화요일, H.C. Wainwright는 울트라제닉스 파마(NASDAQ:RARE)에 대한 매수 등급과 $95.00의 목표가를 유지했습니다. 이는 현재 거래가 $43.87에서 상당한 상승 여력을 나타냅니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 애널리스트 합의는 여전히 강한 매수 의견을 보이며, 목표가는 $48에서 $140 사이입니다. 이 회사의 지지는 2024년 12월 19일 울트라제닉스가 앵겔만 증후군 실험 치료제인 GTX-102에 대한 중요 3상 Aspire 연구 시작을 발표한 것에 따른 것입니다.
첫 환자 투여를 시작한 Aspire 연구는 앵겔만 증후군의 특징인 모계 UBE3A 유전자 완전 결실이 유전적으로 진단된 4세에서 17세 사이의 어린이 약 120명을 등록하는 것을 목표로 합니다.
회사가 지난 12개월 동안 27.4%의 강한 매출 성장을 보였고 2.81의 건전한 유동비율을 유지하며 강한 유동성을 나타내는 가운데, 참가자들은 1:1 비율로 무작위 배정되어 48주간의 주요 효능 분석 기간 동안 GTX-102 또는 위약 비교군을 받게 됩니다. 치료군은 8 mg의 GTX-102를 3개월 동안 월 1회 투여받은 후 유지 기간 동안 최대 14 mg을 분기별로 투여받게 됩니다.
Aspire 연구의 주요 평가 지표는 Bayley-4 인지 원점수를 통한 인지 개선 측정입니다. 또한, 주요 2차 평가 지표는 인지, 수용 의사소통, 행동, 대근육 기능, 수면 등 5개 영역을 평가하는 다영역 반응 지수(MDRI)입니다. 초기 48주 후, 위약 치료를 받은 환자들은 GTX-102로 교차 전환할 자격을 얻게 됩니다.
H.C. Wainwright는 Aspire 연구와 함께 setrusumab에 대한 Orbit 연구의 3상 부분에서 첫 번째 잠재적 중간 분석을 2024년 말 또는 2025년 초에 예상하고 있습니다. 이 분석은 컴파일된 데이터가 p
다른 최근 소식으로, 울트라제닉스 파마슈티컬 Inc.는 임상 파이프라인에서 주목할 만한 진전을 이루었습니다. 회사는 희귀 신경퇴행성 질환 치료제인 산필리포 A 유전자 치료제 UX111에 대한 FDA 승인을 추진하고 있습니다. 이는 FDA가 가속 승인을 위한 바이오마커로 뇌척수액 헤파란 황산염을 인정한 후 이루어진 중요한 발전입니다.
재무적 측면에서, 울트라제닉스는 2024년 3분기 매출이 전년 대비 42% 증가한 $139 million을 기록했다고 보고했습니다. 그러나 회사는 같은 분기에 $134 million의 순손실도 기록했습니다. 이에도 불구하고, 애널리스트들은 주당 $48에서 $140 사이의 목표가로 강한 매수 합의를 유지하고 있습니다.
울트라제닉스의 CEO인 Emil Kakkis는 희귀 질환 프로그램의 시기적절한 실행의 중요성을 강조하며 회사의 미래에 대해 낙관적입니다. 회사는 2026년 말까지 GAAP 기준 수익성을 달성할 것으로 예상하며, 희귀 질환을 대상으로 하는 치료제에 대한 생물학적 제제 허가 신청을 준비하고 있으며, 향후 몇 년 내에 세 가지 새로운 치료제를 출시할 가능성이 있습니다.
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