1일 업계에 따르면 GC녹십자와 한미약품은 2020년 11월 '리소좀 축적질환(LSD) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발' 계약을 체결하고 협력을 이어가고 있다. 같은 해 2월 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제' 공동개발 업무협약(MOU)을 맺은 후 9개월 만에 협력 범위를 넓힌 것. 양사는 2020년 11월 공동개발 계약을 맺으며 "차별화된 치료제를 개발할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 공언했다.
GC녹십자와 한미약품은 세계 최초 월 1회 피하투여 용법이 적용된 파브리병 치료 혁신 신약(LA-GLA)을 개발하겠다는 목표다. 최근 FDA에 LA-GLA에 대한 임상 1·2상 IND를 신청했고 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행할 예정이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 LSD의 일종이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법 치료를 받고 있다. 해당 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 게 단점이다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등도 한계점으로 언급된다.
LA-GLA는 월 1회 피하투여 용법을 활용해 기존 치료제들의 단점을 개선했다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 지난 2월에는 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2024'를 통해 리소좀 내 안정성과 연장된 생체 내 반감기를 소개하기도 했다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 "LSD 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
