임상 단계 유전자 치료 연구 및 개발에 종사하는 생명공학 회사인 베니텍 바이오파마(BNTC)(이하 "베니텍" 또는 "회사")는 오늘 BB-301을 투여받은 첫 번째 참가자와 관련된 연구에서 유망한 예비 임상 결과를 공유했습니다. 이 환자는 안인두 근이영양증(OPMD) 환자를 대상으로 BB-301의 안전성과 효능을 평가하는 임상 1b/2a상 시험의 일부입니다. BB-301은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품위원회(COMP)로부터 희귀의약품 지위를 받았습니다.
"지금까지 객관적인 방사선 사진과 주관적인 환자 보고 평가를 모두 사용하여 OPMD 증상, 특히 삼킴 능력의 개선을 일관되게 보여준 임상시험은 없었습니다. 따라서 BB-301로 치료받은 첫 번째 환자에서 방사선학적 평가와 환자 보고 결과가 개선된 중간 임상 결과에 고무되어 있습니다."라고 베니텍의 회장 겸 CEO인 제렐 뱅크스(Jerel A. Banks) 박사는 말합니다. "이 임상시험의 초기 결과는 환자와 간병인에게 희망을 가져다주며, 우리는 추가 연구 결과를 공유하고 관찰 단계에서 전환하는 새로운 참가자에게 BB-301을 계속 투여할 수 있기를 기대합니다."
BB-301 중간 임상 연구 결과:
BB-301을 투여하기 전, 첫 번째 참가자의 상태는 OPMD 자연사 연구에서 관찰된 바와 같이 삼킴 기능이 점진적으로 악화되는 것으로 나타났습니다. 이는 비디오 투시 연하 연구, 찬물 마시기 시간 제한 테스트, 환자가 보고한 삼키기 어려움의 척도인 시드니 삼킴 설문지를 통해 입증되었습니다. 비디오 투시 연하 연구는 임상 환경에서 삼킴 장애를 정량적으로 평가하는 가장 신뢰할 수 있는 방법으로 간주됩니다.
BB-301을 투여한 지 90일 후, 참가자는 비디오 투시 검사에서 주요 측정 항목이 개선되었으며, 이는 연구의 관찰 단계에서 실시한 기본 평가와 비교하여 시드니 삼킴 설문지의 개선과 일치했습니다(그림 1 참조). 특히 90일 시점의 많은 측정 항목이 90일 평가 1년여 전에 실시한 초기 평가에 비해 개선된 것으로 나타났습니다.
비디오 투시 연하 연구에서 90일째에 가장 크게 개선된 부분은 인두 수축 근육의 기능과 묽은 액체, 고형 음식, 요구르트나 푸딩과 같은 반고형 음식과 같은 다양한 농도의 음식을 삼키는 효율성과 관련이 있었습니다(그림 1). 이러한 개선은 시드니 삼킴 설문조사에서 참가자가 스스로 보고한 개선 사항과 일치하여 삼킴 기능이 개선되었음을 나타냅니다(그림 1).
그림 1: BB-301 투여 후 90일 후 모든 결과의 개선*
*회사에 보관 중인 데이터
현재까지 관찰된 BB-301의 안전성 프로필과 관련하여, BB-301을 투여받은 두 명의 참가자는 심각한 이상반응을 경험하지 않았습니다. 두 참가자 모두에서 위산 역류 또는 속쓰림으로 알려진 일시적인 2등급 위식도 역류 질환(GERD)이 나타났습니다. 두 경우 모두 위식도 역류 질환은 위식도 역류 질환 치료를 위해 일반적으로 처방되는 약물을 단기간 복용함으로써 해결되었습니다.
OPMD는 폴리(A)-결합 단백질 핵 1(PABPN1) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 점진적으로 쇠약해지는 희귀 근육 질환으로, 현재 효과적인 약물 치료법이 없습니다. 이 질환은 삼키기 어려움(연하곤란), 팔다리의 약화, 눈꺼풀 처짐(안검하수) 등의 증상이 특징적으로 나타납니다. 삼킴 곤란은 시간이 지남에 따라 악화되어 질식, 역류, 흡인성 폐렴이 반복되고 심한 경우 사망에 이를 수 있습니다. 기존의 임상 및 수술적 개입은 제한적이며 장애의 근원에 있는 진행성 근력 약화를 해결하지 못합니다.
가상 R&D 이벤트 정보: 2024년 4월 18일 오전 9시(미국 동부 표준시)에 두 명의 OPMD 전문가가 참여하는 실시간 가상 연구 개발 이벤트가 열립니다. 여기에서 접속할 수 있습니다. 이벤트의 녹화본은 베니텍 웹사이트의 투자자 관계 페이지의 뉴스 및 이벤트 섹션에서 확인할 수 있습니다.
BB-301 개요
BB-301은 변형된 AAV9 캡시드를 사용하는 혁신적인 유전자 치료 벡터입니다. 여기에는 변형된 폴리에이 결합 단백질 핵-1(PABPN1)과 돌연변이 PABPN1 유전자를 표적으로 하는 두 개의 소형 억제 RNA(siRNA)를 동시에 발현할 수 있는 이중 기능 구조가 포함되어 있습니다. 이 siRNA는 마이크로RNA 구조 내에 설계되어 결함이 있는 유전자의 발현을 억제하는 동시에 이를 대체할 수 있는 기능성 단백질의 생산을 가능하게 합니다. BB-301의 이중 작용 메커니즘은 돌연변이 단백질의 생산을 중단하고 대체 단백질을 제공함으로써 OPMD 치료에 매우 적합한 것으로 여겨집니다.
베니텍 바이오파마 개요
베니텍 바이오파마는 유전자 치료법 개발에 주력하는 임상 단계 생명공학 기업입니다. 이 회사의 독점 플랫폼은 RNA 간섭(RNAi)과 유전자 치료를 결합하여 질병을 유발하는 유전자를 침묵시키고 건강한 유전자를 단 한 번의 치료로 전달하는 것을 목표로 하는 치료법을 개발합니다. 이 회사의 연구는 OPMD를 비롯한 만성적이고 생명을 위협하는 질병을 대상으로 합니다. 회사에 대한 자세한 정보는 베니텍 웹사이트( www.benitec.com)에서 확인할 수 있습니다.
미래예측진술 이 보도자료에는 회사의 제품 후보 개발 및 상용화 가능성, 임상시험 일정, 임상시험 데이터의 가용성, 임상시험 환자 등록 및 투약, 예상 규제 신청, RNAi 및 회사 제품 후보의 잠재적 이점 및 속성, 지적 재산권 위치 및 기타 예측 등 과거 정보와는 별도로 미래예측진술이 포함되어 있습니다. 이러한 진술은 회사의 현재 기대치를 기반으로 하며 실제 결과와 크게 다를 수 있는 위험과 불확실성의 영향을 받습니다. 이러한 위험에는 예상치 못한 지연, 추가 연구 개발 결과, 임상시험 결과, 규제 결정, 특허 및 지적 재산권 문제, 협력 파트너 관계, 제품 효능 및 안전성, 시장 수용, 경쟁, 제조 및 유통 요건, 예상치 못한 비용, 소송 또는 전략적 활동, 자본 수요 및 자금 조달, 지역 및 글로벌 경제 상황, 코로나19 팬데믹 및 유사한 사건의 영향 등이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. 회사는 이러한 미래예측진술을 업데이트할 의무를 지지 않습니다.
투자자 관계 연락처: 이리나 코플러 라이프사이언스 어드바이저, LLC (917) 734-7387 ikoffler@lifesciadvisors.com
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출처: 베니텍 바이오파마
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