Kyverna, Wells Fargo 헬스케어 콘퍼런스서 자가면역 CAR T 추진 가속화

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일 — Kyverna Therapeutics (KYTX)는 Wells Fargo 제21회 연례 헬스케어 콘퍼런스에서 자사의 파이프라인이 stiff person syndrome에 대한 첫 승인을 향해 나아가고 있으며, 동시에 실행, 규제 및 상업적 확장에 따른 위험을 안고 있다고 발표했습니다. 회사는 희귀 자가면역 질환에서 강력한 임상 데이터를 설명했지만, 주요 서류 제출, 임상시험 결과 발표, 시장 접근성 확보 작업 등 출시까지는 아직 갈 길이 멀다고 언급했습니다.

주요 내용

• Kyverna는 miv-cel이 stiff person syndrome에서 한 번의 주입 후 약물 및 질병 없는 관해(remission)를 통해 최초로 장애 역전(reversal of disability)을 이끌어냈다고 밝혔습니다.
• 회사는 100명 이상의 치료 환자에서 high-grade CRS, high-grade ICANS 및 IEC-HS가 없는 안전성 프로파일을 강조했습니다.
• 경영진은 stiff person syndrome에 대한 첫 서류 제출이 2024년 4분기 완료될 예정이며, 2027년 출시 준비를 목표로 한다고 말했습니다.
• Kyverna는 또한 generalized myasthenia gravis 및 progressive multiple sclerosis 개발을 진전시켜 신경면역학 프랜차이즈 구축을 목표로 하고 있습니다.
• 회사는 초기 상업화 계획이 10개 학술 센터와 난치성 환자의 집중된 환자 기반을 중심으로 한다고 밝혔습니다.

전략적 개요

Kyverna의 임원인 Warner는 miv-cel을 자가면역 질환 플랫폼으로 전환하려는 시점에서 회사가 변곡점에 있다고 말했습니다. 그는 stiff person syndrome, 즉 SPS를 선두 적응증으로 제시하며, 이 프로그램이 자가면역 질환 분야에서 최초로 승인된 세포 치료제가 될 수 있다고 언급했습니다.

회사는 또한 광범위한 전략을 강조했습니다.

• SPS를 generalized myasthenia gravis(MG) 및 progressive multiple sclerosis(MS)의 향후 출시를 위한 개념 증명(proof of concept)으로 활용합니다.
• 신경면역학 적응증 전반에 걸쳐 동일한 학술 센터 및 의사 네트워크를 활용합니다.
• 광범위한 병원 출시보다는 집중된 상업 모델을 구축합니다.

동시에 Kyverna는 개발 단계 바이오 기업의 일반적인 위험을 인정했습니다. 규제 시기, 제조 확장, 지불자(payer) 채택 및 유망한 데이터를 지속적인 상업적 수요로 전환해야 할 필요성 등입니다.

재무 및 시장 기회

Kyverna는 통화에서 새로운 재무 결과를 보고하지 않았지만, 논의의 상당 부분을 miv-cel의 상업적 사례에 할애했습니다.

• SPS는 미국에서 약 6,000명의 진단된 환자가 있으며, 회사는 승인된 치료제가 출시되면 희귀 질환 진단이 종종 확대된다고 말했습니다.
• 즉시 치료 가능한 그룹은 면역억제제 및 IVIG에 이미 저항성을 보이는 2,000~2,500명의 난치성 환자로 추정됩니다.
• 현재 SPS 치료는 약물 비용 및 기타 비용을 포함할 때 환자당 연간 수십만 달러에서 1백만 달러 이상이 소요될 수 있습니다.
• Kyverna는 현재 CAR T 치료제에 비해 상당한 프리미엄으로 가격이 책정될 것으로 예상한다고 밝혔습니다.
• 경영진은 SPS 단독으로 수십억 달러 규모의 기회라고 설명했습니다.

회사는 miv-cel이 환자가 만성 배경 치료를 중단할 수 있게 하는 1회성 치료법이기 때문에 지불자(payer) 피드백이 긍정적이었다고 말했습니다. Kyverna는 지불자 구성이 Medicaid 및 Medicare가 약 50%, 상업 보험이 50%를 차지할 것으로 예상했습니다.

약물 비용 외에도 회사는 SPS 환자에게 가정 간호, 간병인 지원, 생산성 손실, 심리 치료 및 낙상 후 응급실 방문을 포함한 광범위한 경제적 부담이 있음을 지적했습니다.

운영 현황

stiff person syndrome

SPS는 Kyverna의 선두 프로그램이자 가장 명확한 단기 촉매제로 남아 있습니다.

• 주요 임상시험은 timed 25-foot walk에서 유의미한 개선을 보여 1차 평가변수(primary endpoint)를 충족했습니다.
• six-minute walk test 및 운동 장애 평가를 포함한 2차 평가변수도 개선되었습니다.
• 환자의 90% 이상이 1차, 2차 및 탐색적 측정 전반에서 유의미한 임상 반응을 보였습니다.
• 회사는 six-minute walk test가 90미터 이상 개선되었으며, 이는 해당 질환에서 전례 없는 일이라고 밝혔습니다.
• 기저 시점에 워커(walker) 또는 보행 보조 장치가 필요했던 환자의 Two-thirds가 임상시험 종료 시점에는 더 이상 필요 없었습니다.
• 환자들은 만성 IVIG 및 면역억제제를 중단하면서도 관해 상태를 유지할 수 있었습니다.

Warner는 "우리가 처음으로 목격한 것은 임상 증상의 개선뿐만 아니라 stiff person syndrome에서 이전에 한 번도 볼 수 없었던 장애 역전"이라고 말했습니다.

Kyverna는 1년 stiff person syndrome 데이터가 곧 발표될 예정이며, 추가 natural-history analyses가 FDA 제출을 위해 준비 중이라고 밝혔습니다.

규제 측면에서 회사는 RMAT 지정을 받았으며 이미 순차적 BLA 제출을 시작했다고 밝혔습니다. CMC 모듈은 완료되어 제출되었으며, 임상 모듈을 제외한 모든 주요 모듈이 제출되었습니다. 경영진은 2024년 4분기에 전체 제출을 완료하고 2027년에 출시 준비를 마칠 예정이라고 말했습니다.

회사는 또한 예측 가능한 안전성 패턴을 설명했습니다. 주로 발열을 동반하는 low-grade CRS는 주입 후 5일에서 10일 사이에 나타나는 경향이 있으며 외래 환경에서 관리될 수 있습니다. Kyverna는 high-grade CRS, high-grade ICANS 및 IEC-HS 사례가 없었다고 밝혔습니다.

generalized myasthenia gravis

Kyverna는 MG가 SPS 다음으로 큰 기회라고 말했습니다.

• Phase II 데이터는 MG-ADL 점수 8.5점 개선을 보여주었습니다.
• QMG는 11.3점 개선되었습니다.
• 상당수의 환자가 minimal symptom expression에 도달했습니다.
• 회사는 이 결과가 기존 또는 임상시험 중인 치료법과 일치하지 않는다고 말했습니다.

Phase III 임상시험은 무작위 배정되며 miv-cel과 표준 치료법을 비교합니다. 적격 환자에는 한 가지 면역억제제와 IVIG 또는 혈장 교환을 받았거나, Two 면역억제제를 받은 환자가 포함됩니다. Kyverna는 광범위한 적격 기준이 다양한 치료 배경을 가진 환자 모집을 지원해야 한다고 말했습니다.

경영진은 임상시험이 Now 완전 모집 모드(full recruitment mode)에 있으며 2027년 중반까지 완료될 것으로 예상된다고 말했습니다.

내구성(durability) 또한 초점이었습니다. Kyverna는 자사의 compassionate-use program의 첫 환자인 Denise가 Now 약물 및 질병 없는 관해 상태로 Two년 마크를 지났다고 말했습니다. 회사는 어떠한 MG 환자도 재치료가 필요하지 않았다고 덧붙였습니다.

Warner는 회사가 Phase III 프로그램에 대해 "매우 높은" 확신을 가지고 있다고 말했습니다. 이는 연구가 Phase II 결과를 기반으로 설계되었고 데이터가 pre-biologic 및 진행된 치료 환자 모두에게 이점을 보여주었기 때문입니다.

progressive multiple sclerosis

Kyverna는 또한 progressive multiple sclerosis에 대한 초기 연구에 대해 논의했으며, 이 분야에서 충족되지 않은 큰 수요를 보고 있습니다.

• 회사는 연구자 주도 임상시험 데이터가 치료 환자 대부분에서 EDSS 안정화 및 개선을 처음으로 입증했다고 밝혔습니다.
• 프로그램에 참여한 의사들은 progressive multiple sclerosis 환자에서 EDSS 개선을 이전에 본 적이 없다고 말했습니다.
• Kyverna는 최근 세 번째 RMAT 지정을 받았으며, 이번에는 non-active secondary progressive MS에 대한 것입니다.
• 회사는 non-active secondary progressive MS가 progressive MS 인구 중 가장 큰 부분을 차지하며 승인된 치료법이 없다고 말했습니다.
• 2024년 4분기에 또 다른 데이터 발표와 2027년 초에 임상 개발 계획을 예상하고 있습니다.

경영진은 환자들이 시간이 지남에 따라 개선된 내구성과 더 깊은 반응을 계속해서 보이고 있다고 말했습니다. 또한 stiff person syndrome 및 MG를 치료하는 동일한 신경면역학 센터들이 종종 MS 환자도 치료하므로 운영 효율성을 창출할 수 있다고 말했습니다.

제조 및 경쟁적 위치

Kyverna는 miv-cel이 자가면역 질환의 다른 CAR T 접근 방식과 어떻게 다른지에 대해 상당한 시간을 할애했습니다.

• 이 치료법은 CD28 costimulatory domain과 완전 인간형 디자인을 갖춘 CD19 CAR T를 사용합니다.
• Kyverna는 해당 특정 construct를 가진 자가면역 질환에서 연구되는 유일한 CAR T 치료법이라고 밝혔습니다.
• 이 construct는 효능을 보존하면서 안전성을 향상시키기 위한 차세대 디자인으로 NIH로부터 in-licensed되었습니다.
• 회사는 100명 이상의 치료 환자에서 98%의 제조 성공률을 달성했다고 말했습니다。
• high-grade CRS, high-grade ICANS 및 IEC-HS 사례는 없었다고 밝혔습니다.

Kyverna는 신속 제조 방법을 사용하고 안전성 문제를 보고한 동종 기업들의 접근 방식과 자사의 방식을 대조했습니다. 회사는 대신 전통적이고 잘 확립된 제조 공정을 사용한다고 말했습니다.

공급을 위해 Kyverna는 ElevateBio 및 Minaris Advanced Therapies와 이중 CDMO 파트너십을 맺고 있다고 말했습니다. 경영진은 이러한 설정이 임상 개발, SPS 출시 및 초기 MG 상업화 단계를 지원하면서 대규모 내부 제조 투자 필요성을 제한해야 한다고 말했습니다.

회사는 또한 단축된 처리 시간, 적은 품질 관리 테스트 및 whole blood 사용 가능성 등 공정 개선을 계속 평가하고 있다고 말했습니다. 또한 추가 공급업체도 모색하고 있습니다.

상업화 준비

Kyverna는 첫 출시가 광범위하기보다는 집중적일 것이라고 말했습니다.

• 회사는 출시 시 10개의 주요 학술 센터를 목표로 할 계획입니다.
• 이 센터들은 이미 CAR T 경험과 신경면역학 전문성을 보유하고 있습니다.
• 경영진은 난치성 SPS 환자 집단이 이들 센터에 집중되어 있다고 말했습니다.
• Kyverna는 Now 이들 현장과 리더십 팀을 준비하는 데 주력하고 있습니다.

Warner는 치료 가능한 환자 기반이 집중되어 있고 소수의 센터가 첫 수요 물결을 처리할 수 있기 때문에 회사가 이 모델을 선택했다고 말했습니다.

그는 또한 외래 환자 투여가 가능해야 한다고 말했습니다. 종양학 CAR T 치료의 약 70%가 이미 외래 환경에서 투여되고 있으며, 주입 후 5일에서 10일 사이에 발생하는 low-grade 발열의 예측 가능한 시점은 센터가 치료 계획을 세우는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

향후 전망

Kyverna는 향후 12~18개월 동안 예상되는 몇 가지 촉매제를 제시했습니다.

• 2024년 3분기 말 이전의 1년 stiff person syndrome 데이터.
• 2024년 3분기 말 이전의 장기 MG Phase II 후속 데이터.
• 2024년 4분기의 progressive multiple sclerosis 연구자 주도 임상시험 데이터.
• 2024년 4분기의 stiff person syndrome BLA 제출 완료.
• 제출 후 BLA 승인.
• 2027년 중반의 MG Phase III 완료.
• 2027년 초의 progressive multiple sclerosis 임상 개발 계획.
• 2026년까지의 stiff person syndrome 출시 준비, 2027년 출시.

경영진은 stiff person syndrome에 대한 FDA 검토 과정이 건설적이었으며 검토 위원회가 거의 변경되지 않았다고 말했습니다. RMAT 경로에 따라 우선 검토 및 정기적인 FDA 접촉을 예상하고 있습니다.

progressive multiple sclerosis에 대해 Kyverna는 최근 RMAT 지정 및 초기 EDSS 개선 데이터가 새로운 임상시험 설계를 지원할 수 있다고 말했습니다. 회사는 개발 계획에 대해 규제 당국과 계속 협력하면서 신속하게 진행하는 것이 목표라고 밝혔습니다.

더 넓게 보면 Kyverna는 stiff person syndrome을 나중에 MG 및 progressive multiple sclerosis를 포함할 수 있는 신경면역학 프랜차이즈의 첫 단계로 보고 있습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 안전성, 제조, 출시 준비 및 기회의 규모라는 동일한 주제를 여러 번 반복했습니다.

• 안전성에 대해 Kyverna는 전통적인 제조 공정과 완전 인간형 구조가 일부 동종 기업들이 보고한 high-grade 독성(toxicities)이 관찰되지 않은 이유를 설명하는 데 도움이 된다고 말했습니다.
• 외래 사용에 대해 회사는 예측 가능한 부작용이 학술 센터에서 외래 투여를 현실적으로 만든다고 말했습니다.
• 환급(reimbursement)에 대해 Kyverna는 현재 stiff person syndrome 치료가 비싸고 지속적이기 때문에 1회성 치료 모델이 지불자들에게 호응을 얻을 것이라고 말했습니다.
• 사업 내구성(business durability)에 대해 경영진은 stiff person syndrome이 독립적인 희귀 질환 제품이라기보다는 더 큰 적응증을 위한 개념 증명 역할을 할 수 있다고 말했습니다。
• MG 포지셔닝에 대해 Kyverna는 환자들이 질병 심각도가 낮더라도 이미 등록을 요청하고 있기 때문에 이 치료법이 late-line 사용에 국한되지 않는다고 말했습니다.
• 재치료에 대해 회사는 이론적으로 필요하다면 가능할 수 있다고 말했습니다. 비록 현재 환자들은 재치료 없이 장기 관해 상태를 유지하고 있지만 말입니다.
• MS를 위한 제조 규모에 대해 Kyverna는 현재 CDMO 네트워크가 임상 작업, stiff person syndrome 출시 및 첫 MG 출시를 위해 충분할 것이라고 말했습니다.

Warner는 "stiff person syndrome을 매우 가치 있는 첫 번째 적응증으로 고려하고 본다면, 그것은 generalized myasthenia gravis와 같은 미래 적응증을 출시할 수 있게 해주는 위험 감소 개념 증명이 됩니다"라고 말했습니다.

그는 또한 "우리는 miv-cel에서 보고 있는 결과가 매우 혁신적이기 때문에 그렇지 않을 것이라고 믿습니다"라고 말했습니다.

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