샌디에고 - InvestingPro에 따르면 재무 건전성이 매우 우수한 것으로 평가되는 136억 6천만 달러 규모의 생명공학 기업 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences, Inc.) (NASDAQ:NBIX)는 오늘 미국에서 고전적 선천성 부신 과형성증(CAH) 환자를 위한 CRENESSITY™(크리네서폰트)의 상업적 출시를 발표했습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 이 경구용 약물은 글루코코르티코이드와 함께 사용되어 4세 이상의 성인 및 소아 환자의 안드로겐 수치를 더 잘 조절하도록 설계되었습니다.
코르티코트로핀 방출 인자 타입 1 수용체(CRF1) 길항제 계열 최초인 CRENESSITY는 CAH 환자들이 전통적으로 필요로 했던 고용량의 글루코코르티코이드를 줄이고 잠재적으로 안드로겐 수치를 개선하는 것을 목표로 합니다. FDA의 승인은 지금까지 고전적 CAH에 대한 최대 규모의 임상 시험 프로그램인 CAHtalyst™ 소아 및 성인 연구에 의해 뒷받침되었습니다.
뉴로크린 바이오사이언스의 CEO인 카일 W. 가노(Kyle W. Gano) 박사는 포괄적인 지원 프로그램을 통해 환자들의 CRENESSITY 접근성을 지원하는 데 대한 회사의 노력을 강조했습니다. 이 프로그램에는 보험 처리 과정과 재정 지원 옵션을 안내하는 전담 케어 코디네이터가 포함되며, 90%의 환자들이 월 12달러 이하의 자기부담금으로 이용할 수 있을 것으로 예상됩니다.
이 약물은 CAH 전문 교육을 받은 약사들이 24시간 지원 가능한 특수 약국인 PANTHERx Rare를 통해서만 독점적으로 제공됩니다. CRENESSITY는 캡슐과 경구용 용액 형태로 제공되며, 환자의 연령과 체중에 맞춰 용량이 조절됩니다.
보도 자료에 따르면 CAH는 부신 스테로이드 호르몬 생성에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 치료하지 않으면 심각한 합병증이 발생할 수 있습니다. 전통적인 치료법은 고용량의 글루코코르티코이드를 사용하는 것이었으며, 이는 상당한 부작용을 초래할 수 있습니다.
뉴로크린 바이오사이언스는 신경과학에 중점을 둔 생명공학 회사로, FDA 승인 치료제 포트폴리오와 중기에서 후기 임상 개발 단계의 화합물 파이프라인을 보유하고 있습니다.
이 뉴스는 뉴로크린 바이오사이언스의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 다른 소식으로, 뉴로크린 바이오사이언스는 미국 식품의약국이 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위한 새로운 약물인 CRENESSITY를 승인한 이후 주목을 받고 있습니다. 과도한 부신피질자극호르몬(ACTH)과 부신 안드로겐 생성을 직접 표적으로 하여 감소시키는 최초의 약물인 이 약의 승인은 CAH 환자들에게 중요한 진전으로 여겨지고 있습니다. 그럼에도 불구하고 BMO Capital의 에반 데이비드 시거만(Evan David Seigerman)을 포함한 분석가들은 여러 가지 도전 과제로 인해 점진적인 상업적 출시를 예상하고 있습니다.
이러한 발전에 대응하여 골드만삭스와 H.C. Wainwright를 포함한 여러 회사들이 뉴로크린 바이오사이언스에 대한 매수 등급을 유지했습니다. 골드만삭스는 또한 회사 주식의 목표가를 177달러에서 182달러로 상향 조정했습니다. 반면 BMO Capital은 이 약물의 초기 도입 장벽을 언급하며 121.00달러의 목표가와 함께 시장 수익률 등급을 유지했습니다.
Piper Sandler는 소아 내분비 전문의들을 대상으로 한 설문 조사를 바탕으로 뉴로크린 바이오사이언스에 대해 160.00달러의 목표가와 함께 비중확대 등급을 확인했습니다. 이 조사에서는 특히 소아 및 청소년 환자들 사이에서 새로 승인된 약물에 대한 상당한 수요가 있음을 보여주었습니다. 이러한 최근의 발전은 신경학적 및 내분비 관련 질병과 장애에 대한 효과적인 치료법 개발에 대한 회사의 지속적인 노력을 강조합니다.
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