워싱턴 - 미국 식품의약국(FDA)은 다발성 신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR-PN) 치료제로서 아스트라제네카와 이오니스 제약이 개발한 신약인 Wainua를 승인했습니다. 이번 결정은 hATTR-PN 진행의 핵심 요인인 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생성을 감소시키는 와이나의 효능을 입증했을 뿐만 아니라 혈청 TTR 수치와 신경병증 장애를 효과적으로 낮춰 공동 1차 평가변수를 달성한 임상 3상 NEURO-TTRansform 시험의 성공적인 결과에 따라 이루어졌습니다.
와이나의 승인은 이 희귀 질환으로 고통받는 환자들에게 중요한 이정표가 될 것입니다. 와이누아는 증상을 관리하고 질병 진행을 늦추는 데 장기적인 이점이 있을 뿐만 아니라 말초 신경 손상 문제 속에서도 삶의 질이 크게 개선된 것으로 노포크 QoL-DN 점수를 통해 보고되었습니다. 이는 최대 85주까지 와이나의 장기적인 효능을 확인한 연구 결과를 통해 더욱 입증되었습니다.
충족되지 않은 의학적 요구를 해결할 수 있는 잠재력과 자동 주사기를 통해 자가 투여가 가능한 유일한 ATTRv-PN 치료제로서의 고유한 특징을 인정받아 와이나는 희귀의약품으로 지정되었습니다. 희귀의약품 지정은 미국 내 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 질병에 대한 치료 가능성을 보여주는 치료제에 부여됩니다.
투자자와 환자 모두 미국에서 와이누아가 시판될 것으로 예상되는 2024년 1월을 손꼽아 기다리고 있습니다. 또한 다른 지역에서도 승인을 받기 위한 노력이 진행 중이며, 잠재적으로 전 세계 hATTR-PN 환자를 위한 이 새로운 치료 옵션의 범위가 확대될 수 있을 것으로 기대됩니다.
아스트라제네카와 이오니스 파마슈티컬스 간의 전략적 협력은 환자 수가 적어 개발이 더딘 희귀질환 치료 옵션을 발전시키기 위한 노력을 강조합니다. 두 회사는 자가 투여가 가능한 와이나의 고유한 특징과 개입 없이 10년 이내에 운동 장애 및 잠재적 사망 위험을 해결할 수 있는 잠재력을 바탕으로 hATTR-PN 환자들의 삶에 지속적인 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
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