치를 제공했다고 밝혔다.

• 12개월 시점에서 15글자 이상의 시력 손실 위험이 73% 감소했다.
• 용량 의존적 반응과 함께 최고 교정 시력(best-corrected visual acuity)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.
• 저조도 시력(low luminance visual acuity) 및 저조도 결함 측정치에서 유의미한 보존 효과를 나타냈다.
• 경영진이 시력 유지에 중요하다고 말하는 광수용체 신경 보존의 증거가 확인되었다.
• 러브(Love)에 따르면, 연구에서 환자 4명 중 3명의 시력이 보호되었다.

안과 전략 담당 수석 부사장인 로이드 클라크(Lloyd Clark)는 15글자(letter) 기준점은 의미 있는 시력 손실을 반영하기 때문에 높은 기준이라고 말했다. 그는 "15글자의 시력을 잃으면 일반적으로 운전이나 작은 글씨를 읽는 것이 불가능해진다"며, "이러한 황금 표준 기준점인 확정된 15글자 손실은 무엇보다 고려해야 할 매우 중요한 것이며, 이 기준점에서 통계적으로 유의미한 차이가 있다면 환자에게 임상적으로 매우 관련성이 높다"고 덧붙였다.

광수용체 및 타원체 영역 데이터

Annexon은 프로그램에서 가장 중요한 구조적 표지는 타원체 영역(ellipsoid zone, EZ)이며, 이를 광수용체 건강의 직접적인 측정치라고 설명했다. 경영진은 미국과 유럽의 규제 기관이 현재 EZ를 신경 보호 효과의 표지로 인정하고 있다고 밝혔다.

회사는 ARCHER가 다음을 보여주었다고 말했다.

• 1년차에 중심 황반부에서 50%에서 60%의 보호 효과.
• Syfovre와 유사한 범황반 EZ 결과.
• 경쟁사 데이터보다 강력한 중심 황반부 보호 효과. Annexon은 지리적 위축이 종종 중심 시력 손실로 시작되기 때문에 이것이 중요하다고 설명했다.

Annexon은 학계가 기능적 이점을 예측하기 위해 RPE 보호에만 의존하는 방식에서 벗어나고 있다고 말했다. 회사는 광범위한 데이터가 RPE 보존만으로 더 나은 시력 결과를 이끌어낸다는 주장을 뒷받침하지 않는다고 덧붙였다.

3상 ARCHER II 업데이트

회사는 ARCHER II가 현재 미국과 유럽 전역에서 659명의 환자를 등록하여 진행 중이라고 밝혔다. 이 연구는 활성 치료에 유리하게 2대 1 무작위 배정을 사용하며, 보나프루멘트를 월별 투여한다.

Annexon은 임상시험에 15개월과 24개월에 투 가지 주요 결과 발표가 있으며, 각 기준점에는 별도의 통계적 알파(statistical alpha)가 있다고 밝혔다. 경영진은 이러한 설계가 회사에 성공을 입증할 투 번의 기회를 제공하는 동시에, 상환 및 시장 채택에 도움이 될 수 있는 장기 데이터 세트를 생성한다고 말했다.

운영 측면에서 Annexon은 ARCHER II가 잘 수행되었다고 밝혔다.

• 환자 등록이 예정보다 6주 빨리 완료되었다.
• 임상시험에는 목표보다 30명의 환자가 더 등록되었다.
• 중도 이탈률은 10% 미만이다.
• 순응도는 90% 이상이다.

러브(Love)는 이러한 지표가 약물과 연구 설계에 대한 신뢰를 반영한다고 말했다. 그는 또한 회사가 더 긴 연구 기간이 경쟁 우위를 창출할 수 있다고 믿는데, 이는 미래의 C1q 억제제가 24개월 동안 우월성을 입증해야 할 것이기 때문이라고 덧붙였다.

연구 설계 및 데이터 무결성

Annexon은 24개월 기준점의 무결성을 유지하기 위해 15개월 데이터는 마스킹된 상태로 유지한다고 밝혔다. 경영진은 15개월 시점에는 p-값을 보고하지 않고, 대신 단순한 "성공(win)" 또는 "계속 진행(go forward)" 결정을 사용할 것이라고 말했다.

회사는 데이터 모니터링 위원회(data monitoring committee)가 무용성 검토(futility reviews)를 수행하고 있지만, 무용성으로 인한 중단은 예상하지 않는다고 밝혔다. 15개월 결과가 긍정적일 경우, 위원회는 하위 분석을 생성하고 세 가지 분석 모두 긍정적일 때까지 연구는 마스킹된 상태로 유지된다. 결과가 "계속 진행"으로 나오면, 임상시험은 더 많은 안전성 및 효능 데이터를 위해 24개월까지 계속된다.

Annexon은 또한 2상에서 15글자 시력 손실 사건을 보이지 않았던 45글자 미만의 시력을 가진 매우 나쁜 시력의 환자들을 제외함으로써 3상 환자군을 정제했다고 밝혔다. 회사는 3상 코호트가 다른 면에서는 2상과 밀접하게 일치한다고 말했다.

안전성 및 투여

경영진은 보나프루멘트가 안전성 측면에서 우수한 성능을 보였다고 밝혔다. 이 약물은 비페길화(non-pegylated)되었고, 점도가 제한적이며, 간단한 투여를 위해 설계되었다. Annexon은 이러한 특징들이 ARCHER II에서 나타난 높은 순응도를 뒷받침하는 데 도움이 된다고 말했다.

길랭-바레 증후군 프로그램

Annexon은 또한 빠르고 효과적인 보체 억제의 또 다른 예시라고 설명한 GBS 프로그램에 대해서도 논의했다. 회사는 개방형 데이터에서 1주차에 100%의 반응률을 보였다고 밝혔다.

클라크(Clark)는 반응이 가볍지 않았다고 말했다. 그는 "이 환자들은 1주일 이내에 침대에서 일어나 병원 밖에서 일상생활로 돌아왔다"며, "이러한 결과는 전례가 없었다"고 말했다.

회사는 이 결과가 90% 반응률을 보인 3상 데이터와 일치한다고 밝혔다. Annexon은 이미 유럽에 신청서를 제출했으며, 2024년 말까지 FDA에 제출할 계획이다.

경쟁적 위치 및 시장 기회

Annexon은 보나프루멘트를 Syfovre 및 Izervay와 같은 1세대 보체 억제제의 잠재적 대체제로 제시했다. 경영진은 이러한 약물들이 구조적 위축을 늦출 수는 있지만, 동일한 수준의 기능적 시력 보존을 보여주지 못했다고 말했다.

회사는 자사의 C1q 접근 방식이 다르다고 밝혔다. C1q는 스트레스 상태에서 광수용체 시냅스에 결합하기 때문이다. Annexon은 이러한 신호를 차단함으로써 광수용체를 먼저 보호한 다음, 투 세포층(cell layers) 간의 관계를 통해 하류의 RPE 조직을 보존할 수 있다고 말했다.

러브(Love)는 회사가 이 프로그램이 장기적인 가치를 가질 수 있다고 믿는다고 말했다. 그는 "우리는 2040년대까지 유효한 강력한 IP를 구축하고 있으며, 이는 시간이 지남에 따라 회사에 엄청난 가치를 가져다줄 기회라고 생각한다"고 덧붙였다.

경영진은 대부분의 GA 환자들이 여전히 치료를 받지 않고 있고 많은 망막 전문의들이 아직 현재 치료법을 채택하지 않고 있기 때문에 상업적 기회가 광범위하다고 말했다. Annexon은 보나프루멘트를 대체 치료제로 포지셔닝하고, 장기 데이터를 사용하여 지불자 협상을 지원할 계획이라고 밝혔다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 미충족 수요, 메커니즘, 임상시험 설계라는 동일한 주제로 돌아왔다.

• 기회의 규모에 대해 Annexon은 GA가 전 세계적으로 약 8백만 명의 환자에게 영향을 미치며 주요 실명 원인으로 남아 있다고 말했다.
• 바이오마커에 대해 회사는 안저 자가형광(fundus autofluorescence)이 RPE 건강을 측정하지만, 학계는 현재 광수용체 통합성을 더 잘 반영하기 때문에 타원체 영역(EZ) 데이터에 더 많은 비중을 두고 있다고 밝혔다.
• 하위 그룹 데이터에 대해 Annexon은 중심와 침범(foveal involvement) 환자가 더 강력한 치료 효과를 보였으며, 저조도 시력이 30 미만으로 정의된 덜 심각한 광수용체 손상 환자의 경우, 월별 치료군에서는 시력 손실 사건이 전혀 없었고 위약군에서는 17%를 기록했다고 말했다.
• 투여량에 대해 회사는 월별 요법이 기능적 시력 측정 전반에 걸쳐 용량 의존적 반응을 보였다고 밝혔다.
• 내구성에 대해 Annexon은 2상 후반부에 치료 효과가 확대되었으며, 처음 6개월 동안은 작은 효과를 보인 후 다음 6개월 동안 RPE 병변 성장이 10.5% 감소했다고 말했다.
• 치료 중단 행동에 대해 경영진은 치료가 중단되었을 때 시력 손실 사건이 빠르게 돌아왔으며, 이는 메커니즘을 뒷받침한다고 말했다.

전망

Annexon은 향후 12개월이 투 가지 주요 프로그램 모두에게 중요할 수 있다고 밝혔다. GA의 경우, 회사는 15개월 시점과 24개월 시점에서 ARCHER II의 긍정적인 결과를 기대하고 있다. GBS의 경우, 이미 진행 중인 규제 제출 이후 승인 및 출시를 향해 나아갈 것으로 예상하고 있다.

회사의 주가는 최근 거래에서 6.75% 하락한 4.075달러를 기록했으며, 이전 종가는 4.37달러였다. 주가는 지난 52주 동안 2.27달러에서 7.18달러 사이에서 거래되었다.

컨퍼런스 논의 및 경영진의 발언에 대한 자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조하시기 바랍니다.

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